4대 보건산업
[제 약] 로슈, 바바리안과 면역관문 저해제· 항암백신 임상 제휴 ··· 1
[제 약] 사렙타, 길리어드에 신속심사 바우처 매각 ··· 2
[제 약] 아포텍스, 플로리다에 첨단 R&D 센터 등 설립 ··· 3
[제 약] '25년 글로벌 항바이러스제 시장, 692억불 전망 ··· 4
[의료기기] 에어엑스팬더스 '에어로폼', 유방재건 지원 ··· 5
[의료기기] 졸 메디컬, 병원용 웨어러블 제세동기 개발 ··· 5
[의료서비스] 아시아태평양, 임상시험 선호 지역 급부상 ··· 6
[의료서비스] 바스대· KCL, "당분 과다섭취 시 알츠하이머 유발" ··· 7
[의료서비스] 글로벌 아로마테라피 시장, 80억불 상회('26년) ··· 8
바이오․디지털 헬스케어 [바이오] 베링거 골수이형성 항체약물 희귀의약품 지정 ··· 9
[바이오] 메드이뮨· 사노피, RSV 모노클로날 인플루엔자 치료제 공동 개발 ··· 10
[바이오] 일본 산학, 타인 iPS 세포 활용 재생의료 추진 ··· 11
[바이오] 오사카부립 성인병센터, 4월부터 암세포은행 운영 ··· 12
[바이오] 'nFGFR1' 유전자 경로 이상 시 조현병 발병 ··· 13
[디지털] 스마트 편두통 치료 패치 '네리비오 미그라' 개발 ··· 14
4대 보건산업
로슈, 바바리안과 면역관문 저해제 · 항암백신 임상 제휴
스위스 로슈가 덴마크 바바리안 노르딕(Bavarian Nordic)과 로슈의 면역관문 저해제 '티센트릭(Tecentriq)'과 바바리안의 항암백신 'CV301'을 병용하는 임상 2상 시험을 공동 진행하기로 합의
- 피험자는 백금 함유 항암화학요법제 수술 도중 혹은 이후 병이 진행되었거나, 백금 함유 항암제 기반 보조요법을 받은 뒤 12개월 이내 병이 진행된 국소 진행성 또는 전이성 요로상피암 환자
- 임상 2상 시험은 티센트릭과 CV301을 병용했을 때 면역반응이 제고되어 시너지 효과가 창출될 수 있을 지를 검증
- 이를 위해 로슈는 바바리안에 면역관문 저해제 티센트릭을 공급할 계획으로, 임상시험은 올 연말 착수될 예정
- 양사는 또 바바리안이 임상시험을 주도하고, 이 시험으로부터 도출된 자료는 공유하며, CV301의 발매와 관련한 전권은 현재와 마찬가지로 바바리안이 보유한다는 데 합의
- 그러나 임상 제휴에 수반되는 구체적인 금전적 내역은 비공개
- 티센트릭은 세포사멸 리간드-1(anti-PD-L1) 차단 항체약물로 신속심사 과정을 거쳐 지난해 10월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 발매를 승인
※ 미국암학회(American Cancer Society)는 FDA가 '16년에 승인한 새로운 암 치료제 가운데 방광암 부문에서 특히 주목할 만한 제품으로 티센트릭을 선정
- CV301은 방광암 · 폐암 · 직장결장암 등 각종 고형암 환자들에게서 과도하게 발현되는 종양특이항원들로 알려진 ‘CEA’와 ‘MUC1’에 대해 T세포 반응을 나타내도록 설계된 항암백신
- CV301은 바바리안의 기존 암 백신 프로스트백(Prostvac)과 마찬가지로 2단계의 투약 스케줄을 통해 투여
- CV301은 비소세포 폐암 환자들을 대상으로 미국 BMS의 옵디보(Opdivo)와 병용하는 내용의 임상 1상 후기 및 2상 시험이 '16년 12월 착수된 상태 - 한편 바바리안은 지난해 12월 비소세포폐암 환자를 대상으로 CV301과
옵디보 병용요법을 평가하기 위한 임상 1b/2상 마그니-렁-01 (MAGNI-lung-01) 연구도 개시 [Fierce Pharma, 2017.03.14]
사렙타, 길리어드에 신속심사 바우처 매각
미국 사렙타(Sarepta)가 '신속심사 바우처(Priority Review Voucher : PRV)'를 미국 길리어드 사이언시스에 1억2천500만불에 매각
- 이에 따라 길리어드는 향후 하나의 화학합성 의약품 또는 생물의약품에 대해 FDA에 승인을 신청하면 FDA는 이 신청을 일반적으로 10개월 정도 소요되는 표준심사 건이 아닌 약 6개월 정도 걸리는 신속심사 건으로 분류하기 때문에 심사시간이 단축되는 혜택을 향유
