신약의 급여적정성 평가 개선방안 연구
2015. 12.
건강보험심사평가원
건강복지정책연구원
제 출 문
건강보험심사평가원장 귀하
이 보고서를 귀 원으로부터 수탁한 “신약의 급여적정성 평가 개선방 안” 과제의 연구결과 보고서로 제출합니다.
연구기관: (사) 건강복지정책연구원
2015. 12.
연구책임자
이규식 (건강복지정책연구원 원장) 연구원
사공진 (한양대학교 경상대학 교수) 강혜영 (연세대학교 약학대학 교수) 신의철 (가톨릭대학교 의과대학 교수)
황성완 (백석예술대학교 경영행정학부 교수) 연구보조원
이한길 (연세대학교 대학원 약학과 박사과정) 오성희 (연세대학교 대학원 약학과 박사과정) 조현석 (연세대학교 대학원 약학과 석박사통합과정) 성백선 (건강복지정책연구원 연구원)
차 례
요약 ⅰ
1. 서론 1
1.1. 연구의 필요성 1
1.2. 연구 목적 1
1.3. 연구내용 및 방법 1
2. 신약의 급여적정성 평가의 현황 및 문제점 6
2.1. 신약의 급여적정성 평가 개요 6
2.2. 선별등재제도의 도입 현황 6
2.3. 선별등재제도의 문제점 17
3. 외국의 급여적정성 평가 개요 61
3.1. 스웨덴 61
3.2. 프랑스 70
3.3. 이탈리아 78
3.4. 독일 84
3.5. 캐나다 93
3.6. 호주 110
3.7. 영국 119
3.8. 일본 126
3.9. 국가별 특이 사항 비교 136
3.10. 주요 외국의 보험급여 적정성 평가에 대한 소결 139
4. 점증적 비용-효과비의 탄력적 적용 140
4.1. 비용효과성 임계값 140
4.2. WHO 및 국가별 비용-효과성 판단 기준 140
4.3. ICER 임계값 기준에 대한 논쟁 143
4.4. ICER의 탄력적 적용에 대한 문헌고찰 143 4.5. ICER 임계값의 탄력 적용에 대한 FGI 의견 148
5. 다기준 의사결정방법의 국내 적용 타당성 검토 155
5.1. 다기준 의사결정방법의 개요 155
5.2. 다기준 의사결정방법의 내용 161
5.3. 다기준 의사결정방법의 도입에 대한 FGI 의견 182 5.4. 다기준 의사결정방법의 국내 적용 타당성 고찰 192
6. 정책 제언 195
6.1. 급여적정성 평가의 재점검 결과 195
6.2. 급여적정성 평가의 개선방안 198
6.3. 급여적정성 평가 발전을 위한 연구 제안 203
참고문헌 206
표 차례
표 2.1 진료상 필수 약제 11
표 2.2 비교 및 대체약제 선정기준 12
표 2.3 경제성평가 자료 제출 생략 가능 약제 13
표 2.4 심평원 산하 위원회의 역할 및 업무 14
표 2.5 약제의 요양급여 대상 여부 등의 평가기준 및 절차 등에 관한 규정 15
표 2.6 약제급여평가위원회 회의 구성원 15
표 2.7 위험분담제의 유형 16
표 2.8 FGI를 위한 선별등재제도의 문제점과 개선방안에 관한 질문내용 31 표 2.9 선별등재제도 문제점 및 개선방안에 대한 전문가집단의견 비교분석 57 표 3.1 HAS 평가의견 발행건수 및 평가 소요 평균일수(2008~2011) 74 표 3.2 의약품의 유용성평가(SMR) 건수 및 평가내역(2005~2011) 74
표 3.3 시판신청으로부터 사용까지의 평가의 흐름 75
표 3.4 의약품에 대한 평가소요일수 내역(2011) 75
표 3.5 의약품에 대한 HAS의 평가와 상환율 76
표 3.6 HAS에 의한 경제성평가 실시건수 76
표 3.7 이탈리아 공공의약품 지출, (1998-2004) 82
표 3.8 캐나다 주정부(준 주정부 포함) 건강보험제도 94
표 3.9 캐나다 주정부(준 주정부 포함)의 건강보험제도의 재원과 대상 95 표 3.10 CDR 과정 단계별 핵심 내용과 업무 처리 시간 100 표 3.11 pERC 심의 시 4가지 평가기준과 세부 내용 102 표 3.12 주정부별 PLA를 통한 의약품 등재 현황 109 표 3.13 TGA prescription medicines registration process 116 표 3.14 현재 PBAC 구성원 (2015.10.22. 기준) 117 표 3.15 주요 국가별 급여적정성 평가방법의 특이사항 138 표 4.1 주요 국가들의 경제성 평가 기준 (ICER 임계값) 141
표 4.2 지역별 비용-효과성 판단기준 (2005 International $) 142
표 4.3 국내 문헌 정리 144
표 4.4 국외 문헌 정리 147
표 4.5 FGI를 위한 ICER값의 탄력적용에 관한 질문 내용 148 표 4.6 ICER 임계값 도입에 대한 전문가 집단의 의견 비교분석 154
표 5.1 HTA의 평가 요소별 산출물에 관한 예시 159
표 5.2 MCDA의 단계 설명 162
표 5.3 외국의 의약품 평가 기준 163
표 5.4 EVIDEM에서 제안한 MCDA 평가항목 (2015) 163
표 5.5 스윙기법의 예시 169
표 5.6 MCDA관련 국외 리뷰 문헌 현황 171
표 5.7 우울증 치료제의 성과지표에 대한 그룹별 선호도 점수비교 174 표 5.8 MCDA 도입에 관한 5개국 전문가회의에서 논의된 사항 176 표 5.9 Youngkong등의 태국 연구에서 사용된 MCDA 평가 기준 178 표 5.10 Youngkong의 연구 2단계의 평가기준에 따른 급여안의 성과측정 180 표 5.11 보건의료분야 MCDA 관련 국내 연구 현황 181 표 5.12 임민경과 배은영의 연구에서 사용된 속성과 수준 182 표 5.13 FGI를 위한 MCDA에 관한 질문 내용 183 표 5.14 MCDA 도입에 대한 전문가 집단의 의견 비교분석 191 표 5.15 약제급여 평가를 위한 가치평가 매트릭스 예시 193
그림 차례
그림 1.1 연구의 틀 3
그림 2.1 의약품의 허가, 급여결정, 가격협상 과정 9
그림 2.2 신약의 급여 및 가격결정 과정 및 소요시간 9 그림 2.3 신약의 보험등재 업무절차 (2015.5.29. 기준) 11 그림 2.4 약가협상 생략 관련 보험등재업무 비교 (2015년 5월 29일 전과 후) 26
그림 2.5 의약품 급여결정과정 흐름도 27
그림 3.1 스웨덴의 의료체계 63
그림 3.2 TLV 조직도 64
그림 3.3 스웨덴의 의약품 상환제도 67
그림 3.4 프랑스의 의약품 등재절차 76
그림 3.5 이탈리아의 신약 급여 및 가격 결정 절차 80
그림 3.6 독일 HTA 관련 주요 기관의 역할 87
그림 3.7 G-BA의 HTA 절차 및 의사결정 과정 88
그림 3.8 DAHTA의 HTA 과정 90
그림 3.9 AMNOG이후 보험급여평가 및 가격협상 절차 92 그림 3.10 캐나다 의약품 급여 및 가격 결정과정 흐름도 97
그림 3.11 캐나다 CDR 과정 흐름도 98
그림 3.12 캐나다 pCODR 흐름도 101
그림 3.13 캐나다 pERC의 최종 권고 결과 (2015년 9월 30일 시점) 103 그림 3.14 British Colombia 주의 의약품 급여 결정 과정 104 그림 3.15 PMPRB에서 혁신평가에 따른 의약품 가격 결정 105
그림 3.16 TCC에서 최저단가 선정 예시 106
그림 3.17 EVIDEM의 개념적 틀 107
그림 3.18 시장 진입과 급여 과정에 대한 호주의 HTA process 112
그림 3.19 호주의 급여적정성 평가 체계 흐름도 114
그림 3.20 호주의 급여적정성 평가 관련기관의 역할 115
그림 3.21 HTA 관련기관 관계도 118
그림 3.22 영국의 의약품 급여적정성 평가 과정 125
그림 3.23 일본의 의약품 등재과정 127
그림 3.24 일본의 신약 약가 산정방식 129
그림 3.25 신의약품의 약가산정 과정 133
그림 3.26 일본의 기존 등재 의약품의 약가조정틀 134
그림 5.1 EBM을 위한 위계적 연구 설계(내부 타당도를 기초로) 157
그림 5.2 HTA 보고서 작성과정 159
그림 5.3 즉흥적인 의사결정과 비교한 MCDA을 이용한 합리적 의사결정 161 그림 5.4 가중치를 산출하기 위하여 사용된 방법의 빈도 165
그림 5.5 계층적 분석과정의 계층구조 예시 167
그림 5.6 계층적 분석과정의 쌍대비교 예시 167
그림 5.7 이산선택법의 시나리오 예시 168
그림 5.8 성과매트릭스 예시 170
그림 5.9 MCDA 문헌 출판 경향Ⅰ 172
그림 5.10 MCDA 문헌 출판 경향Ⅱ 172
그림 5.11 9점 척도로 나타낸 우울증치료제 지표에 대한 쌍대비교 예시 173
요 약
제1장 서 론
1.1. 연구의 필요성
ㅇ 우리나라는 의학적, 경제적 가치가 우수한 의약품을 선별하여 보험등재 함으로 써 비용 지출의 합리성 및 효율성을 추구하고자 2006년 12월 29일부터 선별등재제 도를 도입하였음.
