4대 보건산업
[제 약] 베링거인겔하임․ 다이서나, NASH 치료제 제휴 ··· 1
[제 약] CHMP, 다발성경화증 치료제 '오크레부스' 승인 권고 ··· 2
[의료기기] 마이크로 안약 점안기 개발 … 약물 과다 노출 탈피 ··· 3
[의료기기] 패치식 인슐린 주입기 '메디세이프 위드' 제작 ··· 4
[의료서비스] UCLA 마텔아동병원, "지방세포가 항암 효과 방해" ··· 4
[의료서비스] 미국, 고혈압 기준 강화 … 140/90 → 130/80 ··· 5
[의료서비스] 일본, 혈액제제 수출 금지 해제 추진 논란 ··· 6
[의료서비스] 메트로폴리탄대, "오메가 지방산에 ADHD 치료 효과" ··· 7
[화장품] P&G, 천연 데오도란트 전문업체 '네이티브' 인수 ··· 7
바이오․디지털 헬스케어 [바이오] 세계 최초 체내 유전자 편집 시술 시행 ··· 8
[바이오] 장내 유익 미생물 암치료제 개발 움직임 확산 ··· 9
[바이오] '젤보라프', 에드하임 체스트병 적응증 확대 ··· 10
[바이오] '안키린B' 유전자 변이 시 비만 유발 ··· 11
[바이오] 배아줄기세포로 신장 조직 제작 ··· 12
[바이오] 암 원인 유전자 변이 신속 분석 기술 개발 ··· 12
[디지털] 디지털 의약품 '아빌리파이 마이사이트' 등장 … IEM 센서 내장 ··· 13
[디지털] 존슨앤드존슨, 수술 소프트웨어 전문 SPI 인수 ··· 14
[디지털] 홀로렌즈 고글형 단말기, 의약품 위치 자동 안내 ··· 14
4대 보건산업
베링거인겔하임 ․ 다이서나, NASH 치료제 제휴
독일 베링거인겔하임과 미국 다이서나 파마슈티컬스(Dicerna Pharmaceuticals)가 새로운 비알코올성지방간염(Nonalcoholic steatohepatitis : NASH) 치료제 개발 제휴 계약을 체결
- NASH는 간에 지방이 축적되면서 간섬유화와 간경변을 유발하는 파괴적이고 만성적인 간질환으로, 특히 비만 ․ 당뇨 환자에게서 빈번하게 발생하나 아직까지 이렇다 할 치료제가 없어 의료상 니즈가 매우 높은 질환
- 양 측은 다이서나의 GalXC 기술 플랫폼을 이용, 새로운 GalXC RNAi (GalXC RNA간섭) 후보물질을 발굴해 치료제로 개발할 예정
※ 이 플랫폼은 질환의 원인인 유전자의 전령 RNA(messenger RNA)를 파괴해 해당 유전자 발현을 억제하고, 리보핵산 가수분해효소(Dicer)와 결합하는 합성 물질을 통해 RNAi를 유도
- 다이서나는 현재 GalXC 기술 플랫폼으로 만성 간질환, 심혈관 질환, 바이러스 감염성 질환 등을 치료하는 약물들을 개발하고 있는 중
- 양 측은 GalXC 기술 플랫폼을 이용하면 이전에 접근할 수 없었던 약물 표적들의 활동성을 억제해 질환을 치료할 가능성이 있다고 설명
- 아울러 이 플랫폼이 만성 간질환과 NASH 치료제를 개발하는데 최적화된 특징이 있다고 소개
- 양 측은 이번 제휴가 NASH 치료제 개발을 넘어 베링거인겔하임이 주력하고 있는 심장대사 질환 파이프라인 구축에도 큰 기회로 작용할 것으로 관측 - 이번 제휴에서 베링거인겔하임은 다이서나에 계약금과 GalXC 기술 플랫폼
사용료, R&D 지원금 등 명목으로 2억불 이상을 지급하기로 약속
- 이와 함께 NASH 치료제가 관계 당국으로부터 승인을 취득하고 성공적으로 출시될 경우 판매액에 기반해 일정 금액의 로열티를 단계적으로 전달한다는 데도 합의
- 양 측은 이번 제휴 아래 각자 보유한 전문성이 상승작용을 일으켜 탁월한 효능의 NASH 치료제가 조속한 시일 내 개발될 수 있을 것으로 확신
[Pharma's Almanac, 2017.11.14]
CHMP, 다발성경화증 치료제 '오크레부스' 승인 권고
유럽 약물사용자문위원회(CHMP)가 EU집행위원회에 스위스 로슈의 다발성경화증 치료제 '오크레부스(Ocrevus)'에 대한 승인을 권고
- 오크레부스는 미엘린(myelin)과 축삭 손상에 영향을 미치는 것으로 알려진 CD20 양성 B세포를 표적으로 삼는 단클론항체 약물