- PRV 프로그램은 소외질환 치료제 혹은 희귀 소아질환 치료제를 개발한 제약업체에 대한 신약개발 장려 인센티브로 지난 '07년에 도입
※ 희귀 소아질환의 경우 FDA는 18세 이하에서 환자수가 20만 명 이하인 질환으로 정의
- PRV를 부여받은 제약업체는 이를 자체적으로 개발 중인 신약에 적용할 수 있으며, 다른 제약업체에 매각도 가능
- 사렙타는 지난해 9월 난치성 유전질환인 뒤시엔느 근이영양증을 치료하는 신약 ‘엑손디스 51(Exondys 51)’에 대해 FDA 승인을 취득한 후 희귀 소아질환에 대한 PRV 프로그램을 적용받는 데 성공
- 길리어드가 PRV를 매입한 것은 이번이 3번째로 지난 '14년 캐나다 나이트(Knight)로부터 1억2천500만불로 PRV를 확보한 데 이어 '16년에는 미국 팩스백스(PaxVax)에 약 2억불을 건네는 조건으로 권한을 이양
- 길리어드는 나이트 측으로부터 확보한 PRV를 지난해 3월 AIDS 치료제
‘오뎁세이(Odefsey)’ 승인 신청에 사용
- 지금까지 PRV가 가장 비싼 가격으로 매각된 경우로는 미국 애브비가 '15년 미국 유나이티드 테라퓨틱스 코퍼레이션(UTC)에 3억5천만불을 지급하면서 PRV를 확보했던 사례가 거론
- 반면 프랑스 사노피와 미국 리제네론은 '14년 미국 바이오마린(BioMarin)에 6천750만불로 건네받아 PRV를 최저가에 확보한 사례로 기록
- 시장에 매물로 나오는 PRV 건수는 앞으로 늘어날 전망
- 이는 지난해 12월 오바마 전 대통령이 ‘21세기 치유법(21st Century Cures Act)’에 최종 서명하면서 희귀 소아질환 PRV 프로그램이 오는 '20년 10월까지 연장된 데다 '23년 10월 종료될 새로운 PRV 프로그램이 의료기기 분야를 대상으로 신설되었기 때문 [BioPharma Dive, 2017.03.07]
아포텍스, 플로리다에 첨단 R&D 센터 등 설립
캐나다 제네릭 의약품 제조업체 아포텍스(Apotex)가 1억8천400만불을 투입, 미국 플로리다주 남부 도시 미라마(Miramar)에 첨단 R&D 센터와 제조‧ 포장 시설을 설립 중
- 이들 R&D 센터와 제조‧ 포장 시설은 아포텍스의 미국 내 자회사인 아포텍스 코퍼레이션과 아포바이올로직스(Apobiologix)의 마케팅 활동 강화에 커다란 역할을 하게 될 것으로 전망
- 아포텍스 측은 미라마 시정부가 기업에게 다양한 혜택을 부여하면서 기업친화적 비즈니스 환경을 구축하고 있다며 R&D 센터와 제조‧포장 시설을 전략적으로 이 곳에 설립하게 된 배경을 설명
- 또 미국 내 인프라 확대는 자사의 글로벌 성장 전략에서 중요한 부분을 차지할 뿐 아니라, 신흥시장에서의 성공에도 크게 기여할 것으로 기대된다며 중남미 시장에 대한 접근성 향상도 감안했다고 소개
- 이와 함께 제네릭 및 바이오시밀러 의약품이 미국시장에서 약제비 절감에 기여하고 있는 것도 설립 배경의 한 가지 이유라고 첨언
- 아포텍스 측은 미국을 비롯한 전 세계 각국의 환자들과 의료전문인, 투자자들에게 접근성이 향상된 우수한 제품들을 공급할 수 있기 위해 R&D와 제조 인프라에 대한 전략적 투자를 향후에도 지속할 것이라고 다짐 - 미라마 R&D 센터와 첨단 제조‧포장 시설은 '19년 초 완공될 예정으로, 완공
시 최소 150개의 신규 일자리가 창출될 전망
- 아포텍스는 미국 화이자의 뇌졸중· 심근경색 예방제 리피토(lipitor)에 대한 제네릭 등 스타틴 계열 약물 위주로 연간 20억불 정도의 매출을 기록하고 있으며, 전 세계 115개국에 300여 종 이상의 다양한 제품들을 수출
※ 현재 아포텍스에는 1만명 이상의 임직원이 재직 중
- 아포텍스는 특히 메이저 제약업체들과의 특허분쟁을 통해 다수 블록버스터 제품들의 제네릭 제형들에 대한 조기발매를 강행하는 전략을 진행하는 기업으로 유명
- 아포텍스는 현재 미국에서 암젠의 호중구 감소증 치료제인 필그라스팀(filgrastim)의 바이오시밀러 승인 여부를 기다리고 있으며, 유럽에서는 이미 승인을 취득 [Commercial Property Executive, 2017.03.10]
