4대 중증질환 약제 접근성
향상 방안
- 희귀질환치료제와 항암제
재원마련을 중심으로
-4대 중증질환 약제 접근성
향상 방안
- 희귀질환치료제와 항암제
재원마련을 중심으로
-연 구 진 연구책임자 김동숙 부연구위원 공동연구자 김수진 주임연구원 정승연 연구원 박주희 주임연구원 조현민 주임연구원정부는 2013년 6월 말 과중한 의료비로 가계에 큰 부담이 되는 ‘4대 중증질환’에 대한 보장성 확대 계획을 발표하였고, 거의 모든 의료서비스에 건강보험을 적용하겠다고 발표 하였습니다. 그러나, 약제의 경우 비용효과적인 의약품을 선별하여 급여하는 선별등재 (positive list) 제도의 특수성을 반영하여, 기등재된 약을 대상으로 급여기준의 필수(완전) 급여를 확대하는 방향으로 보장성 강화를 추진하여 왔습니다. 그러나, 신규 약제 등재시 급여결정 기준 완화와 기등재 의약품의 급여기준(범위) 확대 에도 불구하고, 여전히 국회, 환자단체 등 외부에서는 환자의 접근성 향상을 위한 다양한 방안을 모색하도록 요구하고 있습니다. 그럼에도 한정된 보건의료자원 하에서 소수에게 고가의 재정지출을 결정하는 데 있어서는 사회적 구조의 원칙과 자원의 효율적 분배가 첨 예하게 대립될 수 있는 지점입니다. 이에 건강보험심사평가원 심사평가연구소에서는 희귀질환치료제와 항암제의 급여 확대 와 관련하여, 방안으로 제기되고 있는 접근성 향상을 위한 의약품 별도 기금 도입에 대한 타당성을 검토하였습니다. 아무쪼록 건강보험 급여의 원칙(비용효과성, 근거중심 보건의료)을 훼손하지 않되, 환자 의 접근성을 높일 수 있는 여러 방안을 모색하는 기초자료로 활용될 수 있기를 기대해봅 니다. 끝으로 본 보고서의 내용은 저자들의 개인적인 의견이며 심사평가원의 공식적인 견 해가 아님을 밝혀둡니다. 2016년 12월 건강보험심사평가원 원장 손 명 세 심사평가연구소 소장 이 윤 태
요 약 ix 제1장 서론 1 1. 연구의 배경 및 필요성 1 2. 연구 목적 3 3. 연구내용 4 제2장 제도 개요 및 관련 문헌 고찰 5 1. 의약품 급여결정 및 급여기준 개요 5 2. 약제 보장성 확대 현황 12 3. 희귀의약품 별도 기금 관련 기존 연구 17 4. 중증 및 희귀질환 대상 지원사업 현황 24 5. 소결 29 제3장 약제 보장성 확대 현황 분석 31 1. 연구내용 및 분석방법 31 2. 약제 보장성 확대 현황 분석 34 3. 비급여 의약품 및 전액본인부담 약제 추정 규모 39 4. 소결 46 제4장 외국의 희귀의약품, 항암제 기금화 운영사례 47 1. 개요 47 2. 희귀의약품 및 항암제 별도 기금 사례 49 3. 소결 91
제5장 희귀질환치료제, 항암제 별도 기금 도입의 타당성 검토 93 1. 의약품 별도 기금 도입에 대한 전문가 의견 수렴 93 2. 이해관계자 의견수렴 결과 99 3. 소결 104 제6장 고찰 및 결론 109 1. 연구결과 고찰 109 2. 연구의 한계 및 향후 제안 111 참고문헌 113 부록 119 부록 1. 급여기준 확대 목록(효능군 중심) 121 부록 2. 2016년 7월 변경 전 CDF 124 부록 3. 뉴질랜드 지역연합제약예산(CPB) 128 부록 4. 기금화 결정을 위한 고려 요인 129 부록 5. PHARMAC의 의약품 기금화 결정을 위한 기준 130 부록 6. 캐나다 OPDP의 약제 접근성 보장 프로그램 132 부록 7. LSDP/CDF/NDFP 보장 의약품 134 부록 8. 국가별 희귀질환 및 항암제 기금 특징 136 부록 9. 전문가 조사지 140
표 목 차
<표 1> 국가별 대표적 약제 기금 정책 xv <표 2> 희귀질환과 암질환 치료의 본인부담을 높이는 주요 이유 xvii <표 3> 약제비 본인부담 수준이 가계 소득 대비 가중한지 여부 xviii <표 4> 의약품 별도 기금에 대한 찬성여부 xviii <표 5> 의약품 별도 기금 운영방안 xix <표 6> 약제 보장성 확대 현황 1 <표 7> 약제 보장성 확대 로드맵 및 실제 실행건수 14 <표 8> 위험분담제 적용 약제 목록 14 <표 9> 2015-2016년 약제 급여기준 확대 건수 16 <표 10> 희귀질환 및 희귀난치성 의약품 접근성 강화 방안 관련 국내 연구 17 <표 11> 희귀난치성질환자 의료비지원사업 연도별 지원현황 26 <표 12> 재난적 의료비 한시적 지원사업의 본인부담금 구간별 지원 수준 28 <표 13> 급여기준 확대 품목의 건강보험 청구금액 34 <표 14> 급여기준 확대 품목의 건강보험 청구금액 35 <표 15> 위험분담계약제 청구현황 35 <표 16> 희귀난치성질환 산정특례 환자 및 암 산정특례 환자 진료비 및 약품비 현황 36 <표 17> 희귀난치성질환 산정특례 환자 유형별 진료비 및 약품비 현황 36 <표 18> 희귀의약품 38 <표 19> 희귀의약품 및 항암제 약품비 현황 38 <표 20> 연도별 의약품 공급금액과 청구금액의 차이 39 <표 21> ATC 1단계 구분에 따른 비급여 추정 금액 40 <표 22> ATC 2단계 구분에 따른 비급여 혹은 전액부담 추정 금액 42 <표 23> ATC 3단계 구분에 따른 비급여 혹은 전액부담 추정 금액 44 <표 24> Ontario Public Drug Program 59 <표 25> 덴마크의 2016년 기준 급여율 67<표 26> Cancer Drugs Fund의 개정 전후 비교 87 <표 27> 응답자의 일반적 특성 94 <표 28> 희귀질환과 암질환 치료의 본인부담을 높이는 주요 이유 95 <표 29> 약제비 본인부담 수준이 가계 소득 대비 가중한지 여부 95 <표 30> 의약품 별도 기금에 대한 찬성여부 96 <표 31> 의약품 별도 기금 운영방안 97 <표 32> 본인부담이 높아 가계부담이 높은 상황에서의 선택 97 <표 33> 급여기준 외 약제 사용에 따른 환자 전액본인부담 경감방안 105 <표 34> 급여기준 외 약제 사용에 따른 환자 전액본인부담 경감방안 110 <표 35> 급여기준 확대 목록 (약제명 생략) 121 <표 36> LSDP/CDF/NDFP 보장 의약품 목록 134 <표 37> 국가별 대표적 약제 기금 정책 136 <표 38> 국가별 대표적 약제 기금 정책(요약) 143
그림 목차
[요약그림 1] 연구 수행체계 xi [요약그림 2] 의약품 별도 기금 신청 방식(안) xxii [그림 1] 연구 수행체계 4 [그림 2] 의약품 시장진입에서 급여등재 및 확대까지 과정 5 [그림 3] 약제 급여결정 신청 절차 7 [그림 4] 약제 급여기준 내·외 사용 구분에 따른 본인부담률 9 [그림 5] 의약품 급여기준 검토 방식 10 [그림 6] 약제 보장성 확대 정책 변화 12 [그림 7] 위험분담 계약 유형 21 [그림 8] 월별 의약품 공급금액과 청구 금액 40 [그림 9] 호주의 항암제 비용 지불 메커니즘 50 [그림 10] 호주의 의귀의약품 제도와 LSDP의 관계 52 [그림 11] 캐나다의 신약 등재 과정 60 [그림 12] 새로운 의약품을 등재하기 위한 처리과정 78 [그림 13] 예외적 상황의 프레임워크 79 [그림 14] 허가받은 항암제의 재원 처리과정의 개요 88 [그림 15] 의약품 별도 기금 대상 약제(안) 106 [그림 16] 의약품 별도 기금 신청 방식(안) 108약어표
약어 정식명칭 한글명칭
ABPI Association of the British Pharmaceutical Industry 영국제약산업연합회 AIFA Agenzia Italiana del Farmaco 이탈리아의약품기구 ASMR Amelioration du Service Medical Rendu 치료효과평가
ATC Anatomical Therapeutic Chemical classification 해부학적 치료학적 화학적 구조 CAM Caisse d’Assurance Maladie 공공건강보험조합
CCO Cancer Care Ontario 온타리오암관리 CDF Cancer Drugs Fund 항암제기금