ㅇ 중증질환보장성 강화를 추구하는 정부 정책에 따라 신약에 대한 환자의 접근성 제고에 대한 요구가 제기되어 왔으며, ‘12년 약가일괄인하 이후 신약의 적정가치 인정에 대한 평가가 요구되어 왔음.
ㅇ ‘14년 국정감사에서 신약 급여적정성 평가과정 전반에 대한 객관성⦁투명성 제 고 필요성이 지적되어, 선별등재제도 도입 8년이 경과한 시점에서 경제성 평가를 포함한 급여적정성평가 방식 전반에 대한 점검 및 개선방안 마련의 필요성이 제기 됨.
1.2. 연구 목적
ㅇ 본 연구의 목적은 경제성 평가를 포함한 급여 적정성평가 방식 전반에 대한 재 점검 및 주요 국가의 급여적정성 평가 방법론 고찰을 통해 국내 현실에 맞는 합리 적인 신약 급여적정성 평가 방향을 제시하는데 있음.
1.3. 연구 내용 및 방법
1) 연구내용
(1) 신약의 합리적인 가치 반영을 위한 급여적정성 평가방법의 개선방안 모 색
ㅇ 의약품 선별등재제도 시행에 대한 전반적인 평가
ㅇ 선별등재제도에 대한 문제점 파악 및 개선방안 모색 (2) 외국의 급여적정성 평가 방법론 고찰
ㅇ 임상적 유용성을 중심으로 급여 적정성을 평가하는 유럽 국가(프랑스, 이탈리아, 독일), 한국과 유사하게 경제성 평가 결과를 급여 적정성 평가에로 활용하는 국가 (스웨덴, 캐나다, 호주, 영국), 기타 아시아 국가(일본) 등 일부 외국의 최신 급여적 정성 평가 방법론 고찰
ㅇ 이를 통해 우리나라의 비용-효과성 위주의 급여 적정성 평가 방식 개선방안 제 시
(3) 국내 현실에 맞는 합리적인 신약 급여적정성 평가 운영방식 개발 및 제 안
ㅇ 앞에서 도출한 우리나라 선별등재제도 문제점 개선방안과 외국의 급여적정성 평 가 방법론의 고찰을 토대로 하여 우리나라 실정에 부합하는 적절한 방안을 개발 (4) 다기준 의사결정방법(Multiple Criteria Decision Analysis, MCDA)의
국내 적용 가능성 검토
ㅇ 최근 외국에서 급여적정성 평가 방법으로 새롭게 논의되고 있는 다기준 의사결 정방법의 국내 적용 가능성에 대한 검토
(5) ICER 임계값 탄력 적용의 타당성에 대한 검토
2) 연구의 틀
<그림 1.1> 연구의 틀
3) 연구방법
(1) 신약의 합리적인 가치 반영을 위한 급여적정성 평가방법의 개선방안 모 색
ㅇ 우리나라 의약품 선별등재제도의 문제점 분석 - 문헌고찰:
- 초점그룹 인터뷰:
⦁선별등재제도의 문제점과 개선 방안을 조사하기 위해 전문가 집단을 대상으로 초점그룹 인터뷰를 실시
⦁초점그룹인터뷰 기간: 2015년 9월 17일 ~ 10월 12일 ⦁초점그룹인터뷰 대상자:
선별등재제도 관련 전문가 및 이해관계자를 인터뷰 대상자로 선정함. 인터뷰 집단은 제약회사 관계자, 약제급여평가위원회 위원, 학계, 건강보험심사평가원 약제등재부 실무진으로 하고 집단별로 5명의 전문가들을 선정: 총 20명에 대 하여 초점그룹 인터뷰 시행
⦁초점그룹인터뷰 질문지: 우리나라 선별등재제도의 문제점과 개선방안 의견 수 집
⦁IRB 승인: 초점그룹 인터뷰를 위하여 IRB 주관기관인 보건복지부 지정 공용기 관 생명윤리위원회로부터 승인번호 P01-201509-23-002 (2015년 9월 16일 자) 로 설문지, 연구진(연구자 및 연구조교)에 대한 승인을 취득하였음.
⦁자료 분석:
수집된 자료는 질적 연구에서 많이 사용되는 ‘thematic analysis' 방법에 의 해 다음과 같이 5단계 과정을 거쳐 분석하였음.
① Data familiarization: 2명 이상의 연구자가 각자 초점그룹 인터뷰 내용을 기록하고, 기록 노트를 검토함.
② Generation of initial codes: 기록 노트 검토를 통해 초점그룹 참가자들이 공통적으로 언급한 내용을 코드화함.
③ Searching for themes: 코드화된 내용으로부터 인터뷰 질문의 응답이 되 는 잠재항목(themes)을 도출함.
④ Reviewing themes: 잠재항목을 연구자 간에 상호 검토함.
⑤ Defining and naming themes: 연구자 간의 토의를 통해 잠재항목의 합의 점을 찾아 최종 항목을 결정함.
(2) 외국의 급여적정성 평가 방법론 고찰
ㅇ 이 연구에서 참고로 하고자 하는 외국은 다음과 같이 3가지 유형으로 구분함.
- 임상적 유용성을 중심으로 하는 유럽 국가: 프랑스, 이탈리아, 독일 - 경제성 평가를 활용하고 있는 국가: 스웨덴, 캐나다, 호주, 영국 - 기타 아시아 국가: 일본
(3) 국내 현실에 맞는 합리적인 신약 급여적정성 평가 운영방식 대안 제안 ㅇ 앞에서 도출한 우리나라 선별등재제도 문제점 개선방안과 문헌고찰을 통한 외국
의 급여적정성 평가 방법론을 토대로 우리나라에 도입 적절한 대안을 도출함.
(4) 다기준 의사결정방법(multiple criteria decision analysis, MCDA)의 국내 적용 가능성 검토
ㅇ 문헌고찰을 통해 다기준 의사결정방법의 방법론 소개
ㅇ 다기준의사결정방법의 급여적정성 평가 적용 외국 사례를 검토하여 향후 우리나 라에 적용 가능성 검토
ㅇ 다기준의사결정방법의 국내 도입 시 필요한 절차 및 방법 제안 (5) ICER 임계값 탄력 적용의 타당성에 대한 검토
ㅇ ICER 임계값 탄력 적용 약제의 특성 분석 및 국내외 임계값 수준 고찰
제2장 신약의 급여적정성 평가의 현황 및 문제점
2.1. 선별등재제도의 도입 및 운영 현황
1) 선별등재제도
ㅇ 우리나라에 건강보험이 도입된 이후 신약의 보험등재는 negative drug listing방 식을 적용해 왔음. 즉, 식품의약품안전처에서 안전성과 유효성을 인정받아 허가를 받은 의약품 중 보험 원칙에 위배되는 일부 약물을 제외하고는 대부분 건강보험에 등재되는 방식이었음.
