연구결과보고서
신약의 적정가치 등 선별등재제도의
합리적 개선방안연구
주관연구기관: 서울대학교
상지대학교
2013.03
건강보험심사평가원
주 의
1. 이 보고서는 건강보험심사평가원에서 시행한 용역연구개발사업의
연구결과보고서입니다.
2. 이 보고서 내용을 발표할 때에는 건강보험심사평가원에서 시행한
용역연구개발사업의 연구결과임을 밝혀야 합니다.
3. 국가과학기술 기밀유지에 필요한 내용은 대외적으로 발표 또는
공개하여서는 아니됩니다.
제
출
문
건강보험심사평가원장 귀 하
이 보고서를 “신약적정가치 평가 등 선별등재제도의 합리적 개선 방안”
과제의 연구결과 보고서로 제출합니다.
2013. 03. 12
주관연구첵임자: 양봉민(서울대학교)
배은영(상지대학교)
목차
요약 ⅰ I. 서론 1 1. 연구배경 1 2. 연구목적 2 3. 연구내용 및 방법 3 4. 연구추진체계 4 II. 우리나라 선별등재제도의 배경 및 현황 5 1. 선별등재제도의 도입 5 2. 제도 운영 현황 10 3. 약품비 현황 등 18 III. 제 외국의 경험 25 1. 제외국의 선별등재제도 운영현황 25 2. 제외국의 급여결정 절차 등에 대한 평가 70 3. 외국의 희귀의약품 등 관리현황 76 IV. 평가의 틀 86 1. 제 외국의 HTA 기관 평가 87 2. 선행연구에서 제시된 평가 틀 99 3. 국내제도 평가 틀 115 V. 평가 120 1. 평가방법 120 2. 평가 123 가. 주요 HTA 기관과의 비교 123 나. 급여평가결과 분석 129 다. 설문조사결과 146 라. 선별등재제도의 운영경험에 대한 심층면접조사 179 마. 구조, 과정, 결과의 평가 196 바. 15원칙에 따른 평가 213VI. 쟁점에 대한 국외 전문가 패널의 의견 225 1. 쟁점별 설문 결과 225 2. 15 원칙의 관련성 평가 229 3. 실행기관 설문 결과 230 VII. 고찰 및 결론 234 1. 선별등재제도 시행 6년의 경험 평가 234 2. 개선방안 236 VIII. 참고문헌 248 IX. 부 록 254
표목차
<표 1> 급여결정 소요기간 11 <표 2> 협상대상 신약의 급여결정 내역 61 <표 3> 협상대상 신약의 협상결과 61 <표 4> 연도별 사전상담 건수 81 <표 5> 영국에서 시판허가를 획득한 의약품 수, 2005-2010 8 2 <표 6> 영국 연간 처방건 수 및 약품비, 2005-2008 8 2 <표 7> 특허 의약품에 대한 규제의 국가별 비교 23 <표 8> 캐나다 보건의료체계 개요 14 <표 9> 캐나다 의약품 급여결정 및 관련기관 24 <표 10> 호주의 신약 급여결정시 고려사항 25 <표 11> 핀란드 의약품 급여 및 가격결정 관련기관 65 <표 12> 핀란드의 의약품 허가 및 급여현황 75 <표 13> 네덜란드 일반건강보험 개혁 전후 비교 36 <표 14> NICE와 PBS의 비교 17 <표 15> 자원배분을 위한 HTA의 15원칙 101 <표 16> A4R의 4가지 기준 601 <표 17> Persad et al(2008)의 평가틀 211 <표 18> 기술평가 업무에 따른 대중 참여 모델과 책무성 기전 114 <표 19> 평가의 틀 119 <표 20> 설문영역 및 문항 122 <표 21> 주요 HTA 기관 비교 621 <표 22> 연도별 급여, 비급여 건수 및 급여비율 130 <표 23> 약품군별 총 평가건수 및 급여비율 131 <표 24> 연도별 외국 A7 국가 등재현황 비교 331 <표 25> 진료상 필수 약제로 평가된 건수 133 <표 26> 약품군별 진료상 필수 약제 134 <표 27> 임상적유용성 평가 기준에 따른 급여, 비급여 건수 134 <표 28> 임상적유용성 평가 기준에 따른 급여, 비급여 건수 136 <표 29> 협상대상 약제의 급여평가결과 분류 138 <표 30> 경제성평가 자료 제출 약제의 급여평가결과 분류 139<표 31> ICER에 따른 평가결과 141 <표 32> 외국가격대비 신청가의 상대비율 143 <표 33> 경제성평가 대상 여부와 최종 등재가 수준 146 <표 34> 의약품 급여결정과정의 이해도 수준 147 <표 35> 선별등재제도에 대한 전반적 평가 149 <표 36> 급여평가 과정 중 일관성, 근거기반, 투명성 평가 149 <표 37> 급평위 의사결정 기준별 필요도 150 <표 38> 급평위 의사결정 기준별 고려 정도 151 <표 39> 의사결정에 관여하는 이해관계자 범위 151 <표 40> 결정과정 및 근거의 공개정도 및 시의적절성 152 <표 41> 급평위 평가결과 공개자료에 대한 평가 153 <표 42> 해당 이해관계자의 참여 필요성 153 <표 43> 해당 이해관계자의 참여범위 154 <표 44> 이의제기 기회 제공 154 <표 45> 효율성 및 접근성 155 <표 46> 의약품 급여결정 시스템 운영에 필요한 국내 전문인력 인프라 157 <표 47> 경제성평가 가이드라인 적용의 현실적 괴리경험 여부 158 <표 48> 경제성평가 시 부족한 국내 자료 160 <표 49> 경제성 평가 시 사용한 건강보험자료 160 <표 50> 제약회사별 경제성평가 전담인력 존재여부 163 <표 51> 경제성평가 전문인력 추가 영입 계획 163 <표 52> 자료 사용 경험에 대한 응답 165 <표 53> 약제급여평가위원회 급여평가의 일관성 167 <표 54> 약제급여평가위원회의 급여 평가 기준의 항목별 필요성 168 <표 55> 약제급여평가위원회의 급여 결정 기준의 실제 고려정도 169 <표 56> 이해관계자의 범위 171 <표 57> 급여결정과정의 근거 공개 및 참여기회보장 172 <표 58> 선별등재의 목표 175 <표 59> 선별등재제도의 목표 및 목표 달성 정도 175 <표 60> 선별등재제도의 합리성, 효율성, 근거, 접근성 176 <표 61> 기등재 의약품의 효과 및 비용-효과 평가 771 <표 62> 15원칙의 관련성 정도 평가 결과 302 <표 63> Patient Access Schemes을 통해 승인된 기술 목록(2013.1.16.기준) 642
그림목차
<그림 1> 연구추진체계 4 <그림 2> 약제비 적정화당시 약제비 현황 8 <그림 3> 신약의 급여 및 가격결정과정 11 <그림 4> 월별 약품비 및 총진료비대비 비중(2005~2012) 9 1 <그림 5> 연도별 등재신약 품목수(2000~2011) 9 1 <그림 6> 등재연차별 전체 약품비에서 신약이 차지하는 비중(금액) 02 <그림 7> 비급여 결정 품목의 약효군별 분포 12 <그림 8> 비급여 유통 의약품 현황 12 <그림 9> 유통실적이 있는 31성분의 비급여 사유 22 <그림 10> 약효군별 비급여 사유 32 <그림 11> 약효군별 연평균 유통금액 32 <그림 12> 최종심의 연도별 비급여 유통 금액(2008~2012년) 4 2 <그림 13> 영국 의약품 관리체계 흐름도 72 <그림 14> 캐나다 의약품 급여 및 가격결정흐름도 24 <그림 15> CDR process 44 <그림 16> 호주의 의약품 등재 절차 05 <그림 17> 스웨덴의 의약품 급여 및 가격결정 과정 95 <그림 18> 네덜란드 의약품 관리체계 흐름도 56 <그림 19> 네덜란드의 급여결정 과정 76 <그림 20> NHS Specialized Services 적용 기준 4 8 <그림 21> HiTAP의 4가지 전략 98 <그림 22> HTA 조직의 15원칙 평가 결과 401 <그림 23> 스웨덴의 신약에 대한 의사결정 과정 109 <그림 24> 약품군별 총 평가건수 및 급여비율 131 <그림 25> 등재국가수와 A7조정평균가 대비 신청가 비교 441 <그림 26> 급여/비급여 유형별 A7조정평균가 대비 가격 541 <그림 27> 응답자(일반이해관계자)의 전공분포 741 <그림 28> 선별등재제도의 목표 148 <그림 29> 평가사례 공개 인지도 152 <그림 30> 기등재 의약품 재평가 필요성 및 실행가능성 156<그림 31> 경제성평가 제출용 연구 수행 경험 158 <그림 32> 경제성 평가 가이드라인 만족도 159 <그림 33> 국내임상자료 사용 경험 및 평가 161 <그림 34> 조직 변화 경험 여부 162 <그림 35> 경제성 평가 자료 제출 경험 여부 164 <그림 36> 효용연구 수행 경험 여부 166 <그림 37> 제약회사의 급여결정 과정 참여 기회 보장여부 170 <그림 38> 급여결정과정의 투명성 170 <그림 39> 의약품경제성평가 가이드라인 만족도 173 <그림 40> 의약품경제성평가지침 이행여부 173 <그림 41> 제약회사의 기밀 보호 정도 174 <그림 42> 이의제기 기회 제공 174 <그림 43> 심층면접의 조사영역과 세부항목 179 <그림 44> 약제급여평가위원회 위원 선정안 240
요 약
I.
