급여 후 단계

보건복지부 보도자료에 따르면, 희귀 의약품은 약제의 공급과 약가 협상에서 제약회사의 요구가 많은 영향으로 작용한다. 이는 대체 약제가 없는 희귀질환 의약품의 공급을 촉진하는데 단점으로 작용하며 이를 위해 2009년 건강보험에서는‘ 리펀드제도’를 시범 적용하였다. 리펀드 제도는 제약사가 우리나라에 공급하는 약가를 세계적 기준에 맞춰 인정하되, 건강보험 공단이 원하는 약값과의 차액을 제약사가 건강보험으로 환급 하도록 하여 건강보험료 인상을 막고 환자의 부담을 줄이는 제도를 말한다. 하지만, 대체약제가 없는 일부 희귀질환치료제에 적용돼 온 리펀드 약가협상 시범사업이 2015년 8월 종료되고, 해당 약제는 계약종료 시점에 맞춰 순차적으로 위험분담제로 전환되었다. 리펀드 제도는 필수·희귀의약품에 대한 환자 접근성 향상에

14) 건강보험 중기보장성 강화계획 보고서 2014-2018, 보건복지부, 2015

기여했다고 평가했지만, 2차례 시범사업을 연장운영 후 종료하였다. 이후, 희귀질환 의약품의 공급 촉진을 위해 위험분담제로 전환되었다.

일반적으로 보험이 적용되는 의약품에 있어서의 위험분담제도라 함은 식품의 약품안전처의 허가를 받아 안전성이 검증되었으나 효능 효과나 재정에의 영향 이 불확실한 경우 제약사가 환급 등을 통해 재정 위험을 분담하는 제도 또는 어떤 신약이 우수한 치료 효과를 보일 가능성이 있는 경우, 신약을 실제 상황 에서 사용하여 나타나는 효과성 및 비용효과성을 평가하고 그와 연계한 지불 및 가격 결정이 이루어지도록 하여 보험자와 제약회사가 상호간의 위험을 분 담하고자 협의한 계약이라고 정의되고 있다 (이경철, 2014)¹⁵⁾

우리나라의 위험 분담제는 대체 치료법이 없거나 치료적 위치가 동등한 의약 품이 없는 고가항암제나 희귀질환치료제에 대한 환자 부담을 낮추기 위해 신 약의 효능·효과나 보험재정 영향 등에 대한 불확실성을 제약회사가 일부 분 담하는 제도이다.¹⁵⁾ 비용효과적인 의약품을 선별 등재하는 원칙을 유지하되 대체 약제가 없는 고가 항암제 등에 대한 환자의 접근성을 높이기 위해 시행 되고 있다. 2015년 위험 분담제 도입 2년 평가와 전망을 분석한 보고서에 따 르면 (문정림, 2015).¹⁶⁾ 한국은 개발제약사와 우리나라 약가의 차이가 있어 위험 분담제를 통해 공시가격을 실제가격보다 높게 유지가능하다고 하였으며, 대체약제가 없는 희귀약제의 경우 정부에서 위험분담제를 계속 요구할 것으로 예상한다고 보고하였다. 이러한 제도를 통해 국민의 의료비 부담이 전반적으 로 크게 완화되고, 특히 고액의료비가 발생하는 중증질환자의 과도 의료비로 인한 가계 부담 완화될 것으로 전망하고 있다.