'25년 글로벌 항바이러스제 시장, 692억불 전망
시장조사업체 미국 그랜드뷰리서치(Grand View Research)가 글로벌 항바이러스제 시장이 향후 4.0% 성장, 오는 '25년에는 692억불로 700억불 규모에 근접할 수 있을 것으로 전망
- 이 같은 전망은 글로벌 각국에서 이미 3억5천700만여명이 AIDS 등 4개 성매개 감염성 질환들(STIs)에 감염되어 있는데다, STIs를 비롯한 바이러스 감염성 질환이 매년 100만건 이상 증가하는 추세에서 비롯
- 이에 따라 신속한 약효, 약물 감수성 증가, 부작용 감소 등을 특징으로 하는 탁월한 효능의 항바이러스제들이 속속 시장에 선을 보이면서 '25년까지 글로벌 시장 확대에 커다란 영향을 미칠 것으로 예상
- 또 △열악한 위생환경 △고령층 인구 증가 △항바이러스제에 대한 인식향상 등이 특히 개도국에서 시장 성장을 견인할 것으로 관측
- 현재 작용 기전별로 글로벌 항바이러스제 시장에서 가장 높은 점유율을 차지하고 있는 약물은 역전사효소 저해제로, 이미 다양한 제품 포트폴리오를 구축한 가운데 임상시험이 진행 중인 신규 조성물질도 풍부
- 이런 가운데 뉴클레오타이드 저해제들이 블록버스터 C형 간염 치료제들의 인기에 힘입어 '25년까지 고성장세를 이어갈 수 있을 전망
※ 특히 제네릭 항바이러스제의 경우 블록버스터 AIDS 치료제 및 C형 간염 치료제들의 특허만료를 바탕으로 '25년까지 연평균 7.0%를 상회하는 성장이 예측
- 약물 유형별로는 특허 만료 이후에도 의료진의 높은 브랜드 충성도가 지속되는 가운데, 높은 약가가 시장에서 존재감을 유지하는 데 기여할 브랜드-네임 항바이러스제들이 시장을 주도할 것으로 예상
- 지난 '15년 글로벌 항바이러스제 시장에서 최대 점유율을 차지한 약물은 AIDS 치료제로, 높은 유병률과 함께 감염 예방을 위한 각국 정부의 정책 추진이 AIDS 치료제들의 실적 창출에 추진력을 제공
- 그러나 향후에는 간염 치료제가, 신규 조성물질을 바탕으로 한 탁월한 효능과 새로운 복합제들의 허가취득으로 인해 '25년까지 AIDS 치료제를 넘어서는 높은 성장세를 나타낼 것으로 예상
- 지역별로는 현재 견고한 R&D 인프라가 구축된 가운데 신약개발이 활발한 북미지역이 시장을 선도하고 있으나 향후에는 아시아태평양 지역의 거센 추격에 직면할 가능성이 농후 [PR Newswire, 2017.03.08]
에어엑스팬더스 '에어로폼', 유방재건 지원
미국 에어엑스팬더스(AirXpanders)가 유방재건을 지원하는 '에어로폼 조직 확장기(AeroForm tissue expander, 이하 에어로폼)'를 개발
- 에어로폼은 흉부 아래 이식하는 확장기와 손에 드는 무선 컨트롤러로 구성 - 에어로폼은 유방재건 시술을 받는 환자가 병원을 수차례 방문해 바늘로
식염수를 주입받아야 하는 고통에서 탈피, 자택에서 직접 가슴의 공간을 확장할 수 있도록 도움을 제공
- 이 같은 작업이 가능한 이유는 에어로폼이 컨트롤러로 압축된 이산화탄소를 확장기 내로 보내 유방이식 시술을 위한 공간을 서서히 확대시키기 때문으로, 이산화탄소 투여는 하루에 최대 3회까지 가능
- 기존 식염수 주입으로는 유방이식 시술을 위한 공간 확장에 최대 3개월까지 걸리는데 비해 에어로폼을 이용할 경우 17일 정도가 소요
- 에어로폼은 미국 FDA의 승인을 취득 [AirXpanders, 2017.03.22]
졸 메디컬, 병원용 웨어러블 제세동기 개발
미국 졸 메디컬(Zoll Medical)이 병원용 웨어러블 제세동기(Hospital Wearable Defibrillator)를 개발
- 병원용 웨어러블 제세동기는 입원 환자의 고위험 심실 부정맥을 자동 감지해 60초내 충격을 전달해
치료함으로써 환자를 심실세동이나 심실빈맥의 위험에서 지속적으로 보호 - 졸 메디컬은 지난 '15년 심정지 위험이 있어 제세동기가 이식될 수 없는
소아에 대해 사용 승인을 받은 자사의 라이프베스트 제세동기(LifeVest Defibrillator)와 동일한 알고리즘 및 제세동 파형을 적용, 이 기기를 개발
