필요성

- 경제성 수행에 필요한 정보들 중에는 정확한 값이 알려지지 않았거나 값을 구할 수 없는 경우가 존재하며 이런 경우 전문가 의견을 바탕으로 분석을 수행할 수 있음

- 현재 국내 제출된 보고서는 전문가 의견을 수렴하는데 있어 그 방법과 보고양식이 다양하여 일관된 검토기준이 필요한 시점임

- 이에 표준 전문가 의견수집에 관한 지침을 제시하여 자료수집의 투명성 을 증가시킬 필요가 있음

2. 제언

- 자료의 한계로 전문가 의견수집에 근거한 결과를 제출 시, 아래 양식을 따르도록 함

- 민감도 분석 수행이 전문가 의견수집에 근거할 경우 의견수집양식에 근 거하여 민감도 분석이 수행되어야 함

- 하지만 전문가 의견수집이 주효과 자료원 및 단위비용 자료원으로 사용 되는 것은 우려되는 부분임

<요약표 8> 전문가 의견수집 제출양식

요 약 • xlix

제공되어야 할 정보 설 명

의견 수렴 매체 ∙ 우편/ 전화/ 대면/ 인터넷

질문 내용 질문지 작성의 근거를 제시하고, 만약 사전테스트(pilot test)를 거쳤다면 그 결과도 같이 제시할 것

∙ 질문지는 신청약에 중립적인지 평가하고, 근거를 제시할 것

∙ 질문지를 포함하고, open/closed question 인지 제시할 것

∙ 전문가가 응답한 원문도 제시할 것 합의 도출을 위하여

이끌어낸 방법 ∙ Delphi/ 다수결/ 평균/ 중위값 근거를 제시할 것

변이 평가

∙ 하나로 평가된 값에 대한 변이를 평가하기 위하여, 정량적 자료인 경 우 표준편차 및 극값을 제시하고, 정성적 자료인 경우 이상치(outlier) 가 제시되는 것이 권장됨.

이해상충 여부

∙ 의견 수집에 참가한 전문가가 신청약과 이해관계가 있는지 여부를 전 문가 본인의 서명을 포함하여 기재하도록 함.

(예를 들어 신청약 개발과정에 참여한 경력 유무 등)

∙ 이것은 의견수집에 참가한 전문가의 수가 소수일 때 더욱 권장됨.

전문가에게 제시된 background 정보

∙ 의견 수집에 참가한 전문가에게 신청약 및 비교약 관련 어떤 정보가 제공되었는지, 사본을 제출하여야 함.

∙ 만약 전문가가 전문적(technical)인 의견을 제공하였다면 전문가가 사 용한 용어에 대한 정의가 제출되어야 함(어떤 의미로 사용하였는지 명시되어야 함).

각 질문별 응답률 특정 집단의 의견을 대표하는지 여부를 평가하기 위하여 비응답자와 응 답자 특징을 비교함.

주: 관련 질문이 신청약제 혹은 질환과 관련하여 적절하지 않거나 작성이 불가능한 경우에는 그 근거를 제시하도록 함.

제1장 서 론 • 1

제1장 서 론

1. 경제성평가의 역할

의료기술의 발전과 인구의 노령화 등으로 보건의료의 수요는 지속적으로 증가하고 있으나, 가용할 수 있는 예산은 한정되어 있다. 따라서 정책결정자 는 다양한 수요에 대하여 우선순위를 설정함으로써 한정된 자원의 효율적 운용을 도모할 수 있다. 경제성평가는 한정된 자원 하에서 건강결과와 비용 을 비교하는 도구로, 다양한 보건의료 관련 정부 기구에서 정책 결정의 근거 자료로 사용하고 있다. 하지만 경제성평가는 정책결정에 필요한 요소를 포괄 적으로 포함하는 데는 한계가 있으므로⁴⁶⁾, 경제성평가의 결과를 기계적으로 적용하는 것 보다는 형평성, 기회비용, 질병의 위중도 들과 같이 정책 결정 에 고려되는 보조(aid) 도구로 사용하도록 US Panel(또는 Washington Panel, 이하 Washington Panel, Weinstein 등, 1996, JAMA)은 권고하고 있다⁴⁷⁾.