CDR Common Drug Review Process 일반적 의약품 평가과정 CED Coverage with Evidence Development 조건부 급여
CEM Comité Economique du Médicament 부처간 의약품 경제성 평가 위원회 CMDOD College of Medical Doctors for Orphan Drugs 희귀의약품을 위한 의사 협회
CNAM Caisse Nationale d'Assurance Maladie 국가건강보험조합 CNAMTS Caisse nationale de l'assurance maladie des
travailleurs salariés 노동자를 위한 공공건강보험조합 CPB Combined Pharmaceutical Budget 연합제약예산
CRG Clinical Reference Group 임상참조그룹 CT Commission de Transparence 투명성 위원회 DHB District Health Board 지역보건위원회 DMA Danish Medicines Agency 덴마크 의약품청
DPF Discretionary Pharmaceutical Fund 재량적 의약품 기금 DRD Drugs for Rare Disease 희귀질환약제기금
EFC Efficient Funding of Chemotherapy Initiative 효율적 항암제 기금화 계획 EBP Evidence Building Program 근거생산프로그램 EMA European Medicines Agency 유럽 의약품 위원회 HAS Haute Autorité de Santé 국립보건당국 HSDP Highly Specialised Drug Program 초전문의약품 프로그램 HSTP Highly Specialised Technology Programme 초전문화기술 프로그램 HSSs Highly Specialized Services 초전문화 서비스
HTA Health Technology Assessment 경제성 평가 ICER Incremental Cost Effectiveness Ratio 점증적 비용-효과비 ICUR Incremental Cost Utility Ratio 점증적 비용-효용비
IFR Individual Funding Requests 개별기금요청 IMDP Inherited Metabolic Disease Program 유전질환보장 프로그램 LSDP Life Saving Drugs Program 생명구제의약품 프로그램
약어 정식명칭 한글명칭 MEDSAFE Medicines and Medical Devices Safety Authority 의약품 및 의료기기 안전성 당국
MRC Medicines Reimbursement Commision 의약품급여위원회 MTA Multiple Technology Appraisal 다기술평가
NICE National Institute for Health and Care Excellence 영국국립보건임상연구소 NIHDI National Institute for Health and Disability
Insurance 국가질병장애보험기구
NDFP New Cancer Drug Funding Program 신 항암제 기금 프로그램 NHS National Health Service 국가보건서비스 NMF New Medicines Fund 신약기금
NPPA Named Patient Pharmaceutical Assessment 환자 지정 의약품 평가 ODB Ontario Drug Benefit Program 온타리오제약급여프로그램 OHIP Ontario Health Insurance Plan 온타리오 건강보험계획
OIR Only In Research -
OPDP Ontario Public Drug Program 온타리오공공제약프로그램 OPP Operating Policies and Procedures 실행 정책 및 과정 PAS Patient Access Scheme 환자 접근성 계획
PASAG Patient Access Scheme Assessment Group 환자 접근성 계획 평가 그룹 PBRSA Performance-Based Risk Sharing Agreement 성과 기반 위험분담
PBAC Pharmaceutical Benefits Advisory Committee 의약품급여 자문위원회 PBPA Pharmaceutical Benefits Pricing Authority 의약품급여가격 결정당국
PBS Pharmaceutical Benefits Scheme 의약품급여체계 pCODR pan-Canadian Oncology Drug Review 범캐나다 항암제평가
PCPA pan-Canadian Pharmaceutical Alliance Process 범캐나다 의약품연합평가과정 PCTs Pharmaceutical Cancer Treatments 항암제
PCTs Primary Care Trusts 일차의료 트러스트 PHARMAC Pharmaceutical Management Agency 의약관리청
PHC Primary Health Care 일차 보건 의료 PPP Purchasing Power Parity 구매력지수
PPRS Pharmaceutical Price Regulation Scheme 의약품가격규제 프로그램 PRC Pricing and Reimbursement Committee 급여위원회
PTAC Pharmacology and Therapeutics Advisory
Committee 약물치료자문위원회
QALY Quality Adjusted Life Year 질보정 수명
RCMF Rare Conditions Medicines Fund 희귀의약품기금(스코틀랜드) RDAG Rare Disease Advisory Group 희귀병자문그룹
RFP Request for Proposals - RSA Risk Sharing Agreement 위험분담제
약어 정식명칭 한글명칭 SDP Special Drug Program 특별제약프로그램
SMC Scottish Medicines Consortium 스코틀랜드 의약품 컨소시엄 SSCIF Specialised Services Commissioning Innovation
Fund 전문화서비스 혁신기금
SSF Special Solidarity Fund 특별연대기금
SSN Servizio Sanitario Nazionale 이탈리아국가보건서비스 TDP Trillium Drug Program 트릴리엄 제약 프로그램 TSC Technical Scientific Committee 기술적과학위원회 WHO World Health Organization 세계보건기구
요 약
1. 서론
가. 연구의 배경 및 필요성
□ 4대 중증질환 약제의 보장성 강화 ◦ 약제는 선별등재제도의 특수성을 반영하여 기등재된 약을 대상으로 급여기준을 확 대하는 방향으로 ‘13~’16년 ‘4대 중증질환 보장성 강화’를 추진하여 왔음. ◦ 신규로 39항목을 등재했고, 122항목에 대해서 급여를 확대해왔음. □ 항암제 등 고가의약품 접근성 향상에 대한 지속적 요구 ◦ 신규 약제 등재시 급여결정 기준의 탄력적 적용과 등재 후 약제 급여기준 확대에 도 불구하고, 여전히 국회, 환자단체 등 외부에서는 항암제 급여 확대를 지속적으 로 요구하고 있음. ◦ 이러한 배경 하에, 국회 예산 정책처는 항암제 급여기준 완화 방안과 고가 항암제 의 환자 접근성 향상을 위한 별도 재원 등 다양한 접근 방식을 모색하는 것을 개선 과제로 제시하였음. ◦ 그러나, 한정된 보건의료 자원 하에서 구조의 원칙과 효율적 분배 간의 균형, 질환 별 형평성을 고려한 예측가능한 정책 마련이 필요함. □ 환자의 접근성 향상방안으로 별도 재원에 대한 검토 필요성 ◦ 일부 국가에서는 근거가 불충분하거나 약가수준이 높은 희귀의약품이나 고가 항암 제에 대해서 별도 기금을 적용하고 있음. ◦ 희귀질환치료제와 항암제의 접근성 향상을 위한 별도 기금 활용방안에 대한 검토 필요성이 제기되고 있음.나. 연구목적