※ 라이프베스트 제세동기의 첫 쇼크 성공률은 98% , 환자를 살리는 생존율은 92%
- 부정맥 환자에게 제세동이 지연되면 합병증이나 사망 위험이 증가해 시간이 관건인 만큼 병원용 웨어러블 제세동기로 심혈관 환자의 치료를 상당히 개선시킬 수 있을 것으로 기대
- 병원용 웨어러블 제세동기는 미국 FDA의 승인을 취득
[DOTmed, 2017.03.14]
아시아태평양, 임상시험 선호 지역 급부상
컨설팅업체 미국 프로스트 앤 설리번(Frost & Sullivan)은 아시아태평양이 임상시험수탁기관(Contract Research Organization : CRO)들의 선호지역으로 급부상하고 있으며 이러한 추세는 당분간 계속될 것으로 전망
- 글로벌 임상시험 시장 규모는 지난 '15년 318억불에서 연평균 12.4%
증가, 오는 '20년에는 570억불에 도달할 수 있을 것으로 예측
- 특히 아태 지역이 연간 20% 정도의 높은 성장률을 기록하면서 '20년 글로벌 시장에서 18%의 비중을 차지할 것으로 관측
- 아태지역이 CRO 선호지역으로 급부상 중인 이유는 무엇보다 임상시험의 관건인 피험자 모집이 용이하기 때문으로, 전 세계 1· 2위 인구 대국인 중국과 인도에서 임상시험이 대거 진행되고 있는 것은 이 같은 배경
- 아태지역에서 위암, 심혈관질환, 폐암, 류마티스 관절염 등 발병률이 서구와 비슷하거나 더 높은 것도 임상시험 시장 성장을 촉진
※ 위암의 경우 전 세계 위암 발병의 50% 이상을 동아시아가 차지
- 또 경제성장으로 인한 소득 증가로 부유층이 확대되면서 건강에 대한 사회적 관심이 증가, 임상시험 분위기가 우호적으로 형성되고 있는 것도 CRO들의 눈길을 끌기에 충분
- 아태지역에서는 의료진들이 치료 과정을 통해 의료기술 수준을 높이고 있고, 도심을 중심으로 보건관련 인프라가 계속해서 구축되고 있는 것 역시 임상시험 시장의 밝은 미래를 약속
※ 중국은 줄기세포 치료 강국으로 부상하고 있으며, 대만국립대학병원은 '14년 성공률 90%
이상을 기록한 심장이식을 500건 이상 시행해 심혈관질환 치료에 대한 강력한 경험을 축적
- 이와 함께 아태지역에서 임상시험을 실시하면 품질 면에서 미국과 유럽에 결코 뒤지지 않으면서 비용은 30~40% 절감시킬 수 있는 현실도 임상시험 시장 성장을 촉진
※ 미국 FDA와 유럽 의약품청(EMA)은 아태지역 임상시험에 대한 감사를 정기적으로 실시하고 있는데, 아태지역이 FDA로부터 지적받는 비율은 북미보다도 낮은 것으로 집계
- 이런 가운데 글로벌 제약업체 및 바이오기업들이 R&D 지출의 3/4 이상을 아웃소싱할 가능성도 거론되고 있어 아시아 임상시험 시장은 이에 따른 큰 수혜를 받게 될 것으로 기대 [Medical Times, 2017.03.11]
바스대 · KCL, "당분 과다섭취 시 알츠하이머 유발"
영국 바스대(University of Bath)와 킹스칼리지런던(King's College London : KCL) 공동 연구팀이 당분을 과다섭취할 경우 알츠하이머가 유발될 수 있다고 사이언티픽 리포츠(Scientific Reports)지에 발표
- 연구팀은 포도당 등 당분이 체내에서 단백질이나 지방과 결합해 비기능적 구조물을 형성하는 ‘당화반응(glycation)’ 탐지 기술을 이용, 알츠하이머 환자와 알츠하이머가 아닌 일반인 총 30명의 뇌 조직을 분석
- 그 결과 초기 알츠하이머 환자의 뇌 속에서는 당화반응이 면역 및 인슐린 조절에 관여하는 ‘대식세포 이동저해인자(macrophage migration inhibitory factor : MIF)’ 효소를 손상시킨다는 사실이 확인
- MIF 효소는 알츠하이머를 유발하는 뇌 속 이상 단백질 형성에 대항하는 뇌신경 교질세포에도 관여하는 가운데, 연구팀은 알츠하이머가 진전되면서 M MIF 효소의 당화반응이 증가함을 관찰