- CHMP는 3건의 임상 3상시험 결과에 근거, 오크레부스를 활성 재발형 다발성경화증과 초기 원발성 진행성 다발성경화증에 대한 치료제로 권고 - 로슈는 오크레부스의 활성 재발형 다발성경화증 환자들을 대상으로 효능과
안전성을 평가하는 ‘오페라Ⅰ(OPERAⅠ)’과 ‘오페라Ⅱ(OPERAⅡ)’ 등 2건의 임상 3상시험을 진행
- 이들 시험에서 오크레부스 투여 집단은 2년의 통제 기간 동안 재발형 다발성경화증 연간 재발 횟수를 ‘레비프(인터페론 β-1α)’ 투여 집단에 비해 절반 정도 감소시키면서 질환 진행을 유의미하게 지연시킴이 입증
- 또한 뇌 병변의 재발과 악화 등 활성도 훨씬 적게 유발하는 것으로 관찰 - 로슈는 오페라Ⅰ과 Ⅱ 이외 초기 원발성 진행성 다발성경화증 환자들을
대상으로 ‘오라토리오(ORATORIO)’ 임상 3상시험도 진행
- 이 시험에서 오크레부스 투여 집단은 3년의 통제 기간 동안 위약 투여 집단에 비해 초기 원발성 진행성 다발성경화증 진행을 유의하게 늦추면서 뇌 내 질병 활성 징후를 감소시킴이 입증
- 오페라Ⅰ과 Ⅱ 및 오라토리오 시험에서 오크레부스 투여 집단에 가장 빈도높게 수반된 부작용으로는 상기도 감염증이 관찰됐으나 경도에서 중증도 수준을 보이는 데 불과
- 오크레부스는 이미 미국 호주 스위스 중동 등에서 승인을 취득한 가운데 올 들어 9월까지 총 5억불 정도의 매출을 기록했으며, 오는 '22년에는 연매출 40억불 이상도 가능할 전망
- 유럽 내 다발성경화증 환자 수는 70만명 내외로, 이들 대다수가 활성 재발형 다발성경화증 또는 초기 원발성 진행성 다발성경화증 환자로 추정
- EU집행위는 특별한 문제점이 발견되지 않는 한 CHMP 권고를 수용하는 것이 관례로, 오크레부스도 승인 취득이 유력 [Zenopa, 2017.11.14]
마이크로 안약 점안기 개발 … 약물 과다 노출 탈피
미국 마운트시나이 병원 연구팀이 안약을 흘려 내리는 일 없이 꼭 필요한 미세 용량만 안구에 넣어 안질환 환자가 약물에 과다 노출되는 위험에서 벗어날 수 있게 하는 마이크로 점안기를 개발
- 이 점안기를 이용할 경우 마이크로 리터(㎕)의 약물 용량을 눈 깜짝할 사이보다 빠른 80밀리초 내 안구에 정확하게 떨어뜨리는 작업이 가능
- 마운트시나이 병원 연구팀이 이 점안기로 산동제(mydriatic)*를 안질환 환자들의 안구에 떨어뜨리고 관찰한 결과 기존 기기로 점안했을 때와 마찬가지로 동공이 확대
* 망막 등 안구 내부 조직을 살펴보기 위해 넣는, 동공을 확대시키는 약물
- 또한 기존 기기로 떨어뜨렸을 때보다 혈액으로 흡수된 산동제 수치가 낮은 것으로 확인된 가운데, 부작용 발생률은 8%로 기존 기기(66%)의 1/10 수준을 조금 넘는 데 불과
- 현재는 녹내장과 안구건조증 등 각종 안질환 치료에 사용되는 약물을 안약 점안기에 넣어 한 방울씩 안구에 떨어뜨려 넣는 것이 일반적
- 그러나 기존 기기에서 떨어지는 약물 한 방울은 안질환 환자 안구 표면이 수용 가능한 양보다 4~5배나 많아 안구에서 넘쳐 얼굴에까지 흐르거나 안구 측면을 통해 체내로 들어가는 사례도 발생
- 이 경우 약물이 낭비되는 것은 물론, 약물 과다 노출로 인한 충혈 · 가려움 · 안구 건조 등이 발생되며, 일부 국소용 약물은 심장박동을 불규칙하게 만드는 원인으로도 작용
- 마운트시나이 병원 연구팀이 개발한 점안기는 이 같은 문제점을 해결
- 한편 마운트시나이의 점안기 개발과 거의 동시에 미국 스탠퍼드 바이오디자인 (Stanford Biodesign)은 코에 삽입하면 눈물이 나오면서 안구건조증을 치유할 수 있는 눈물 생성 신경자극기를 제작
- 이 눈물 생성 신경자극기에는 눈물샘을 자극하는 특수 화학성분이 들어 있어 양파 냄새를 맡을 때 눈물이 나오는 것과 같은 반응을 유발
- 안구건조증을 방치하면 안구 표면이 손상되면서 각막과 결막에 염증이 발생하는데 현재는 점안액으로 증상을 완화할 뿐이어서 눈물 생성 신경자극기에 대한 전문가들의 시선이 집중
[News-Medical, 2017.11.14]