ㅇ negative drug listing방식의 문제점이 제기됨에 따라 2006년 12월 29일부터 의약품의 등재방식을 선별등재방식(positive drug listing)으로 바꾸어 운영하고 있 음.
- 허가받은 의약품 중 의학적 및 경제적 가치가 입증된 의약품만을 선별하여 보 험등재 함으로써 건강보험재정 지출의 합리성과 효율성을 추구하고 있음.
- 선별등재 제도 하에서 신약의 임상적, 경제적 가치는 심평원의 약제급여평가위 원회(약칭 약평위)에서 평가되며 약평위에서 보험급여가 결정된 약은 국민건강 보험공단과의 가격 협상을 거쳐 건강보험 급여목록에 등재하고 있음.
2) 선별등재제도의 보완적 제도
ㅇ 선별등재제도를 운영하는 과정에서 몇 가지 보완적인 조치들이 필요하게 되었 음. 이에 정부는 선별등재제도의 원칙을 준수함과 동시에 신약에 대한 환자의 접근
성을 개선하기 위해 위험분담제, 신속등재절차, 경제성평가 특례제도 등 다양한 보 완적 제도를 병행하고 있음.
(1) 위험분담제
ㅇ 2013년 12월 31일 보건복지부는 비용효과적인 의약품을 선별 급여하는 원칙을 살리면서도, 대체제가 없는 고가 항암제 등에 대한 환자의 접근성을 제고하려는 취 지로 위험분담제를 도입함.
- 위험분담제란 ‘신약의 효능·효과나 보험재정영향 등에 대한 불확실성(risk)을 제약회사가 일부 분담하는 제도‘로서, 조건부 지속 치료와 환급 혼합형, 총액 제한형, 환급형, 환자단위 사용량 제한형의 4가지 유형이 있음 (표 2.3 참조).
- 위험분담제에서는 대체 치료법이 없거나 치료적 위치가 동등한 의약품이 없고 생명을 위협하는 질환에 사용되는 고가항암제, 희귀질환치료제 등이 대상 의약 품이 됨.
<표 2.1> 위험분담제의 유형
* ① 조건부 지속 치료와 환급 혼합형(Conditional Treatment Continuation + Money Back Guarantee): 일정기간 약제 투여 후 환자별로 반응을 평가하여, 미리 정하여 놓 은 기준 이상으로 반응이 있는 환자에게는 계속 보험급여하고, 그렇지 않은 환자의 사 용분에 해당하는 금액은 신청인이 건강보험공단에 환급
② 총액 제한형(Expenditure Cap) : 약제의 연간 청구액이 미리 정하여 놓은 연간 지출액을 초과할 경우, 초과분의 일정 비율을 신청인이 공단에 환급
③ 환급형(Refund) : 약제의 전체 청구액 중 일정 비율에 해당되는 금액을 신청인이 공단에 환급
④ 환자 단위 사용량 제한형(Utilization Cap/Fixed Cost per Patient) : 환자 당 사용 한도를 미리 정하여 놓고, 이를 초과하여 사용할 경우 초과분의 일정 비율에 해당하는 금액을 신청인이 공단에 환급
* 기타 근거생산 조건부 급여(Coverage with Evidence Development) 등 다른 유형의 분 담안을 제약사가 제안할 수 있음
자료: 복지부 고시, 약제의 결정 및 조정기준 별표 2
(2) ICER 임계값의 탄력 적용
ㅇ 2013년 정부의 4대 중증질환 보장성 강화 정책에 따라, 질환의 중증도, 사회적 요구도 및 중증질환 보장성 확대 정책의 추진 필요성 등을 고려하여 일부 약제에 대하여 ICER 임계값의 탄력 적용을 확대하여 급여 적정성을 인정하고 있음.
(3) 신속등재절차 (약가협상 생략 등재 절차)
ㅇ 2015년 보건복지부는 국민들이 더 빠르게 신약의 보험혜택을 받을 수 있도록 신속등재절차 제도를 도입함.
- 신속등재절차는 대체약제 가중평균가로 평가된 약품의 경우, 가중평균가의 90% 등으로 건보공단과의 약가협상을 생략할 수 있도록 마련된 등재 절차임.
- 신속등재절차로 등재된 약제의 경우, 약가협상은 생략되더라도 예상 청구금액 협상은 등재 후 진행되도록 절차를 개선하여 사용량-약가 연동제 등 사후관리 는 현행과 동일하게 적용하게 됨.
(4) 경제성평가 특례제도
ㅇ 2015년 보건복지부는 희귀질환치료제 등에 대한 환자의 접근성 제고를 위해 경 제성평가 특례제도를 도입함.
- 그 동안 대체치료제가 없거나 환자 수가 적어 상대적으로 근거생성이 어려운 희귀질환치료제 등의 경우 비용효과성 입증이 곤란하여 보험등재가 어려운 문제가 있었음,
- 임상적 요구도가 높고, 경제성평가 수행을 위한 근거 자료가 부족한 희귀질환 치료제 등은 ‘A7국가(미국, 영국, 독일, 프랑스, 이탈리아, 스위스, 일본) 최저 약가’ 수준(다만, 3개국 이상 등재된 경우)에서 경제성을 인정, 약가협상을 거 쳐 등재되는 특례제도를 신설함.
- 이 경우에도 등재 후 더 낮은 A7국가의 약가가 확인되면 국내 약가를 조정할 수 있도록 함.
2.2. 의약품 급여적정성평가의 문제점
1) 문헌 고찰을 통한 문제점 분석
(1) 제도 도입 전에 이루어진 선행연구들에 대한 분석
<표 2.2> 선별등재제도 도입 전 효과 예측 연구의 결과
긍정적 효과 예측 부정적 효과 예측
과학적 근거에 기반한 의사결정 환자의 신약 접근성 저하
약제비 절감 의사의 처방 자율권 침해
자원배분의 효율성 증가 제약회사의 R&D 투자 위축
약제급여목록 품목 수 감소 경제성평가 인프라 구축 비용
(2) 제도 도입 후에 이루어진 평가 연구들에 대한 분석
<표 2.3> 선별등재제도 도입 후 성과 평가 연구
긍정적 평가 부정적 평가 상반되는 평가
과학적 근거에 기반한 의사결정 환자의 신약 접근성 저하 보험급여결정과 약가결정 의 이원화 체계
약가 인하 효과 기등재 목록 정비의 방법 전환 경제성평가 인프라 부족
여부 자원배분의 효율성 증가
경제성평가 국내 근거자료 부족 으로 다양한 민감도분석 필요 (신청자, 검토자 업무부담 증가)
ICER 임계값 미공개의 적 절성 여부
약제급여목록 품목 수 감소
2) 약평위 회의 자료 및 회의록 분석을 통한 문제점
ㅇ 심평원이 약평위에 제출한 의약품 급여결정과 관련한 회의 자료와 약평위 회의 록을 분석한 결과, 신약 급여 적정성 평가 과정에서 임상적 유용성, 혁신성, 건강보 험 재정 영향 등이 고려되고 있기는 하지만 경제성 평가를 중심으로 하는 비용효과 성이 더 중요하게 고려되고 있었음.
ㅇ 경제성 평가는 결과가 계량화된 수치로 제시되는 반면에 다른 평가 요소들은 객 관적인 수치로 제시되기 어렵기 때문에 다른 요소들은 회의 시에 논의는 되지만 상
대적으로 고려되기 어려울 수밖에 없는 구조적 문제가 있음.