15)이경철, 위험부담측면에서 본 사용량-약가연동제도의 문제점과 리펀드제도입, KPMA Brief, 2014

16)문정림 4대중증질환 환자, 비급여고가치료제부담완화를 위한「위험 분담제」개선책은?" : 위험분 담제의 2년 평가와 전망국회토론회,2015

본인 부담 상한제는 보험료 기준 하위 소득 50%는 200만원, 50~80%는 300만 원, 80% 초과는 400만원을 기준으로 초과금액은 전액 돌려주는 제도로 과도한 의료비 부담에 따른 환자의 가계파탄을 예방하고자 운영되고 있다. 하지만, 저소득층 및 중산층의 경우는 아직도 소득수준에 비해 높은 수준의 본인부담 을 납부하고 있어 추가적 의료비 부담 완화가 필요하다. 또한, 지역 간 진료 비 보상 불균형, 취약지역 의료공급 기피현상 등의 부작용 심화로 의료취약지 가 증가하며 취약지 주민의 의료이용이 곤란하다. 이는 취약 지역 및 진료 분 야 등의 개선과 의료접근성이 약화된 국민의 의료이용을 위한 건강보험 지원 을 강화해야 한다는 문제를 제기하는데 충분한 근거가 된다. 주요 선진국의 건강보험도 취약 지역과 진료 분야에 대한 지원정책을 시행 중에 있어, 이를 고려하여 취약계층에 대한 보장성 지원을 강화하였다.

표 5에서와 같이, 2014년 개정된 본인부담상한제는 상한액을 현행 3단계에 서 7단계로 세분화 저소득층의 혜택이 커지도록 저소득층의 상한액은 낮추고 (200만원->120만원), 고소득자는 상한액을 높이도록 (400만원->500만원) 조정 되었다(표1). 최하위 단계(120만원)는 의료급여 2종 상한액이 120만원이며, 의료급여 수급권자의 탈 수급 시 의료비 지원 단절 문제 해소 등을 고려하여 산정하도록 하였으며, 수가 인상에 따른 기준금액 조정을 위하여 ‘15년부터 매년 본인 부담상한액에 ‘전국소비자 물가 지수 변동률’적용 (최대 5%까지) 하도록 하였다. 4대 중증 질환 중 하나인 희귀질환자의 경우, 삶의 질이 매우 낮으며 만성적이며 생명을 위협할 정도의 중증 질환이 대부분으로 경제적 활 동을 유지하기 매우 힘든 것이 현실이다. 이에 경제적으로 저소득층이 대부분 으로, 2014년 개정된 본인 부담 상한제가 치료비를 포함한 진료 및 요양급여 를 지원 받는데 도움이 될 것이다. 건강보험 중기보장성 강화계획 보고서에 따르면 본인부담 상한제는 소득계층에 보다 비례하여 지원을 강화하고, 필수

의료 취약지에 대한 건강보험 지원체계를 개발하였다. 이는 2,900억 규모 보 장성 확대와 더불어 정책수혜자 282만 여명(중복포함)에게 혜택을 주는 셈이 다. 2011년 5,386억 원에서 2013년 6,774억 원이 본인 부담 상한제로 지급되 었다고 보건복지부의 건강보험 중장기 보장성 강화계획을 위한 보고서에서 보 고하고 있다.

표5. 2014년 개정된 본인부담상한제 개선안¹⁴⁾

소득분위 1 2 3 4 5 6 7 8 9 10

기존

(3단계) 20만원 300만원 400만원

개선

(7단계) 120 150 200 250 300 400 500

최하위 단계(120만원)는 의료급여 2종 상한액이 120만원이며, 의료급여 수급권자의 탈수급 시 의료비 지원 단절 문제 해소 등을 고려하여 산정.

출처: 건강보험 중기보장성강화계획보고서

5. 우리나라의 희귀질환의약품 정책 평가 및 미비점

희귀질환은 병태 생리학적 진단이 어렵고, 질병의 원인을 규명하기 위한 연구 의 접근이 매우 어려우며 이로 인해 희귀질환의 치료제를 연구개발은 이윤추 구를 하는 제약회사 입장에서는 개발의 동기를 갖기가 매우 어려울 것이다.

