희귀질환 치료제를 생산하는 제약사가 많지 않기 때문에 다른 의약품처럼 제약사간 경 쟁이 일어날 수 없다. 그 결과 희귀의약품의 가격은 높다. 이것을 해결하기 위해 PHARMAC은 희귀의약품을 지원하기 위한 기금으로 매년 NZ 5백만 달러(한화 약 40억 9천만원)를 배정해 놓았다. 이 기금의 재원은 과거 NPPA 정책을 위한 예산으로, NPPA 과정을 통해 만들어진 저축(savings)으로부터 형성되었다. (2014년 7월까지 Pharmaceutical Schedule에 등재된 42개의 약품이 이전에는 NPPA 정책을 통한 기금화의 대상으로 평가 되었고 NPPA 정책 예산의 지출을 줄이기 위한 대상이었다.)
2014/15년부터 희귀질환 치료제의 접근성을 향상시키기 위한 목표로 PHARMAC은 희 귀의약품 공급자에게 경매 입찰의 제안서를 제출할 것을 요구한다. PHARMAC이 공급자 에게 위험-분담의 형태를 제안하거나 총액 제한의 형태를 요구할 수 있다. 공급자는 환자 집단을 정의하고 기금 지원을 받는 치료제에 접근할 수 있는 환자의 자격 요건을 제안할 수 있다.
기금의 필수 요건(희귀성, 질환 심각성, MEDSAFE등록여부, 효과성, 대안적 치료제의 유무)의 충족 여부에 따라 입찰이 평가되고, PHARMAC이 정한 의사 결정 기준에 따라 우선순위가 결정된다. 이러한 상업적 과정(RFP)을 통해 기금을 지원받은 약품은 임상적 기준에 따라 혜택을 계속적으로 줄 수 있는 경우에 Pharmaceutical Sechedule에 등재된다.
PHARMAC은 개별 또는 다양한 품목 제안서를 평가한다. 뉴질랜드에서 아직 Medsafe
67) PHARMAC 홈페이지. 2014. Contestable fund for medicines for rare disorders.
Available from: https://www.pharmac.govt.nz/assets/consultation-2014-07-08-rare-disorders.pdf Accessed 2016/07/27.
68) PHARMAC 홈페이지. 2016. Medicines for rare disorders. Available from:
https://www.pharmac.govt.nz/medicines/how-medicines-are-funded/medicines-for-rare-disorders/
Accessed 2016/07/27.
에 등재(registered)되지 못한 약품(안전성이 입증되지 않은 약품)에 대한 제안서도 수용할 수 있다. 하지만 개발 단계에 있는 약품은 그 대상이 될 수 없다.
PHARMAC은 임상의 전문가 소위원회(expert Subcommittee of clinicians)를 설립하여 기금 지원을 받을 자격이 있는 환자를 위한 기준이 임상적으로 의미가 있거나 실제 실행 여부 관한 정보를 제공하는 역할을 한다. 특별히, PHARMAC은 PTAC의 새로운 소위원회 인 희귀질환 치료제 소위원회(Medicines for Rare Disorders Subcommittee)를 설립하였다.
이 위원회는 희귀질환 치료제에 대해 PTAC 및 PHARMAC에 객관적 임상 권고를 제안한 다. 개별 입찰이 기금의 필수요건을 충족시키는 여부 및 제출된 임상적 증거의 질(특별히, 건강 필요 및 치료 효과성)을 평가한다. 또한 PTAC가 아직 평가하지 않은 약품에 대해 권 고를 내리거나, PTAC가 이미 평가 내린 약품에 대한 입찰에 대하여 새로운 증거 및 가격 변경을 설명하기 위한 자문을 내린다. 그리고 입찰자가 제안한 자격 요건 및 기금화의 자 격에 대한 임상적 수용성 및 가측성에 대한 권고를 내린다. PHARMAC은 실행 정책 및 과정(Operating Policies and Procedures, OPP)을 사용하여 법정 목적에 반하는 제안서를 평가하기도 한다.
PHARMAC은 경매 입찰과 같은 새로운 상업적 과정(a Request For Proposals, RFP)을 실험하고 있다. 2016년 이러한 과정을 통해 다음의 5개의 약품이 기금화 대상으로 승인을 받았다.
○ 승인품목
- Cholic acid (Cholebiol)
- Sodium phenylbutyrate (Pheburane) - Siltuximab and bedaquiline
- Galsulfase (Naglazyme) - Icatibant (Firazyr)
아. 영국 계인 PPRS(Pharmaceutical Price Regulation Scheme) 또는 법정 규제의 요구 사항에 따라 정해진다. 보건부는 제약사로 하여금 제품 출시에 앞서 보건부가 제안한 최대 가격에 합의
69) OECD (2016), Pharmaceutical spending (indicator). doi: 10.1787/998febf6-en Accessed 2016/08/29.
70) NHS 홈페이지. Available from: http://www.nhs.uk/NHSEngland/thenhs/about/Pages/overview.aspx Accessed 2016/07/26.
는 Pharmacy invoices의 설문을 통해 평가된다74). 의약품 급여의 경우, 외래환자 및 입원
2016년 4월 1일부터 England의 처방료(prescription charge)의 본인부담금(co-payment) 은 품목당 £8.40로 증가하였다. 현재 Wales, Scotland, Northern Ireland에서는 처방료를 부 sector. United Kingdom. Available from:
http://whocc.goeg.at/Literaturliste/Dokumente/CountryInformationPosters/United%20Kingdom2015.pdf Accessed 2016/07/26.
76) NHS (Charges and Payments) Regulations 2016: Written statement - HCWS607 Available from:
http://www.parliament.uk/business/publications/written-questions-answers-statements/written-statement/Co mmons/2016-03-11/HCWS607/ Accessed 2016/08/01.