□ 희귀질환 약제와 항암제의 급여확대와 관련하여, 건강보험 급여의 원칙(비용효과성, 근거중심 보건의료)을 훼손하지 않되, 환자의 접근성을 높일 수 있는 방안으로서 별 도 기금 도입의 타당성을 검토하고자 함. ◦ 희귀질환 약제와 항암제 전액 본인부담금의 규모를 추산 ◦ 건강보험의 지속가능성을 도모하되, 본인부담금으로 가계 부담이 큰 환자를 구제 할 수 있는 접근성 향상방안을 모색함.다. 연구내용 및 방법
□ 국내 제도 현황 및 관련 문헌 고찰 ◦ 보장성 확대 현황 ◦ 희귀질환 대상 지원사업 현황 등 ◦ 희귀의약품 및 항암제 별도 기금 적용 관련 기존 연구 □ 외국의 희귀의약품, 항암제 기금화 운영 사례 ◦ 대상 의약품 선정 기준 ◦ 대상 환자 포함기준 ◦ 재원 마련 방식 □ 의약품 별도 기금 등 새로운 접근방식에 대한 타당성 검토 ◦ 급여확대 현황분석 및 비급여 추정금액 산출 ◦ 보장성 확대에 대한 성과평가, 문제점 진단 및 개선과제 도출 ◦ 별도 기금 도입 필요성 및 예상되는 문제점 도출 ◦ 도입시 운영방식 제안[요약그림 1] 연구 수행체계
2. 제도 개요 및 관련 문헌 고찰
가. 국내 제도 현황
□ 약가제도 현황 ◦ 약가결정 ◦ 약제 급여기준 설정 □ 보장성 확대를 위한 정책 변화 ◦ 약제 급여 및 가격결정 : 급여결정 기준의 탄력적 적용, 진료상 필수 약제, 위험분 담제, 경제성평가 자료 제출 생략 가능 약제 제도 도입 ◦ 약제 급여기준 확대 : 보장성 확대 로드맵□ 국내의 중증 및 희귀난치성 질환 의료비 지원 제도 ◦ 산정특례 제도 ◦ 희귀질환 의료비 지원사업 ◦ 본인부담상한제 ◦ 재난적 의료비 한시적 지원사업
나. 기존 연구 고찰
□ 희귀질환 및 희귀의약품 접근성 강화 관련 국내 연구 고찰 ◦ 국회예산정책처(2015)는 고가의 항암제 접근성 강화 방안으로 영국의 항암제 기금 등 다양한 접근방식 검토 필요성 제기 ◦ 김성옥 등(2012)은 희귀난치성 의약품의 기금 조성에 대해 접근성, 환자 만족도의 긍정적 영향을 제시하였고, 이해당사자는 대부분이 찬성한다고 보고 ◦ 고정애 등(2016)은 산정특례에서 제외된 희귀질환의 현황을 파악하고 산정특례 대 상을 확대하기 위한 방안을 검토하였음. 희귀난치질환관리법에 의해 산정특례에서 제외된 희귀질환에 대한 연구부터 치료까지 포괄적 지원이 가능한 센터운영 방안 을 제안하였음. □ 자원의 공정한 배분을 둘러싼 담론 ◦ 보건의료자원의 공정한 배분과 관련된 윤리적 원칙: 필요에 따른 배분 원칙의 형 평, 건강최대화 원칙의 효율 ◦ 가장 불우한 자에 우선순위를 부여하는 것에 대한 사회적 가치의 문제 □ 희귀질환 의약품 혹은 항암제에 대한 별도의 기금 적용과 관련된 담론 ◦ 경제성 평가에 근거하여 급여를 결정하는 경우, 가치를 평가할 수 있는 자료가 불 충분하여 불확실성이 발생하는 경우 위험분담제, 별도 기금 필요◦ 희귀의약품에 별도의 기준 혹은 별도 기금을 적용해야 하는 당위성은 주로 윤리적 고려에 근거하고 있음. － 희귀의약품이 급여될 경우 취약그룹이 지원 받을 수 있다는 점에서 사회적 유대 원칙이 유지(Simoens, 2011) － 환자수가 적기에, 정확한 비용효과성 정보를 획득하기 어려워 희귀의약품에 대한 사회적 가치 결정이 제약될 수 밖에 없음(Desser 등, 2010) ◦ 희귀성 자체에 근거해 특별한 지위를 부여하는 것은 적절하지 않다는 부정적 반응 도 있음. 희귀질환에 대한 사회적 선호가 증명된 경우에만 별도기금이 정당화 될 수 있다는 의견(Desser 등, 2010) ◦ 또한, 항암제에 대해 예외적 급여적용이 타당한지에 대한 논란이 큼. － Hillner 등(2009)은 유방암 환자의 사례를 들면서, 한 달 연장에 약 3만 불을 소모 하는 것에 대한 심각한 문제를 제기, 1~2개월의 개선이라면 더더욱 비판적으로 평 가해야 한다고 결론
3. 약제 보장성 확대 현황 분석
가. 약제 보장성 확대 현황
□ 보장성 확대 예산 총 배정액 ◦ 2013년 약제 보장성 확대 로드맵에서는 4년간의 추진계획을 발표하였고, 보장성 확대 총 배정액(행위+치료재료+약제) 약 9조원(89,902억) 중 약제에 대한 보험재정 을 약 3.3조원(37%)을 배정 □ 보장성 확대 항목 ◦ 건강보험청구자료 분석결과, 2013~2016년 급여기준이 확대된 122항목은 2012년 대비 2015년에 약 3천억이 증가한 것으로 나타났음. ◦ 2013~2016년 신규등재된 39항목의 2015년 청구금액은 1,610억나. 비급여 의약품 및 전액본인부담 약제 추정 규모
□ 급여확대에도 불구하고, 허가사항 전체에 급여를 확대하는 것은 불가능하므로 본인 전액부담 잔존이 불가피함. 본인부담으로 추산되는 금액 추정 필요 ◦ 의약품관리종합정보센터의 의약품 공급내역자료와 심사평가원에 청구된 청구자료 를 이용해, 공급금액과 청구금액의 차액은 환자가 비급여 혹은 전액부담하는 금액 최소액임. ◦ 연도별로 공급금액과 청구금액 간의 차이를 살펴보면, 급여의약품에 대해서는 약 1조 정도가 지속적으로 발생 - 전체 의약품의 규모는 비만약, 비타민, 소화제, 여드름약, 생식기계, 호르몬제, 진 통제 등의 비급여 의약품이 포함되어 5조임. □ 전체 의약품 효능군별◦ WHO의 ATC(Anatomical Therapeutic Chemical) 분류 1단계로 구분해봤을 때, 전 체 대상 약제에서는 A계열(소화기계 및 대사성)이 1조 3,320억원을 차지하고 있었 고, J계열(감염성 약제) 9천억, B계열(혈액 및 혈액 생성기관) 5천억 정도임. ◦ ATC 2단계로 구분하면, 항암제는 1천억 정도였음. ◦ ATC 3단계로 50순위로 구분해봤을 때, J07(백신)이 6천억원으로 가장 많았고, , B05B(혈액 대체체 및 관류액), A08A(비만약), M02A(관절 및 근육 통증 국소제제), A11J(비타민제) 순이었음. 솔리리스가 포함된 L04A 3백억
4. 외국의 희귀질환 의약품 및 항암제 기금화 운영 사례
□ 외국의 기금 활용방식에 대한 세부 항목별 비교 ◦ 비교기준은 대상 선정 기준, 재원 마련 방식임. ◦ 보건의료체계에 따라 의료서비스 급여방식이 서로 상이해, 직접 비교는 어려움. 대 부분 국가의 희귀의약품 지원 프로그램은 자국 내에서 공식적으로 비급여 혹은 허 가되지 않은 의약품을 대상으로 하고 있음. ◦ 국가별 항암제 재정 지원 프로그램－ 영국: New Cancer Drug Fund (New CDF) － 호주: Life Saving Drugs Program (LSDP)
<표 1> 국가별 대표적 약제 기금 정책 국가 프로그램 운영주체 보장 품목 평가방법 대상 재원 호주 Highly Specialised Drug Program (HSDP) 호주 보건부 (약제급여부), 메디케어 급여되지 않는 만성 질환 치료에 사용되는 의약품 의약품급여자문위원 회 (Pharmaceutical Benefits Advisory Committee, PBAC) 권고, 자치구 동의 호주거주민. 이 프로그램에 참여하고 있는 병원 방문한 환자 정부/주정부 (공공병원 입원환자의 경우) Life Saving Drugs Program (LSDP) 호주 보건부 PBS(Pharmaceutical Benefit Scheme)에서 급여되지 못한 의약품으로 심각한 질환에 사용되고 생명을 구하는 고가 의약품(희귀의약품 지정 및 시판허가를 받은 의약품). 임상적 기준, 비용효 과성 (의약품급여자문위원 회) Medicare의 자격이 되는 호주 거주민 정부 벨기에 특별연대기금 (Special Solidarity Fund, SSF) NIHDI 국가질병장애 보험기구 시장 판매 허가를 받지 못한(박실비아, 2015.) 비급여 고가의 희귀의약품 희귀질환, 희귀적응증 또는 혁신적 기술 SSF 내에 있는 의사결정기구 의학 이사 협회 (College of Medical Directors)가 평가 심각한 질환을 가진 자 및 만성질환을 가진 어린이 국가질병장애 보험기구의 총 예산 (global budget)으로 부터 조달.