서론
□ 연구배경 ¡ 2006년 『5.3 약제비 적정화방안』을 통해 도입이 결정된 선별등재제도는 단순히 보험약을 등재하는 규칙의 변경이 아니라, ‘필요’와 ‘비용’ 기반에서 ‘가치’기반으로 급여결정의 패러다임 전환의 의미를 지닌 제도임. ¡ 선별등재제도 하에서 결정신청약의 임상적 가치, 경제적 가치는 약제급여평가위원 회에서 평가하며, 위원회에서 가치를 인정한 약은 국민건강보험공단과의 협상을 거 쳐 최종 합의에 도달할 경우, 이를 상한가로 하여 건강보험 급여목록에 등재됨. ¡ 선별등재제도 도입 6년이 경과한 시점에서 신약에 대한 환자 접근성 저하의 문제제 기가 있어왔으며, 혁신의 가치가 급여평가과정에서 제대로 고려되지 못하고 있다는 제약사의 불만과 함께 신약의 가치가 무엇인지, 어떻게 하면 신약의 가치를 잘 반 영해줄 수 있는 지에 대한 연구의 필요성도 제기되어 왔음. ¡ 본 연구는 선별등재제도 시행 6년이 지난 시점에서 선별등재제도의 성과를 뒤돌아 보고, 제도 개선을 위해 필요한 조치에 대해 점검해보고자 함. □ 연구목적 ¡ 선별등재제도 시행 6년의 운영 경험에 대한 평가를 진행함. 이를 위해, - 2007년 이후의 급여결정 현황을 조사, 분석함 - 유사한 급여결정시스템을 갖고 있는 국가들의 급여평가경험을 조사, 상호 비교함 - 설문 및 면접조사를 통해 선별등재제도 운영경험에 대한 이해관계자의 평가 수렴 - 선별등재제도 운영과정에서 쟁점으로 부각된 사안에 대한 국내외 전문가 자문 - 상기 평가결과를 종합하고, 이로부터 선별등재제도 개선방안을 도출함.□ 연구추진체계 국내 제도의 평가 제 외국 경험 조사 • 구조-과정-결과 : A4R 적용 설문조사 및 심층면접 • 급여결정 체계 조사 • 해외 운영 경험분석 • 해외 전문가 자문 • HTA 평가 : 15원칙의 적용 • 이해당사자 대상 • 반구조화 설문지개발 선별등재제도의 합리적 개선방안 마련
II.
우리나라 선별등재제도의 배경
□ 선별등재제도의 도입 ¡ 2006년 12월 29일 도입된 선별등재제도는 치료적･경제적 가치가 인정되는 의약품 만을 급여목록에 등재시킴으로써 급여목록관리의 합리성과 자원의 효율적 활용을 도모하고자 한 제도임. ¡ 선별등재제도의 도입배경으로는 다음과 같은 것이 있음. - 진료비 대비 약제비 비중이 높은 편(‘05년 29.2%)이었고, 약제비 증가율이 진료 비 증가율을 상회하는 등 약제비 관리의 필요성이 대두되었음. - 2006년 1월 기준 21,740품목이 등재되어, 다른 나라에 비해 등재품목수가 과다하 다는 인식이 있었으며, 신약의 등재속도 또한 매우 빠르다는 평가가 있었음. - 보험자 역할 강화의 필요성이 대두되었고, 한미 FTA추진, 참여정부 개혁과제 등 당시의 정치적 상황도 제도 도입의 배경으로 작용하였음. - 그 외 맥락적 요인으로 2005년 이미 ‘의약품경제성평가지침’초안이 개발되어 발표된 바 있고, 근거에 기반한 의사결정에 대한 요구가 국내외적으로 증가하고 있었던 것도 그 배경으로 들 수 있음. □ 제도 운영 현황 ¡ 급여결정신청-등재에 이르는 과정은 다음 그림과 같음. <그림 3> 신약의 급여 및 가격결정과정 - 급여결정신청-급평위 심의까지의 기한은 150일이며, 대부분 기한 내에 처리되고 있음. 긴급, 조속 도입이 필요한 희귀질환 치료제의 경우 결정신청 후 약 100일 이 내에 위원회에 상정하도록 하고 있음. - 제약사가 설명회를 요청하는 경우 결정신청 후 1-2개월 정도에 설명회를 진행하 는데 이때는 주로 검토상의 쟁점사항에 대한 의견개진과 논의가 이루어짐. - 제출 자료에 대한 검토는 심평원 약제등재부 직원이 담당하며, 검토의 일관성 확 보를 위해 선별등재제도 도입초기부터 검토자 체크리스트를 운영하고 있음. 자료 검토과정에서 제출자료의 미비한 부분이 확인될 경우 보완요청이 이루어짐. - 필요시 약제급여평가위원회 상정 전 진료심사평가위원회에서 신청약의 급여기준을 검토하며, 약제급여평가위원회에서는 신청약의 임상적 유용성과 비용-효과성을 검 토한 후 급여, 비급여, 혹은 조건부비급여로 권고안을 제시함.
- 평가결과를 통보받은 신청자는 30일 이내에 재평가를 요청할 수 있으며, 독립적 검토를 거친 재평가도 요청할 수 있음. - 신약의 급여결정에 관한 평가결과는 현재 심평원 홈페이지를 통해 공개하고 있음. - 급여결정신청 자료를 준비함에 있어 신청자의 이해를 도모하고, 제출자료의 완전 성을 추구할 목적으로 2009년 2월부터 사전상담제도를 실시하고 있음. ¡ 약제급여평가위원회 - 선별등재제도 도입 후 약제의 요양급여대상여부 등을 평가하는 기구로 약제급여평 가위원회(급평위)를 심평원에 설치하였음. - 위원회는 전문가 중심으로 구성되며, 의료공급자 단체나 기술평가의 방법론 관련 학회, 소비자단체가 추천한 전문가와 정부, 심평원, 공단 대표가 참여함. - 효율적 평가를 위해 소위원회를 운영할 수 있는데, 현재 경제성평가소위원회가 구 성되어 운영되고 있음. - 위원들의 윤리강령은 점차 강화되었음. ∘ 비밀 유지 등의 준수의무는 물론이고, ∘ 2기 급평위부터는 위원들이 급여결정과 직접 연관된 연구과제에 참여하지 않아 야 함을 명시적으로 규정하였고, ∘ 3기 급평위에서는 의약품 제조(수입)업체와의 개인적, 경제적 이해관계 등으로 평가의 공정성, 객관성을 기대할 수 없다고 판단할 경우 위원의 제척․기피 또는 회피를 신청하도록 하였음. ¡ 급여결정기준 - 급평위에서는 급여여부에 대한 평가를 함에 있어 임상적 유용성, 비용효과성에 대 한 판단을 기초로, 질병의 위중도, 희귀질환 여부, 대체재 존재 여부 등을 고려함. - 대체 가능한 다른 치료법이 없는 경우, 생존을 위협할 정도의 심각한 질환에 사용 되는 경우, 희귀질환 등 소수의 환자집단을 대상으로 사용되는 경우, 생존기간의 상당기간 연장 등 임상적으로 의미있는 개선이 입증된 경우의 네 조건을 모두 만 족시키는 경우, 진료상 반드시 필요한 약제로 선정됨. - 진료상 반드시 필요한 약제로 선정된 경우는 비용-효과성을 입증하지 못하더라도 협상단계로 진행할 수 있으며, 협상이 결렬되더라도 약제급여조정위원회의 조정을 받도록 함.