패치식 인슐린 주입기 '메디세이프 위드' 제작
일본 테루모가 2형 당뇨 환자용 패치식 인슐린 주입기 '메디세이프 위드(MEDISAFE WITH)'를 제작
- 메디세이프 위드는 인슐린 주입부와 펌프가 분리되면서 작동하지 않는 경우가 종종 발생하는 기존 튜브식 기기와 달리 주입부와 펌프가 통합된 기기로 이 같은 문제를 원천 봉쇄
- 더욱이 복부에 부착된 상태에서 인슐린이 주입되므로 사용자 편리성이 제고 - 현재 일본에서는 튜브식 인슐린 주입기만 판매되고 있으며, 패치식 주입기가
승인되기는 이번이 처음
- 2형 당뇨 환자는 인슐린이 들어있는 메디세이프 위드 카트리지를 리모컨으로 조정하면서 기초 및 추가 용량을 자유롭게 설정
- 메디세이프 위드는 무게 34g 크기 77.9mm×40.1mm×18.9mm이며, 후생노동성으로부터 승인을 취득
- 테루모는 메디세이프 위드를 내년 여름부터 출시할 계획
[Medtech Japan, 2017.11.16]
UCLA 마텔아동병원, "지방세포가 항암 효과 방해"
미국 UCLA 마텔아동병원 연구팀이 지방세포가 혈액암 치료에 널리 사용되는 약물인 다우노루비신(daunorubicin)을 흡수대사해 항암 효과를 떨어뜨린다고 분자암연구(Molecular Cancer Research)지에 발표
- 연구팀은 급성 림프구성 백혈병 세포주를 백혈병 아동 골수에서 채취한 지방세포와 함께 배양한 뒤 다우노루비신을 투여하는 실험을 진행
※ 다우노루비신은 안트라사이클린(anthracycline) 계열의 약물로, 연구팀은 다우노루비신이 급성 림프구성 백혈병 세포에 얼마나 침투했는지를 유세포분석기(flow cytometry)와 액체 크로마토그래피 질량분광법(liquid chromatogrphy mass spectrometry)으로 측정
- 실험 결과 지방세포가 다우노루비신을 흡수해 백혈병 세포가 생존 · 성장할 수 있는 환경을 조성하고, 지방세포에 들어있는 효소는 다우노루비신 분자 구조를 변경시켜 백혈병 세포에 대한 독성을 크게 감소시킨 것으로 확인 - 연구팀은 이러한 결과에 대해 항암제가 흡수 대사되는 방식에 지방세포가 악영향을
미친다는 사실을 보여주는 것으로 해석 [ASCO Post, 2017.11.09]
미국, 고혈압 기준 강화 … 140/90 → 130/80
미국심장병학회(ACC)와 미국심장학회(AHA)가 종전 140(수축기)/90(이완기 혈압)mmHg이었던 고혈압 기준을 130/80mmHg으로 대폭 강화한 새로운 내용의 고혈압 지침을 발표
- 새 지침은 혈압 분류를 수축기 기준 △정상 혈압 120mmHg 이하 △고혈압 전단계 120~129mmHg △1단계 고혈압 130~139mmHg △2단계 고혈압은 140mmHg 이상으로 규정
- ACC/AHA 측은 지침 개정에 앞서 지난 3년여 동안 전문가 집단에 의뢰, 혈압이 건강에 미치는 영향을 평가한 9천여 건의 연구를 분석했다고 소개 - 그 결과 수축기 혈압 130~139mmHg가 130mmHg 이하인 경우에서보다
심장마비, 심부전, 신부전, 뇌졸중 등 위험이 2배 정도 증가해 혈압을 조기 관리할 필요가 있다는 결론을 얻었다며 개정 이유를 설명
- ACC/AHA 측은 1단계 고혈압 환자의 경우 1차적으로 생활습관을 개선하되, 만약 현재 심장병이 있거나 심장병 발병 위험이 크다고 판단되면 약물 치료를 시작할 것을 권고
- 이에 덧붙여 죽상경화성 심혈관질환(atherosclerotic cardiovascular disease : ASCVD) 추정 위험이 10% 이상일 경우 약물 치료가 바람직하다고 강조 - 생활 습관에 대해서는 규칙적으로 운동하고, 체중을 감량하며, 칼륨 함유
식품 섭취를 늘리는 대신 나트륨과 알코올 섭취는 제한할 것 등을 제시 - 이번에 고혈압 기준이 대폭 강화됨으로써 미국 성인 인구의 절반에 근접한
46%(1억300만명) 정도가 고혈압 기준에 해당될 것으로 추산
- 이는 종전 고혈압 기준에 해당하는 32%(7천220만명)에 비해 14% 포인트나 늘어난 수치