2. 현황 ⁴⁸⁾

현 지침은 최근의 이론적 근거와 학문적 성취를 반영하고 있고, 해외 지침 에서 제시된 방향과 일관되는 경향을 보여주는 것으로 평가된다(배승진 등, 2010). 하지만, 그 표현 및 내용의 구체성에 있어 국내 현실을 반영하는데 한 계가 있음이 제시되었다. 제약사 및 전문가 대상으로 실시한 설문조사 및 제 출된 경제성평가 자료를 평가한 결과, 보다 구체적으로 표현되어야 할 부문, 내용이 보강되어야 할 부문, 개정이 고려되어야 할 부문 등의 개정의 필요성 이 제기되었다. 국내의 가이드라인 초판이 발간 이후에 개정을 거친 캐나다 와 호주를 보면, 표현상의 구체화(선호됨, 반드시 요구됨) 뿐 아니라 내용도

46) "CEA is an aid to decision making, not a complete procedure for making resource allocation decisions in health and medicine, because it cannot incorporate all the values relevant to such decisions." (Gold et al., p.305)

47) “other values of society, including considerations of distributive jWashington Paneltice and fairness, requiring that CEA be viewed as an informer of decision making rather than a decision maker per se"

48) 본 내용은 배승진 등 (2010)의 연구의 결과 부분을 발췌함

2 • 보험 의약품 경제성 평가 가이드라인 개정방안 연구

상당히 구체화 된 것을 관찰할 수 있었다(PBAC 2008; CADTH 2006). 호주 에서는 국내에서도 논의되고 있는 중간지표 (surrogate outcome) 및 순응도 관련 세부지침을 발간했을 뿐 아니라, 임상효과 자료원 평가 pre-modelling study 등의 항목들을 구체적으로 명시하여 제약사가 제출하여야 하는 자료 의 표준화를 유도하였다. 경제성평가 관련 용어집은 최근 제2판을 발간하여 전문용어의 일관성을 도모하였고, 비용 지침은 최근에 4판이 발간되었으며, 자료제출자가 가용할 수 있는 자국의 역학자료를 홈페이지에 공개 하고 있 다. 캐나다에서는 항암제의 특징을 고려하여 항암제 지침을 별도로 발간하였 고, 공개된 행정자료를 이용한 비용 산출 지침을 발간하기도 하였다(CADTH 2009). 이러한 추가지침 발간은 자료제출자의 부담을 증가시킬 수 있어, 정책 에 대한 제약사의 수용성에 부정적인 영향을 끼칠 가능성도 있다. 그러나 2010년에 연구진이 방문한 호주의 경우, 개정을 통하여 내용이 자료 제출부 담은 상당히 증가하였으나, 개정을 통하여 정책집행자가 필요로 하는 정보가 무엇인지 사전에 명확하게 제시하여 제약사의 예측성을 증가시킨 면에 대하 여 제약사들이 긍정적으로 평가하였다는 의견을 들을 수 있었다.(호주 ESC(Economic Sub Committee), 경제성평가 소위원회)

3. 개정 방향 ⁴⁹⁾

가. 표현을 구체화 시켜야 하는 영역

현 지침의 표현을 보다 구체화시켜 제출자의 예측성을 증가시키고, 자료간 의 편차를 줄이는 것이 필요한 항목은 다음과 같다.