□ 약품비 현황 등 ¡ 2005년부터 2012년까지 월별 약품비 추이 및 총 진료비 대비 비중을 살펴보면, 약 품비는 꾸준히 증가하는 추세이나, 2012년도의 경우 하락하는 양상을 보였으며 총 진료비 대비 약품비 비중은 일정수준을 유지하다가 2011년을 기점으로 소폭 하락 하는 경향을 보였음. ¡ 2003년부터 2011년까지 연 평균 약 48품목의 신약이 등재되었으며, 최근에는 등재 신약의 수가 다소 감소하는 추세를 보임. □ 비급여 현황 ¡ 선별등재제도 실시 이후 비급여결정의약품 총 80품목, 51개 성분(2012년 1월 기준) 에 대해 의약품종합관리정보센터의 의약품 공급내역 자료를 조사(2008년 10 월~2012년 11월)한 결과, 53.8%인 43품목(31성분)에 대해 유통실적이 보고되었음. - 유통실적이 있는 43품목을 살펴보면 항암제(27.9%), 정신신경용제(20.9%), 기타 (14.0%)순으로 나타나 항암제의 비급여사용이 크다는 것을 알 수 있음. - 43품목의 비급여결정 사유로는, 48.4%(성분기준)가 비용효과성의 불분명, 38.7% 는 상대적 임상적 유용성의 불분명, 나머지는 행위연계 및 금연치료보조제로 비급 여 대상에 해당하는 경우였음. ¡ 약효군별 비급여 사유는 순환기용제, 기타에 해당되는 의약품, 항암제는 전부 또는 다수가 비용효과성의 불분명으로 비급여 결정된 경우였으며, 소화기용제, 비뇨기용 제, 대사 및 내분비치료제의 경우 모두 상대적 임상적 유용성의 불분명으로 비급여 된 의약품이었음. ¡ 연평균 유통금액을 살펴보면, 상대적 임상적 유용성의 불분명으로 비급여된 소화기 계와 대사 및 내분비치료제 및 낮은 비용효과성으로 인해 비급여된 항암제와 기타 에 해당되는 의약품들의 거래량이 많았음. - 유통실적을 보건데, 급여 또는 비급여로 결정되기 이전부터 이미 시장에서는 해당 의약품의 공급이 이루어지고 있는 것을 확인할 수 있었음.
Ⅲ.
제 외국의 경험
1. 제외국의 선별등재제도 운영현황 □ 영국 ¡ 예외적인 경우를 제외하고 모든 시판허가를 획득한 신규 의약품은 제조사에 의해 자유롭게 출시되고 NHS 급여대상이 됨. - 영국의 의약품 가격은 정부에 의해 직접 통제되지 않고 PPRS(Pharmaceutical Price Regulation Scheme)이라는 이윤율 통제 기전에 의해 규제됨.- NICE는 NHS가 선택한 그룹의 의약품에 대해 임상적 효과와 비용-효과성에 대한 평가를 수행하고, 평가 결과에 기초하여 각 약의 상환과 사용에 대한 권고안을 작 성함. - 보통 새로 허가받은 것으로 임상적·경제적 영향이 클 가능성이 있는 약들이 평가 대상이 됨. - 권고안은 1)모든 허가받은 적응증에 대해 사용하도록 권고, 2)특정한 적응증이나 특정한 세부집단에 대해서만 사용할 것을 권고, 혹은 단계적 치료(step therapy)를 권고, 3) 임상적 효과나 비용-효과의 부족으로 어느 집단에도 사용 권고를 하지 않음으로 나뉨. - 2002년부터는 NICE가 긍정적으로 권고한 경우 NHS에서 이를 위한 예산을 할당 하도록 규정함으로써 NICE 권고안의 영향력을 강화함. 실제 NICE가 거부한 약의 경우 처방이 거의 이루어지지 않음.
¡ NICE의 기술평가위원회(Technology Appraisal Committee)는 의료기술평가 결과를 바탕으로 기술평가 권고안(technology appraisal recommendations)을 결정하는 자 문위원회임.
- NHS 종사자, 학계, 일반인, 제약 및 의료기기 산업 종사자를 대표하는 총 33명의 위원으로 구성되며 임기는 3년. 모든 위원들은 이해 선언(declaration of interests) 을 해야 하며 모든 구성원들은 매 회의 전 이해상충의 소지가 있는 문제들에 대해 신고하고, 그 결과는 회의록에 기록됨.
- 관계자가 아닌 사람도 회의 참관 가능. ¡ 비용-효과성에 대한 고려는 필요하나 의사결정의 유일한 근거는 아님. - 위원회는 심의과정에서 ‘사회적 가치판단: NICE guidance의 개발원칙’에서 제공하 는 사회적 가치판단을 고려함. - NICE는 가이드라인을 생산하는 과정에서 야기되는 윤리적, 도덕적 문제에 대해 시민의 관점을 반영하고자 2002년부터 시민위원회(Citizen Council)을 운영하였으 며, 시민위원회 논의 결과를 바탕으로 2005년 “Social Value Judgement” 보고서를 발간하였음.
□ 캐나다
¡ 품목허가를 득한 후 특허의약품의 가격은 일차적으로 연방정부의 PMPRB에 의해 규제됨.
¡ 의약품의 급여결정과정에는 연방정부와 주정부, 민간보험자가 각각 관여하고 있으며 공 적재원으로 조달되는 체계에서는 CDR(common drug review)의 급여권고가 기반이 됨. ¡ CDR은 항암제를 제외한 의약품의 임상적 유용성과 비용효과성 검토를 기반으로 급
여적정성에 대한 평가를 수행하고 권고여부에 대한 의사결정을 행하며 CDR의 권고 안은 연방정부와 퀘벡주를 제외한 주정부의 drug plans에 공통적으로 적용됨. - CDR의 목표는 일관되고, 과학적으로 엄격하며, 근거에 기반을 둔 심사를 통해 관
련 기관에 급여적정성에 대한 권고안을 제공하는데 있음.
- CADTH 자문위원회인 CDEC(Canadian Drug Expert Committee)에서 신청약의 급여 여부에 대한 권고안을 마련하며, 이를 각 주정부에 통보하면 이를 바탕으로 주정부의 drug plans가 제약사와의 협상을 통해 최종 등재여부와 등재가격을 결정 함. - 항암제는 CDR과 별도로 pCODR에서 검토되며 pCODR의 권고안은 퀘벡주를 제외 한 주정부에 공통적으로 적용됨. □ 호주
¡ Therapeutic Goods Administration(TGA)에 의해 시판 승인된 의약품은 Pharmaceutical Benefits Scheme(PBS)에의 등재를 신청할 수 있음.
급여 적정성이 있다고 판단된 약제에 대해 관련 서류를 PBPA(Pharmaceutical Benefits Pricing Authority)로 보내고, PBPA는 PBAC의 임상적 조언과 원가 등을 고려하여 약가를 결정함.
¡ PBPA의 검토 결과를 바탕으로 보건부(Department of Health and Ageing) 장관이 PBS 등재 여부와 가격에 대한 최종적인 결정을 내림. 단, PBS 재정소요 금액이 $10Million(AUD) 넘는 의약품에 대해서는 의회의 승인을 얻어야 급여 등재가 가능 함.
¡ 비용효과성의 평가기준은 1993년부터 의무화되었으며, 자료 제출 형태에 따라 경제 성 평가 자료가 요구되는 major submission과 경제성 평가가 요구되지 않는 minor submission으로 나누어짐.
- 비용-최소화 분석을 적용한 경우가 다수를 차지하며, 이 경우 대체약제와의 동등 용량(dose relativity) 평가를 통해 대략적 가격수준을 결정함.
- PBAC이 2007년 검토한 209건의 신청 서류 가운데 major submission이 87건, minor submission이 122건이었음.
□ 스웨덴
¡ 스웨덴에서는 Dental and Pharmaceutical Benefits Board(TLV)이 제약사가 제출한 가격을 기준으로 비용효과성을 감안하여 의약품의 가격 및 급여를 결정하고 있음. - TLV의 전문가 위원회(expert board)는 18개의 County council의 이사회로부터
조언을 받아 HTA를 수행하며, 보건의료 공급을 담당하는 각각의 County council 은 지방 보건의료 재정 및 지방 의약품 처방지침(drug formulary)를 위한 HTA를 수행함.
- 제약사와 County council은 중간 검토 내용에 대해 의견을 제시할 수 있으나, 약 가협상은 실시하지 않음.
¡ 약가와 급여 결정은 인간가치 원칙(human value principle), 필요와 연대 원칙 (need and solidarity principle), 비용효과원칙(cost-effective principle)을 기준으 로 함(Cleemput et al 2008).
¡ 모든 신약의 약가를 검토하고 있는 TLV는 2002년 10월 새로운 의약품급여계획 (the new Pharmaceutical Benefits Scheme)에 따라 기등재 의약품에 대한 재평가 를 시작하였음. 전체 기등재약을 효능군으로 분류한 후 매출이 높은 효능군부터 재
□ 네덜란드
¡ 의약품 급여 결정은 Price of Drugs Act (Wet Geneesmiddelprijzen, WGP)를 근거 로 하며 약국에서 조제되는 모든 처방의약품 (prescription-only medicines, POM) 에 대해 최고(maximum) 도매가격(pharmacy purchasing price, PPP)을 설정함. - 최대 도매가격은 제외국의 가격을 참조하여 결정됨.
