외국의 희귀의약품 등 관리현황 - 제 외국의 경험 - 효율적인 약가사후관리방안 연구

III. 제 외국의 경험

3. 외국의 희귀의약품 등 관리현황

우리나라는 건강보험급여목록에서 대부분의 의약품 급여혜택을 담당하고 있으 며, 의료급여혜택도 건강보험급여목록에 준하여 적용하고 있다. 하지만, 선별등재 제도가 도입된 이후에는 신약이 급여권으로 진입하기 위한 문턱이 높아졌다. 이에 따라 급여적정성평가를 충족시키지 못한 의약품은 비급여로 결정되는데 이러한 비 급여 의약품은 여러 가지 사유로 환자들의 접근성을 제약한다. “진료상 반드시 필 요하다고 판단되는 약제(진료상 필수 약제)”라는 명칭하에 비용효과성과 무관하게 환자에게 반드시 필요한 약제라고 평가된다면 정부가 직권으로 등재하여 해당 환 자들의 의약품 접근성을 확보해주는 길을 열어두고 있으나, 최근 “진료상 필수”약 제의 판단기준이 너무 까다로워 환자들의 의약품 접근성을 충분히 확보해주지 못 하고 있다는 비판도 존재한다. 여하튼, 비급여로 평가된 의약품에는 비록 건강보 험제도 하에서 급여타당성의 기준, 특히 비용효과성을 충족시키지 못하였지만, 개 개인마다의 약물에 대한 반응차이로 인해 일부 환자에게는 해당 약물이 꼭 필요한 경우도 있을 것이고, “진료상 필수약제”의 모든 조건을 통과하진 못하였으나, 일부 조건은 충족시키는 준필수의약품에 해당되는 의약품도 있을 것이다. 이러한 의약 품을 임상현장에서 사용하는 것은 온전히 환자의 비용부담으로 이어진다. 외국의 경우를 살펴보면, 통상적인 “의약품급여목록” 외에 백업기능을 수행하는 별도의 프 로그램을 통해 환자에게 추가적인 급여혜택을 지원해주고 있다(권혜영 외, 2010).

가. 캐나다 온타리오주¹³⁾

캐나다 온타리오주의 경우에는 의약품급여목록에 해당되는 ODB(Ontario Drug Benefit) 프로그램 외에도 환자의 접근성을 보장하기 위해 다양한 의약품 프로그 램을 운영하고 있는데 EAP(Exceptional Access Program), NDF(New Drug Funding) 프로그램, SDP(Special Drugs Program), IMD(Inherited Metabolic Diseases) 프로그램, 고위험군 영아를 위한 RSV(Respiratory Syncytial Virus) 프 로그램, 비쥬다인 프로그램 등이 이에 해당된다. 각 각의 프로그램을 살펴보면 다 음과 같다.

13) http://health.gov.on.ca

1) 온타리오 의약품급여프로그램(ODB)

3,800개 이상의 처방의약품을 포함하고 있는 “의약품급여목록”에 해당되며, 대부 분의 의약품 비용을 지원한다. 일부 의약품은 제한된 상황이나 제한된 기간 동안 만 급여혜택이 부여된다.

2) 예외적 접근성 확보 프로그램(EAP)

특별한 경우에 적용하는 프로그램으로 ODB 목록에 등재되지 않는 약 850개 처 방의약품의 비용을 보조해주고 있다. EAP는 ODB 목록에 등재된 의약품을 투여하 였으나 효과가 없는 경우 또는 대체약제가 ODB목록에 없는 경우에 사례별로 신 청할 수 있다. EAP의 혜택을 받기 위해서는 개별사안마다 신청을 하고 정부의 승 인을 받아야 급여혜택을 받을 수 있다. 환자를 대신하여 의사가 신청을 하여야 하 며, 신청시 진단명과 상태에 대한 정보, ODB목록에 있는 의약품을 사용할 수 없 는 사유서와 그동안 투약했었던 약물들을 제출하여야 한다. EAP를 통한 급여요청 이 빈번한 약물로는 오렌시아주, 엔브렐, 레이케이드, 맙테라, 휴미라, 레모듈린, 볼리브리스, 트라클리어, 스트라테라 등 우리나라 급여목록에 등재된 의약품과 비 급여로 등재되었으나 유통실적이 있는 졸레어주(omalizumab)가 포함되어 있다.

