고가의 새로운 의료기술이 증가하고 그에 의한 의료비 상승이 계속되 면서 국가 및 보험자들은 의료기술에 대한 급여 결정 이후 사용 과정에서 효율성을 높이기 위한 대책에 관심이 커지고 있다. 전통적으로 의료비 지 출 관리와 의료의 질 향상을 위하여 의료공급 과정에 대한 관리가 이루어 져 왔으나, 의료기술의 고가화에 의한 접근성 문제가 심각해지면서 의료 기술의 공급 및 사용에 관한 정책도 더욱 중요해지고 있다.
기술적으로 최근의 고가 신약의 대부분이 바이오의약품에 해당하는데, 이들 제품의 대체제로서 더 낮은 가격에 사용 가능한 것이 바이오시밀러 (biosimilar)이다. 화합물의약품의 복제약이 오리지널 제품과 화학적으 로 일치하여 자동적인 대체가 가능한 데 비해, 바이오시밀러는 오리지널 바이오신약과 완전히 일치한다고 보기 어려우며 아직 세계적으로 사용 경험이 풍부하지 않아 대체 가능성에 대한 기준이 확립되지 않은 실정이 다. 그러나 고가 바이오의약품에 의한 비용 부담과 접근성 문제가 중대해 지면서 많은 국가들은 바이오시밀러의 대체 가능성에 큰 관심을 갖고 있 으며 정책의 주요 과제가 되고 있다.
네덜란드 의약품 규제당국(Medicines Evaluation Board; MEB)은 2015년 4월, 보건의료전문가가 개입하고 환자가 약물의 대체 사실을 알 고 있다면 바이오신약을 바이오시밀러로 전환하여 사용하는 것을 허용한 다는 입장을 발표하였다. 포르투갈도 이와 유사한 입장으로서, 환자가 밀 접히 모니터링된다면 바이오시밀러로 대체하는 것에 특별히 문제가 없다 고 의약품규제당국(National Authority of Medicines and Health
Products; Infarmed)의 부대표가 밝혔다. 핀란드의 허가당국(Finnish Medicines Agency; Fimeas)은 바이오시밀러에 의한 추가적인 부작용 의 증거가 없다는 이유로, 보건의료전문가의 감독 하에서 바이오시밀러 로 대체하는 것을 지지한다는 공식 입장을 발표하였다. 호주는 2015년 5 월 27일 새로운 약품비 관리 정책을 발표하면서 약사에 의한 바이오시밀 러 대체를 허용하겠다고 밝혔다. 호주의 입장은 다른 국가들이 아직 약국 에서 바이오시밀러의 자동 대체를 허용하지 않는 것에 비교할 때 더 나아 간 것이다(Schofield, 2015c). 미국은 2015년 바이오시밀러 제품이 처 음으로 허가되었는데, CMS는 메디케어의 급여 관리를 위한 의약품 코드 부여 시 바이오시밀러 제품에 대하여 바이오신약과 동일한 성분명을 사 용하되 제품마다 추가적인 번호를 부여하여 구분하겠다고 발표하였다 (Young, 2015). 이상과 같이 바이오시밀러는 고가 바이오신약을 비용 효과적으로 대체할 수 있는 잠재력을 갖고 있으나, 아직 소수의 약물에 대해서만 개발되었고 제도적으로 대체성에도 일부 제한이 있다. 그러나 점점 더 많은 바이오시밀러가 시장에 진입하고 대체가능성을 뒷받침하는 근거가 축적될수록 대체가 활발히 이루어질 것으로 예상할 수 있다.
한편 고가 신약에 의한 재정 부담은 기 허가된 의약품의 허가 초과 사 용(off-label use)에 대한 정책도 변화시키고 있다. 일반적으로 정부가 의약품의 허가 초과 사용을 승인하는 경우는 허가된 다른 의약품이 없는 경우로 한정되었다. 그러나 최근에는 비용효과성이 더 높은 의약품에 대 해서도 허가 초과 사용을 허용하는 제도 변화가 이루어지고 있다. 2014 년 프랑스와 이태리에서는 안전성과 유효성에 관한 강력한 근거가 있다 면 비용효과성이 더 좋은 의약품의 허가 초과 사용을 승인하는 것으로 법 률을 개정하였다. 이러한 법률 개정에 따라 2015년 3월 프랑스의 의약품 허가당국(French National Agency for Medicines and Health Products
Safety; ANSM)은 습성황반변성에서 허가된 신약 ranibizumab에 비해 bevacizumab이 열등하지 않으면서 1/40의 비용으로 사용 가능하므로
‘일시적 사용 프로그램(temporary use recommendation: RTU)’에서 bevacizumab을 사용하도록 권고하였다(Schofield, 2015b).
개별 국가 단위에서뿐만 아니라 세계보건기구(WHO)에서도 2014년 필수의약품(essential medicines) 목록에 습성황반변성 치료제로서 허 가된 ranibizumab이 아닌 bevacizumab을 등재하였다. 이와 관련하여 세계보건기구(WHO)는, 국가 당국에서의 허가사항보다는 안전성과 유효 성의 근거 및 공중보건 차원에서의 중요성을 고려하여 필수의약품 목록 을 작성하는 것이 타당하다는 입장을 밝혔다(WHO Europe, 2015, p.73).
스웨덴에서도 허가 초과 사용을 의료기술평가에서 고려한 바 있다.
2014년 스웨덴의 의료기술평가조직(Dental and Pharmaceutical Benefit Agency; 이하 TLV)은 폐동맥고혈압 및 만선 폐혈전색전성 폐 동맥고혈압의 두 개 적응증에 허가된 신약 riociguat의 급여 결정에서, 만성 폐혈전색전성 폐동맥고혈압에 사용하는 경우에는 기존 치료제- 허 가 적응증이 아니라 허가 초과로 사용 중인 약- 사용 후 치료 실패 시에만 급여를 인정한다고 하였다. 즉 신약의 의료기술평가에서 허가 초과 사용 약을 비교 약제로 적용하였으며 이에 해당 제약사는 반발하였다. 그러나 TLV는 그 약제가 그 적응증에 대해 허가받지 않았다 하더라도 널리 사용 되고 있고 비용효과성이 있는 대체제라면, 환자의 안전성이 우선되고 각 환자 사례에 대한 평가가 이루어지는 한 의료기술평가에서 비교 약제로 활용할 수 있다는 입장을 밝혔다(Schofield, 2015d).