¡ 급여목록(positive list)은 소위 Annex라 불리며, 다음 3가지 분류로 구분
- Annex 1A: 치료적으로 교환 가능한 의약품으로 참조가격 시스템에 따라 급여됨. - Annex 1B: 대체제가 없는 의약품(clustering 불가). - Annex 2: 조건부 급여. 예를 들어 전문의에 의한 처방이나 전문 의료 센터에서의 처방(예, 암 치료), 또는 보험자 승인 후 급여. ¡ 급여의약품의 가격은 Annex 분류에 따라 다르게 결정됨. - Annex 1A의 경우 참조가격제 적용 대상. - Annex 1B와 2의 경우 제외국의 평균 도매가격을 해당 의약품의 급여가격 상한선 으로 설정.
- Annex 1B에 포함되는 의약품의 경우, 치료적 가치(therapeutic value)와 비용-효 과성 평가에 근거해 결정되는데 치료적 가치에 해당하는 기준으로 효능(efficacy), 효과(effectiveness), 부작용(side effects), 경험(experience), 적용범위 (applicability), 환자들의 사용 편이성(easiness of use for the patient) 총 6가지 기준을 바탕으로 함. ¡ Annex 1B 분류에 해당하는 의약품은 경제성 평가 결과를 제출하도록 하고 있음(의 무적). 2. 외국의 희귀의약품 등 관리현황 ¡ 외국의 경우, 통상적인 “의약품급여목록” 외에 백업기능을 수행하는 별도의 프로그 램을 통해 희귀질환자 등에 대한 추가적 지원을 제공하고 있음(권혜영 외, 2010). ¡ 캐나다 온타리오주 - 예외적 접근성 확보 프로그램(EAP): 급여목록에 등재되지 않은 약 850개 처방의
약품의 비용을 보조. 등재의약품이 효과가 없거나 대체약제가 급여목록에 없는 경 우 사례별로 신청, 정부의 승인을 받아야 함. - 신약기금(NDF) 프로그램: 80여개 이상의 암치료시설에 대해 항암주사제 비용의 100%를 지원. - 특별의약품 프로그램(SDP): 심각한 질환을 치료하기 위해 사용되는 특정 외래의 약품의 비용을 전액지원하는 프로그램. 반드시 의사의 처방과 지정된 치료센터를 통해 공급되어야 함.
- Respiratory Syncytial Virus (RSV) program: 호흡기세포융합바이러스(RSV) 고 위험군에 해당되는 영유아를 위해 palivizumab(시나지스주)의 비용을 지원하는 프 로그램으로 RSV가 활성을 띄는 계절에만 적용.
- 비쥬다인(Verteporfin)program (연령관련 황반변성). ¡ 호주 : LSDP (life saving drugs program)
- 초희귀질환에 사용되는 약들 중 PBAC에서 임상적 효과가 인정되었으나, PBS에 등재되기에는 비용효과성이 수용불가능한 약제들을 대상으로 함. - PBAC가 LSDP지원 여부를 검토하는 기준 중에는 질환의 위중도, 환자의 수명이 상당히 연장될 수 있다는 근거가 있는 경우, 기 등재약 가운데 대체 약물이 없는 경우, 약제비가 환자나 그 보호자가 감당하기에 너무 큰 경제적 부담이 되는 경우 와 같은 조건이 있음. - 환자들이 계속 LSDP 지원을 받기 위해서는 가이드라인에서 제시한 치료 조건이 충족되어야 하며, 효과확인을 위한 주기적 평가에 참여하여야 함.
¡ 벨기에 : SSF(Special Solidarity Fund)
- 건강보험으로 지원되지 않는 희귀질환 및 혁신적 기술에 대한 의료비용의 상환을 목적으로 1990년부터 운영. 개별 환자에 대한 추가적 재정보호 체계로 매년 보험 재정의 일부를 기금으로 운영하고 있음.
- 비급여 또는 비허가의약품, 동정적 사용대상 의약품(expanded access program, 허가를 득하지 않고 사용되는 경우), 허가받지 않은 적응증에 사용되는 경우 (off-label), 초희귀의약품과 같이 극소수 환자에게 고가의 비용이 소요되는 의약 품 등을 대상으로 함.
기금은 제약사의 판촉비 5%를 갹출하여 조성됨. 기금의 50%는 허가받지 않은 희 귀질환 치료의약품의 급여에 사용되며 나머지 50%는 독자적 연구, 약물정보 프 로그램 등에 사용함.
- 대상 의약품은 이태리 외 유럽국가에서 허가받은 혁신적 의약품, 미허가로 임상시 험 단계에 있는 의약품, 허가 적응증과 다른 적응증에 사용되는 의약품에 한함.
¡ 영국 : Cancer Drug Fund(CDF)
- 2011년 4월에 항암제에 대한 환자접근성확보를 위해 도입됨. NICE에 의해 평가 된 의약품이지만 비용효과성 문제로 권고되지 않는 의약품이나 급여기준이 제한된 의약품, NICE가 평가가이드라인을 마련하지 않은 의약품 또는 적응증이 지원대상 이 됨. - 우리나라의 경우로 보자면 일부 Off-label로 사용이 허용된 항암제나 비용효과성 으로 비급여된 항암제, 약값전액본인부담의 급여기준을 지닌 적응증에 해당된다고 볼 수 있음. - 임상적 효과를 뒷받침하는 근거가 필요. ¡ 영국 : NHS Specialized Services - 초희귀질환을 앓고 있는 소아와 성인의 삶의 질을 개선하는 서비스가 대상이 됨. - Advisory Group for National Specialized Service(AGNSS)가 대상선별. 선별기준
으로는 효과, 사회적 가치, 합리적 비용, 최선의 의료제공방식이 있음.
IV.
평가
1. 평가방법
□ 기존 평가틀
¡ Drummond et al(2008)은 HTA 활동을 평가할 목적으로 15가지 원칙 제시.
- 15 원칙은 크게 1)구조, 2)방법, 3)수행 과정, 4) 의사결정에의 활용의 4가지 영 역으로 구분됨.
- 평가의 주관성 및 원칙 자체의 정당성에 대한 문제 제기가 있을 수 있지만, HTA 에 대한 거시적인 원칙을 제시하고 이에 대한 합의를 유도하고자 하는 노력으로서
의 의미가 있음.
¡ Daniels et al(2008)은 자원배분 결정의 절차적 공정성을 평가하는 기준으로 accountability for reasonableness(이하 A4R) 의 4가지 조건을 제시하였음.
- A4R은 관련성(relevance), 공지성(publicity), 수정 및 이의제기(revision), 절차적 규제(enforcement)로 구성됨.
- Friedman(2008)은 A4R 기준이 갖는 한계를 극복하고자, 개정된 A4R 틀을 제시 하였음. Friedman은 첫째로 숙의(deliberation)의 과정에 대중의 참여를 더 늘려야 한다는 것과 적절성(Relevance) 조건은 부정의하고(unjust) 불공평할(unfair) 수 있는 바, 수행되어서는 안 된다는 두 가지 제안을 추가하였음.
□ 본 연구의 평가 틀
¡ 선별등재제도 시행 6년의 경험을 평가함에 있어, 평가인프라에 대한 평가(구조적 측면)와 더불어 급여결정과정(과정적 측면), 성과(결과적 측면)에 대한 평가를 수 행하였음. 평가의 틀은 다음 표에 제시된 바와 같음.