ㅇ 따라서 약평위의 신약 급여적정성 평가 의사결정의 합리성과 투명성을 제고하기 위하여 의약품의 급여결정 과정에서 비용효과성 뿐만 아니라 임상적 유용성 등도 충분히 반영될 수 있게끔 약평위 의사결정과정 및 방법론의 개선이 요구됨.
3) FGI에서 제시된 의견
ㅇ 선별등재제도의 성과 및 문제점에 대해 FGI 참여 집단별로 인식이 다른 부분 혹은 동일한 의견이 있었음. 본 연구에서는 선별등재제도의 문제점 및 개선방안에 관하여 FGI 참여 이해집단별로 개진한 의견들을 항목화하여 정리한 결과, 경제성평 가 인프라, 신약에 대한 접근성, 의사결정체계, 신약의 가치평가, 기등재 목록 정비, 비교약 선정, 경제성평가 자료의 질 및 분량, 신약개발 동기부여(산업육성 정책), 의 사결정 자료의 공개 등으로 도출됨.
ㅇ 경제성평가 인프라
- 경제성평가 인프라 수준에 대해 전문가 집단별로 공통적으로 제기된 의견으로 규모가 큰 회사와 다국적제약회사에 비해 규모가 작은 회사와 국내 제약회사가 상대적으로 경제성평가 인프라가 부족하다는 것임.
ㅇ 신약에 대한 접근성
- 선별등재제도 도입 후 보험등재율이 낮아짐에 따라 전반적으로 신약에 대한 접 근성이 낮아졌다는 의견이 있는 반면, 임상적 유용성과 비용효과성이 우수한 약물만을 보험등재하게 됨에 따라 우수한 약물만을 선별하여 환자들이 접근하 게 하는 순효과가 있다는 해석도 있었음.
ㅇ 의사결정 체계
- 의약품의 다양한 특성을 종합적으로 반영하기보다 경제성평가결과(ICER) 위주 로 신약의 보험등재 적정성을 평가하는 의사결정체계의 문제점이 지적되었음.
- 이외에 약제급여평가위원회의 의사결정에 일관성이 부족하다는 산업계의 지적 과 달리, 학계 전문가 중 일부는 약제급여평가위원회 의사결정의 유연성을 담 보해야 한다고 주장하였음. 이는 원칙을 준수하는 일관성과 의약품의 특성별 상황을 고려하는 유연성 간의 이견을 보이는 주장임.
ㅇ 신약의 가치 평가
- 임상적 유용성이 개선된 약물만이 혁신적 신약이라는 심사평가원의 주장과 임 상적 유용성 뿐 아니라 기술적 개선(예: 새로운 메카니즘)등 혁신성의 기준을 포괄적으로 정의하여 신약의 가치를 평가해 달라는 산업계의 주장이 엇갈리고 있음.
ㅇ 등재 목록 관리
- 선별등재제도 도입 후 신약의 보험등재는 조정되어 왔지만, 기존에 이미 보험 등재되어있는 약물에 대해서는 아직도 등재 약물 수가 너무 많다는 지적이 있 었음. 이에 대한 해결책으로 시장점유율이 큰 약물에 대해서는 지속적으로 기 등재 목록 관리를 하자는 제안이 제기됨.
ㅇ 비교약 선정
- 경제성평가는 비교약 대비 신약의 점증적 비용과 점증적 효과를 계산하는 상대 적 평가의 개념이라 비교약이 무엇으로 선정되느냐에 따라 분석결과가 달라짐.
따라서, 비교약 선정기준에 대해 관련 이해주체는 초미의 관심을 가지고 의견 이 엇갈리고 있음.
- 산업계는 대체 약제 중 가장 많이 사용되고 있는 오래된 약물을 비교약으로 선 정하는 것을 가치기반 보험등재 및 약가 결정이라는 원칙에 위배된다고 주장 함.
- 반면, 학계 및 심사평가원은 대체 약제 중 가장 많이 사용되는 약물이 비교약 이 되는 것은 해당 약물군의 현 시장상황을 반영하는 것으로서, 설사 비교약의 약가가 낮아 신약의 점증적 비용이 이로 인해 높아진다 해도 합리적이라고 주 장함.
ㅇ 자료의 질 및 분량
- 제약회사가 제출하는 자료의 질적 수준이 낮거나 불충분한 경우가 있다는 심사 평가원의 비판이 있는 반면, 산업계는 심사평가원이 요구하는 자료의 분량이 너무 방대하다는 불만이 있었음.
ㅇ 신약개발 동기 부여
- 선별등재제도 도입 후 신약의 보험등재 및 프리미엄 가격 획득이 어려워진 산 업계는 선별등재제도가 제약산업의 신약개발 동기 부여를 저해한다고 주장함.
국내 제약회사들은 신약 개발비용을 보상하는 프리미엄 약가를 못받으니 개발 비용이 적은 제네릭 생산으로 전략적 선택을 한다고 문제를 제기함.
ㅇ 의사결정 결과 자료의 공개
- 보험등재 의사결정 결과 자료를 지금보다 더 자세히 공개해서 타 회사가 학습 할 수 있는 기회를 달라는 요구와 자세한 자료 공개는 회사의 산업비밀이라 신 중히 해야 한다는 의견이 대립하였음.
제3장 외국의 급여적정성 평가 개요
3.1. 국가별 특이 사항 비교
ㅇ 8개국(스웨덴, 프랑스, 이탈리아, 독일, 캐나다, 호주, 영국, 일본)의 의약품 등재 방식, 급여적정성 평가 시 중요하게 고려하는 요인, 의약품 종류별 평가제도 등이 국가별로 다양함.
ㅇ 8개 국가의 의약품에 대한 보험급여 등재를 위한 적정성 평가 방법의 특이 사항 을 <표 3.1>에서 비교 정리하였음.
ㅇ 일본, 독일, 영국은 negative list system을 택하고 있음.
ㅇ 일본은 경제성 평가 없이 등재를 결정하지만 매 2년 단위로 의약품 실거래가격 을 조사하여 약가를 인하하는 기전을 갖고 있는 특징이 있음.
ㅇ 독일, 일본, 이탈리아, 프랑스는 의약품의 평가를 몇 가지 등급으로 나누어 가격 책정에 가산을 하거나 보험에서 상환율 결정에 반영하고 있음.
ㅇ 프랑스와 독일에서 일부 약제에 대하여 경제성 평가를 도입하였음.
ㅇ 캐나다와 이탈리아, 영국, 호주에서 위험분담제를 도입하고 있음.
ㅇ 캐나다의 일부 주에서는 희귀질환 치료제에 대한 별도의 등재 방법을 도입하고 있으며, 호주는 life saving drug에 대하여 별도 방안을 도입하고 있음.
국가명 특이점
스웨덴
-positive drug list 방식
-비용-효과성: 급여적정성 평가 시 고려함. 여러 요인 중 하나
-질병의 위중도: 주요기준(중증질환 ICER임계값: 국제기준보다 높음, 약110,000 유로, 경증질환: 국제기준보다 낮음)
-비용-효과성: 넓은 범위의 사회적 관점으로 평가(생산성, 노동시간 감소 등의 사 회적 비용도 포함)
-Value-based pricing: 4가지 기준(human dignity, need and solidarity, cost-effectiveness, marginal utility)+질병의위중도
-임상치료 요구도와 비용-효과성을 대등하게 평가
-보험등재 약품의 재평가: 비용-효과성에 의문이 되는 의약품 대상
프랑스
-positive drug list 방식
-절대적, 상대적 의학적 가치(안전성, 유효성, 대체치료법 유무, 적응증의 중증도, 치료중심 여부, 근본치료 여부 등)에 의해 보험등재 결정
-보험 등재 후 5년 마다 재평가 이 탈 리
아
-positive drug list 방식
-임상적 효과에 의해 보험등재 결정
-평가기준: 혁신성(중증도, 기존치료제와 비교한 유용성, 치료효과 수준) -위험분담제
독일
-negative drug list 방식
-2011년부터 비교편익평가 시행: 신약이 비교약제에 대하여 추가적인 편익이 있 는가를 평가하도록 함(혁신적 신약(I-IV등급)으로 평가될 경우, 가격 협상 시 수 가 상한선을 결정할 때 유리하게 작용됨. 비교약에 비하여 추가적인 편익이 없 다고 판단된 신약은 참조가격 그룹이 됨).