- 증가 폭은 특히 젊은 연령층에서 클 것으로 예상되는 데 45세 이하 남성은 새 고혈압 기준 해당자가 전보다 3배, 여성은 2배 늘어날 전망
- ACC/AHA가 고혈압 지침을 개정하기는 지난 '03년 이후 14년 만에 처음 - ACC/AHA 지침은 미국 일선 의료인들이 대부분 따를 정도로 권위가 인정
[CBS, 2017.11.18]
일본, 혈액제제 수출 금지 해제 추진 논란
일본 정부가 혈액제제 수출 금지 조치를 50여년 만에 해제하는 방안을 추진하고 있어 논란
- 일본에서 혈액제제는 헌혈을 통해 제조되고 있는데, 베트남전 부상자에게 사용되었다는 의혹이 불거진 1966년 이후 혈액제제 수출이 전면 금지 - 그러나 후생노동성은 내년부터 잉여분에 한해 국내 업체들이 수출을 재개할
수 있도록 관계 규정을 개정하는 방안을 검토
- 혈액제제 수출 재개는 일본 정부의 해외의료 공헌이나 국내업체의 해외사업 확대를 촉진하는 순기능이 있지만, 이에 못지않게 수출 재개가 시행될 경우에 발생할 수 있는 역기능도 배제할 수 없는 상황
- 특히 국내 환자에 사용된다는 헌혈의 기본 전제가 무너지면서 혈액 기증자가 헌혈을 기피, 헌혈문화에 부정적 영향을 미칠 것으로 우려
- 혈액제제는 정부 수출무역관리령 대상 품목으로, 지난 50여 년 동안 수출이 전면 금지되어 왔으나 수입은 가능
- 하지만 1980년대 바이러스에 오염된 수입제제로 인해 AIDS가 확산되었다는 주장이 확산된 뒤부터 정부는 혈액제제 자급을 원칙으로 설정
- 현재 일본에서 헌혈로 채취된 혈액을 취급하는 기관은 일본적십자사뿐으로, 적십자사에서 혈액을 구입한 국내 업체 3사가 특정 성분을 추출한 복수의
‘혈장분획제제’를 제조
- 이 혈장분획제제 가운데 화상이나 간경변 치료에 사용하는 알부민제제는 자급률이 56% 정도에 불과하나 혈우병 환자용 응고제제는 100%를 넘어 잉여분이 폐기되고 있는 상황
- 후생성은 이 잉여분을 수출하면 새로운 수익을 창출할 수 있을 것으로 기대 - 외국계 기업들 역시 혈액제제 재고조정을 용이하게 할 수 있어 일본 정부에
수출 규제 완화를 요구
- 이번 논란과 관련, 일본 업체 3사는 아직 혈액제제 수출을 검토하고 있지 않다고 밝힌 가운데, 사단법인 일본혈액제제기구는 인도지원을 목적으로 무상 혹은 저가로 수출하는 데는 반대하지 않는다는 입장을 표명
[毎⽇新聞, 2017.11.14]
메트로폴리탄대, "오메가 지방산에 ADHD 치료 효과"
영국 메트로폴리탄대 연구팀이 이쿠아젠(Equazen)과 관련된 총 16건의 임상시험 자료를 분석, 오메가 지방산이 주의력결핍 과잉행동장애(ADHD) 치료에 효과가 있는 것으로 나타났다고 지질저널(Journal of Lipid)에 발표
- 이쿠아젠은 오메가-3 지방산의 핵심 성분인 도코사헥사엔산(DHA)과 에이코사펜타엔산(EPA), 오메가-6 지방산의 감마-리놀렌산(GLA)을 9:3:1의 비율로 혼합한 영양보충제
- 메트로폴리탄대 연구팀 분석 결과, 이쿠아젠을 지속적으로 섭취한 ADHD 아동은 주의력이 높아지고 단기기억이 개선되면서 과잉 및 충동 행동이 유의미한 수준으로 감소
- DHA는 뇌 성장과 기능 유지에 중요한 영양소로 뇌에 필요한 지방성분 중 40% 정도를 점유하고 있으며, 주로 뇌세포 정보전달 기관인 시냅스에 영향 - EPA는 염증을 억제해 뇌를 보호하며, GLA는 혈압을 정상화시키고 혈액
응고를 저지하는 역할을 수행 [NutraIngredients, 2017.11.14]
P&G, 천연 데오도란트 전문업체 '네이티브' 인수
미국의 프록터앤드갬블(P&G)이 천연 데오도란트 전문업체 '네이티브(Native)'를 비공개 금액에 인수
- 네이티브는 설립된 지 2년 반 정도에 불과한 신생 스타트업이나 벌써 100만 이상의 고객을 창출해 화장품 업계의 주목을 받고 있는, 소비자 직판 천연 데오도란트 전문 제조업체
- P&G는 이번 인수로 파라벤과 알루미늄 등 화학성분이 아닌 천연물질로 제작돼 온라인에서 활발하게 발매되고 있는 네이티브 브랜드 제품들을 확보