항목 지표 자료원
구조
인력 각industry, academia)분야 인력 현황(HIRA, 전문인력에 대한 수요-공급현황 HIRA내부자료 설문조사 심층면접 조직 선별등재제도 전후 조직변화 HIRA설문조사내부문서 시스템 급여결정시스템위원회 HIRA심층면접내부문서 가이드라인/매뉴얼 가이드라인/매뉴얼 종류 HIRA사 내부문서, 설문조 자료 자료(비용, 임상, 역학, 효용자료) 활용형황, 만족도 자료원 설문조사, 심층면접 기존연구자료 과정 책무성 (관련성, 공지성, 수 정 및 이의제기, 절 차적 규제) 정보공개현황 이해관계자 참여정도 결정기준에 대한 동의정도 이의제기 기회 규정 명기 HIRA내부문서 설문조사, 심층면접 시의 적절성 등재소요기간 HIRA내부문서 효율성 업무효율성 HIRA설문조사, 심층면접내부문서 포괄성 평가의 포괄성 규정의약품경제성평가지침 설문조사, 심층면접 대중참여 일반시민의 의견 반영 HIRA설문조사, 심층면접내부자료 이해관계자 참여 이해관계자의 범위참여정도 HIRA설문조사, 심층면접내부자료 결과 효율성(Efficiency) 이해관계자의 주관적 평가 설문조사, 심층면접 가격의 적절성 (affordability) 신약의 가격 HIRA내부자료, 심층면 접 접근성(Access) 비급여의약품 사용 현황접근성에 대한 이해관계자의 주관 적 평가 HIRA내부자료, 기존연구, 설문조사, 심층면접 이용가능성 (availability) 주요 의약품의 등재여부 이해관계자의 주관적 평가 HIRA내부자료, 심층면접 질(Quality) 의사결정의 질(근거중심성, 일관성, 함리성) 설문조사, 심층면접 <표 19> 평가의 틀
2. 평가방법 ¡ 주요 HTA기관과의 비교 - 영국 NICE, 호주 PBAC, 캐나다 CDR 프로그램과 비교하여 우리나라 선별등재제 도의 절차적 측면을 평가하였음. - 이를 위해 각 기관 웹사이트에서 제공하는 정보와 기타 문헌을 참고하였으며, 심 평원의 운영현황은 공식적으로 발간한 문서나 내부 관계자 인터뷰를 참조하였음. ¡ 급여결정내용 분석 - 심평원 홈페이지에 공개된 급여평가결과자료, 급평위 회의자료, 회의록, 회의결과 보고 자료를 통해 정보를 수집, 분석하였음. ¡ 설문조사 - 주요 이해관계자를 대상으로 설문조사를 실시하였음. ∘조사대상 제약사는 선별등재제도 도입 이후 협상대상약제로 급여결정신청을 한 업체로, 총 54개소(국내업체 26곳, 다국적기업 28곳)였음. ∘그 외 이해관계자로 보건복지부, 건강보험심사평가원, 국민건강보험공단 관계자와 약제급여평가위원회 위원, 학계, 시민/소비자 단체, 환자단체 활동가를 포함함. ¡ 면접조사 - 선별등재제도와 관련하여 다양한 입장을 대표하는 인사들을 대상으로 면접조사를 시행함. - 면접은 선별등재제도의 진행 과정 전반에 대한 전문가적 견해를 묻는 내용을 중심 으로 반구조화된 질문지를 바탕으로 진행하였음. - 추가로 심평원 내부 검토인력을 대상으로 직무훈련 내용, 검토과정 상의 어려움, 검토과정 개선 방안에 대한 의견 등을 주제로 집단 면접을 수행하였음. 3. 평가 가. 주요 HTA 기관과의 비교 ¡ 네 개 기관의 평가과정을 살펴보면 가장 광범위한 이해관계자가 참여하고, 공개의
정도도 가장 높은 기관은 NICE임. 반면 다른 세기관(PBAC, CDR, HIRA)는 외견상 큰 차이는 보이지 않으나, 부분적으로 절차나 참여자에 있어 차이를 보임. ¡ 다른 기관과 HIRA의 몇 가지 차이점을 확인하면 다음과 같은 것들이 있음. - 첫째, HIRA를 제외한 나머지 3개 기관은 검토과정에서 외부 전문가 그룹을 적극 활용하고 있음. - 둘째, NICE와 PBAC, CDR은 대체로 신청자와 검토자가 직접 접촉하기보다 공식 문서로만 의견이 오고가는데 반해, 우리나라는 검토자가 전면에 노출되어 있고, 신 청자와 검토자의 직접 접촉이 많은 편임. - 셋째, NICE와 PBAC, CDR 모두 제출자료에 대한 검토자 평가 후 이에 대한 제약 사 의견조회 절차를 두고 있음. 그러나 우리나라의 경우 평가결과에 대한 의견조회 형식이 아니라 자료보완요청을 통해 의견전달과 답변이 간접적으로 이루어지고 있 음. - 넷째, 사전상담제도는 PBAC과 HIRA에만 특이한 절차임. 이는 신청자의 자료 준 비과정을 돕기 위한 프로그램임.
- 다섯째, 환자참여는 NICE와 CDR은 적극적인 편이나, PBAC과 HIRA는 아직 환자 참여와 관련한 구체적 프로그램을 운영하고 있지 않음. - 여섯 번째, 일반대중의 참여정도도 NICE와 CDR(캐나다)에서 보다 적극적으로 이 루어지고 있음. 나. 급여평가결과 분석 ¡ 심평원 홈페이지에 공개된 급여평가결과를 토대로 2007년 이후 2012년 4월까지 심의된 협상대상약제의 급여결정 내역을 분석하였음. - 여러 차례에 걸쳐 급여평가위원회에서 심의된 약품의 경우 약품별 중복을 피하기 위하여 최종 결정 건만을 취하였으며, 서로 다른 함량을 구분하지 않고 성분을 기 준으로 평가 건수를 집계하였음. ¡ 총 167건이 분석 대상이 되었으며 이 가운데 총 급여 건수는 118건(71%), 비급여 건수는 49건이었음. - 총 167건 가운데 약 44%(74건)가 A7국가에서 등재되어 있지 않거나 7개 국가 가운데 한 국가에서만 등재된 경우에 해당하며, A7 국가 중 3개 국가 이상에서 등
재된 경우는 44.9%였음. - 분석기간 동안 총 9건의 진료상 필수 약제로 결정되었음. ¡ 결정사유 분석 - 공개된 평가결과에는 임상적 유용성 개선 여부에 대한 표현이 일관되지 않은 문제 점이 있어 2007-2011년까지 심의된 약제를 그간의 회의 자료, 회의록 등을 확인 하여 임상적 유용성에 대한 평가결과를 재분류하였음. ∘ 동일 성분에 여러 함량이 등재된 약제는 1건으로 처리하였으며, 재평가 신청은 동일 건, 재결정신청은 별개 건으로 간주하였음. 적응증이 다르고 적응증별로 경 제성평가자료가 제출된 경우도 개별건으로 간주하였음. - 이상의 기준으로 2007-2011년 기간 동안의 급여평가결과를 분석한 결과, ∘ 진료상 필수약제로 인정된 약은 9건, 비교약 대비 임상적 유용성 개선이 인정된 약(CEA/CUA 대상)은 27건, 비교약 대비 비열등을 입증한 약은 73건, 대체가능 한 약과 비교하여 임상적 유용성이 유사한 것으로 평가된 약은 77건, 임상적 유 용성 불분명 및 열등으로 분류된 약은 21건, 기타 12건이었음. ∘ 임상적 유용성 개선이 인정된 27건 중 26건은 CEA 혹은 CUA 자료를 제출하였 고, 이중 16건이 제출한 비용-효과비가 수용가능한 것으로 인정되어 급여되었 음. ∘ 비교약과의 비열등을 입증한 73건의 약들 중 13건은 CMA자료를 제출하였으며, 이중 11건이 제출 자료를 토대로 비용-효과성을 인정받았음. ∘ 명확히 비열등을 입증한 것은 아니나 제출 근거들을 토대로 볼 때 기존약제와 임상 효과등이 유사하다고 판단할 수 있는 약들의 경우 저가로 신청하거나, 조건 부 급여안을 수용한 경우에만 급여로 결정. 예외적으로 중증 화상치료제로서의 특수성이 고려되어 급여된 1건이 있음. ∘ 기존 약제와 비교하여 임상적 유용성이 불분명하거나 열등한 신청건은 모두 21 건으로 이들은 모두 경제성평가자료 제출 여부와 무관하게 비급여되었음.
¡ 경제성평가 대상 약물로 평가된 건에 대한 분석 - 동일 품목이라 할지라도 매 심의건마다 고려되는 비용-효과비는 달라질 수 있는 바, 심의 건을 기준으로 신청약을 분류하면 경제성평가 대상으로 평가된 건은 총 40건으로 집계됨(한 건이 여러 차례 심의된 경우 심의차수 기준으로 집계).