- 연구팀은 알츠하이머 위험을 높이는 여러 요소들이 축적되고 과도한 당분으로 인해 당화반응이 증가해 MIF 효소의 기능이 떨어지거나 멈추면 아밀로이드나 타우 등 유해 단백질이 형성된다며 당화반응에 의한 MIF 효소 활동 억제 혹은 저하가 알츠하이머 발병의 임계점이 될 수 있다고 설명
※ 알츠하이머와 관련한 비정상 단백질은 뇌에서 축적돼 플라크와 엉킴을 형성, 점진적으로 뇌를 손상하면서 심한 인지능력 저하를 유발
- 혈액 속 당분 농도가 비정상적으로 높은 고혈당은 당뇨와 비만 환자의 대표적인 특징 중 하나이나, 알츠하이머와 관계가 있다는 건 상대적으로 덜 알려져 있는 것이 현실
- 반면 당분을 과다섭취하면 체내 인슐린 저항성이 생길 수 있고 이로 인해 뇌세포에 유해 단백질이 축적돼 굳어지면서 결국 알츠하이머가 될 수 있다는 것과, 포도당과 포도당으로 인해 분해된 산물이 당화반응을 일으켜 세포 속 단백질을 손상할 수 있다는 것은 널리 알려진 사실
- 하지만 당분 과다섭취가 알츠하이머 발병 위험을 어떻게 높이는 지는 구체적으로 밝혀지지 않았는데 바스대와 KCL 공동 연구팀이 이를 규명 - 현재 전 세계 알츠하이머 환자 수는 5천만명 정도이며, 지금과 같은 추세가
계속될 경우 오는 '50년에는 1억2천500만명으로 증가할 전망
[Big Think, 2017.03.09]
글로벌 아로마테라피 시장, 80억불 상회('26년)
시장조사업체 미국 퓨처 마켓 인사이츠(Future Market Insights)가 38억불 규모인 글로벌 아로마테라피 시장이 향후 연평균 7.7% 성장, 오는 '26년에는 80억5천880만불에 도달할 수 있을 것으로 전망
- 이는 △인지기능 향상 △면역력 강화 △통증 완화 △소화기능 증진
△혈액순환 개선 △상처관리 등 아로마테라피 치유 효과에 대한 소비자 인식이 더욱 높아지면서 시장 확대에 가속도가 붙을 것으로 예상되기 때문
※ 아로마테라피란 향(aroma)과 치료(therapy)의 합성어로, 건강에 도움이 되는 허브에서 추출한 방향성 물질을 질병의 예방과 치료에 사용하면서 심신을 치유하는 요법을 의미
- 각종 의료기관 역시 우울증과 불안증 및 두통 등을 치료하는 용도로 아로마테라피를 적극적으로 사용할 전망
- 지역별로는 '26년 북미 및 서유럽 아로마테라피 시장에서 창출될 매출이 총 40억불 선을 상회할 것으로 예상되는 등 북미와 서유럽이 지금과 마찬가지로 글로벌 아로마테라피 시장의 성장을 계속 견인할 것으로 관측 - 그러나 성장률 측면에서는 일본을 제외한 아시아태평양 지역이 '26년까지
연평균 9.7%로 가장 높을 것으로 판단
※ 일본의 경우에도 다른 아태지역 국가보다는 못하지만 지속적 성장이 예상되는 가운데 중남미와 중동 및 아프리카 시장은 성장세가 그다지 뚜렷하지 못할 것으로 예측
- 종류별로는 에센셜 오일(essential oil), 캐리어 오일(carrier oil), 혼합 오일 (blended oil) 부문이 '26년 글로벌 시장의 85% 이상을 점유할 전망
- 특히 캐리어 오일 및 혼합 오일의 경우 '26년 총 25억불 이상 매출이 충분히 가능할 것으로 관측
- 소비자들은 또 피부재생과 탈모억제 등 스킨케어 및 헤어케어 용도에도 아로마테라피를 활용할 수 있다는 데 주목, 지난해의 경우 스킨케어 및 헤어케어 관련 글로벌 아로마테라피 시장은 8억3천790만불 규모에 도달 - 스킨케어 및 헤어케어 관련 글로벌 아로마테라피 시장은 향후에도 연평균
8.1%에 이르는 고성장세를 지속, '26년에는 20억불 규모에 도달할 수 있을 전망
- 한편 분무와 직접적인 흡입 방식으로 사용되는 아로마테라피 제품들의 글로벌 매출은 '16년 17억불을 돌파 [SATPRnews, 2017.03.10]
베링거 골수이형성 항체약물 희귀의약품 지정
독일 베링거 인겔하임이 골수이형성 증후군 치료제로 개발 중인 항-CD33 모노클로날 항체약물 'BI 836858'이 미국 FDA로부터 희귀의약품으로 지정 - FDA는 희귀질환을 안전하고 효과적으로 치료나 진단 또는 예방하기 위해
개발 중인 약물들에 한해 제한적으로 희귀의약품 지위를 부여
※ 미국에서 희귀질환은 환자 수 20만명 이하인 질환을 의미