국가 프로그램 운영주체 보장 품목 평가방법 대상 재원 캐나다 New Drug Funding Program (NDFP) Cancer Care ontario 고비용 IV투여 항암제 (Ontario Benefit Program의 Formuary 리스트 등재약품) 임상적 기준, 고비용 온타리오 거주, health card 소지자 등 Cancer Care Ontario Special drug program 온타리오주, ministry of health and long-term care 낭포성섬유증, 지중해빈혈, HIV감염치료(AZT), 말기신장질환(erythropoietin), 골수이식(cyclosporine), 성장호르몬, 고셔병(alglucerase) 임상적 기준 온타리오 거주자, health card 소지자 등 지정된 병원/의사에게 치료받는 자 온타리오 보건부 알버타주 Rare diseases Drug program 알버타주 보건부 희귀 유전질환, 라이소좀 저장성 질환약/ 고셔병, 파브리병, 후를러, 후를러-사이에증후군, 폼페병 임상적 기준, 전문가 위원회 평가 알버타 의약품 보장 대상자, 알버타 건강보험 최소 5년 등록자 알버타 보건부 이탈리아 5% AIFA 기금 이탈리아의약 품기구 (AIFA) 시장판매 허가 이전의 희귀질환 치료제 이탈리아 국민 제약사가 AIFA에 지불한 성금(판촉비 의 5%)을 통해 조성 뉴질랜드 Contestable fund for medicines for rare disorders PHARMAC 희귀의약품 희귀질환의 심각성, 등록 여부, 효과성, 대안적 치료제의 유무 희귀질환자 정부 영국 New CDF CDF Investment Group (joint NICE-NHS England 위원회) NICE시장 판매 허가 이후의 항암제/적응증으로 1.일반commissioning이 추천된 '통과'된 약품, 2.CDF내 사용이 허락된 약품, 3.CDF로부터 기금지원의 승인을 받은 허가 초과 약품/적응증(종종 희귀암 치료를 위해 사용) 임상적 기준, 비용효과성 잉글랜드 거주민, NHS England에 대한 계약 책임을 지닌 환자 NHS 예산 (정부가 따로 배정) New Medicines Fund (NMF) Scotland 정부 희귀의약품, 초희귀의약품, 생존말기약품 Scotland 거주민, 매우 희귀한 상태의 환자이거나 생존 말기의 환자 제약기업을 통해 조달
5. 희귀질환 약제 및 항암제 별도 기금 도입의 타당성 검토
가. 전문가, 이해관계자 의견조사
□ 의사결정 기구 위원 및 학계 의견조사 ◦ 희귀질환 약제에 대한 접근성 향상 방안 및 개선방향에 대한 전문가들의 의견을 수렴하기 위해 건강보험심사평가원 내 약제급여평가위원회, 건강보험정책심의위원 회, 암질환심의위원회, 학계 전문가 35명 대상 조사(회수율 42%) ◦ 조사일정: 2016년 9월 1일 ~ 9월 19일 ◦ 조사 내용 － 약제 보장성 확대에 대한 평가 － 약제 보장성 확대를 위한 별도 기금 도입 필요성 및 운영에 대한 의견 □ 약제 보장성 확대에 대한 평가 ◦ 보장성 확대 정책에 대해서는 환자들의 부담경감과 접근성 향상에 대해 긍정적으 로 평가하였으나, 다른 비급여 항목 지출 증가로 인해 충분한 효과가 체감되지 않 고, 다른 부분과의 형평성 문제를 제기하는 부정적 평가도 있었음. ◦ 희귀질환, 암질환 환자에서 약제 본인부담이 가계소득에 비해서 부담이 크다고 응 답한 비율은 희귀질환 85.8%, 항암제는 80.0%였음. <표 2> 희귀질환과 암질환 치료의 본인부담을 높이는 주요 이유 (단위: 명, (%)) 구 분 비급여 혹은 전액부담 진료 비급여 혹은 전액부담 약제 기타 모른다 결측 소계 희귀질환 6 (17.1) 28 (80.0) 1 (2.9) 0 (0) 35 (100.0) 암질환 4 (11.4) 25 (71.4) 2 (5.7) 1 (2.9) 3 (8.6) 35 (100.0)<표 3> 약제비 본인부담 수준이 가계 소득 대비 가중한지 여부 (단위: 명, (%)) 구 분 매우 그렇다 그렇다 그렇지 않다 매우 그렇지 않다 소계 희귀질환 약제 8 (22.9) 22 (62.9) 5 (14.3) 0 (0) 35 (100.0) 항암제 5 (14.3) 23 (65.7) 6 (17.1) 1 (2.9) 35 (100.0) □ 약제 별도 기금 도입에 대한 의견 ◦ 별도 기금 운용에 있어, 인간의 기본적인 치료받을 권리가 경제적인 이유 때문에 침해당하지 않아야 한다는 의견이 압도적이었으며, 한정된 건강보험재정 쓰임의 원 칙과 건전성을 훼손하지 않는 범위에서 가능하다는 의견이 많았음 <표 4> 의약품 별도 기금에 대한 찬성여부 (단위: 명, (%)) 구 분 찬성 반대 모르겠다 결측 소계 희귀질환약제 응답 29 (82.9) 5 (14.3) 1 (2.9) 0 (0) 35 (100.0) 판단 근거 -인간의 기본권 보장의 측면 -환자 부담에 대한 경제적인 지원 -별도 기금으로 건강보험재정의 건전성 유지 - 건강보험 재정 내에서 예산분배에 따른 형평성의 문제 -희귀의약품 개발 의지 높임 등 -궁극적으로는 건강보험 급여를 확대하여, 급여로 지원하는 방안 -형평성의 문제 등 항암제 응답 23 (65.7) 10 (28.6) 1 (2.9) 1 (2.9) 35 (100.0) 판단 근거 -환자 부담에 대한 경제적인 지원 -항암제에 대한 선별적 지원 -별도 기금으로 건강보험재정의 건전성 유지 -환자의 접근성 보장 등 -형평성 문제 - 지출 증가 문제에 대한 해결방안이 없다는 문제점 -궁극적 건강보험 급여 확대하여, 급여로 지원 등
<표 5> 의약품 별도 기금 운영방안 (단위: 명, (%)) □ 이해관계자(환자, 제약회사) 의견수렴 ◦ 제약업계(국내 제약회사 2개, 다국적 제약회사 6개, 총 8명) 및 환자단체 대표(한국 희귀난치성질환연합회, 결절성경화증가족모임 단체장, 대한파킨슨병협회 단체장, 선천성 면역결핍증환우회 단체장, 한국베체트환우협회 단체장, 총 5명)들과 인터뷰 를 통해서 희귀질환과 항암제에 대한 접근성 향상 방안에 대해 의견을 수렴함. ◦ 의약품 별도 기금 운용에 대해서는 필요의 원칙에 따라 환자의 접근성을 높인다는 측면에서 대체로 찬성하는 입장임. ◦ 반면, 건강보험료 증액을 통해 건강보험에서 해결 가능한 급여범위 확대 방식을 보 다 선호하였음. 구 분 응답 대상자 선정 희귀,난치병 환자 5 (14.7) 암환자 0 (0.0) 희귀난치병 환자와 암환자 12 (35.3) 저소득층 11 (32.4) 개인별 심사(case-by-case) 4 (11.8) 기금이 불필요하다 2 (5.9) 지원하는 의약품의 범위 (중복선택) 등재급여기준 외 사용 - 나영역 32 (94.1) 급여기준 외 및 허가초과 - 라, 마영역 19 (55.9) 미등재의약품(비급여) 12 (35.3) 기금이 불필요하다 3 (8.8) 재원의 종류 (중복선택) 세금 18 (52.9) 건강보험재원 15 (44.1) 제약회사 재원 및 모금 21 (61.8) 기금이 불필요하다 4 (11.8)
□ 정책 담당자 의견수렴 ◦ 3차례 회의를 통해서, 의약품 별도 기금 도입의 현실성과 타당성에 대한 의견을 수 렴함. ◦ 의약품 별도 기금에 대해서 필요성에 대해 찬성하는 입장임. 의약품이 등재되는 수 수료의 개념으로 제약회사에서 청구액의 일부를 갹출하는 방식으로 재원을 마련하 는 것을 제안 ◦ 비급여 의약품의 경우 가격 기준에 대해서는 유사 효능군의 가격 선을 기준으로 하는 방안과 소득에 따른 차등화 방안이 언급되었음.
6. 희귀질환과 항암제 재원 마련 방안(안)
□ 중증질환의 급여기준 외 약제 사용에 대한 접근성 향상방안 ◦ 건강보험 재정 내에서 의약품의 급여기준을 확대하는 방안 ◦ 희귀질환 약제, 항암제 별도 기금 도입방안 - 희귀질환 약제의 별도 기금 도입에 대한 동의수준은 대체적으로 높으나, 취약집단 을 구제하기 위한 방편으로서만 활용해야 함. □ 대상 의약품 ◦ 1차, 2차 대상 의약품, 급여기준 외 사용, 허가초과 등 : 건강보험 급여의 원칙을 훼손하지 않되, 본인부담액이 가계에 큰 어려움이 되는 환자를 구조할 수 있을 것 으로 기대됨. ◦ 3차 대상 의약품, 비급여 결정된 의약품 혹은 허가 이후 등재되기까지 의약품 : 이 로 인해 가격을 인하해 급여등재하려는 노력이 저하될 우려가 있음. □ 대상 의약품 신청 주체 및 절차 ◦ 환자의 모든 의약품 본인부담액을 기금에서 포괄해준다면, 환자 단위로 신청 ◦ 조직: 별도 기금 운영본부(가칭)와 산하 위원회 ◦ 1단계: 근거불충분으로 기등재 의약품의 급여기준 확대가 이뤄지지 못한 경우 건 강보험심사평가원은 기금 운영본부(가칭)에 별도 기금 적용 여부에 대한 검토요청 송부 ◦ 2단계: 별도 기금 운영본부(가칭) 산하 위원회에서 회의를 개최, 승인 ◦ 3단계: 기금 지속여부에 대한 재평가[요약그림 2] 의약품 별도 기금 신청 방식(안) □ 재원 마련 방식 및 재원 규모 ◦ 재원출처: 정부 세금 ◦ 재원의 규모는 희귀질환 약제에 대해 최소 1천억 정도 소요될 것으로 에상되고, 사 용 증가를 고려하였을 때 약 3천억 정도 마련이 필요 ◦ 항암제에 대해서는 기금화 필요성에 대한 사회적 선호도가 낮은 것으로 사료됨.
