단백질의약품은 유전자 재조합 기술, 세포배양 기술 등으로 미생물이 나 동물 세포에서 기능성 단백질을 대량생산하는 것으로, 인슐린, 인터페 론, 성장호르몬, erythropoietins(EPO) 등이 해당된다. 항체의약품은 매우 안정된 항체 구조를 지닌 재조합 단백질로, 단백질 항원이나 암세포 표면에 발현되는 표지인자를 표적하여 질병을 치료한다(김병문, 2010).
우리나라 식품의약품안전처에서는 다음과 같이 생물학적 제제, 유전자 재조합의약품, 세포배양의약품를 정의하고 있다.6)
- 생물학적제제: 생물체에서 유래된 물질이나 생물체를 이용하여 생성 시킨 물질을 함유한 의약품으로서 물리적·화학적 시험만으로는 그 역가와 안전성을 평가할 수 없는 백신·혈장분획제제 및 항독소 등 - 유전자재조합의약품: 유전자조작기술을 이용하여 제조되는 펩타이드
또는 단백질 등을 유효성분으로 하는 의약품
- 세포배양의약품: 세포배양기술을 이용하여 제조되는 펩타이드 또는 단백질 등을 유효성분으로 하는 의약품
2013년 유전자재조합의약품 수출액 상위 10개 품목과 수입액 상위 10개 품목은 <표 2-5>와 같다.
6) 생물학적제제 등의 품목허가·심사 규정(식품의약품안전처 고시 제2015-26호(2015. 5.
1. 개정) 제2조(정의)
〈표 2-5〉 유전자재조합의약품의 수출액, 수입액 상위 품목
우리나라 식품의약품안전처에서는 2011년 첨단바이오신약의 신속 제 품화 지원방안을 마련하였고, 2012년 2월 세포유전자치료제과를 신설하 였다. 바이오시밀러에 대한 관심이 높아지면서 2009년 ‘동등생물의약품 평가 가이드라인’을 발간하였으며, 2012년 자가면역질환 항체치료제인
‘램시마’ 시판을 허가하였다.
단백질·항체의약품은 그동안 치료가 어려웠던 질환에 새로운 치료방 법으로 대두되고 있으나, 의약품 가격이 비싸 환자의 접근성 제한, 비용-효과성에 대한 이슈가 제기되었다. 이를 해결하기 위해 위험분담제도, 비 용 리베이트 등의 patient access scheme이 실시된 바 있으며 영국에 서 가장 활발히 이루어졌다(표 2-6 참조)(OECD, 2013, p.30~31).
〈표 2-6〉 영국에서 patient access scheme 사례
연월 성분명 적응증 구분
2002. 1 Beta-interferon Multiple sclerosis 위험분담
2007. 10 Bortezomib Myeloma 반응에 따른 리베이트 2008. 8 Ranibizumab Macular degeneration 용량 제한
2008. 11 Erlotinib Non-small-cell lung cancer 비용 제한
2009. 3 Sunitinib Renal carcinoma 첫 번째 주기 무료사용 2009. 6 Lenalidomide Myeloma 용량 제한
2009. 8 Cetuximab Colorectal cancer (first line) 할인
2009. 9 Sunitinib GIST 첫 번째 주기 무료사용
2009. 9 Ustekinumab Psoriasis 비용 제한 2009. 12 Trabectin Soft tissue sarcoma 비용 제한
2010. 2 Certolizumab Rheumatoid arthritis 첫 번째 주기 무료사용 2010. 7 Gefitinib Non-small cell lung cancer 비용 제한
자료: OECD(2013). p.31.