※ 화학성분이 함유된 기존 데오도란트 제품은 발암 가능성 등 안전성 측면에서 우려의 목소리가 확산되고 있으며, P&G는 ‘시크릿(Secret)’이라는 데오도란트 브랜드를 보유
- 네이티브 브랜드 제품들은 허니크리스프 애플(honeycrisp apple)과 계피 등 다양한 천연물질을 원료로 사용해 소비자들의 관심을 끄는 데 성공하면서 기존 데오도란트 제품들에 비해 높은 제품당 12불대 가격에 판매
- P&G 네이티브 인수 금액은 공개되지 않았지만, 전문가들은 1억불 정도로 추정 [Cosmetics Business, 2017.11.17]
세계 최초 체내 유전자 편집 시술 시행
미국 상가모 세라퓨틱스(Sangamo Therapeutics)가 인간을 대상으로 체내에서 결함이 있는 유전자 조각을 찾아내 이를 정상적인 유전자 조각으로 교체하는 유전자 편집 시술을 세계 최초로 시행
- 상가모는 40대 헌터 증후군(Hunter Syndrome)* 남성 환자 체내에서 결함이 있는 유전자 조작을 자르고 정상 유전자 조각을 붙이는 시술을 실시
* 뮤코다당증(Mucopolysaccharidoses)의 일종으로, 리소좀(lysosome)이 부족해 무코다당이 분해되지 못한 채 세포 내 축적되면서 발생하는 희소 난치성 질환
- 상가모 측은 이번 시술이 DNA를 잘라 연 뒤 교정 유전자 조각을 넣고 다시 봉합하는 내용이라고 소개하면서, 새로운 유전자 조각이 환자 DNA의 일부가 되어 평생 아무 문제없이 그 자리에 위치하면 완치된 것이라고 설명
- 그러나 이번 시술은 일반적으로 행해지는 물리적 시술이 아니기 때문에 제대로 효과를 발휘하는 지 여부는 1개월 후에 파악할 수 있으며, 확실한 결과는 3개월 정도가 지난 뒤에야 확인할 수 있다고 언급
- 만약 이번 시술이 성공한다면 그 동안 초보적 수준에 머물러 있는 유전자 치료에 있어 획기적인 발전 계기가 될 것이 확실
- 지금까지 의료계에서는 다양한 방식으로 유전자 편집이 시도되어 왔지만 실제 인간 체내가 아닌 연구실에서만 진행되었다는 점에서 한계
- 더욱이 기존 방식은 DNA를 대체하기 위해 일종의 예비용 유전자를 투입하는 시술이 대부분으로 효과의 지속성에 의문이 제기
- 이와 함께 바이러스가 면역체계를 공격하거나 특정 장기에 바이러스가 침입해 미처 예상하지 못한 생명체를 탄생시킬 가능성을 배제할 수 없다는 전문가들의 지적도 제기
- 상가모 측은 그러나 이번 시술은 특정 부위를 정확히 찾아 새 유전자로 교체하기 때문에 기존 방식보다 효과가 탁월하고 오래 지속될 것으로 전망 - 또한 이번 시술은 치명적 질환자 치유를 위한 목적으로 출생 전 질환 예방을
위해 인간배아에서 유전자를 수정하는 기존 시술과는 엄연하게 차별화된다고
강조 [CNN, 2017.11.16]
바이오･디지털 헬스케어
장내 유익 미생물 암치료제 개발 움직임 확산
글로벌 생명공학 업체들 사이 장에서 활동하는 유익한 미생물을 이용해 암치료제를 개발하려는 움직임이 확산
- 이 같은 트렌드는 장내 유익 미생물이 면역세포를 강화시키고 PD-1 제제 같은 면역항암제가 부드럽게 흡수되는 환경을 조성해 암환자가 암치료제에 보다 더 잘 반응할 수 있도록 만든다는 사실에 기반
- 최근 미국의 세레즈 테라퓨틱스(Seres Therapeutics)는 MD 앤더슨암센터 및 파커 암면역치료연구소와 공동으로 장내 유익 미생물을 이용한 암치료제 개발 제휴를 체결, 임상시험에 착수할 예정
- 세레즈는 지난해 클로스트리디움 디피실리균(C. difficile)* 치료제 시험 실패 충격에서 탈피, 마이크로바이옴(microbiome) 제제를 PD-1 치료제와 병용으로 사용하는 시험을 무작위 위약대조 방식으로 내년에 시작할 계획
*대장과 직장 등 수술 후 빈번하게 나타나는 위막성장염(pseudomembranous colitis) 병원균으로, 감염되면 치사율이 40%에 이를 정도로 치명적