캐나다
-positive drug list 방식
-일반약: CDR (common drug review)-임상적, 경제적 가치 반영하여 급여결정 -항암제에 대한 별도의 평가제 도입 (pCODR)
-MCDA : 비영리단체인 EVIDEM에서 모형 개발, CDR 과정에서 최근 파일럿 테 스트 (2014년)하였으나 아직 도입하지는 않았음
-희귀질환치료제: 온타리오 주의 drug for rare Disease (DRD) 제도 -위험분담제
호주
-positive drug list 방식
-급여결정을 위해 경제성 평가 자료 요구 -급여적정성평가(PBAC) 와 가격결정(PBPA) -Rare/severe disease: 별도의 기금 운영 -Rule of rescue
-Life Saving Drugs Program (LSDP)
영국
-negative drug list 방식
-경제성평가 결과가 허가, 급여 및 가격 책정 시 직접적으로 영향을 미치지 않음.
-의약품의 임상적 효과 및 비용효과에 대한 평가를 기반으로 NICE에서 제공하는 권고안은 NHS의 일차의료기관에서 실제 의약품을 사용하는데 영향을 줌.
-ICER 역치를 초과하는 의약품: Patient Access Schemes (PAS)
일본
-negative drug list 방식
-비용-효과 분석하지 않고 가격조사로 적정 가격 책정 -가격책정 기준: 획기성, 유용성, 소아, 시장성
-실거래 가격을 2년마다 조사하여 가격조정
<표 3.1> 주요 국가별 급여적정성 평가방법의 특이 사항
3.2. 주요 외국의 보험급여 적정성 평가 방법
ㅇ 경제성 평가 결과를 급여 적정성 평가에 활용하는 국가
- ICER 적용하는 기본 트랙(이 때도 비용효과성 외에 여러 요소 동시 고려: 보험 등재된 약의 ICER 값이 다양한 것과 MCDA 등이 대두되는 것이 증거) + 예외 트랙(항암제, 희귀질환, lifesaving drug, rule of rescue, 위험분담제 등) - 급여적정성 평가에서 경제성 평가를 활용하는 국가(스웨덴, 영국, 캐나다, 호
주)에서는 질환의 중증도, 소수의 환자, 대체약제가 없는 경우 등에 대해 탄력 적인 ICER 적용과 위험분담제 운영함. 호주나 캐나다 일부 주에서는 비용효과 성 입증 예외 트랙이 운영되고 있음.
ㅇ 임상적 유용성을 중심으로 급여 적정성을 평가하는 국가 - 임상적 개선, 혁신성 등을 등급을 매겨 차별화된 약가 적용
- 경제성 평가를 직접적으로 활용하지 않는 국가(이탈리아, 프랑스, 독일)에서는 임상적 유용성 개선 정도, 대체약제 여부 등에 따라 약제의 가치를 등급으로 구분하여, 외국약가를 참조하는 방식, 약가협상 시 반영하는 방식 에 따라 등 재 및 가격을 결정하고 있음. 다만, 프랑스에서 일부 재정영이 큰 약제 등에 대해서 2008년부터 경제성평가를 실시하고 있으며, 독일에서도 2011년 의약품 시장개혁법 시행에 따라 제약사는 신약의 시장진입 시 의약품의 추가적 편익 에 대한 자료 제공 의무가 부여됐으며, 일부 약제에 대해 경제성평가 방법론인 efficiency frontier method를 이용한 비용편익분석이 도입됨.
ㅇ 경제성 평가를 전혀 하지 않는 국가
- 일본은 경제성 평가를 하지 않고 negative list에 의하여 안전성과 유효성이 입증되는 의약품은 원칙적으로 보험에 등재
- 유사품이 없는 혁신적인 신약은 주요 외국의 가격을 검토하여 신약의 가격을 결정
- 유사품이 있는 의약품은 획기성, 유용성, 소아, 시장성을 감안하여 유사 의약품 가격에 대하여 가산율을 적용하여 등재함.
- 매 2년마다 의약품의 시장거래가격을 조사하여 약가를 인하하는 방법을 사용함 에 따라 약제비가 보험재정에 차지하는 비중이 낮음.
3.3. 주요 외국의 보험급여 적정성 평가에 대한 소결
ㅇ 외국에서도 경제성 평가를 활용하는 국가에서는 국내와 유사한 제도 운영을 하 고 있으며, 경제성 평가를 직접적으로 활용하지 않는 국가에서도 경제성 평가를 일 부 약제에 도입하는 변화가 있었음.
- 이는 최근의 의약품 개발이 항암제, 희귀질환 치료제, 맞춤형 치료제 등 고가 의 약제로 집중되는 상황에서 자원배분의 효율적 배분을 위한 경제성 평가의 중요성이 강조되고 있는 것을 보여주는 것임.
제4장 점증적 비용-효과비의 탄력적 적용
4.1. ICER 임계값이란?
ㅇ 전 세계적으로 공통 적용되는 ICER 임계값은 존재하지 않음: 각국의 의료 환경, 경제수준 다르므로
ㅇ 명시적으로 일개 값을 제시하지 않음 ㅇ ICER 임계값
- WHO 권고기준을 토대로 일부 문헌에서 제시 - 과거 비용-효과성 판단기준 사례로부터 추론
- WTP 연구 등으로부터 도출된 임계값을 암묵적인 판단기준으로 사용
<표 4.1> 주요 국가들의 경제성 평가 기준 (ICER 임계값)
국가 각국별 통화 US$ (2010 PPP)
미국 50,000 – 100,000 USD 50,000 – 100,000 영국 20,000 - 30,000 GBP 30,457 – 45,686 캐나다 20,000 - 100,000 CAD 16,420 - 82,099 호주 42,000 - 76,000 AUD 27,587 - 49,920
일본 5,000,000 JPY 44,864
한국 20,000,000 KRW 24,324
자료: 안정훈 등 (2012). 보건의료 의사결정에서 비용-효과성에 관한 아시아 공동연구. 한 국보건의료연구원
4.2. ICER 임계값과 영향요인에 대한 문헌고찰 결과
<표 4.2> 국내문헌 고찰 결과
출처 ICER 임계값/영향요인
임민경 등 (2009)
⦁전문가 집단 설문조사:
경증질환: 2,900만원/(GDP의 1.5배), 중증: 5,150만원(GDP의 2.6배)
⦁ 산업체 설문조사:
경증질환: 4,650만원(GDP의 2.3배), 중증: 6,780만원(GDP의 3.4배)
이주연 (2009)
⦁전문가 집단 설문조사:
⦁급여결정 영향요인: ICER, 질병위중도, 치료대안여부
⦁분석결과:
- 급여찬성범위: 3,100-4,600만원 - 위중한 질병: 4,161만원
- 치료 대안 없는 경우: 3,060만원
안정훈 등 (2012)
⦁한국, 일본, 태국, 말레이시아 일반인 대상 시나리오별 WTP 설문 조사
⦁위중도: 경증(2,051만원), 중증도(3,072만원), 중증 말기질환(3,235만원), 즉시 사망(2,974만원)
⦁1 QALY 당 WTP > 각 국가의 1인당 GDP
- 일본: $14,629-52,646, 태국: $3,933-12,923, 말레이시아: $20,130 한국: $37,828
주: 모든 문헌에서 ICER의 분모는 QALY에 해당
<표 4.3> 국외문헌 고찰 결과
출처 ICER 임계값/영향요인
Berry (2010)
⦁미국, 캐나다 응답자의
- 49-56%: 항암제의 임계값 $5만~10만 적합 - 30-33%: 항암제의 임계값 $10만 이상 적합 Martin
(2008)
⦁사망률 한단위 증가시키기 위한 의료비 지출의 임계값:
- 암: ￡15,387, 순환기계 질환: ￡9,974, 위장관질환: 21,538, 당뇨: ￡26,429 Dan
Greenberg (2012)
⦁뉴질랜드, ICER 중앙값:
- 대장암 $22,000, 유방암 $27,000, 폐암 $32,000, 전립선암 $34,500, 혈액암
$48,000 Simoens
(2010)
⦁스코틀랜드:
- 항암제가 비항암제에 비해 높은 ICER(median: $24,309/QALY vs.
