□ 이론적 배경
가) 도구에 따른 값의 변이
- 어떤 도구를 사용하였느냐에 따라 QALY 값이 상당한 차이가 발생 - 도구에 따라 QALY값에 차이가 나는 것은 다시 ICER 값의 차이로
이어져, 정책 결정에 차이가 날 수 있음이 제기됨10)
- 공평한 자원분배를 위하여, 통일된 도구를 선정하는 것이 필요하다고 제기됨(Drummond 등 ISPOR TF, 2009)
나) 우월한 도구가 있다?
- 각 도구별로 장단점이 있어, 특정 도구가 더 우월하다고 보이지 않음 - MAUI(Multi-Attribute Utility Instruments)의 경우 도구별로 Modeling,
포함하고 있는 영역, 가정 등의 차이로 값에 차이가 날 수 밖에 없음
□ 해외 사례
- Washington Panel(1996)에서는 다른 경제성평가 자료와 비교의 용이성 및 표준화 등의 개념으로 볼 때, MAUI가 더 바람직하다고 밝혔음 - 캐나다/호주에서 MAUI를 선호한다고 명시하였음
- 영국에서는 EQ-5D를 표준 도구로 밝힘
□ 국내 현황
- 다양한 도구가 사용되고 있으며, 왜 상기 도구가 선택되었는지에 대한 근거를 제시하지 않음
- MAUI 중에서 국내인을 대상으로 선호도(preference)가 산출된 것은 EQ-5D가 유일하고, 선호도가 산출된 EQ-5D 3개의 값 간에 상당한 차 이가 존재함
10) Hornberger 등은 (1992, J Clin Epidemiol) 도구에 따라 ‘$34,893 to $45,254 per quality-adjusted life-year saved’로 차이가 남을 제시하였고, Sach등(2009, Medical Care)은 도구에 따라 선호되는 대안 및 incremental ICER 값이 차이가 남을 제시하여, 도구의 선택이 중요함을 제시
요 약 • xvii
□ 전문가 의견
- 경제성평가 자료 제출의 목적으로 볼 때, MAUI 가 더 선호될 수 있음.
- 만약 국내인을 대상으로 산출된 선호도(preference)를 선호한다고 했을 때, MAUI 중에서 내국인을 대상으로 산출된 도구가 EQ-5D밖에 없고, EQ-5D를 이용하여 산출한 국내의 세 그룹 (조민우 등; 이연경 등; 강 은정 등) 간 값 차이가 있음을 고려해야 함.
□ 제약사 의견
- 상황에 따라 제약사가 선택할 수 있는 선택권을 주장함. MAUI만 선호 하는 것은 우려됨.
□ 일반적 도구(GEN) vs 질병별도구(CSM)
- 모든 질병에 사용될 수 있는 일반적 도구(generic measure, GEN)와 질 병별도구(condition-specific measure, CSM)가 혼용되어 사용되고 있음 - 일반적 도구(GEN)의 목적은 포괄적인 건강결과를 측정하는 것이 목적 이지만 질병별도구(CSM)는 특정 질환에 관련된 건강결과(포괄적인 건 강결과 보다는)를 측정하는 것을 목적으로 함
- 특정 질병에 대하여 사용하는 질병별도구(CSM)는 일반적 도구(GEN) 대비 더 민감하게 반응하여, 일반적 도구(GEN)를 사용하는 경우에는 발견하지 못하는 임상적인 차이를 발견할 수 있는 장점이 있으나, 질 병별 도구(CSM)에서 관찰되는 임상적 차이들이 정책결정에 있어 중요 하지 않을 수 있다는 주장이 있음11).