- 세레즈는 미국 존슨앤드존슨(J&J)이 30여년 전 계열사 센토코(Centocor)를 통해 단클론항체를 처음 활용했던 것처럼 장내 유익 미생물을 이용한 치료제가 암치료 영역을 더욱 넓히게 될 것으로 기대
- 미국 베단타 바이오사이언시스(Vedanta Biosciences)와 신로직(Synlogic)도 각각 장내 유익 미생물을 이용한 면역항암제 개발 임상시험을 추진
- 베단타 측은 면역계 세포의 80% 정도가 장에 위치한 가운데 면역 세포는 하루에도 수차례에 걸쳐 신체를 돌아다니는 만큼 일부는 종양에도 도달할 것이라며 임상시험 추진 배경을 설명
- 프랑스 엔터롬(Enterome)은 미국 브리스톨마이어스스퀴브(BMS)와 공동으로 장내 유익 미생물 진단 검사 및 치료제를 BMS의 면역치료제와 함께 사용하는 연구 제휴 계약을 체결
- 전문가들은 장내 유익 미생물을 이용한 의약품이 암 뿐 아니라 류마티스 관절염과 알러지 같은 질환에도 유용하게 사용될 수 있을 것으로 전망
- 한편 MD 앤더슨 측은 연구를 통해 확인된 장내 유익 미생물의 효과를 사이언스지에 발표
[Front Line Genomics, 2017.11.15]
'젤보라프', 에드하임 체스트병 적응증 확대
스위스 로슈의 '젤보라프(Zelboraf)'가 BRAF V600 유전자 변이 동반 성인 에드하임 체스트병(Erdheim-Chester Disease) 환자들을 치료하는 용도로도 사용될 수 있도록 미국 FDA로부터 적응증 확대 승인을 취득
- 에드하임 체스트병은 골수에서 발생하는 지증식성 희귀 혈액암으로, 에드하임 체스트병 치료제가 FDA 승인을 취득하기는 젤보라프가 처음
- FDA는 이번 적응증 추가에 앞서 젤보라프를 에드하임 체스트병 치료 신속심사 대상으로 지정
- 에드하임 체스트병에 걸리면 백혈구의 일종인 조직구가 과다 생성되면서 심장 · 폐 · 뇌 및 기타 체내의 각종 기관 및 조직으로 종양이 침투하기 때문에 환자가 생명을 잃을 수도 있는 위험에 노출
- 이런 가운데 전체 에드하임 체스트병 환자의 절반 이상은 BRAF V600 유전자 변이를 동반하는 것으로 추정
- 젤보라프는 세포 증식을 촉진하는 효소의 작용을 저해하는 기전을 보유한, 인산화효소 저해제의 일종
- FDA의 적응증 확대 승인은 BRAF-V600 유전자 변이 양성을 나타내는 에드하임 체스트병 환자 22명을 대상으로 진행된 임상 2상 ‘VE-바스켓 (VE-BASKET) 시험’* 결과에 근거
* 의료상 니즈가 높지만 희귀질환이어서 피험자 충원 등 임상시험에 상당한 어려움이 예상될 때 유전적 특성 등을 중심으로 신속하게 진행될 수 있도록 특수 설계된 시험
- VE-바스켓 시험은 종양이 부분적으로 사라졌거나(부분반응) 완전히 사라진 (완전반응) 환자 비율을 측정하는 데 초점이 맞춰진 가운데 진행
- 그 결과 절반에 해당하는 11명의 환자에게서 부분반응이, 1명에게서는 완전반응이 관찰
- 반면 관절통, 반점상 구진 발진, 탈모, 피로, 유두종 등 부작용도 발현됐으나 심각한 수준은 아닌 것으로 파악
- FDA는 그러나 젤보라프가 태아의 발달에 영향을 미칠 수 있으므로 임산부의 경우 복용에 앞서 전문의와 상담할 것을 권고
- 젤보라프는 지난 '11년 8월 BRAF V600E 변이가 잠복되어 있는 흑색종 환자 치료제로 FDA 승인을 취득 [The Financial, 2017.11.22]
'안키린B' 유전자 변이 시 비만 유발
미국 듀크대 연구팀이 '안키린B(ankyrin-B)' 유전자 변이가 지방세포에 포도당을 신속하게 흡수하도록 지시함으로써 비만을 유발한다고 미국 국립과학원회보(PNAS)에 발표
- 듀크대 연구팀은 세포막 내부에 단백질을 묶어두는 안키린B 유전자를 발견한 이래 이 유전자를 자폐증, 근육위축증, 노화, 당뇨병, 심장 부정맥 등 질환과 연관시켜 역할을 규명하는 실험을 진행
- 이 과정에서 안키린 B 유전자 변이로 인해 발생한 심장 부정맥을 앓는 쥐들을 관찰했더니 일반 쥐들보다 훨씬 더 비만함이 확인
- 듀크대 연구팀은 그 이유를 밝히기 위해 유전자 조작으로 안키린 B 유전자 변이를 가진 실험 쥐들을 제작하고 대사 작용을 분석