먼저 비교대상 선정이다. 비교대상 선정은 제약사 설문조사에서 가장 빈번 하게 개정의 필요성이 제기되었던 항목이고, 비교대상이 잘못 선정된 경우 파생되는 효과가 상대적으로 크므로, 구체화시킬 필요성이 있다. 비교대상 선정은 약가제도 개편(2011)에서 논의될 예정이므로 본 보고서에는 논의되지 않았다. 제약사 설문조사에서 “분석 기법” 관련 의견이 제기되었는데, 즉

49) 본 내용은 배승진 등 (2010)의 연구의 결과 부분을 발췌함

제1장 서 론 • 3

“심평원에서 비용-효과분석 보다는 비용-효용분석을 더 선호한다” 및 “비용 효용분석을 기준으로 의사 결정이 이루어진다”는 의견 등이 제기되어, 분석 기법 관련된 기준을 보다 명확하게 제시할 필요가 있다.

나. 세부 지침 발간이 필요한 영역

현재 지침의 내용이 불충분하여 제출자가 자의적으로 자료를 제출하는 항 목으로, 내용의 추가가 필요한 영역을 의미한다.

먼저 QALY 산출 지침이다. QALY 산출은 자료수집 대상, 조사 방법, 도구 등에 따라 값의 변이가 크고, 직접 산출하거나 기존 논문에서 인용하기도 하 는 등, 다양한 방법으로 측정/인용되고 있으나 지침에는 선호되는 방법이나 반드시 충족되어야 하는 기준(내국인 대상만 제한할 것인지 여부, 기존 값 인 용 시 선정기준 등)이 명시되어 있지 않다. 때문에 제출된 경제성평가 자료 수 준의 변이가 크고, 급평위/제약사에서도 효용값 지침 보충의 필요성을 언급하 여 지침을 좀 더 상세히 수정할 필요성이 높은 것으로 사료되는 영역이다.

비용의 경우, 국내 자료원이 절대적으로 부족하나 이에 관련된 대안이 구 체적이지 않고, 비용의 정의 및 항목 등이 구체적으로 제시되지 않았다. 병 용약제, 모니터링, 부작용 관련 비용 등은 종종 생략되어 제출자료 수준의 변이가 컸다. 따라서 비용 관련 용어의 정의, 포함되어야 할 항목 등이 제시 되어야 하며, 만약 캐나다와 같이 행정자료가 공개된다면 행정자료를 이용한 비용 산출과 관련된 지침이 제시되어야 할 것이다.

임상효과 평가는 제출자에 따라 증거의 수준 및 문헌고찰의 수준의 차이 가 커서 보다 구체적인 지침이 제시되어야 하며, RCT 연구가 없는 경우, single arm, open label, observational study 등에 대한 논의도 이루어질 필 요가 있다. 효과 평가 방법 중 비용최소화분석의 경우, 비열등성을 증명할 근거자료의 질 평가 뿐 아니라, 부작용 등의 다른 효과 지표 관련된 비열등 성 고찰 또한 필요하다는 의견이 급평위 위원으로부터 제기되었다. 이에 “체 계적 문헌고찰 지침서” 및 간접비교가 필요한 경우에 활용할 수 있는 “임상 적 유용성 평가를 위한 간접비교 수행 단계별 자료제출 지침” 등이 발간될 예정이다.

4 • 보험 의약품 경제성 평가 가이드라인 개정방안 연구

불확실성 평가의 경우, 자료 평가자 및 정책결정자들은 제출된 경제성평가 보고서에서의 영역이 불충분하다고 제시한 반면, 제약사에서는 평가자의 과 도한 민감도분석 요구가 수용하기 어렵다고 제시하였다. 현재 민감도분석이 이루어지고 있는 수준, parameter uncertainty, model uncertainty, multivariate analysis, scenario analysis, Probabilistic sensitivity analysis 등의 수준 등을 파악하여 세부 지침을 발간할 수 있겠다.

모형 구축은 제약사에서는 그 요구도가 낮았으나 평가자는 필요성을 언급 하였다. 대체로 제출된 모형들의 투명성이 떨어지며, 연구자가 관찰했던 몇 몇 사례를 보면 input data의 선별적 선택, calibration 부재, 최대한 간단한 모형으로 제시되었는지 불명확, 가정에 대한 근거 제시 결여 등의 현황을 파

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