$13,755/QALY), but 급여률은 유사(66.7% vs. 66.4%)
4.3. ICER 임계값의 탄력적용에 대한 FGI 의견
<표 4.4> ICER 탄력 적용 대상 제안
학계 산업계 약제급여평가위원회 심평원 실무진
⦁대체제가 없는 생명을 위협하는 질환의 치료제(진 료상 필수 약제에 가까운 치료제)
⦁희귀의약품
⦁혁신적 약물(제약회사 가 생각하는 혁신성을 반영한)
⦁대체약이 없는 경우
⦁우리나라에서 보험등
재율이 낮아 접근성이 낮은 약물군 혹은 효능 군(예: 항생제)
⦁특정 약품군 보다 환자 중심으로 사회안 전망 의미에서 임계값 탄력적용이 합리적
Ÿ 특정군으로만 한 정할 수 있는 문 제는 아니고 질 병의 위중도, 대 체약제 유무, 소 수환자 해당여부 등 약제 특징 및 질병특징이 모두 고려되는 것임
<표 4.5> ICER 탄력 적용 반대
학계 산업계 약제급여평가위원회
⦁예외적으로 특정 약물에 대해 ICER 임계값을 달리 적용하는 것은 불합리
⦁경제성 이외에 고려해야 할 요인에 대한 사회적 합 의를 갖는 측면으로 접근 하는 것을 제안
⦁현 경제성평가 방 법의 문제의 개선없 이 ICER 임계값의 탄력 적용 논의는 무 의미
⦁특정 약품군에 대해 탄력적 ICER 적 용은 불합리
⦁예외적으로 임계값 2GDP 적용은 가 능. 그러나, 2GDP가 일반적인 임계값 이 되는 것은 불합리
4.4. ICER 임계값의 탄력 적용에 대한 소결
ㅇ ICER 임계값의 탄력 적용은 등재결정 시 경제성평가 외 다양한 요소를 반영 할 때 자연스럽게 발생하는 현상임.
ㅇ 최근 외국에서는 고가의 항암제 등에 대한 환자의 접근성을 향상시키기 위해 유연성 있는 제도를 실행하고 있음.
o 따라서, 우리나라도 질병의 위중도가 심각하고 대체약제가 없는 등 임상적 필요 성이 높은 경우 환자의 보장성 강화를 위해 예외적인 ICER 임계값 적용한 것의 당 위성은 있다고 볼 수 있음. 다만, 향후에 기준 변경 검토시에는 약평위 단계의 공 식적 논의 뿐 아니라 보건의료계의 사회적 합의기구에서도 충분한 논의를 거치는 것이 바람직 할 것임.
제5장 다기준 의사결정방법의 국내 적용 타당성 검토
5.1. 다기준 의사결정방법(MCDA)의 정의
ㅇ 의사결정에 있어서 다양한 측면의 기준들을 투명하게 통합할 목적으로 설계된 의사결정 방법의 한 유형
ㅇ 중요한 의사결정은 직관에 의존하는 것이 아니라 중재의 특성을 포괄적으로 살 펴볼 수 있는 다양한 측면의 기준들을 투명하게 통합적으로 적용할 필요성 대두 ㅇ 평가목표가 다수이거나 혹은 목표는 하나일지라도 평가 방법이 다양할 때 사용
하는 정량적 의사결정 방법
5.2. 다기준 의사결정방법의 논의 배경
ㅇ 선별등재 도입 후 비용-효과성에만 지나치게 의존하여 의약품 보험급여 여부가 결정되고 있다는 우려
ㅇ 경제성평가의 결과로 산출되는 비용효과성의 지표인 ICER는 정량적인 개념으로 정책 결정자들이 의사결정을 할 때 상대적으로 용이하게 활용되기 쉬우나,
ㅇ 임상적 유용성, 임상적 필요성, 질환의 특성 등 다른 요인들은 정량적 지표로 산출되기 어려운 경우가 많아 상대적으로 의사결정의 근거로 간과되는 경향이 있 음.
<표 5.1> 약제의 요양급여 대상 여부 등의 평가기준 및 절차 등에 관한 규정
제4조(평가내용) ①위원회는 약제의 요양급여대상여부를 평가함에 있어 다음 각 호의 사항을 고려 하여야 한다. <개정 2011.2.14, 2013.12.31>
1. 대체가능성, 질병의 위중도, 치료적 이익 등 임상적 유용성 2. 투약비용, 임상효과의 개선 정도, 경제성평가 결과 등 비용효과성
3. 대상환자수, 예상사용량, 기존 약제나 치료법의 대체 효과 등 보험재정에 미치는 영향 4. 제외국의 등재여부, 등재가격, 급여기준 등
5. 결정 및 조정 기준 제7조제2항에 따른 제조업자 등이 이행 할 조건 6. 기타 보건의료에 미치는 영향 등
5.3. 다기준 의사결정방법의 절차 및 방법
<표 5.2> MCDA 절차 및 방법
단계 방법
1. 기준설정
(defining MCDA criteria) 문헌고찰, 이해당사자 대상 설문조사 2. 기준의 가중치 부여
(weighting)
- 기준별 선호도/중요도를 반영한 점수
- 방법론에 따라 산출된 가중치 달라짐: 분석적 계층과정, 이 산선택법, 스윙기법...
3. 중재의 성과측정
(scoring) 성과: 중재(신약)의 기준별 충족도 4. 가중치와 성과 종합
(calculating)
- 중재의 최종 가치점수:
Sum of (기준별 가중치 × 중재의 기준 충족도) - 최종 점수 대신 성과 매트릭스로 제시
5. 결론 도출 중재의 최종점수 혹은 성과매트릭스를 바탕으로 위원회가 최 종 정책결정 내림
ㅇ 기준의 가중치와 충족도를 종합하는 단계 (Calculating)
--- (식 5-1)
<그림 5.1> 성과매트릭스 예시
자료: Baltussen & Niessen (2006) 재인용: 배은영 등(2014)
5.4. 다기준 의사결정방법의 외국 연구 및 도입 현황
ㅇ 4개의 리뷰 문헌(출판연도: 2013, 2014, 2015)
- MCDA 관련 출판 건 수 급증. 보건의료분야에서 MCDA가 활발하게 논의되고 있음을 의미. 그러나, 보건정책이나 의료행위에 비해 의약품 급여 정책 관련 MCDA 연구는 부족.
<그림 5.2> MCDA 문헌 출판 경향Ⅱ (Marsh et al., 2014)
ㅇ 국외 기관에서 MCDA 도입을 활발하게 논의 중
- EMA: 의약품의 benefit-risk assessment에 MCDA 도입 제안 - 미국 Institute of Medicine: 백신 우선순위에 MCDA 도입 제안 - 독일 IQWiG: 컨조인트 분석과 계층과정을 통한 MCDA 도입 검토 중
- 영국 Advisory Group for National Specialized Services의 orphan drug 급여결정에 MCDA 기반 의사결정 틀 개발
- 캐나다 비영리단체 EVIDEM: MCDA 운영 틀 개발
- 태국 National Health Security Office: 2009-2010년 보험급여 범위 결정에 MCDA 사용
5.5. 다기준 의사결정방법 도입에 대한 FGI 의견
<표 5.3> MCDA 도입 시 포함기준 제안
학계 산업계 약제급여평가위원회
⦁시급성
⦁이미 보험 혜택을 많이 받고 있는 질환군인지 여부
⦁보험재정영향
⦁국내제약회사에 미치는 영향
⦁진료상 필수약제 충족 기 준
⦁혁신성
⦁임상적 중요도
⦁대체가능한 약물의 유무
⦁환자집단의 규모
⦁여생 기간 대비 수명 연장
⦁사회적 burden
⦁소아 대상 의약품
⦁허가 후 오랜 기간 비보험으로 사 용되어 고가이고 환자들의 보험 요구 가 큰약
⦁혁신성
⦁보험등재율이 낮아 왔던 약물(접근 성이 낮아왔던 약물)
⦁사회적 기여도(산업적 가치)
⦁소아 대상 의약품
<표 5.4> MCDA 도입에 대한 우려사항
학계 산업계 약제급여평가위원회 심평원 실무진
⦁약평위 등재 심사 시 현 재도 MCDA 하고 있음.