- 그 결과 이들 쥐는 섭취된 칼로리를 태우는 대신, 지방세포에 가둬둠으로서 빨리 비만해지는 것으로 파악
- 연구팀은 그러나 안키린 B 유전자 변이가 어떻게 작동하는지는 알 수 없었으며, 다만 식성이 두뇌를 자극해 비만이 된다는 일반 통념에 대해 만약 두뇌에서 그런 자극을 받지 않는다면 어떻게 될 것인가라는 의문을 제기
- 듀크대 연구팀은 이 문제를 해결하기 위해 또다시 안키린 B 유전자 변이를 가진 실험 쥐들을 만들고 지방세포 변화를 관찰
- 관찰 결과 이들 쥐는 정상 쥐들처럼 먹이를 먹고 운동을 했음에도 불구하고 에너지를 저장하는 백색 지방세포 크기가 거의 2배로 커진 가운데, 지방이 비정상적으로 축적되면서 염증이 발생하고 인슐린 반응이 교란됨이 확인 - 아울러 이들 쥐는 나이가 들거나 고지방 먹이를 먹으면 체중이 급격하게
증가하는 것으로 파악
- 듀크대 연구팀은 또한 생화학 실험을 통해 안키린 B 유전자 변이가 Glut4 단백질의 활동성을 강화해 지방세포로 하여금 포도당을 신속하게 흡수하도록 지시함으로써 결과적으로 비만이 유발됨을 발견
- 이러한 결과와 관련, 연구팀은 안키린B 유전자 변이가 기근이 있던 옛날에는 에너지 저장에 유용한 역할을 수행했으나 현대 사회에서와 같이 먹을 것이 풍부한 시대에는 오히려 비만을 유발하게 된다고 설명
- 미국인의 경우 안키린B 유전자 변이는 백인의 1.3%와 흑인의 8.4% 정도가 보유하고 있는 것으로 추정 [Inquisitr, 2017.11.17]
배아줄기세포로 신장 조직 제작
일본 구마모토대 발생의학연구소 연구팀이 쥐의 배아줄기세포를 이용, 신장 조직 일부를 제작하는 실험에 성공
- 발생의학연구소 연구팀은 이전에도 쥐의 배아줄기세포와 인간의 유도만능줄기세포로 네프론(Nephron)*을 만드는데 성공한 바 있지만 소변을 모으는 집합관과 네프론을 연결하는 작업에는 실패
* 혈액 속 노폐물을 걸러 소변을 만드는 지름 0.1~0.2㎜의 소기관으로, 신장에는 100만개 정도 모여있는 것으로 파악
- 발생의학연구소 연구팀은 이번에 쥐 배아줄기세포만으로 집합관을 형성하는 요관아세포를 만들고, 이 세포를 배양해 집합관으로 성장시키는 데 성공 - 연구팀은 네프론과 요관아세포를 혼합한 뒤 쥐 배아줄기세포의 세포결합
기능을 더해 1주일 동안 배양하며 관찰한 결과 네프론과 집합관이 연결된 직경 1㎜ 크기의 원반형 신장조직이 만들어짐이 확인
- 이번 신장 조직 제작 성공으로 신장병 환자를 치료하는 재생의료 분야의 수준이 한 단계 제고
[医療新聞, 2017.11.14]
암 원인 유전자 변이 신속 분석 기술 개발
일본 도쿄대 연구팀이 암의 원인이나 약물의 효과에 관여하는 유전자 변이를 신속하게 분석할 수 있는 기술을 개발
- 이 기술은 유전자 변이를 일으킨 세포에 특정 표시가 된 염기배열을 짜 넣고 이를 배양하는 내용으로, 암이 어떻게 증식하는지 혹은 암을 약물로 사멸시킬 수 있는지 등 여부를 100개 이상의 세포로 한 번에 분석
- 지금까지는 하나의 유전자 변이를 분석하는 데만 1개월 정도 걸렸지만, 새로운 방법을 이용하면 2주 만에 다양한 종류의 유전자 변이 분석이 가능 - 도쿄대 연구팀이 이 방법으로 그동안 밝혀지지 않던 폐선암의 EGFR 유전자
변이 101종을 분석한 결과, 64종이 발암에 관여함을 확인
※ EGFR 유전자 변이는 1천종에 이르지만 현재까지 그 기능이 상세히 알려진 것은 30종 정도
[朝⽇新聞, 2017.11.16]
디지털 의약품 '아빌리파이 마이사이트' 등장 … IEM 센서 내장
일본 제약업체 오츠카와 미국 실리콘밸리 기업 프로테우스 디지털 헬스 (PDH)가 공동 개발한 '아빌리파이 마이사이트(Abilify MyCite)'가 마침내 미국 FDA 승인을 취득, 세계 최초의 디지털 의약품으로 등장
- 아빌리파이 마이사이트는 오츠카의 조현병 및 조울증 치료제 아빌리파이에 PDH가 실리콘 · 마그네슘 · 구리 등으로 소화 가능하도록 특수 제작한 IEM(Ingestible Event Marker) 센서가 내장된 디지털 알약