- 골수이형성 증후군은 혈구가 생성되는 골수에서 세포이상이 나타나 혈구의 생성이 효율적이지 못하는 골수장애의 일종
- 골수이형성 증후군은 여러 유형으로 나타나기 때문에 예후와 치료법 또한 다양할 수밖에 없는데, 일부 골수이형성 증후군 환자들에는 일종의 파괴적 급성 혈액암인 급성 골수성 백혈병으로 진행
- BI 836858은 일부 암성세포들의 표면에서 나타나는 ‘CD33’ 단백질을 표적으로 작용하는 모노클로날 항체약물
- BI 836858은 표적세포 또는 미생물을 항체로 코팅시켜 일부 유형의 백혈구들을 괴사에 이르게 하는 면역반응의 일종인 항체 의존적 세포매개독성(ADCC)이 향상되도록 하는 작용기전을 보유
- FDA는 이번 희귀의약품 지정에 대해 BI 836858이 전임상시험에서 골수이형성 증후군에 유망한 치료대안이 될 가능성이 높은 것으로 나타났기 때문이라고 설명
※ 베링거 측은 희귀암 치료대안을 개발하기 위한 자사의 헌신을 인정받았다며 환영의 뜻을 표명
- 현재 BI 836858은 골수이형성 증후군 환자들에게 나타내는 효능을 평가하기 위한 임상 1상 및 2상 시험이 진행 중
- FDA는 이번 희귀의약품 지정에 앞서 BI 836858을 급성 골수성 백혈병 치료를 위한 희귀의약품으로도 지정
- BI 836858은 급성 골수성 백혈병 시험에서 백혈병 세포주에 높은 친화력으로 결합하면서 항체 의존의 세포독성 기능을 수행함이 확인
- 특히 백혈병 세포주와 1차 배양 세포에서 모두 비결합된 항CD33 단클론항체인 린투주맙(lintuzumab)보다 강력한 세포독성을 나타낸 것으로
파악 [Pharma Times, 2017.03.10]
바이오･디지털 헬스케어
메드이뮨 · 사노피, RSV 모노클로날 인플루엔자 치료제 공동 개발
영국 메드이뮨과 프랑스 사노피 파스퇴르가 영 ‧ 유아들의 호흡기 세포융합 바이러스 감염증(respiratory syncytial virus : RSV) 인플루엔자 치료제로 기대를 모으고 있는 모노클로날 항체약물 'MEDI8897'의 개발과 발매를 공동 진행하기로 합의
- 미국 질병통제예방센터(CDC)에 따르면 RSV는 미국을 비롯한 전 세계 영‧
유아들에 하기도 감염증을 유발하는 대표적 원인 질환
- MEDI8897은 성숙한 바이러스 입자들과 감염된 세포에서 나타나는 RSV 융합 단백질과 결합해 바이러스 활성을 저해하는 기전으로 작용
- 현재 MEDI8897은 조산아들을 대상으로 임상 2상 후기단계의 시험이 진행 중이며, 조만간 건강한 영‧ 유아들을 대상으로 한 임상 3상시험이 예정
※ 지금까지 진행된 임상시험에서는 RSV에 대한 표준 의약품인 시나지스(Synagis)를 투여받을 수 없는 미숙아들을 위한 약물로의 기능이 확인
- MEDI8897은 유전자 조작을 통해 반감기를 연장시켜 바이러스 세포융합 바이러스 창궐 기간 동안 1회만 투여하는 백신으로도 개발에 착수
- 이와 함께 영‧ 유아들에게서 다른 개체로부터 형성된 항체에 의해 면역성이 확립되는 수동면역 요법제로도 개발이 진행 중
- FDA는 지난 '15년 MEDI8897을 신속심사 대상으로 지정
- 양사는 이번 제휴에서 사노피 파스퇴르 측이 계약금으로 1억2천만 유로를 메드이뮨 측에 지급하고, 향후 치료제 개발 및 매출 성과에 따라 최대 4억9천500만 유로를 추가로 건넨다는 데 합의
- 또 치료제 개발과 발매 과정에서 소요되는 비용과 창출되는 수익은 양사가 50대 50의 비율로 부담하되, 승인을 취득할 때까지 요구되는 일체의 R&D 활동은 메드이뮨 측이 전담하기로 결정
- 아울러 메드이뮨 측은 MEDI8897 개발을, 사노피 파스퇴르측은 발매를 담당하기로 업무를 분할
- 한편 메드이뮨은 아스트라제네카(AZ)의 생물의약품 부문 자회사이고, 사노피 파스퇴르는 사노피의 백신 사업 부문
[Drug Discovery & Development, 2017.03.09]
일본 산학, 타인 iPS 세포 활용 재생의료 추진
일본 산학이 타인의 몸에서 채취한 피부조직 등으로 유도만능줄기(iPS) 세포를 만들어 재생의료를 실용화하는 방안을 추진