건은 심의 건 기준 29건이었음. - 분석결과, ∘ 대체적으로 ICER가 1인당 GDP 이하인 경우 급여인정될 확률이 높았고, 제출된 ICER가 낮았다 하더라도 불확실성이 지나치게 큰 경우는 비급여되는 경향이 있 음을 알 수 있었음. ∘ ICER가 높음에도 급여된 경우는 불확실성이 크지 않고, 질병의 중증도가 높은, 혹은 희귀질환에 해당하는 경우였음. 이는 급여결정과정에 비용-효과비 뿐 아니 라, 근거의 불확실성, 질병의 중증도 등이 모두 고려되었음을 의미함. ¡ 등재신청가격의 분포 - 평균적으로 A7 조정평균가 대비 64% 선에서 등재 신청이 이루어졌으며, 급여 인 정된 품목만을 기준으로 하면 A7 조정평균가 대비 62%, 비급여된 품목의 경우 A7 조정평균가의 69% 수준에서 신청한 것으로 나타났음. - 급여인정된 품목의 신청가는 상대비교가 대비 108% 수준이었고, 비급여로 판정된 제품은 105%, 전체평균은 107%인 것으로 나타났음. - 급여 인정된 제품만을 기준으로 살펴보면, 독일 가격 대비 58%, 미국 가격 대비 63%, 스위스 가격대비 64%, 이탈리아 가격대비 65%, 일본 가격대비 67%, 프랑 스 가격대비 75%, 영국 가격대비 95% 선에서 신청. - 신청가가 아니라 상한가격으로 고시된 값을 기준으로 선별등재제도 이후 신약으로 등재된 제품의 A7조정평균가 대비 가격수준과 상대비교가 대비 가격수준을 살펴보 면 각각 50%와 85%인 것으로 나타났음. 다. 설문조사결과 □ 학계, 정부기관 관계자, 시민․소비자․환자 단체 관계자 대상 설문 결과 ¡ 선별등재제도 목표로는 ‘가치에 기반한 급여결정’이라는 응답이 76%로 다수이었으 며, 제도 성공여부에 대한 평가는 과반수가 성공적인 편 이상이라고 응답(50.8%) 하였음. ¡ 구조적 측면에 대한 평가 - 현행 의약품 급여 결정 시스템의 운영과 관련하여 국내 전문가가 충분하다고 보는
지를 묻는 질문에 많은 응답자가 ‘부족하나 운영에는 문제가 없다’(54.2%)로 응답. - 경제성 평가 제출용 연구를 1회 이상 수행한 경험이 있는 응답자(14명)를 대상으 로 경제성 평가 자료를 준비하는 과정에서 국내 자료의 부족을 경험하였는지를 질 문한 결과 14명의 응답자 모두 ‘자료 부족을 경험한 적이 있다’라고 응답하였고 약 57%의 응답자가 국내 삶의 질 자료가 특히 부족하였다고 응답하였음. - 국내 자료 사용 경험이 있는 경우(71%) 자료의 질에 대한 평가 결과 ‘자료의 질 이 다소 떨어졌으나 사용에 큰 문제 없었다’는 의견이 가장 많았음. ¡ 과정 측면의 평가 - 합리성의 경우 이전과 비교하여 개선되었다는 의견(합리성이 높아졌다 및 다소 높 아졌다)이 49%를 차지함. - 급여평가의 일관성(평균 3.3), 근거기반 의사결정(평균 3.2), 투명성(평균 3.4) 모 두 보통 이상의 점수를 기록함. - 급여평가위원회(이하 급평위) 평가 과정에서 고려하는 기준들에 대하여, 고려 필 요성과 어느 정도 감안되는 있다고 생각하는지에 대해 조사. ∘ 대체제 존재여부> 상대적 효과 개선 정도> 근거의 불확실성 >적응증의 중증도 순으로 필요도가 높았음. ∘ 각 요소가 감안되는 정도는 필요도 점수에 비해 낮았으나, 순위는 유사하였음. - 약제급여결정과 같은 의사결정의 이해관계자가 누구라고 생각하느냐는 질문(복수 응답 가능)에 제약업계>환자 혹은 환자단체>정부 및 관련기관 등의 순으로 응답. ∘ 그러나 급평위에 어떤 형태로든 제약업계 참여가 필요하다(비교적 필요 포함)고 본 경우는 약 27%에 불과하였음. - ‘결정과정 및 근거의 공개정도’에 대한 평균값은 2.9(5점 척도기준), ‘새로운 기준 과 방법 공개의 시의적절성’의 평균값은 3.0 이었음. ¡ 결과적 측면에 대한 평가. - 과반 수 이상의 응답자가 제도 도입 초기에 비해 효율성이 향상된 것으로 평가. - 의약품 접근성의 경우 향상된 편(또는 향상)이라는 의견이 약 12.1%인 데 비해 축소된 편(또는 축소)라는 의견이 약 33.3%로 선별등재제도로 접근성은 축소된 것으로 평가하였음.
□ 제약회사 대상 설문 결과 ¡ 신약 급여결정 신청 경험이 있는 제약회사(국내 26, 다국적 28곳) 가운데 18곳의 국내 제약회사와 19곳의 다국적 제약회사가 설문에 응답하였음. ¡ 구조적 측면에 대한 평가 - 선별등재제도 도입 이후 회사 내 조직 구도에 변화가 생겼는지를 조사한 결과, 다 국적 회사는 19개 업체 중 15개소가, 국내 제약회사는 18개 업체중 4개소가 조직 변화가 있었다고 응답하였음. ∘ 변화의 내용은 약가 혹은 경제성 평가 관련 부서(팀)이 신설되거나 관련 인원이 증가한 것이었음. - 설문에 응한 37개 제약사 중 20개 업체(54.1%)가 경제성평가 자료의 준비와 제 출을 담당하는 전담인력이 있는 것으로 조사되었음. ∘ 국내 제약사는 약 27.8%가 경제성 평가 관련 전담인력이 있다고 응답한 반면, 다국적 제약회사의 경우 약 79%가 전담인력이 있는 것으로 조사되었음. ∘ 전담인력이 없다고 대답한 국내 13개의 제약회사 가운데 7개의 회사는 전문인력 영입의 필요성은 느끼나, 구체적 영입 계획은 없는 것으로 응답하였음. - 등재 목적으로 경제성 평가 자료를 제출한 경험이 있는 29개 제약 회사의 경우, ∘ 외부 전문가에 의뢰하여 경제성 평가 자료를 준비한 경우가 가장 많았음. ∘ 29개 회사 가운데 27개소가 경제성 평가 자료를 준비하는 과정에서 국내 임상이 나 비용, 혹은 효용자료 부족을 경험하였거나 원하는 자료를 찾기 어려운 경우가 있었다고 응답하였으며, ∘ 경제성 평가 자료 준비 시 부족한 자료로 국내 삶의 질 자료, 국내 임상시험자료 국내역학 자료, 국내 질병비용 자료 순으로 선택하였음. ¡ 신약 급여결정 과정 - 37개 응답 기업 가운데 27개(73%) 업체가 약제급여평가위원회의 급여평가가 매 우 일관적 혹은 대체로 일관적인 편이라고 평가하였음. - 급여평가위원회(이하 급평위) 평가 과정에서 고려하는 기준들에 대하여, 고려 필 요성과 어느 정도 감안되는 있다고 생각하는지에 대해 조사한 결과, ∘ 필요도가 높게 평가된 기준은 상대적 효과의 개선정도이었으며, 희귀질환 여부, 적응증의 증증도, 대체약제 존재여부가 응답자의 90% 이상이 필요 혹은 필요한
편이라고 응답하였음. ∘ 실제 급평위의 논의에서 각 항목들이 어느 정도 고려되고 있다고 생각하는 지에 대한 주관적 판단을 질문한 결과, 필요도 면에서 높게 나타났던 희귀질환 여부나 적응증의 중증도는 각각 57%, 44%만이 고려되고 있다고 응답하였음. - 응답기업의 55.6%가 급여 신청 제약회사가 급여 평가 과정에서 참여할 기회가 어 느 정도 이상 보장되고 있는 것으로 평가하였음. - 현행 의약품 급여결정시스템에서 약제급여평가위원회의 평가결과에 대해 이의제기 기회가 충분한가에 대해 조사하여 5점 척도로 점수화한 결과 2.7점으로 다소 부정 적인 것으로 나타났음. - 결정과정의 투명성에 대해서는 매우 투명하지 않거나 투명하지 않은 편이라는 응 답이 40.5%로 응답 제약회사 37곳 가운데 15곳은 투명성이 낮다고 평가하였음. - 현행 의약품의 급여결정체계에서 급여결정과정과 결정근거들이 충분히 공개되고 있는 지에 대해서는 5점 척도상에서 평균 2.4점, 이해관계자들의 의사결정 참여 기 회 보장은 2.5점, 의사결정 기준이나 평가방법상의 새로운 기준이 등장한 경우 해 당 내용에 대해 공개 및 설명이 시의적절하게 이뤄지고 있는 지에 대해서는 2.8점 으로 보통 이하로 평가함. - 사전 상담제에 대한 조사 결과는 다소 긍정적. - 의약품경제성평가 가이드라인에 대해서는 33개 응답 회사 중 49%가 비교적 만족 한다고 응답하였음. ¡ 결과적 측면 - 약 61.1%의 응답자가 선별등재제도의 가장 중요한 목표를 약제비 절감이라 응답 하였으며, 가치에 기반한 급여 결정을 통한 자원 배분의 효율성 제고가 목표라고 생각한 경우는 전체 응답의 25%에 해당하였음. - 약제비 절감을 선별등재제도의 목표라 생각하는 22개 제약회사의 59.1%가 목표 달성에 성공한 편이거나 매우 성공적이라 평가한 반면, 가치에 기반한 급여결정이 선별등재제도의 목표라 생각한 9개 제약사 가운데 7개 제약회사는 목표 달성에 실 패하였거나 성공적이라 보지는 않는 것으로 나타남. - 선별등재제도를 합리성, 효율성, 근거에 기반한 의사 결정 정도, 접근성 측면에서 평가한 결과 선별등재제도 도입 초기에 비해 급여 결정 과정의 합리성과 효율성, 근거에 기반한 의사결정은 긍정적인 편으로 나타났으나, 접근성의 경우 선별등재제
도 도입 이후 약화되었다는 의견이 많아 부정적인 것으로 나타남. □ 소결 ¡ 각 이해관계자들을 대상으로 지난 6년간의 선별등재제도 실시경험에 대한 설문조사 를 진행한 결과 대체로 긍정적 평가를 들을 수 있었으나 일부 항목에서는 다른 이 해관계자와 제약업계 관계자의 평가가 서로 달랐음. - 전반적으로 정부기관․학계․시민단체 관계자가 보다 긍정적으로 평가하였으며, 제약 업계 관계자는 보다 부정적으로 평가하였음. ¡ 구조적 측면의 평가를 종합하면 인력이나 자료 모두 아직은 부족한 실정이나, 제도 운영에 무리를 줄 정도는 아니며, 평가에 필요한 국내 자료 축적에 보다 노력할 필 요가 있는 것으로 평가되었음. ¡ 과정 측면과 관련하여 일반이해관계자나 제약업계 관계자 모두 급여평가의 일관성, 근거중심성에 대해서는 긍정적으로 평가하였으나 결정과정/결정기준/근거 등의 공개 에 대해서는 다소 부정적 평가를 내렸음. 이의제기 기회가 충분한지에 대해서는 일 반 관계자는 긍정적으로 평가한 반면, 제약업계 관계자는 부정적으로 평가하였고 투명성에 대한 평가도 일반관계자는 긍정적, 제약업계 관계자는 부정적으로 평가하 였음. ¡ 결과측면과 관련하여서는 응답자 모두 도입초기에 비해 합리성은 다소 증진된 것으 로 평가하였으며, 효율성에 대해서도 긍정적으로 평가. 그러나 접근성은 다소 부정 적으로 평가됨. 라. 선별등재제도의 운영경험에 대한 심층면접조사 □ 이해관계자 면접조사 ¡ 선별등재제도의 운영 경험에 대한 보다 풍부한 평가를 위해 이해관계자별 주요 여론 지도자(opinion leader)를 대상으로 심층면접을 진행하였으며, 그 결과는 다음과 같음. - 피면접자는 제약사 3인, 시민단체 및 환자단체 5인, 심평원·공단·복지부 행정관료 4인, 급평위 위원 2인, 학계 5인 등 총 19명이었음.