- FDA는 이 디지털 알약을 성인 조현병, 급성조증, 양극성 1형 우울장애를 겪고 있는 혼재형 발작 환자를 위한 치료제로 승인
- 오츠카와 PDH는 아빌리파이 마이사이트를 개발하는 과정에서 ‘디지털 섭취 추적 시스템(Digital Ingestion Tracking System)’을 채택
- 이 시스템은 알약에 내장된 센서가 웨어러블 패치로 환자 약물 복용 등 상태에 관한 정보를 전달하도록 하는 기능이 탑재, 아빌리파이 마이사이트가 체내에 도달하면 관련 정보가 스마트폰 앱에 전송
- 그러면 환자는 웹 기반 포털로 이 정보를 의사와 공유하고, 의사는 환자의 체내대사 및 약물의 생리학적 작용 등을 확인한 뒤 필요 조치를 단행
- 오츠카와 PDH는 지난 '15년 9월에도 아빌리파이 마이사이트 승인을 신청 - 하지만 당시 FDA는 실제로 환자들이 복용했을 때 수반될 수 있는 위험성이
평가되지 않았고, 환자들이 효과적으로 사용할 수 있을 지도 입증이 필요하다는 등 이유로 신청서를 반려
- 오츠카와 PDH는 추가 임상시험과 자료 보완 등을 거쳐 마침내 이번에 FDA 승인을 취득, 세계 최초의 디지털 의약품을 판매할 수 있는 기회를 확보 - FDA는 그러나 아빌리파이 마이사이트를 승인하면서 이 약물이 환자의 복약
준수도를 높일 것이라는 오츠카와 PDH의 주장은 입증되지 못했다며 이에 대한 추가 자료 보강을 양 측에 주문
- 또한 제품 표면에 돌출주의문(Boxed Warning)을 게재, 조현병 등 관련 치료제를 복용하고 있는 고령층 환자의 경우 사망에 이를 위험성이 증가할 수 있다는 사실을 고지하도록 지시
- 한편 일부에서는 이 약물이 환자 개인의 의료정보를 다루는 만큼 프라이버시 보호 대책 마련이 필요하다고 주장
[Health Medicine Network, 2017.11.21]
존슨앤드존슨, 수술 소프트웨어 전문 SPI 인수
미국 존슨앤드존슨(J&J)이 수술 소프트웨어 전문업체 독일 서지컬 프로세스 인스티튜트(Surgical Process Institute : SPI)를 비공개 금액에 인수
- J&J는 SPI 인수로 수술 집도의가 반드시 점검해야 할 사항과 진행 과정을 맞춤형으로 제시하는 소프트웨어 ‘서지컬 프로시주어 매니저(Surgical Procedure Manager)’를 확보
- J&J는 수술실에서 유용하게 사용되는 첨단 디지털 도구로 수술 표준을 준수하기 위해 인수를 단행했다고 설명
- 아울러 수술 표준을 준수할 경우 수술에 소요되는 시간과 수술 과정에서 나타날 수 있는 변동성을 줄여 환자 치료를 개선하게 될 것이라고 부연 - J&J는 수술실에서 이루어지는 세분화된 절차와 관련, SPI 인수가 의료진이
효율적으로 협진해 수술의 질을 높이는 데 큰 도움이 될 것으로 기대
- J&J는 서지컬 프로시주어 매니저 등 SPI 소프트웨어를 유럽 시장에서는 내년부터, 유럽 이외 다른 시장에서는 '19년부터 판매할 계획
[The Financial, 11.20]
홀로렌즈 고글형 단말기, 의약품 위치 자동 안내
일본 벤처기업 샨티(Shanti)가 미국 마이크로소프트의 가상현실(VR) 헤드셋 홀로렌즈(Hololens) 기술을 이용, 처방전에 수록된 의약품이 위치한 장소로 약사를 자동 안내하는 고글형 단말기를 제작
- 홀로렌즈 고글형 단말기를 착용한 상태에서 처방전 QR 코드를 보면 해당 의약품이 있는 방향을 가리키는 초록색 화살표가 눈앞에 나타나고 의약품이 위치한 장소에서는 파란색 빛이 반짝여 정확한 의약품을 찾는데 도움
- 의약품이 위치한 장소에는 사전에 부착된 집적회로(IC) 태그가 있어 고글형 단말기를 착용한 약사가 손에 붙여 둔 센서를 이 태그에 가까이 가져가면 눈앞에 ‘임무완료’라고 표시
- 이에 따라 약사는 작업시간 단축 및 조제실수 예방이 가능
- 샨티는 가나가와현 후지사와시 지원 아래 실증실험을 실시해 사용의 편리성 등을 검증한 뒤 내년 봄 상용화에 들어갈 계획 [VR Inside, 2017.11.15]