7. 결론 및 제언
□ 본 연구의 범위 ◦ 중증질환 중 희귀질환에서는 사회적 안전망 역할을 수행하는 제도가 어느 정도 존 재하지만, 급여기준 외 약제 사용의 전액본인부담을 포괄하고 있지 못함. ◦ 식약처 허가추가에 따른 급여인정 적응증 확대에 따라 급여기준을 확대하고 있으 나, 여전히 근거가 불충분한 적응증 등에 대해서는 급여되지 않는다는 문제점이 여 전히 남음. ◦ 환자의 미충족 필요에 대한 문제는 향후에 약제 급여기준이 지속적으로 확대된다 고 하더라도, 현재의 급여기준 설정 방식 아래에서는 급여기준 외 약제에 대한 환 자 접근성 향상방안으로 건강보험의 급여원리와 충돌되지 않는 방식의 별도 기금 도입에 대해서 검토하였음. □ 의약품 외 다른 영역에서의 비급여 문제 ◦ 건강보험 보장률이 떨어지는 원인이 되는 다른 영역에서의 비급여 문제를 다루지 않고, 의약품에 초점을 맞추어서 별도 기금을 검토한 것은 본 연구의 한계점으로 지적될 수 있음. ◦ 한정된 보건의료 자원 하에서 모든 의료서비스 재화를 대상으로 구조의 원칙과 효 율적 분배 간의 균형, 질환별 형평성을 고려한 정책 마련이 필요함. □ 환자의 접근성을 높이기 위한 보완책 마련에 더불어 사용 모니터링 필요성 ◦ 근거의 불확실성에 대해 의약품 급여의 예외기전으로 위험분담제가 작동하고 있 고, 희귀질환 치료제나 항암제 중 대체제가 없는 경우 등에 대해 경제성평가 자료 제출 생략이 가능하도록 하는 다양한 방식이 보완책으로 작동되고 있음. ◦ 오히려, 근거가 불확실한 의약품에 대한 처방이 남용되어 약품비가 증가하는 기전 에 대해서는 관리 기전이 마련되어야 할 것임.제1장 서론
1. 연구의 배경 및 필요성
가. 4대 중증질환 약제에 대한 보장성 강화
보건복지부는 2013년 6월 말 과중한 의료비로 가계에 큰 부담이 되고 있는 ‘4대 중증질 환‘에 대한 보장성 확대 계획을 발표하고, 거의 모든 의료서비스에 건강보험을 적용하겠다 고 발표하였다. 그러나, 의약품의 경우 2006년 정부가 약제비 적정화방안을 발표하면서 일부를 제외한 모든 약을 보험급여하는 방식(negative list system)에서 비용효과적인 약만 선별하여 급여 하는 선별등재방식(positive list system)으로 등재방식이 변화하였다. 선별등재제도는 치료 적 가치, 경제적 가치를 고려하여 보험약의 등재여부를 결정하겠다는 제도로 2007년 신규 등재되는 의약품부터 식약청 허가 후 자율신청하면 이 중 비용 대비 효과가 우수한 의약 품을 선별하는 원칙이 적용되었다. 약제는 비용효과적인 의약품을 선별하여 급여하는 선별등재(positive list) 제도의 특수성 을 반영하여 기등재된 약을 대상으로 급여기준의 필수(완전)급여를 확대하는 방향으로 2013~2016년 총 161개 항목 (2016년 2월 기준)에 대해 ‘4대 중증 보장성 강화’를 추진하 여 왔다. 구 분 2013년 2014년 2015년 2016년 총계 (161 항목) 24항목 64항목 65항목 8항목 - 신규등재 (39 항목) 1항목 16항목 19항목 3항목 - 급여확대 (122 항목) 23항목 48항목 46항목 5항목 <표 6> 약제 보장성 확대 현황나. 고가의약품 접근성 향상을 위한 다양한 접근 방식 제기
신규 약제 등재시 급여결정 기준의 탄력적 적용과 등재 후 약제 급여기준 확대에도 불구 하고, 여전히 국회, 환자단체 등 외부에서는 항암제 급여 확대를 지속적으로 요구하고 있다. 이러한 배경 하에, 국회 예산 정책처는 2015년 6월, 『2014년 회계연도 공공기관 결산 평가 - 건강보험심사평가원 항암제 급여 기준의 문제점과 개선과제』를 통해, 보장성 확대 를 위해 다양한 접근 방식을 모색하는 것을 개선과제로 제시하였다. 국회예산처는 항암제 보험급여 사례를 검토한 결과, 급여기준 설정 과정에서 임상시험 대상으로 약제 적용범위를 제한함에 따라 일부 환자들이 경제적 부담으로 인해 치료를 포 기하는 사례와 표적항암제 병용 약제에 대해 이용을 제한하여 환자의 부담이 증가하는 사 례를 제시하였다. 이런 측면에서 항암제 급여 기준을 완화하는 방안을 검토할 필요성을 제 기하였다. 또한, 최근 개발되는 항암제는 가격이 매우 높고 비용효과성을 입증하기 어려워 보험급여 등재가 늦어지면서 환자의 접근성이 저하되고 있다는 점을 지적하였다. 보험 급 여 등재 전에 임시사용 승인, 신속검토절차, 조세 또는 기금의 별도 재원을 통한 환자 지 원 등 다양한 제도를 통해 보험 급여 등재 이전의 구제책에 대해서 요구한 바 있다. 그러나, 한정된 보건의료자원 하에서 소수에게 고가의 재정지출을 결정하는데 있어서는 사회적 구조의 원칙(rule of rescue)과 자원의 효율적 분배가 첨예하게 대립될 수 있는 지 점이다. 약제의 급여결정 기준은 정책결정에 있어 예측가능성을 확보하는 중요한 요소이 기에, 안정적인 정책운영과 질환별 형평성을 고려한 정책을 마련하는 것이 필요하다.다. 환자의 접근성 향상방안으로서 별도 기금에 대한 검토 필요성
외부에서 요구하고 있는 고가의약품에 대한 별도 재원의 경우, 영국 등 일부 국가에서 환자수가 적어 임상시험 과정에서 충분한 환자수를 확보하기 어려워 임상적 효과성에 관 한 근거가 불충분하거나 약가수준이 높은 희귀의약품이나 고가 항암제에 대해서 건강보험 외 별도의 기금을 적용하고 있다. 본 연구에서는 환자단체, 국회 등 외부에서 요구하는 고가 항암제에만 국한하지 않고, 일반적으로 외국의 별도 기금에서 희귀의약품과 항암제를 대상으로 하고 있는 만큼, 희귀 질환치료제와 항암제의 접근성 향상을 위한 별도 기금 등 다양한 재원 활용방안을 검토하 고자 한다.2. 연구 목적
본 연구에서는 희귀질환치료제와 항암제의 급여확대와 관련하여, 방안으로 제기되고 있 는 접근성 향상을 위한 재원 활용방안을 검토하였다. 이를 위한 세부 목적은 다음과 같다. 첫째, 보장성 확대 현황과 관련된 국내 제도를 살펴보고, 둘째, 외국의 희귀의약품과 항암제 기금 운영 사례를 살펴보았으며, 셋째, 희귀질환 약제와 항암제 전액 본인부담금의 규모를 추산하며, 의사결정 기구 위 원, 학계, 이해관계자(환자, 제약회사) 의견수렴을 통해 희귀질환 약제, 항암제에 대한 별 도 기금 도입의 타당성을 검토하였다.3. 연구내용
2장에서는 보장성 확대 현황과 관련된 국내 제도 현황을 검토하였고, 별도 기금 적용과 관련된 기존 연구와 담론을 살펴보았다. 3장에서는 외국에서 희귀의약품, 항암제 기금 운영 사례를 대상 선정 기준, 재원 마련 방식을 중심으로 살펴보았다. 이를 위해, 희귀의약품이나 항암제 재정 지원 프로그램 자료 의 구득이 가능한 국가(호주, 벨기에, 캐나다, 덴마크, 이탈리아, 뉴질랜드, 영국)를 살펴보 았고, 각국의 재정지원 프로그램을 운영하는 기관 홈페이지를 검색하였다. 4장에서는 희귀질환 약제, 항암제에 대한 별도 기금 도입의 타당성을 검토하였다. 이를 위해 급여확대 현황을 분석하고, 2011년 1월~2015년 12월 건강보험심사평가원 청구자료 및 요양기관 공급내역 자료분석을 통해 비급여 혹은 전액 본인부담 추정금액을 산출하였 다. 이러한 기초자료를 바탕으로 환자, 제약회사, 보건정책 전문가를 대상으로 보장성 확 대에 대한 성과평가, 문제점 진단 및 개선과제 도출을 전문가 의견을 조사하였고, 별도 기 금 도입 필요성 및 예상되는 문제점, 도입시 운영방식에 대한 자문회의를 통해 의견을 수 렴하였다. [그림 1] 연구 수행체계제2장 제도 개요 및 관련 문헌 고찰
1. 의약품 급여결정 및 급여기준 개요
건강보험 의약품 관리제도는 의약품이 시장에 진입(허가)한 이후 급여등재 및 급여기준 이 확대되는 과정, 요양기관에서 처방·조제된 의약품에 대한 심사, 평가 등의 사용을 관리 하는 제반의 제도를 포괄하고 있다. 의약품이 허가된 이후, 의약품의 급여결정(등재) 및 가격결정, 급여되는 범위(급여기준) 과 관련된 제도를 살펴보면, 다음과 같다. 이중 본 절에서는 등재, 급여기준 설정과 관련된 제도 현황에 대해서 살펴보고자 한다. [그림 2] 의약품 시장진입에서 급여등재 및 확대까지 과정가. 의약품 급여 및 가격결정