- 교토대와 재팬티슈엔지니어링(J-TEC) 공동 연구팀은 타인 iPS 세포를 활용해 중증 화상환자를 치료할 계획으로, 일본은 물론 동남아시아 등지에서도 사업을 전개하는 방안을 검토
※ 연구팀에 따르면 중증 화상환자 시술에 타인 iPS 세포를 활용할 경우 이 세포에서 나오는 물질에 의해 1주일 정도 경과하면 환자의 피부재생이 시작되고, 시술 비용은 100만~200만엔 정도로 표준 시술 비용의 1/4에 불과
- 또 니가타대와 로토제약 공동 연구팀은 타인 iPS 세포를 이용해 간경변을, 도쿄여자의대 연구팀은 중증 치주질환자를 치료한다는 방침을 수립
- 이와 함께 이화학연구소, 교토대 iPS 세포연구소, 고베시립의료센터 츄오시민병원, 오사카대병원 등 4개 기관은 노인황반변성 환자 5명을 대상으로 타인의 iPS 세포로 제작한 눈의 망막세포를 이식하는 임상연구를 시행할 계획
※ 이들 기관은 임상연구에 사용되는 세포 615종의 암 관련 유전자에 이상이 없다는 데이터를 후생성 전문부회에 제출했으며, 전문부회는 이를 검토한 뒤 연구에 아무 문제가 없다고 판단해 연구 계획을 승인
- 각각의 iPS 세포에는 iPS 세포로 만든 시트 모양의 망막 색소상피세포를 이식하는 방법과 색소상피세포가 혼합된 액체를 손상망막에 주사하는 방법이 이용되는데, 망막에 생긴 불필요한 혈관 등을 제거하는 수술이 필요하면 시트 이식, 불필요하면 액체를 주사하는 방식으로 시행
- 교토대 iPS 세포연구소 측은 타인의 iPS 세포를 사용할 경우 기존에 11개월 정도 소요되었던 이식 기간을 1개월 내로 단축할 수 있을 것이라며, 이번 임상연구를 통해 재생의료의 보급이 더욱 확산되기를 기대
- 한편 이화학연구소는 지난 '14년 9월 난치성 안질환 여성 환자 본인의 iPS 세포로 제작한 망막세포 시트를 이식하는 임상연구를 전 세계에서 처음으로 실시한 바 있으나 두 번째 임상에서 이식하는 조직 세포에 평가하기 어려운 유전자 이상이 발견되자 연구자 판단에 따라 이식을 보류
[⽇本經濟新聞, 2017.03.10]
오사카부립 성인병센터, 4월부터 암세포은행 운영
일본 오사카부립 성인병센터가 차세대 항암제 및 환자별 맞춤형 치료법을 개발하기 위해 오는 4월부터 환자로부터 채취한 암세포를 보관하는 암세포은행을 운영한다고 발표
- 오사카부립 성인병센터는 현재 위치한 오사카시 히가시나리구(東成区)에서 추오구(中央区)로 이전 개원함에 맞춰 살아있는 상태의 암세포를 배양·
보관하는 암세포은행을 설립할 계획
※ 성인병센터는 이전 개원과 동시에 오사카 국제암센터로 명칭을 개정할 예정
- 이미 가동 중인 암세포은행은 동결된 ‘죽은 세포’를 보관하지만 새로운 암세포은행은 자체 개발한 기술로 ‘살아있는 세포’를 배양·보관할 예정으로, 살아있는 세포를 배양·보관하는 것은 전 세계에서 이번이 처음
- 암세포는 전이형태와 약물효과에 개인차가 있기 때문에 여러 다양한 세포를 취합해 미세한 차이를 분석하면 새로운 항암제 및 맞춤형 치료법 개발이 가능할 것으로 판단
- 그러나 현재는 수술로 채취한 암조직의 경우 대부분이 사멸을 시작하기 때문에 암의 특성을 그대로 유지시킨 채 시험관 속에서 약물의 효과를 검증하거나 동물실험을 통해 암을 재현하기가 어려운 것이 현실
- 살아있는 세포 배양·보관과 관련, 오사카부립 성인병센터는 지난 '11년 환자로부터 채취한 암세포를 미세한 망으로 건지고, 남은 덩어리를 쥐의 체내에서 증식시켜 동결보관하는 기술을 개발
- 이 기술을 활용하면 필요할 때 해동해 실험동물 체내나 배양접시 위에서 암세포를 증식시키고 신약후보 물질을 탐색하는 작업이 가능
- 오사카부립 성인병센터는 현재 대장암 50종, 폐암 30종의 세포를 보관 중으로, 향후 보관 세포를 확충해 암세포은행으로 이전한 뒤 제약업체나 관련 연구기관도 사용할 수 있도록 허용할 계획
- 오사카부립 성인병센터는 연 4천여건에 이르는 암수술을 시행하고 있는데 환자로부터 제공받은 다양한 종류의 암세포를 배양해 보관· 활용하고 국내외 민간 기업과 연구자 등에도 그 결과를 공유함으로써 암 예방과 새로운 치료법의 발견, 신약 개발로 이어질 수 있기를 기대