- 선호에 근거하지 않은 질병별 도구(CSM)의 경우, 선호에 근거한 도구 로의 변환(transformation)이 필요한데, 이 때 사용되어지는 transformation function의 한계가 있음이 제기됨12)
11) 환자가 특정 질환에 관련된 건강 결과의 개선을 경험하였다고 하여 일반적 건강의 개선 여부를 알기 어렵고(즉 CSM으로 측정된 특정 질환의 건강결과 개선이 자동적으로 GEN의 개선과 관련되어 있다 고 보기 어려움), 결국 환자는 특정 질환에서 개선여부 뿐 아니라 전체적 건강에 더 관심을 갖기 때 문이다(Dowie, HE 2002) 또한, CUA에 사용되는 QoL 값은 preference에 근거한 값이 되어야 하나 대 부분의 CSM은 선호가 반영되지 않아 적절하지 않다. (Brazier et al, 2002, HE)
12) model fit, predictability
xviii • 보험 의약품 경제성 평가 가이드라인 개정방안 연구
- 선호에 근거한 질병별 도구(CSM)는 포함된 영역이 특정질병에 제한되 어 있어 다른 질병과의 비교성이 떨어지며, 완전한 건강의 정의, 동반 질환의 정의 등에서 우려가 있을 수 있다고 제기됨
- 영국은 선호에 근거한 질병별 도구(CSM)을 이용할 경우에 기본 분석 과는 별도로 추가분석하여 제출하도록 하였고, 호주에서는 질병별 도 구(CSM)에 대한 우려를 명시함
□ 제언
○ 일반적 도구(GEN)와 질병별 도구(CSM)
- 질병특이도구(CSM)은 일반도구가 사용되기 어려운 경우(자료의 부재, 반응성/민감도의 한계 등)에 제출될 수 있고, 이 경우에는 질병특이 도구(CSM)를 사용하는 타당한 근거를 제시하여야 함
- 선호에 근거하지 않은 도구들은 선호에 근거한 도구로 변환(transformation) 하여야 하며, 이때 mapping function의 구축방법론, 비뚤림(bias) 발 생 가능성에 대해 자세히 기술한 후 해당 방법론을 정당화하고, 모형 의 예측성 및 적합도에 대해서 기술하여야 함
○ 도구의 선택
- 제1안 : 선호되는 도구를 명시하지 않고, Brazier list13) 등의 선정 기 준(reliability, validity, responsiveness14))을 제시함으로써 제약사가 임 의적으로 유리한 도구를 선택할 수 있는 것을 사전에 차단함.
장점: 특정 도구의 단점에 묶이지 않고, 다양한 도구가 사용될 수 있음 단점: 도구의 선별 기준이 구체적이지 않으면 기준 자체가 모호할 수 있음. 다양한 도구가 공존하면서 비교가능성(comparability)이 떨어짐.
- 제2안 : MAUI를 선호한다고 명시하며, 민감성(responsiveness) / 타 당성(validity)에 있어 기존 MAUI 도구에 한계가 있다고 판단되는 경우,
13) 별첨 1에 제시됨
14) 안면 타당도(face validity), 내용 타당도(content validity) 뿐 아니라, 번역의 타당도(validity of the translations)
요 약 • xix
직접산출 방법도 수용 가능하다고 제시하는 안을 제안함. MAUI 중에 서 Brazier list 등의 선정 기준(reliability, validity, responsiveness)을 제시함으로써 제약사가 임의적으로 유리한 도구를 선택할 수 있는 것 을 사전에 차단함. 또한 도구에 의하여 차이가 발생한 것의 중요성을 논의하도록 함.
장점: MAUI 들이 대체로 표준화되어있으므로 비교가능성(comparability) 측면에서MAUI를 선호하는 것이 정책결정자에게 일관된 결정을 내리 는데 도움이 될 수 있음. MAUI를 선호하는 것은 비교가능성 (comparability) 뿐 아니라 사용하기 용이하다는(easy to use) 측면에 서 선호된다고 캐나다에서 밝힘. SG/TTO 등의 경우 질문에 따라 비 뚤림이 개입할 수 있으므로, 이러한 가능성을 사전에 차단한다는 점 에서 바람직할 수 있음.
단점: MAUI를 선호한다는 것은 국내 tariff가 산출되어 있는 EQ-5D 를 선호한다고 받아들일 수 있음.