3) 신약기금(NDF) 프로그램

항암주사제를 위한 80여개 이상의 암치료시설에 대해 지원하고 있으며 이러한 의약품 목록은 웹사이트에서 찾아볼 수 있다. 해당의약품의 비용은 100%지원된 다. 전이성 대장암(1차)을 적응증으로 하는 Bevacizumab(아바스틴주), 국소진행 성 두경부암 및 전이성 대장암에 irinotecan과 3차에서 병용하는 Cetuximab(얼비 툭스)가 여기에 포함된다.

4) 특별의약품 프로그램(SDP)

심각한 질환을 치료하기 위해 사용되는 특정 외래의약품의 비용을 전액지원하는 프로그램으로 건강보험법 제8장 2조에 기인하고 있다. SDP에서 보장하는 질환은 낭포성 섬유종, 지중해성빈혈, HIV 감염치료를 위한 Zidovudine 과 Pentamidine, 말기신질환으로 인한 빈혈치료를 위한 Erythropoietin, 고형장기나 골수이식후 투

여하는 Cyclosporine, 성장장애어린이, 정신분열증에 사용하는 Clozapine, 고셔병 이 해당된다. 급여되는 의약품은 반드시 의사의 처방과 지정된 치료센터를 통해 공급되어야 한다.

5) Inherited Metabolic Diseases (IMD) Program

이 프로그램은 특정 대사질환치료를 위한 의약품과 보조제, 특수영양식품에 대 한 지원프로그램에 해당된다. 아미노산 대사이상, 탄수화물대사이상, 콜레스테롤 생합성이상, 지방산화결핍, 젓산혈증, 미토콘드리아 이상, 유기산 이상, 요소순환이 상, 비타민이상, 기타 질환의 치료약과 특수영양식품의 목록이 홈페이지에 공개되 어 있다.

6) Respiratory Syncytial Virus (RSV) program

호흡기세포융합바이러스(RSV) 고위험군에 해당되는 영유아를 위해 palivizumab(시나지스주)의 비용을 지원하는 프로그램으로 RSV가 활성을 띄는 계 절에만 적용된다.

7) 비쥬다인(Verteporfin)program (연령관련 황반변성)

비쥬다인의 비용전액을 지원하는 프로그램으로 건강보험법 제8장 2.1항에 따른 다.

나. 호주¹⁴⁾

호주의 경우, 초휘귀질환에 사용되는 약들을 대상으로 LSD program(life saving drugs)을 운영하고 있다. LSDP에 등재되는 의약품은 PBAC에서 임상적 효과가 인정되었으나, PBS에 등재되기에는 비용효과성이 수용불가능한 약제가 대상이 된 다. PBAC는 신청약에 대해 LSDP지원 여부를 검토함에 있어 다음과 같은 기준을 고려한다. 첫째, TGA에 의해 허가 받았고 (해당 적응증에 대해) 치료적 효과가 증명된 희귀하나 임상적으로 정의할 수 있는(definable) 질환이 있다. 둘째, 그 질 환을 비교적 정확히 진단할 수 있다. 셋째, 그 질환으로 인해 환자의 연령특이수

14) http://www.health.gov.au/internet/main/publishing.nsf/Content/lsdp-preview

명이 유의하게 감소하였다는 수용가능한 근거가 있다. 넷째, 해당 약물을 사용함 으로써 환자의 수명이 상당한 정도로 연장될 수 있음을 예측할 수 있는 근거가 있 다. 다섯째, 해당 약물은 임상적 효과가 있으나, 비용-효과적이지 않아 PBS에 등 재되지 못한다. 여섯째, PBS나 section 100에 등재된 약물들 중 마땅한 대체 약물 이 없다(대체 약이 LSDP 지원 대상인 경우는 상관없다). 일곱 번째, 이 질환에 사용하기에 적합하고 비용효과적인 것으로 인식되는 대안적 비약물치료법(예를 들 어 수술이나 방사선 치료와 같은)이 없다. 마지막으로, 약제비가 환자나 그 보호 자가 감당하기에 너무 큰 경제적 부담이 될 수 있다. LSDP에서는 약품비만 지원 이 되며, 약의 사용과 연관된 수송, 저장, 행정 비용이나, 질환의 관리와 관련된 비용은 지원대상에서 제외된다.