⦁MCDA 기준과 기준별 가중치에 대한 사회적 합 의의 어려움.
⦁MCDA 기준별 가중치의 불확실성
⦁판례를 참고한 급여평가
위원회의 의사결정이
MCDA 대안이 될 수 있 음.
⦁외국도 MCDA 도입 초 기 단계, 외국의 추이를 보고 진행하자.
⦁MCDA를 통한 다양한 요소 반영: 온정주의적 의 사결정 우려
효능군, 약물군, 특 성 군 별 로 MCDA의 기준과 가중치가 달라야 함.
⦁현재도 MCDA하고 있음.
⦁급여적정성 평가의 객관성과 일관성을 해 칠 우려
⦁각 기준을 유형화하 고 3~4단계로 약평위 에 제시하기 바람.
⦁명목상이 아닌 실제 로 보험급여결정에 영 향을 줄 수 있는 다기 준 만들기 바람.
⦁현재 ICER 임 계값의 탄력 적 용하고 있기 때
문에 이미
MCDA 하고 있 음.
⦁MCDA 도입 이전에 선별등재 제도 개선이 선 행되어야 함.
⦁정량적 의사결 정을 돕는 장점 있지만, 정량화 과정에서 불확실 성의 추가발생 우려
5.6. 다기준 의사결정방법 도입에 대한 소결
ㅇ 점증적 도입 여부 검토, 시범연구 필요
- 약제의 요양급여대상여부 등의 평가기준 및 절차 등에 관한 규정 제4조에 서 제시하는 다양한 기준을 보다 균형있게 적용하기 위해 현재와 같이 비용 효과성 위주의 의사결정보다 MCDA 도입을 고려하는 것이 필요: 한국형 MCDA 도입
- 그러나, MCDA는 국제적으로 아직 검토 단계이므로 향후 더 많은 근거(불확 실성 개선, 활용 효과 극대화 방법 등) 생성 후 도입을 제안
- 국내의 사전 시범 연구를 통해 MCDA 도입 여부 검토 필요 ㅇ 고려 사항
- 어떤 기준을 MCDA에 도입?
- 어떤 그룹에서 각 기준의 선호도를 반영하는 가중치 산출?
- 어떤 선호도 측정 방법 사용?
- MCDA에서 산출된 최종점수의 의미? 또 하나의 임계값 필요?
- 정량화의 정도 결정: 최종 점수화 vs. 가치평가 매트릭스 제시
- 일반적 MCDA, 질병군/환자군 MCDA ㅇ 단기적 절충안
- 약평위 회의자료에 신약의 가치평가 매트릭스 제시 - ICER외에 다양한 기준에 대한 균형있는 고려에 도움 - 약평위 의사결정의 일관성 제고
<표 5.5> 약제급여 평가를 위한 가치평가 매트릭스 예시
ㅇ 가치평가 매트릭스에 포함된 각 요소에 대한 평가 기준: 향후 심평원 실무진과 약평위 등이 개발 및 합의할 과제. 본 연구에서 예시 제안
- 대체 가능성: 대체약 없음, 있음
- 질병의 위중도: 항암제의 경우 5년 생존율, 해당 질환 환자들의 삶의 질 가중 치. 정량적 기입이 어려운 경우 서술적 묘사
- 치료적 이익: 혁신적으로 질병의 치료가 월등히 이루어졌을 경우에는 ‘상,’ 현 재 사용되고 있는 약제에 비해 어느 정도 개선이 있을 경우에는 ‘중,’ 현재와 비슷한 수준의 효과를 보이는 약제는 ‘하’
- 투약 비용: 신청약제의 연간 1인당 투입
- 대상 환자수: 질병의 유병률을 근거로 하여 ‘환자 많음,’ ‘중간,’ ‘적음’
- 재정소요액: 절대 소요액, 상대적 소요액
- 외국의 등재여부 및 등재가격: A7국가(미국, 영국, 독일, 프랑스, 이탈리아, 스 위스, 일본)를 기준으로 제시
- 기타: 소아대상 의약품, 4대 중증질환, 희귀질환 여부 등
임상적 유용성 비용효과성 보험 재정 영향 제
외국의 등재여부
및 등재가격 대체 기타
가능성
질병의 위중도
치료적 이익
투약 비용
경제성 평가 결과
대상 환자수
재정 소요액
(소아대상) (4대중증
질환)
제6장 정책 제언
6.1. 급여적정성 평가의 재점검 결과
1) 급여적정성 평가의 도입 및 운영
ㅇ 2006년 12월 29일부터 도입된 선별등재제도는 건강보험 지출에서 약제비의 높 은 비중과 증가율의 관리 필요성, 신약의 조기 진입으로 비용효과적 검증이 미흡 하였던 점을 개선하고자 도입되었음.
- 치료적, 경제적 가치가 우수한 의약품을 선별하고자 경제성 평가를 포함한 급 여적정성 평가가 필수적인 절차가 되었음.
- 과거 negative list system에서 신약은 식약청(현재 식약처)의 의약품에 대한 안전성과 유효성 평가가 이루어진 후, 외국의 약가를 참조하는 상대비교가 방 식으로 등재되어 비용효과성은 직접적으로 평가하지 않았음.
ㅇ 선별등재제도가 도입된 이후 의약품의 급여적정성 평가는 신청 약제의 기존 치 료제 대비 상대적 임상적 유용성 및 비용효과성에 따라 경제성 평가, 투약비용 비 교 유형으로 구분되며, 비용효과성 입중의 예외 사유에 해당하는 진료상 필수 약제 유형이 있음.
ㅇ 환자의 접근성 향상을 위해 제도 보완차원에서 위험분담제도, 경제성 평가 특례 제도, 약가협상면제 제도가 2014년 이후 도입되었음.
ㅇ 현재 급여적정성 평가는 임상적 유용성, 비용효과성, 보험재정에 대한 영향 및 주요 외국의 보험등재 현황이 고려되고 있으며, 비용효과성 검토를 위해 임상적 유 용성 개선 여부에 따라 투약비용 비교나 경제성 평가를 활용하고 있음
2) 현행 급여적정성 평가에 대한 고찰
ㅇ 현재까지 급여적정성 평가는 과학적 근거에 기반한 의사결정, 자원배분의 효율 적 배분, 약품비의 적정관리 측면에서 만족할 수준으로 운영되어 온 것으로 평가 됨.
- 선별등재제도 시행 이후 중증 질환이나 희귀질환에서의 환자 접근성 문제가 제 기되었으나, 위험분담제도의 도입, ICER 탄력 적용 확대, 경제성 평가 특례제 도 도입으로 보완적 조치가 취해진 바 있음.
ㅇ 외국에서도 경제성 평가를 활용하는 국가에서는 국내와 유사한 제도 운영을 하 고 있으며, 경제성 평가를 직접적으로 활용하지 않는 국가에서도 경제성 평가를 일
부 약제에 도입하는 변화가 있었음.
- 이는 최근의 의약품 개발이 항암제, 희귀질환 치료제, 맞춤형 치료제 등 고가 의 약제로 집중되는 상황에서 자원배분의 효율적 배분을 위한 경제성 평가의 중요성이 강조되고 있는 것을 보여주는 것임.
3) 급여적정성 평가의 문제점
ㅇ 현재 우리나라의 경제성 평가 중심의 급여적정성 평가 체계는 유지하는 것이 타 당하나, 어떠한 사회제도도 모든 구성원을 만족시킬 수 없기 때문에 이해관계자별 로 다양한 의견이 제시되고 있음.
- 환자 단체 및 제약사 등에서는 신약의 접근성이 낮아졌다고 함.