2007년 1월부터 시작된 선별등재제도 도입에 따라 비용효과성에 대한 경제성평가와 약 가 협상을 거쳐 치료적 및 경제적 가치가 우수한 의약품만 선별적 보험 적용하게 되었다. 기존의 급여제외목록 방식에서는 특별한 사유가 없는 한 보험등재가 가능했는데, 예를 들 어 외국 1개국에서만 보험에 적용되어도 의약품 등재가 가능했고, 기존 치료제 대비 신약 의 임상적 효과에 대한 상대적 비교 없이도 등재할 수 있었다. 경제성 평가자료 제출은 2007년 1년간은 자율적으로 실시하였고, 2008년 1월부터 의무화되었다. 약제 결정신청은 신약, 제네릭 여부에 따라 다른 절차를 밟게 된다. 약의 경우 제약회사가 급여결정을 신청하면, 건강보험심사평가원에서 경제성평가를 기 반으로 약제급여평가위원회 운영을 통하여 보험등재 여부에 대한 의사결정을 담당한다. 국민건강보험공단에서 신약의 예상사용량 산출 및 재정영향분석 등을 기반으로 약가 협상 을 통하여 약가를 결정하고 추후 사용량 약가 연동제도를 통하여 약가에 대한 사후관리를 담당한다. 약가 협상을 거친 이후에는 건강보험정책심의위원회의 심의를 거쳐서 보건복지 부 고시로서 보험등재된다. 요양급여대상 여부 및 상한금액 결정에 대하여 이견이 있을 때 복지부, 심평원, 공단으로부터 독립적인 검토절차를 거쳐 재평가를 받을 수 있다. 한편 제 네릭과 개량 신약(새로운 용법 용량, 동일 투여경로의 새로운 제형 등)은 경제성 평가나 약가 협상 없이 사전에 결정된 약가 산정 기준에 따라 건강보험심사평가원에서 평가하여 약가를 결정한다. 의약품의 보험급여대상 여부는 건강보험심사평가원에서 결정하며, 요양급여의 적정성 등을 효율적으로 평가하기 위하여 약제급여평가위원회를 설치 운영하고 있다.[그림 3] 약제 급여결정 신청 절차 출처: 건강보험심사평가원 의약품 보험급여 대상의 선별 기준은 ‘임상적으로 유용하면서 비용효과적인 약제로서 제외국의 등재 여부, 등재가격 및 보험급여원리, 보험재정 등을 고려할 때 수용 가능하다 고 평가하는 경우(약제의 요양급여대상 여부 등의 평가기준 및 절차 등에 관한 규정 제5 조)’로 정의하고 있다. 이를 위하여 약제급여평가위원회는 다음의 내용을 고려하도록 하고 있다(제4조). ⦁ 대체가능성, 질병의 위중도, 치료적 이익 등 임상적 유용성 ⦁ 투약비용, 임상효과의 개선 정도, 경제성평가 결과 등 비용효과성 ⦁ 대상환자수, 예상 사용량, 기존 약제나 치료법의 대체 효과 등 보험재정영향 ⦁ 제외국의 등재 여부, 등재가격, 급여기준 등 ⦁ 기타 보건의료에 미치는 영향 등
나. 약제 급여기준 설정
약제 급여기준이란 요양기관이 실시하는 요양급여(약제의 지급)의 방법·절차·범위·상한 등에 대하여 보건복지부장관이 정한 기준 및 세부적용방법으로, 근거중심의학에 기초해 약제의 지급에 대한 급여기준을 개발한다. 대상 약제는 신규성분 약제와 기 등재성분 약제 (허가사항변경 또는 제형․투여경로 변경 약제, 상대적 고가 약제, 식품의약품안전처장 허가 사항을 초과하여 진료 상 반드시 필요한 경우 등), 암환자에게 사용되는 약제로 보건복지 부장관이 정하여 고시한 약제(“암환자 사용약제”)이다. 약제 급여기준은 국민건강보험법 제41조 제1항, 3항에 의거하여, 1) 국민건강보험 요양 급여의 기준에 관한 규칙 제5조 1항, 2항, 3항, 2) 요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세 부사항, 3) 암환자에게 처방·투여하는 약제에 대한 요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항에 근거하고 있다. 기본적으로 요양급여의 적용기준 및 방법에 따른 약제의 지급 은 약사법령에 의하여 허가 또는 신고한 사항(효능·효과 및 용법·용량)의 범위 안에서 환 자의 증상 등에 따라 필요·적절하게 처방·투여해야 한다. 반면, 안전성·유효성 등에 관한 사항이 정하여져 있는 의약품 중 진료상 반드시 필요하다고 보건복지부장관이 정하여 고 시하는 의약품의 경우에는 허가를 받거나 신고한 범위를 벗어나 약제를 처방·투여(허가사 항의 범위 초과 사용)할 수 있도록 정하고 있다. 급여기준 내 사용과 급여기준 외 사용에 따른 환자의 본인부담률은 다음 그림과 같다.비급여의약품 혹은 국내 허가되지 않은 의약품 「급여의약품」 <허가사항 내> 허가범위 초과 사용 <급여기준> (C) 허가범위 초과 - 전액부담 (D) 허가 초과 사용 - 비급여 (E) <급여기준> (A) 급여기준 외 사용 - 전액부담 (B) <본인부담률> 비급여 입원 일반 20% 100% 20% 100% 비급여 중증 5%, 10% 100% 5%, 10% 100% 외래 일반 30%~60% 100% 30%~60% 100% 중증 5%, 10% 100% 5%, 10% 100% A : 허가사항 내 급여기준 내 사용 B : 허가사항 내 급여기준 외 사용으로 전액 환자부담 C : 허가사항 초과 사용이나 급여기준 내 사용 D : 허가사항 초과 사용으로 전액 환자부담 E : 허가사항 초과 사용으로 비급여 사용 승인 후 사용 (예시) ⦁Rituximab(품명: 맙테라주) 고시 제 2015-38호, 시행일:2015-03-01 - 허가사항 범위 내에서 아래와 같은 기준 (림프종, 만성 림프구성 백혈병 / 류마티스 관절염 (투여대 상, 재투여요건, 교체투여 등))으로 투여 시 요양급여를 인정 (A)하며, 동 인정기준 이외에는 약값 전액을 환자가 부담 (B) - 허가사항 범위를 초과하여 아래와 같은 기준 (ABO 혈액형 부적합 신이식 환자의 거부반응 예방에 375 mg/m2 용량으로 1회 등)으로 투여 시 요양급여를 인정 (C) - 허가사항 범위를 초과하여 아래와 같은 기준 (만성 저항성 특발성 혈소판 감소성 자반증에 기존 약 제 실패하고 비장적출술에 불응 또는 금기인 경우 등)으로 투여 시 약값 전액은 환자가 부담 (D) [그림 4] 약제 급여기준 내·외 사용 구분에 따른 본인부담률
약제 급여기준 설정절차는 다음과 같다. 신약 등재시 급여를 결정하는 약제급여평가위 원회에서 급여기준을 검토하는 진료심사평가위원회로 기준 검토요청을 의뢰하면, 자료조 사 및 실무 검토 후 위원회 회의를 거쳐 결정한 급여기준에 대한 의견을 제시하게 된다. 이후 가격결정 절차를 걸쳐 건강보험정책위원회 심의를 거쳐 보건복지부는 신약에 대한 가격과 급여기준을 고시하게 된다. 또한 의약품이 등재된 이후에도 급여기준을 확대하는 절차가 이뤄지는데 관련제약사 등 질의나 복지부가 급여기준 확대에 대한 검토를 요청하게 될 경우, 동일하게 자료조사 및 실무 검토 후 위원회 회의를 거쳐 급여기준을 확대하는 것에 대해 결정하고, 이를 보건복 지부에서 고시한다. [그림 5] 의약품 급여기준 검토 방식
일반약제(신약 포함) 및 항암제의 급여기준 설정은 의학적 타당성 및 비용효과성 등에 대한 각종 근거자료를 참고하여 진료심사평가위원회 및 암질환심의위원회(중증질환심의위 원회)를 통해 논의 후 급여기준을 설정한다. 중증환자에 대한 약제의 처방·투여 시 해당 약제 및 처방·투여의 범위가 허가 또는 심사 평가원장 공고범위에는 해당하지 아니하나 해당 환자의 치료를 위하여 특히 필요한 경우, 심사평가원장에게 해당 약제의 품목명 및 처방·투여의 범위 등에 관한 자료를 제출한 후 심사평가원장이 중증질환심의위원회의 심의를 거쳐 인정하는 범위 안에서 처방·투여할 수 있다. 이 외에 허가사항의 범위 초과 사용 시 보건복지부장관이 정하여 고시하는 절차에 따라 의학적 근거 등을 입증하여 ‘비급여’로 사용 가능하다. 약사법령에 따라 허가를 받거나 신 고한 범위를 벗어나 처방·투여하고자 하는 약제(허가사항의 범위 초과 사용)에 대해서는 요양기관에서 비급여 사용을 승인신청하고, 근거중심의학에 기초해 의학적 타당성을 검토 한 후 해당 요양기관에 비급여 사용을 승인한다.