환자들이 계속 LSDP 지원을 받기 위해서는 다음 몇가지 조건이 충족되어야 하 는데,첫째, LSDP 약물/적응증 가이드라인에서 제시한 약물 치료 조건을 만족시켜 야 한다. 둘째, 약의 효과를 확인하기 위한 주기적 평가에 참여해야 한다. 셋째, 약의 치료 효과를 흐릴 수 있는 다른 문제(합병증 포함)를 가지고 있지 않아야 한 다. 넷째, Medicare의 자격 요건을 갖춘 호주 영주권자여야 한다.

현재 대상의약품으로는 고셔병 치료제인 세레자임주(Imiglucerase), VPRIV(Velaglucerase), 자베스카(Miglustat), 파브리병 치료제인 레플라갈 (Agalsidase alfa)와 파브라자임(Agalsidase beta), 뮤코다당증 I형치료제인 알두 라자임(Laronidase), 뮤코다당증 II형치료제인 엘라프라제(Idursulfase), 뮤코다당 증 VI형치료제 나글라자임(Galsulfase), PNH치료제 솔리리스(Eculizumab)가 해당 된다. LSDP 재원은 매년 결정된다. 2009년에 LSDP의 일관성과 지속가능성을 위 한 평가연구가 이루어졌으며 이에 따르면 LSDP대상인 모든 의약품에 대해서 불 확실성을 최소화하기 위해 정부와 제약사간의 위험분담계약을 도입의 필요성에 대 해 제시하였으며 그 실행방안을 마련하고 있다.

다. 벨기에

건강보험으로 지원되지 않는 희귀질환 및 혁신적 기술에 대한 의료비용의 상환 을 목적으로 특별연대기금(SSF, Special Solidarity Fund)를 1990년부터 운영하고 있다. 개별 환자에 대한 추가적인 재정보호 체계로 매년 보험재정의 일부를 기금

으로 운영하고 있으며 전체 목표예산 대비 약 0.06%(230억원, 2010년기준)이 할 당되어져 있다. 지원방식은 개별 환자의 요청에 따라 전문의의 평가하에 승인을 통해 이루어지며, 지원대상은 국내에서 공식적으로 이용불가능한 의약품으로 비급 여 또는 비허가의약품을 원칙으로 하며 동정적 사용대상 의약품(expanded access program, 식약청 허가를 득하지 않고 사용되는 경우)나 허가받지 않은 적응증에 사용되어 임의비급여에 해당되는 경우(off-label), 초희귀의약품과 같이 극소수 환자에게 고가의 비용이 소요되는 의약품 등이 해당된다. 이 경우 해당 약제는 급 여목록에 등재되지 못하나, 해당 환자에게 투약되는 부분에 대한 재정적 지원은 기금에서 지원하게 된다. SSF의 적용대상 환자의 본인부담금은 없으며 무상으로 의료서비스를 받게 된다. 2007년 기준 대상 약제는 마이오자임주, 레바티오, 레블 리미드, 벤타비스, 트라클리어정이 해당되었다(권혜영 외, 2010). Guillaume et al(2010)에 따르면, SSF의 대상선별기준은 희귀질환, 특이적 병리학적 치료가 요 구되는 희귀질환, 지속적이고 복합적인 치료를 요하는 희귀질환, 혁신적 치료기술, 만성질환을 지닌 아동, 해외에서의 치료에 해당되는 경우이다. 각각에 대해 다시 별도의 선정기준이 존재하며, SSF지원을 받으려면 이 기준을 만족하여야 한다. 지 속적으로 대상에 대한 신청을 하여야 하나 대부분의 경우 다음과 같은 경우에 대 상이 되며 SSF대상인 경우 일부 법정본인부담금이 면제된다.

문서에서 효율적인 약가사후관리방안 연구 (페이지 122-131)