이런 희귀질환의약품의 개발환경에서 자국 연구개발 능력이 가능한 미국, 유 럽, 일본 정부의 희귀의약품 연구개발 지원은 희귀질환의약품 시장에 큰 변화 를 가져왔다. 우리나라는 대부분의 의약품을 수입에 의존하고 있지만, 의약품 연구개발 단계에서 사전상담제도 및 개발단계 의약품 지정과 희귀의약품 지정 을 위한 규정을 만들며 우리나라 희귀의약품 개발을 촉진하기 위해 많은 노력 을 하고 있다. 희귀의약품 지정 단계에서 허가 신청을 허용하고, 신속 심사제

도 및 제3상 시험 조건부 승인 제도 등을 통해 시판 허가 시점을 앞당기고 경 제성평가 특례 제도를 통해 긴급한 약제 도입에 힘쓰고 있다. 보험 급여 혜택 을 받더라도, 취약계층인 희귀질환의 경제적인 면을 고려하여 본인분담의료비 상한제를 통해 최대한 환자의 경제적 부담을 덜어주고자 노력하고 있다. 동정 적 사용의 경우, 임상시험용 의약품의 치료목적과 응급상황사용의 목적으로 사용을 허용하고 있다.

희귀질환의약품의 연구개발, 시판허가와 급여와 관련된 정부차원의 지원과 변 화는 매우 긍정적이나, 실제 이러한 혜택을 받기 위한 기준은 사실상 매우 엄 격하고 제한적이다. 이는 실제 경제성 평가 특례제도의 혜택을 받은 의약품은 비단 2개 제품에 불과하며, 외자 제약회사에서 관련 업무를 이행하고 있는 면 접자를 통해, 해외에서 희귀질환 의약품으로 지정된 약제라면 협회 추천서제 출이 면제됨에도 불구하고 현재 대부분의 희귀의약품 지정을 위해 모든 서류 가 제출되고 있음을 확인했다. 또한 시판 허가 전임에도 불구하고 희귀질환자 의 생명의 위독함을 이해하고 신속한 치료의 접근을 보장하기 위한 동정적 사 용은 실제 체계화 되어 있지 않다. 식품의약품안전처의 가이드라인에 따르면, 임상시험용 의약품을 치료목적과 응급상황사용의 목적으로만 허용하고 있지 만, 승인 절차의 복잡성 등을 사유로 잘 이용되어 있지 않다. 미국 혹은 유럽 의 본사를 두고 있는 외국계 제약회사는 우리나라의 가이드라인 보다 본사의 지침에 따라 우리나라에서 사용가능 여부를 확인 후 여러 가지 방법을 통해 희귀질환 의약품을 무상으로 공급 하고 있다.

우리나라에서 동정적 사용을 경험한 임상의 2명과 제약회사 직원 3명과의 면 접을 통해 실제 현장에서 동정적 사용의 관리에 대해 확인하였다. 제약회사는 프로그램 진행 및 관리를 위한 충분한 경험과 규정 그리고 이러한 프로그램에 배정된 인적 자원이 부족한 상황에 노출된다고 하였다. 희귀의약품을 개발하

는 회사의 경우, 작은 규모로 각각 다른 시장과 제한된 인원수로 인해 이 프 로그램만을 관리하는 기능을 하는 관리자가 한명에 불과하기도 하다. 이에, 제약회사가 이 프로그램을 진행하는데 있어 전략적인 컨설팅을 위한 파트너가 필요할 수 있다. 그 파트너의 선별은 국가별 가이드라인에 맞게 효과적으로 관리하며 그 환경에 적합한 프로그램을 고안하기 위해 정책과, 시스템, 과거

는 회사의 경우, 작은 규모로 각각 다른 시장과 제한된 인원수로 인해 이 프 로그램만을 관리하는 기능을 하는 관리자가 한명에 불과하기도 하다. 이에, 제약회사가 이 프로그램을 진행하는데 있어 전략적인 컨설팅을 위한 파트너가 필요할 수 있다. 그 파트너의 선별은 국가별 가이드라인에 맞게 효과적으로 관리하며 그 환경에 적합한 프로그램을 고안하기 위해 정책과, 시스템, 과거