2. 약제 보장성 확대 현황
보장성 확대를 위한 정책 변화는 크게 두 축으로 이뤄져 왔다. 약제 급여 및 가격결정시 급여결정 기준의 탄력적 적용, 진료상 필수 약제, 위험분담제, 경제성평가 자료 제출 생략 가능 약제에 대한 제도를 도입했다. 또한, 등재 후에 2013년 보장성 확대 로드맵에 따라 급여기준을 지속적으로 확대해오고 있다. 구분 약제비 적정화 방안 보장성 확대(~2013) 보장성 확대(2014~) 급여 및 가격결정 (등재 시) ▸선별등재 방식(Positive list) - 치료적․경제적 가치가 우수한 의약품을 선별하여 보험급여 ▸등재시 급여결정 기준의 탄력 적 적용 ▸진료상 필수 약제 ▸위험분담제 적용 ▸ 희귀의약품 경제성평가 자 료 제출 생략가능 제도 도 입 급여기준 확대 (등재 후) ▸급여기준 확대 [그림 6] 약제 보장성 확대 정책 변화 2013년 약제 보장성 확대 로드맵에서는 4년간 155항목 추진계획을 발표한 바 있다. 총 배정액(행위+치료재료+약제)은 약 9조원(89,902억)이며, 이 중 약제에 대한 보험재정을 약 3.3조원(37%)을 배정하였다. 보장성 확대 추진 결과, 2016년 2월 기준 신규 39항목을 등재했고, 122항목에 대해 급 여기준을 확대하였다. 2015년 11월 기준, 약제 급여기준 기준확대에 3,264억원이 소요되 었고, 약제 신규등재에 846억원이 소요되었으며, 4대 중증 전체 급여비지출 5,298억원 중 78%가 약제에서 지출되었다.가. 급여결정 기준 완화
가용한 자원의 양은 한정되어 있어 우리 사회는 항상 자원의 희소성 문제를 안고 있다. 자원의 희소성은 선택의 상황을 불가피하게 만들며, 이때 경제성 평가는 희소한 자원의 배 분에 관한 선택의 적정성 여부를 판단하는 하나의 기준이 된다. 점증적 비용-효과비 혹은 점증적 비용-효용비(Incremetal Cost effective Ratio, ICER)는 특정 임계값(threshold)1)과
비교하여 그 값이 임계값 이하일 경우 연구대안이 비교대안에 비해 비용-효과적인 것으로 해석된다. 임계값은 비교대안을 새로운 대안으로 대체할 경우 가져다주는 추가적인 효과 및 효용에 대한 최대지불의사를 의미한다. 현재 보건의료기술평가 역사가 짧은 우리나라에서는 아직 임계값에 대해 합의가 이루어 지지 않은 상태이나, 중증질환자의 경우 질병의 위중도 등을 고려하여 경제성평가 결과 제 출된 ICER의 탄력적 운영을 통한 급여율을 확대하는 등 환자의 보장성과 접근성을 향상 시키는 보장성 강화 정책을 추진해오고 있다. 또한, 약제의 요양급여대상 여부 등의 평가기준 및 절차 등에 관한 규정 제6조의2항(경 제성 평가 자료 제출 생략 가능 약제)에서 3개 기준을 모두 만족하는 경우에 경제성 평가 자료 제출을 생략할 수 있도록 하고 있다2). 2015년 5월 29일 고시된 이후 5개 약제가 경 제성평가 자료 제출 생략 약제로 신청되어 결정된 바 있다.
1) ICER(Incremetal Cost effective Ratio)는 비교대안 대비 신청약제가 효과 1단위를 증가시키기 위해 소요되는 추가 비용의 정도로, 보건의료기술평가가 제도적으로 행해지고 있는 나라에서는 일반적으로 사회적 합의가 이루어진 점증적 비용-효용비 임계값을 가지고 있다. 예를 들어 영국에서는 ‘£20,000~£30,000/QALY’를 비용-효과적 인 범위로 간주하고 있다. 국제보건기구(WHO)는 국내총생산(GDP)을 기준으로 임계값을 정하는 것이 적절하다고 제한하고 있다. 또한 국가의 경제력이 건강증진효과 1단위에 대한 지불 능력에 영향을 미칠 수 있으므로 QALY 1단위 증가에 따르는 수용 가능한 비용은 구매력지수(purchasing power parity, PPP)로 계산한 1인당 GDP와 동 일하여야 한다는 주장도 있다. 2) 제6조의2(경제성 평가 자료 제출 생략 가능 약제) 다음 각 호 모두에 해당하는 약제의 경우에는 경제성 평가 자료 제출을 생략할 수 있다. 1. 희귀질환 치료제나 항암제로서 다음 각 목의 어느 하나에 해당하는 약제 가. 대체 가능한 다른 치료법(약제포함)이 없는 경우 나. 치료적 위치가 동등한 제품 또는 치료법이 없고 생존을 위협할 정도의 심각한 질환에 사용되는 경우 2. 다음 각 목의 어느 하나에 해당하는 약제 가. 대조군 없이 신청품 단일군 임상자료로 식약처의 허가를 받은 경우 나. 대조군이 있는 2상 임상시험으로 3상 조건부 없이 식약처의 허가를 받은 경우 다. 대상 환자가 소수로 근거생산이 곤란하다고 위원회에서 인정되는 경우 3. 위원회에서 정한 외국조정평균가 산출의 대상국가인 외국 7개국 중 3개국 이상에서 등재된 약제
구 분 ’13 ’14 ’15 ’16.2 ‘17 계획 보장성 확대 로드맵 배정액 고가약 기준확대 - 1,809 2,053 2,331 2,645 항암제 등 급여전환 - 1,926 2,186 2,481 2,816 보장성 확대 결과 총계 (161 항목) 24항목 64항목 65항목 8항목 - 신규등재 (39 항목) 1항목 16항목 19항목 3항목 - 급여확대 (122 항목) 23항목 48항목 46항목 5항목 <표 7> 약제 보장성 확대 로드맵 및 실제 실행건수 더불어, 국민건강보험 요양급여의 기준에 관한 규칙 제11조의2(약제에 대한 요양급여의 결정) 제8항에 따라 약제의 효능·효과나 보험재정 영향 등에 대한 불확실성을 제약업체와 분담하기 위해 위험분담제를 운영하고 있고, 2016년 6월 기준 12개 약제를 대상으로 실시 하고 있다. <표 8> 위험분담제 적용 약제 목록 연번 제품명 제약사 적응증 유형 고시적용일 비고 1 에볼트라주 (클로파라빈) (주)젠자임코리아 소아백혈병 근거생산 조건부 2013-12-11 2 얼비툭스주5mg/mL (세툭시맙100, 500mg) 머크㈜ 대장암 환급형 2014-03-05 3 레블리미드캡슐 5,10,15,25밀리그램 (레날리도마이드) 세엘진(유) 다발성골수종 환급형 2014-03-05 4 엑스탄디연질캡슐40mg (엔잘루타마이드) 한국아스텔라스제약 ㈜ 전립선암 환급형 2014-11-01 5 잴코리캡슐 200,250밀리그램 (크리조티닙) 한국화이자제약㈜ 비소세포폐암 환급형 2015-05-01 6 피레스파정 (피르페니돈200mg) 일동제약 특발성 폐섬유증 환급형 2015-10-03 7 솔리리스주 (에쿨리주맙 300mg) ㈜한독 발작성 야간 혈색소뇨증 환급형 2015-10-01 리펀드시범사업 종료, 위험분담제 로 전환 8 카프렐사정 100,300밀리그램 (반데타닙) 한국아스트라제네카 ㈜ 갑상선 수질암 총액제한형 (경평면제) 2015-11-01
나. 급여 기준 확대
보장성 확대 로드맵에 따라 보건복지부는 2013년부터 4년간 급여기준을 확대해왔다. 2016년 2월 기준 122항목에 대해 급여기준을 확대 고시해왔다(급여기준 확대 항목 부록 1 참고). 급여확대 배경(식품의약품안전처 기존 허가사항 또는 허가추가에 따른 급여인정 적응증 확대, 허가사항범위 초과하여 급여인정 등)과 관계없이 급여확대의 유형을 분류해보면 다 음과 같다. ⦁ 적응증 확대 ⦁ 상병의 중증도 또는 진단검사결과 등 기준 완화 ⦁ 용법·용량 확대 (투여횟수 또는 투여기간 등) ⦁ 연령 확대 ⦁ 병용약제 혹은 동일계열약제 교체투여 인정 2015년, 2016년 급여기준이 확대된 성분 71개를 대상으로 보장성이 확대된 방식을 살펴 보면, 적응증 확대가 39.4%, 상병 진단 기준 완화 등이 31%, 병용약제 혹은 동일 계열 약 제 교체투여를 인정하는 비율이 15.5%였다. 연번 제품명 제약사 적응증 유형 고시적용일 비고 9 나글라자임주 (갈설파제) 삼오제약 뮤코다당증 환급형 2016-03-01 리펀드시범사업 종료, 위험분담제 로 전환 10 젠자임마이오자임주 (알글루코시다제알파) 삼오제약 폼페병 환급형 2016-05-01 리펀드시범사업 종료, 위험분담제 로 전환 11 스티바가정40mg (레고라페닙) 바이엘 코리아 위장관기질 종양 환급형 2016-06-01 12 비미짐주 (엘로설파제알파) 삼오제약 뮤코다당증 총액제한형 2016-06-01유형 구 분 성분수 (%) ① 적응증 확대 28 (39.4) ② 상병의 중증도 또는 진단검사결과 등 기준 완화 22 (31.0) ①+② 1 (1.4) ③ 용법·용량 확대 (투여횟수 또는 투여기간 등) 3 (4.2) ①+②+③ 1 (1.4) ④ 연령 확대 5 (7.0) ⑤ 병용약제 혹은 동일 계열약제 교체투여 인정 11 (15.5) 소계 71 (100.0) <표 9> 2015-2016년 약제 급여기준 확대 건수