- 정치권에서는 급여적정성 평가의 투명성이 결여되었다는 의견이 있음.
- 학계에서는 의사결정의 일관성과 투명성 향상을 위해 평가결과를 더 자세히 공 개 할 필요성을 제기함.
ㅇ 급여적정성 평가는 경제성 외에도 심리적, 사회적, 윤리적 요소라던가, 의료조 직이나 임상 전문가적 판단이 고려되어야 하는데 이 점이 제대로 충분히 반영되지 는 못하고 있음.
- 약평위에서 이와 같은 기타 요소들에 대해 심의과정에서 논의되고는 있지만, 이러한 요소들에 대한 계량화가 어려워 결국은 계량화된 결과로 제시되는 경 제성 평가 위주로 결론을 내리는 문제가 있음.
ㅇ 혁신성에 대한 구체적 정의가 미흡함.
- 심평원은 ICER 탄력적용 시 혁신성을 고려한다고 되어 있으나, 혁신성에 대한 구체적인 정의가 명시되어 있지 않음.
- 초점그룹인터뷰 결과 혁신성에 대해서는 제약업계와 심평원의 시각(임상적 유 용성의 개선 입증 필요)에 차가 크고 첨예하게 엇갈리는 것을 확인할 수 있었 으며, 학계에서도 일부 기술적 개선(새로운 기전 등)이 인정될 수 있어야 한다 는 의견이 있었음.
ㅇ 약평위의 의사결정의 투명성과 객관성에 대한 문제가 제기되고 있음.
- 약평위의 평가결과의 공개가 제한적이며, 세부 논의 과정에 대한 회의록 등이 공개되지 않아 약평위의 의사결정의 투명성과 객관성에 대한 문제가 제기되고 있음.
ㅇ 경제성 평가 인프라가 아직도 취약한 측면이 있음.
- 경제성 평가를 하는데 기본이 되는 효용 값 등을 외국문헌에 의존하고 국내 환 자 및 인구집단을 대상으로 측정한 자료(utility 값 등)가 부족함.
6.2. 급여적정성 평가의 개선방안
1) HTA의 근본인 다기준의사결정의 원리 적용
ㅇ 만약 약제급여적정성평가도 HTA의 원칙이나 방법론에 따른다면 자연스럽게 MCDA에서 사용되는 다기준의사결정 ‘원리’가 적용될 수 있음. HTA의 원칙이라 함은 유효성, 안전성, 경제성, 사회, 심리, 윤리적 평가 요소들을 포괄적으로 두루 고려하여 가치평가 및 급여결정을 하여야 한다는 것을 의미함 MCDA는 선호도를 도출하여 점수화하는 정량적 방법에서부터, 평가 기준을 고루 검토한다는 의미로 넓게 해석할 수 있음.
ㅇ MCDA의 장점은 경제성 평가에는 포함시킬 수 없는 평가 요소를 평가 기준에 포함시켜 좀 더 유연한 의사 결정을 할 수 있다는 것임. 반면, 단점은 기존 급여 평 가 과정보다 더 많은 시간이 소요될 수 있음.
- MCDA를 도입하면 다양한 요소를 반영하는 과정에서 불확실성이 오히려 증가 할 가능성이 있다는 우려와, 다양한 요소를 반영하여 보다 포괄적이고 유연한 의사결정이 가능할 거라는 기대가 공존하고 있음.
ㅇ 일반적으로, MCDA에 포함되는 기준은 질병특징(disease characteristics)과 약 물특징(drug characteristics)으로 분류될 수 있음.
- MCDA와 같은 다기준의사결정의 원리는 의약품에 대한 합리적인 의사결정(보 험등재 혹은 치료적 선택 등)을 위해서 이 두 가지 특징을 모두 고르게 반영해 야 한다는 것임.
- 그런데, 우리나라의 급여적정성 평가 기준은 약물특징(대체가능성, 치료효과, 투약비용, 비용효과성, 재정영향 등) 중심이며, 질병특징(질병의 위중도, 임상 적 필요성, 대상환자 수, 생애말기 질환 여부, 대상질환 유형(소아질환, 4대 중증질환 등))은 상대적으로 주의를 덜 받고 있는 것으로 판단됨.
- 약물특징도 비용효과성이나 투약비용과 같은 계량적으로 표현될 수 있는 요소 를 중심으로 평가가 이루어지고 있음.
- 따라서, 이러한 다양한 요소에 대해 균형 잡힌 평가와 의사결정을 하기 위해서 MCDA를 도입하는 방안도 고려해 볼 수 있음.
ㅇ 그러나, MCDA는 아직 외국에서 제도적으로 시행한 선례가 없고, 방법론상 논 란이 많은 점을 감안하여, 당장 MCDA를 선별등재제도에 적용하기 보다는 이에 대 한 절충안 및 중간과정으로 다음과 같은 대안을 고려할 수 있을 것임.
① MCDA 도입 대신 사례를 참고로 한 의사결정
② 외국의 MCDA 도입 경험을 관찰한 후에 MCDA 도입
③ 현재 규정에서 제시하고 있는 약제의 요양급여 대상 여부 등의 평가 기준들 을 유형화하고 3-4단계로 약평위에 제시함으로써 평가 기준에 대해 객관적이 고 균형 잡힌 평가를 가능하게 하는 방안
ㅇ 본 연구에서는 위의 3가지 절충안 중 단기적 방안으로 ③의 시행을 제안함. 이 를 위해서는 약제급여평가를 위한 가치평가 매트릭스 예시를 활용할 것을 제안함.
매트릭스에 포함된 각 요소에 대한 구체적인 유형화 방법과 평가 기준은 심평원 실 무진과 약평위, 그리고 학계 등이 우선적으로 개발하고 합의해야 할 과제인 것으로 판단됨.
2) ICER 임계값의 탄력 적용: 당위성과 신중성 동시 고려
ㅇ ICER 임계값의 탄력 적용은 등재결정 시 경제성평가 외 다양한 요소를 반영할 때 자연스럽게 발생하는 현상임.
ㅇ 이는 특정 약물군, 질병군, 환자군을 대상으로 예외적인 ICER 임계값을 적용하 기보다 선별등재제도가 HTA 원칙을 준용한다는 것을 의미함.
- 그러나, 예외적으로 특정 질환군 등에 대해 별도의 ICER 임계값을 적용할 필 요가 대두될 경우, 이에 대한 사회적 합의를 이루고 신중한 접근이 필요함.
- 최근 항암제 및 희귀질환치료제 대해 ICER 임계값을 일반 질환에 비해 높게 적용한 것은 정부의 4대 중증질환 보장성 강화 정책을 지원하기 위한 방안이 었음. 이는 대체약제 또는 치료적 위치가 동등한 약제가 없고, 생명을 위협하 는 심각한 질환에 사용하는 약제임을 고려한 ICER 임계값의 탄력 적용으로 이 해될 수도 있고, 특정 질환군에 대해 예외적인 ICER 임계값을 적용한 사례로 이해될 수도 있음.
- 문제는 일부 항암제 및 희귀질환치료제의 ICER 임계값의 탄력 적용에 대한 결 정이 약평위에서 사례별로는 논의되었으나 기준에 대한 공식적인 논의와 검토 절차가 부족했다는 것임.
. 이에 따라 특정 질환군에 대한 ICER의 탄력 적용이 자칫 경제성 평가 논리 를 흔드는 결과를 초래하는 것이 아닌가 하는 우려를 야기하게 된 것임.
. 이는 보험등재의 전제조건이 투명하고 합리적인 사회적 합의과정이 있어야 한다는 것을 보여주는 사례임.
ㅇ 최근 외국에서는 고가의 항암제 등에 대한 환자의 접근성을 향상시키기 위해 유 연성있는 제도를 실행하고 있음.
- 예컨대, 영국은 희귀의약품 또는 고가 항암제 등에 대하여, 캐나다 및 호주에 서는 질환의 위중도 등을 고려 ICER 임계값을 탄력 적용하고 있음
o 따라서, 우리나라도 질병의 위중도가 심각하고 대체약제가 없는 등 임상적 필요