- 심층면접의 조사영역과 세부 항목은 다음 그림에 제시된 바와 같음. 평가 영역 선별등재제 도 일반 급평위 구성과 운영 급여결 정 과정평 가 선별등재제도영향 신약의 가치반영 세부 항목 ∙정의 ∙도입적절성 ∙목표 ∙전반적 평 가 ∙개선점 ∙구성원 ∙이해당사자 참여 ∙윤리규정 ∙합리성 ∙일관성 ∙근거중 심 의 사 결 정 ∙투명성 ∙자원배분의 효율 성 ∙약제비절감 ∙신약도입속도 ∙환자접근성 ∙진료상필수약 ∙혁신성 ∙가치반 영 ∙질환중 증도와 비 용효과성 <그림 43> 심층면접의 조사영역과 세부항목 ¡ 선별등재제도 일반 - 피면접자들은 선별등재제도를 “의약품을 임상적 유용성과 비용효과성을 기준으로 등재대상을 선별하는 제도”로 이해하고 있었으며 이러한 제도도입이 의약품 관리 강화 측면에서 적절하였다고 평가하였음. - 선별등재제도의 성과에 대한 평가는 전반적으로 긍정적이었음. 특히 신약 등재시 비용효과성이라는 기준을 통해 평가 및 관리하는 체계를 마련한 점, 약품비 절감이 나 증가속도의 억제, 도입초기에 비해 경제성평가의 기술적 부분 등이 개선되어가 는 점 등을 긍정적 측면으로 꼽았음. ¡ 급평위 구성과 운영 - 급평위 구성과 관련하여 행정관료는 현행 급평위의 전문성에 대해 높은 점수를 부 여한 반면, 학계는 “현재 상태로 괜찮다”, “임상의 중심으로 강화되어야 한다”, “경 제성평가전문가중심으로 강화되어야 한다” 등 다양한 평가를 하였음. 시민․소비자․ 환자단체측과 일부 학계에서는 가입자 참여가 보다 강화되어야 한다는 의견을 피 력하였음. - 제약사의 급평위 참여에 대해서는 제약업계를 제외한 대부분의 피면접자가 부정적 인 의견을 제시하였음. - 윤리규정과 관련하여서는 기존에 비해 많이 개선되었다는 의견이 다수였음. 그러 나 일부 이해상충 여부에 대한 관리를 보다 강화하고, 공개할 필요성이 있다는 의 견과, 반대로 전문가풀이 적은 현실을 감안하여 기준을 완화해야한다는 의견도 있
었음. ¡ 급여결정과정의 평가 - 합리성: 대체로 긍정적인 평가가 이루어졌으며, 예외적으로 제약사측 피면접자의 경우 현재 급여결정기준이 신약의 가치를 충분히 반영하지 못하는 경향이 있어 합 리적이지 않다는 의견이 있었음. - 일관성: 행정관료 및 급평위 위원들의 경우 그간의 일관성 확보를 위한 노력을 높 이 평가하였으며, 학계 또한 경험축적에 따라 제도초기에 비해 일관성이 개선되었 다는 긍정적 평가가 많았음. - 근거중심 의사결정: 전반적으로 긍정적 평가가 이루어졌으며, 근거의 질에 대해 보완이 필요하다는 지적이 있었음. - 투명성: 전반적으로 긍정적인 평가가 이루어졌음. 그러나 평가결과의 공개범위와 수준과 관련하여서는 학계나 시민단체 모두 보다 많은 내용이 공개될 필요가 있다 는 의견이 지배적이었음. ¡ 선별등재제도 도입의 영향 - 자원배분의 효율성과 관련하여서는 긍정적 평가가 대부분을 차지하였음. 다만, 일 부 제약사 피면접자의 경우 가치있는 약임에도 불구하고 등재되지 못하는 경우가 있어 자원배분의 효율성을 떨어뜨린다는 의견을 제시함. - 보험재정절감효과와 관련하여서는 대체로 긍정적으로 평가하였으며, 일부에서는 기등재약에 대한 평가가 완료되지 않아 제한적이라는 평가를 내리기도 하였음. - 신약도입 속도와 관련하여서는 기존에 비해 등재시기가 늦춰지는 점이 있지만 별 문제될 것이 없다는 평가가 주를 이루었음. 일부에서는 여전히 신약의 진입속도가 빠르다는 의견도 있었고, 진입속도가 보수적일수록 더 좋다는 의견도 있었음. - 대부분이 비급여의약품의 사용에 따른 환자접근성의 저하를 인정하였음. ∘ 그러나 비급여약에 대한 처방이 지속적으로 이루어지는 부분에 대해서는 사회적 지불용의와 개인의 지불용의의 차이 때문에 환자가 사용하겠다고 한다면 어쩔 수 없는 부분이라는 의견과 비급여약에 대한 처방을 규제할 필요가 있다는 입장 이 있었음. ∘ 환자 스스로의 선택이라 하더라도 환자가 비급여의약품을 자신의 의지로 판단할 수 있느냐의 문제가 존재하는 바, 처방 단계에서의 충분한 설명이나 제공되는 정 보의 질에 대한 규제가 필요할 수도 있다는 의견이 있었음.