[CURASAW, 2017.03.21]
'nFGFR1' 유전자 경로 이상 시 조현병 발병
미국 뉴욕버팔로대 연구팀이 조현병이 발병되는 이유는 자궁에서 태아의 뇌가 발달하는 과정에서 'nFGFR1'이라는 단백질의 유전자 경로가 잘못됐기 때문이라고 주장
- 연구팀은 성인 조현병 환자 4명과 정상인 4명에게서 채취한 피부세포를 역분화시켜 만든 유도만능줄기(iPS) 세포를 뉴런 직전의 상태인 뉴런 전구세포로 분화시킨 뒤 비교관찰
- 그 결과 조현병 환자의 뉴런 전구세포는 ‘핵 섬유아세포 성장인자 수용체 1(nuclear Fibroblast Growth Factor Receptor 1 : nFGFR1)’이라는 단백질의 유전자 경로에 이상이 생긴 것으로 확인
※ nFGFR1 유전자 경로는 조현병과 연관된 것으로 추정되는 유전자 100여 개를 관장
- 연구팀은 이 유전자 경로에 이상이 생기면 태아의 초기 뇌 발달이 지체 내지 손상될 수 있고, 조현병과 연관된 유전자는 단 하나가 변이돼도 이 유전자 경로에 영향을 미칠 수 있다고 설명
- 이번 연구는 태아기부터 조현병을 예방할 수 있는 치료법 개발에 도움이 될 것으로 평가되는 가운데, 연구팀은 향후 조현병 환자의 줄기세포로 미니 뇌를 만들어 nFGFR1 유전자 경로를 보다 심층적으로 분석할 계획으로 이 경우 조현병을 자궁에서부터 막는 방법도 찾아낼 수 있을 전망
- 조현병은 환각· 망상· 환영· 긴장 등을 수반하는 대표적인 정신질환으로 정확한 원인은 아직 밝혀지지 않았으나 유전성이 강하다는 데는 대다수 전문가들의 견해가 일치
- 미국의 경우 조현병은 전체 성인의 1.1% 정도에서 발병하는 것으로 추정 - 한편 스웨덴 카롤린스카연구소 연구팀은 1982~1989년 스웨덴에서 출생한
52만여명을 대상으로 분석한 결과 임산부의 영양섭취가 미흡하면 자녀의 조현병 발병 위험이 높아진다고 주장
※ 미국의사협회 정신의학저널(JAMA Psychiatry)에 발표된 이 연구에서 조현병으로 진단받은 아동들의 엄마들은 임신 기간에 체중 증가가 8kg 미만으로 평균 체중 증가를 하회한 가운데, 임신 중 영양섭취 미흡은 자녀의 조현병 발병 위험을 1.32배 증가시키는 것으로 분석
- 뉴욕버팔로대 연구는 조현병연구(Schizophrenia Research)지에 발표
[Genetic Literacy Project, 2017.03.06]
스마트 편두통 치료 패치 '네리비오 미그라' 개발
이스라엘 세라니카(Theranica)가 팔에 부착해 전기자극을 가하면 편두통이 진정되는 스마트 패치 '네리비오 미그라(Nerivio Migra)'를 개발
- 네리비오 미그라는 △암밴드 △고무전극 △건전지
△컴퓨터 칩으로 구성되어 있으며, 스마트폰과 무선으로 연결
- 편두통이 발생하면 가능한 신속하게 네리비오 미그라를 위팔에 차고 통증의 강도에 따라 스마트폰으로 적절한 전기펄스를 전달하면 편두통이 진정
- 전기펄스는 피부 밑 감각신경을 자극, 통증 신호가 뇌에 전달되는 것을 막아 편두통을 완화시키거나 멎게 하는 기능을 수행
- 세라니카는 뇌에는 만성 통증 조절 시스템이 있어 통증을 억제하기 위해 팔에 전기자극을 가하면 이 시스템이 활성화되어 편두통이 차단될 수 있다는 점에 착안, 네리비오 미그라를 제작
- 이 스마트 패치는 편두통 환자 71명을 대상으로 진행된 임상시험에서 암밴드를 20분 내 신속하게 착용할수록, 또한 전기펄스 강도가 높을수록 효과가 큰 것으로 확인
- 또 패치를 붙인 팔에 따끔거림만 있을 뿐 별다른 부작용은 미발현
- 세라니카는 조만간 200명의 편두통 환자를 대상으로 최종 임상시험을 진행한 뒤 미국 FDA에 승인을 신청할 계획
- 지금까지 FDA 승인을 받은 편두통 치료 전기자극 장치는 2 종류가 있는데 이들은 모두 이마 또는 목 같이 눈에 잘 띄는 부위에 부착
- 그러나 네리비오 미그라는 팔 위쪽에 부착하기 때문에 소매로 가리면 눈에 띄지 않는다는 점에서 구별
- 또 기존 편두통 치료 전기자극 장치는 모두 유선이나 네리비오 미그라는 무선이라는 점에서도 차이 [HospiMedica, 2017.03.17]