3. 희귀의약품 별도 기금 관련 기존 연구
가. 희귀질환 및 희귀의약품 접근성 강화 관련 국내 연구 고찰
국회예산정책처(2015)는 고가의 항암제 접근성 강화 방안으로 영국의 항암제 기금 등 다양한 접근방식 검토 필요성을 제기하였다. 김성옥 등(2012)은 희귀난치성 의약품의 기금 조성에 대해 접근성, 환자 만족도의 긍정 적 영향을 제시하였고, 이해당사자는 대부분이 찬성한다고 보고하였다. 고정애 등(2016)은 산정특례에서 제외된 희귀질환의 현황을 파악하고 산정특례 대상을 확대하기 위한 방안을 검토하였는데, 희귀난치질환관리법에 의해 산정특례에서 제외된 희 귀질환에 대한 연구부터 치료까지 연구용 목적으로 포괄적 지원이 가능한 센터운영 방안 을 제안하였다. <표 10> 희귀질환 및 희귀난치성 의약품 접근성 강화 방안 관련 국내 연구 저자 (연도) 제목 결과 국회예산정책처 (2015.6) 2014회계연도 공공기관 결 산 평가 - 건강보험심사평가원 항암 제 급여 기준의 문제점과 개선과제 (1) 문제제기 - 항암제 급여기준은 최신의 결과를 적절하게 반영하지 못하면 오히려 효과적인 항암제 처방에 차질을 초래할 수 있음 - 2014년도 공급가액에서 건강보험청구금액을 제외한 최대 2,110억 원은 비급여 항암제 약품비로 추정됨 - 표적항암제 급여기준은 제한적임 : 대장암, 유방암표적치료제 재발 시 적용제한, 2차치료시 급여 제한, 사용주기 (2) 허가초과 또는 신고범위 초과 사전신청제도 개선 필요 - 신청기관 제한방식 완화 필요 - 구체적 답변기준 설정 및 비용부담 기준 합리화 방안 마련 필요 (3) 고가의 항암제 접근성 강화 방안 - 해외에서는 다양한 방안을 통해 고가항암제에 대한 접근성 강화방안을 시도하고 있음. 영국의 항암제 기금, 프랑스의 임시사용 승인, 임상 치료 프로토콜, 신속절차, 네덜란드의 희귀의약품 전문센터 등 참고 김성옥 등(2012) 건강보험 약품비의 체계적 관 리를 위한 로드맵 구축 (1) 목적 및 연구방법 - 국내외 약제비 관리 방안에 대한 고찰 후, 체계적 약품비 관리 방안 아젠더를 설정하기 위하여 19인의 전문가(학계/연구기관, 실무기관,나. 중증질환 약제 급여결정과 관련된 기존 논의사항
1) 공정한 배분을 둘러싼 윤리원칙 보건의료자원의 공정한 배분과 관련된 윤리적 원칙은 형평과 효율 중 어느 것을 중요시 하느냐에 따라 그 흐름이 나뉜다. ‘건강최대화 원칙’은 효율을 중요시하는 원칙으로 인구 집단의 건강 총합을 최대화하는 것을 목적으로 한다. 공리주의가 건강최대화 원칙의 철학 적 배경이라 할 수 있으나, 결과가 행복이 아니라 건강으로 평가된다는 점에서 전통적 공 리주의와는 차이가 있다(Cookson & Dolan, 2000; 배은영 등, 2015에서 재인용). 상대적으 로 형평을 중요시하는 원칙은 다시 누구에게나 동등한 건강을 보장해야 한다는 원칙과 필 요(need)에 따라 보건의료자원의 배분을 달리해야 한다는 원칙으로 나누어볼 수 있다. Scheunemann & White (2011)은 보건의료분야 자원배분결정의 윤리적 원칙을 효율 최대 화(공리주의), 형평 추구(평등주의), 가장 불우한 처지에 있는 사람에 우선순위를 부여하는 저자 (연도) 제목 결과 의료공급자/제약사) 의견조사를 실시하였음. - 건강보험 약품비의 체계적 관리를 위해 5개 정책 아젠더(협상력 강 화 및 위험분담제 다양화, 총액예산제 도입, 참조가격제 도입, 의약 품 입찰제 도입, 희귀난치성 의약품의 기금 조성) (2) 결과 - 성과목표 항목별 아젠더의 영향 평가 점수 분석결과, 희귀난치성 의 약품의 기금 조성은 접근성, 환자·소비자 만족도에서 어느 정도 영 향이 있는 것으로 분석되었고, 이해당사자에 대한 정책 순응도에 있 어서는 대부분이 찬성하는 것으로 나타났음. 고정애 등(2016) 희귀질환 건강보험 보장 확대 방안 연구 (1) 목적 및 연구방법 - 현재 산정특례에서 제외된 희귀질환의 현황을 파악하고 산정특례 대 상을 확대하기 위한 방안 제안 - 우리나라 희귀질환 대상 지원사업의 제한점을 분석하고 지원이 필요 한 항목 파악을 위해 임상학회 대상 설문조사, 허가초과 약제의 신고 내역 분석, 환우회 대상 면담 실시 - 제외국(일본, 호주, 미국, 대만)의 희귀질환 지원 정책 고찰 (2) 결과 - 지원사업의 통합 및 희귀질환센터의 운영을 제안원칙(우선순위주의), 구조의 원칙으로 나누어 제시하였고, Cookson & Dolan (2000)은 필 요원칙, 최대화 원칙, 평등주의 원칙, 그리고 이러한 원칙을 혼합하여 사용하는 복합원칙 을 분배결정에서 작용하는 정의의 원칙으로 제시하였다. 필요의 정의에 대해 ‘당장 생명을 위협하는 정도에 따라’. ‘당장 불건강을 가져오는 정도에 따라’, ‘전 생애에 걸친 불건강의 정도에 따라’, ‘당장 편익을 얻을 수 있는 역량에 따라’, ‘전 생애에 걸쳐 편익을 얻을 수 있는 역량에 따라’, ‘편익을 얻을 수 있는 역량 고갈비용에 따라’ 보건의료자원이 배분되 어야 한다는 입장을 모두 필요원칙으로 포괄하였다(배은영 등, 2015에서 재인용). 최대화 원칙은 보건의료가 최대한의 편익을 얻을 수 있는 방향으로 분배되어야 하는 원 칙이고, 질보정수명(Quality-adjusted years; QALYs)로 표현되는 건강이득을 최대화하는 것이 이 원칙에 따른 자원배분 결정이다. 평등주의 원칙은 보건의료 불평등을 줄이는 방향 으로 분배되어야 한다는 원칙인데 ‘생애에 걸친 기대 건강을 동등하게 해야 한다(공정수 명)’ 혹은 ‘전 생애에 걸쳐 기대 건강의 기회를 동등하게 해야 한다’는 원칙을 포괄한다 (Cookson & Dolan, 2000; 배은영 등, 2015에서 재인용). 전자는 모든 사람들은 유사한 수 명과 건강한 삶을 누릴 권리가 있다는 주장이고, 후자는 사람들이 평생 건강에 대해 동등 한 기회를 갖는 것에 초점을 둔다(배은영 등, 2015에서 재인용). 보건의료 자원 사용의 우선순위를 결정할 때 비용-효과성이 흔히 고려되는데, 이는 주어 진 예산으로 건강이익을 최대화하는 건강최대화 원칙에 토대를 두고 있다. 그러나 일반 대 중을 대상으로 바람직한 자원배분상태에 대한 의견을 조사한 여러 연구에 의하면, 대중들 은 QALY로 표현된 건강이득을 최대화하는 것에만 관심을 두지는 않는다는 것을 알 수 있다. 건강 이익을 가져오는 프로그램이라 할지라도 건강수준이 나쁜 환자를 차별하는 프 로그램이라면 지지하지 않았고, 환자 연령이나 사회경제적 상태, 질병에 대한 책임 여부 등도 의사배분 결정에 고려하더라는 것이 여러 연구를 통해 밝혀졌다. 이는 분배결정 시 공정(fairness)과 형평(equity)에 대한 고려가 일반대중에게 중요하다는 것을 보여주는 결과 이다(Schwappach, 2002; 배은영 등, 2015에서 재인용). 그러나 필요원칙에서 필요를 무엇 으로 측정할 것인지에 대해서는 여전히 다른 주장이 상존하고, 이는 누가 더 불우한지에 대한 논쟁으로 이어지고 있다. 가장 불우한 자에 우선순위를 부여하는 것은 전통적 윤리 규범에 부합한다. 그리고 중증 질환자를 타인에 비해 낮은 수준의 건강을 향유하고 있다는 점에서 보다 불우한 사람이라