∘ 대안으로 “위험분담제도(risk sharing arrangement, 이하 RSA)”나 “본인부담차등 화”와 같은 제도적 보완이 언급되었으며 일본의 혼합진료금지과 같이 비급여를 처방하지 못하게 정부가 관리할 필요성을 제기한 의견도 있었음. ¡ 신약의 가치반영 - 모든 응답자들은 혁신성을 뚜렷한 임상적 결과의 개선으로 정의하였으며, 현행 급 여평가기준으로도 혁신성이 충분히 평가될 수 있다는 의견이 지배적이었음. ∘ 그러나 일부 편의성이나 부작용의 개선 효과가 충분히 반영되지 못하고 있다는 지적, 소수 환자들의 특이성 등이 충분히 고려되지 못하고 있다는 지적도 있었 음. ∘ 제약사의 경우 새로운 계열의 약인 경우 상당한 연구개발투자가 이루어졌고, 미 미하나 부작용개선이 있을 수도 있기에 이런 약으로 인한 기술진보도 혁신성으 로 인정되어야 한다는 의견을 개진함. - ICER임계값의 탄력적 적용과 관련하여서는, 탄력범위에 대한 사회적 합의가 요구 된다는 의견, 탄력적 적용은 필요하나 명시적 기준을 설정하는 것은 반대한다는 의 견, 탄력적 적용을 하더라도 평균을 과하게 벗어나지 않도록 해야 한다는 의견 등 이 제기되었음. □ 검토자 집단면접 ¡ 심평원에서 신청자료에 대한 검토를 담당하는 직원 7명(근무경력 3개월 ~ 6년)을 대상으로 집단 면접조사를 수행하였음. ¡ 검토자 면담 결과는 다음과 같음 - 검토자들은 업무를 수행함에 있어 업무과중으로 인한 피로감과 더불어 담당건과 관련한 처리과정과 결과를 모두 책임져야 하는데 따른 심적 부담감을 크게 느끼고 있었음. - 담당 업무에 대한 조직내부와 외부의 이해도가 낮은 점도 사기를 떨어뜨리는 요인 의 하나라고 지적하였음. - 현재의 업무부담을 줄이기 위해서는 인력의 양적 확대, 그리고 팀 구성을 통해 업 무의 효율성도 도모하고 책임의 분산도 도모하는 것이 최선이라는 의견이 제시되 었음. - 임상근거를 검토함에 있어 자문을 구할 전문가 풀이 보다 확대될 필요가 있다는
마. 구조, 과정, 결과의 평가 ¡ 제외국 관련기관과의 비교, 그간의 급여결정내역 분석, 이해관계자에 대한 설문조 사, 면접조사 결과 등을 바탕으로 구조, 과정, 결과 측면에서 선별등재제도의 성과 를 되돌아보았음. ¡ 구조적 측면에 대한 평가 - 선별등재제도 이후 관련 인력 양성을 위한 교육･훈련 기회가 많이 제공되었으나, 인력의 전문성 측면에서는 기업이나 심평원 모두 아직 부족한 것으로 평가됨. 그러 나 전문가 부족이 제도 운영상 문제를 불러일으킬 정도는 아닌 것으로 보임. - 우리나라 인구를 대상으로 한 삶의 질 연구자료, 역학자료, 질병자료가 부족한 것 으로 평가된 바, 관련 연구 활성화와 자료 활용 체계 구축에 노력할 필요가 있음. - 급평위 위원 구성 및 윤리규정과 관련하여서는, ∘ 임상부문과 경제성평가 부문의 위원 보강을 통해 전문성을 보강할 필요성과 더 불어 가입자, 가입자단체와 시민단체로 추천대상을 확대할 필요성이 제기됨. ∘ 현재 적용하고 있는 윤리규정과 관련하여서는 국내 현실을 고려하였을 때 현 단 계에서는 적절한 수준이라는 평가가 많았으나, 보다 객관적이고 공정한 심의를 위해서는 일반 국민들의 이해를 구할 수 있는 수준으로까지 윤리규정을 점차 강 화할 필요 있음. - 사전 상담제 도입에 대해서는 긍정적으로 평가. - 가이드라인을 포함한 업무 매뉴얼은 구체성은 다소 떨어지지만 현실에서의 요구를 반영하여 매뉴얼의 제정, 개정 작업이 끊임없이 진행되고 있는 점, 그리고 초기부 터 검토자 체크리스트를 마련하고 최근 이를 전면 공개하기로 한 결정 등은 높이 평가할 필요가 있음. ¡ 과정적 측면에 대한 평가 - 책무성 ∘ 공지성: 현재 평가방법과 관련한 지침, 의사결정기준, 결정절차 등이 공개되고 있고, 급여평가결과 또한 공개되고 있으나, 평가의 근거 등에 대한 공개 정도는 만족할만한 수준이 아닌 것으로 평가됨. ∘ 결정기준의 적절성(relevance): 다수 응답자들이 필요도가 높은 것으로 평가한 요소들이 실제 의사결정과정에서도 중요하게 고려되고 있었음.
∘ 수정 및 이의제기: 현재 형식상으로는 급여평가결과에 대한 수정 및 이의제기의 기전이 갖추어져 있음(재평가, 독립적 검토). ∘ 집행강제: 현재 수정 및 이의제기, 결정기준 등은 규정으로 명시되어 있으며 급 여평가결과 공개도 하위 규정으로 명시되어 있음. 또한 심평원과 공단의 직무는 정책감사의 대상인 바, 어느 정도 집행강제의 조건은 갖추어진 편으로 평가됨. - 평가의 포괄성 ∘ 신약을 제외한 기존 약이나, 약이 아닌 다른 의료기술에 대한 평가는 이루어지지 않고 있는 바, 평가범위의 포괄성은 높지 않은 편이라 할 수 있음. - 효율성 ∘ 제도 도입 초기와 비교하여 운영 효율성은 개선된 것으로 평가됨. ∘ 급여평가와 가격협상을 이원화하여 진행하는 것에 대해서는 제약업계 측에서는 급여평가와 가격협상의 이원화가 비효율적이라고 응답한 반면, 일반 응답자는 상 호 견제를 통해 적절한 역할을 수행하고 있는 것으로 긍정적으로 평가하는 의견 도 많았음. - 시의적절성 ∘ 급여평가를 요청한 신청약은 대부분 법정 소요기간 안에 평가가 마무리되었음 (평균 103일). ¡ 선별등재제도의 성과 측면에 대한 평가 - 전반적 효율성이나 합리성은 제도 도입 초기에 비해 향상되었으나, 접근성은 다소 저하된 것으로 평가됨. - 신약도입 속도와 관련하여서는 이전보다 늦어진 측면이 있으나 이를 부정적으로 보기보다, 과거에 지나치게 빨리 도입되었던 것이 문제라는 지적이 많았음. - 의사결정의 질과 관련하여, 의사결정이 대체로 근거에 기반하였고 일관적인 것으 로 평가됨. 제도 도입초기에 비해서는 제도운영의 합리성이 개선된 것으로 평가됨. ¡ 이상 평가결과를 종합하면 - 구조적 측면에서 평가 시스템은 많이 개선되었으나, 인력이나 자원의 부족 상황은 여전한 것으로 보임. - 평가 과정과 관련하여서는 2007년 이후 평가과정을 공개하고 의견 개진 및 이의 제기 기회를 보다 적극적으로 제공하고자 하는 등 투명성 차원의 개선노력이 이어
져 왔음. - 그러나 평가결과의 공개와 관련하여서는 공개되는 자료의 구체성 등이 이해관계자 의 기대에 미치지 못하는 것으로 평가됨. ¡ 향후 선별등재제도를 보다 발전적으로 운영하기 위해서는 - 우선 인력의 질적, 양적 개선을 위해 노력할 필요가 있음. - 자료 구축과 관련하여서는 국가에서 지원하는 연구들에 대해서는 연구 결과를 DB 화하여 관리하고, 필요로 하는 연구자들이 이를 원활히 이용할 수 있도록 하는 것 이 바람직함. 효용연구와 관련하여서는 연구 투자를 강화할 필요가 있음. - 절차의 공정성과 관련하여서는 보다 상세한 평가 결과를 공개할 필요가 있고, 제 약업체 뿐 아니라 연구자, 시민․소비자․환자 단체 관계자, 일반 국민들도 의견을 개 진하는 통로를 제공할 필요가 있음. - 처방자와 소비자 모두에게 의약품의 임상적 유용성에 대한 평가 결과를 적극적으 로 제공하고, 관련 교육을 강화할 필요가 있음. - 접근성 강화차원에서 임상적 유용성은 개선되었으나 비용-효과성이 불분명한 약 들 중 환자 치료에 매우 중요한 약에 한해 꼭 필요한 환자가 사용할 수 있도록 하 는 방안을 강구할 필요가 있음. 그러나 이러한 약의 범위는 꼭 필요한 최소한의 약 들로 제한함으로써 일반적인 급여평가기준을 훼손하지 않도록 할 필요가 있음. 바. 15원칙에 따른 평가
¡ Drummond et al(2008)이 제시한 15원칙에 Drummond et al(2012)이 추가 발표한 세부 평가기준을 바탕으로 우리나라 선별등재제도에 대한 평가를 수행하였음. - 심평원이라고 하는 기관이 평가의 대상이 아니라 선별등재제도가 평가의 대상. - 각 항목별 평가는 가이드라인 등에서 언급이 되고 있는지 여부와 설문조사, 인터 뷰 등에서 응답자들이 밝힌 평가내용을 감안하여 연구진간 합의로 진행. - 기준을 충족하는 경우 Y, 기준을 충족시키지 못한 경우 N, 기준 충족에 대한 판 단이 애매한 경우(일정부분 충족된 경우도 있고, 그렇지 못한 경우도 있을 경우) Y-N, 기준 자체가 적절하지 않은 경우(적용할 수 없는 경우), NA로 표시하였음. ¡ 구조 - 원칙 1: HTA의 목적과 범위가 명시적으로 제시되었으며 용도에 비추어 적절한
