영국의 제도

영국의 경우, 초 희귀 의약품 (ultra-orphan drugs)에 대한 급여 여부의 판단 을 투명하고 견고하게하기 위하여 2013년 4월부터 Highly Specialized Technologies (HST) 절차를 마련하고 국가 의료 기술 평가 조직인 NICE(National Institute for Health and Care Excellence)에 그 임무를 부과 하고 있다. HST 평가에서는 해당 기술이 환자 및 보호자의 삶의 질에 미치는 영향, 임상적 효과성의 크기와 근거 수준, 재정 영향, 지불 가치(효율성), 건 강 외의 추가적 편익, 타 서비스 공급에 미치는 영향 등을 모두 고려하며 구 조화된 숙의과정을 통해 결정한다고 보고하였다. 2014년 스코틀랜드 지역 의 료기술평가조직인 SMC (Scottish Medicines Consortium)는 초 희귀질환 및 말 기질환 의약품의 급여 평가에서 환자와 임상가의 의견을 더 고려하기 위하여 Patient and Clinician Engagement(PACE) 시스템을 도입하였다. 희귀질환 치

21) Regulation (EC) No 726/2004 Article 83 (4)항

료와 희귀의약품 사용의 질을 높이기 위하여 희귀의약품의 처방을 정부가 지 정한 전문 의료기관을 통해서만 가능하도록 공급 과정을 통제하고 있다.

희귀질환 치료제가 평가될 경우 추가적으로 고려해야할 요소들은,

1) 생명을 위협하는 질환을 치료 하는가

2) 실질적으로 기대여명 또는 삶의 질을 증대 시키는가

3) 상태를 안정적으로 유지하기 보다는 역전 시킬 수 있는가

4) 근치적 치료 (definite therapy)로서 gap을 메울 수 있는가

AWMSG (All medicines strategy group)에서 극희귀의약품의 평가를 고려할 경우는 위에 사항과 더불어 의약품의 혁신성 까지 고려하게 된다.

1) 삶의 질 또는 생존으로 제시한 치료하지 않은 질병의 심각성

2) 상태를 안정적으로 유지하기 보다는 역전시킬 수 있는가

3) 현재 개발 중에 있는 치료로 갭을 메울 수 있는가

4) 의약품의 혁신성

영국은 약가 결정 과정에서 희귀질환 치료제로 다른 일반 의약품과 다르게 평 가하지 않지만 최근 몇 년 동안 지속적으로 극희귀의약품의 개념과 희귀의약 품의 개념에 대한 논의가 진행 중이다. 영국에서 고려하는 의약품의 혁신성은 영국의 동정적 사용에서도 확인 할 수 있다.

영국의 보건의료당국인 MHRA(Medicines and Healthcare products Regulatory

Agency)는 기존에 시행하고 있던 개별 환자들에 대한 임상시험용의약품 사용 제도에 더하여 최근인 2014년 4월 7일, 집단 환자군에 대한 임상시험용의약품 사용 제도인 Early Access to Medicines Scheme(이하 EAMS) 제도를 도입하였 다. EAMS 제도는 생명을 위협하는 질병 또는 심각하게 심신을 쇠약하게 하는 질병에 대하여 의료적 필요가 있는 경우 아직 판매 허가를 받지 않은 의약품 을 사용할 수 있게 하는 제도이다. 이는 제약회사들의 자율에 맡겨진 제도이 며 법정의 제도는 아니다. EAMS 제도는 크게 두 가지 단계로 나뉘어지는데 1 단계는 ‘혁신적 의약품 지정(Promising innovative medicine (PIM) designation)’ 단계이며, 2단계는 ‘허가 전 사용에 대한 의견 신청(Early access to medicines scientific opinion)’ 단계이다. 임상시험용의약품의 사용 승인이 이루어지는 핵심 절차는 2 단계이며, 1단계인 ‘혁신적 의약품 지정은 사전적인 절차라고 볼 수 있다.

영국에서 혁신형 의약품의 지정은 임상시험용 의약품을 판매 허가 전 사용 (Early access)의 후보가 될 만한 의약품이라는 의미를 갖는다. 혁신형 의약 품의 지정은 임상시험용의약품의 조기 임상시험(1상, 2상) 결과를 볼 때 해당 임상시험용의약품이 생명을 위협하는 질병 또는 심각하게 심신을 쇠약하게 하 는 질병을 앓고 있는 환자들에게 유의미한 치료적 이익을 줄 수 있을 경우 신 청하여 지정 받을 수 있다.

혁신형 의약품의 지정기준은,

1)해당 질병이 생명을 위협하는 질병 또는 심각하게 심신을 쇠약하게 하 는 질병인 경우

2) 현재 충족되지 않는 중대한 의학적 필요가 있어야 한다. 즉, 현재 영

우리나라에 해당 질병의 치료, 진단 또는 예방을 위한 수단이 존재하지 않아야 하며 현재 존재하는 수단은 심각한 한계점을 가지고 있는 경우

3)혁신적 의약품 지정을 신청한 해당 임상시험용의약품이 기존 치료 수 단에 비하여 치료상의 특장점을 가지고 있는 경우

4)치료 효과로 환자가 얻을 수 있는 이익이 발생 가능한 부작용의 위험 을 상회하여야 한다. 즉, 해당 임상시험용의약품이 positive benefit/risk balance를 가져야 한다.

임상시험용의약품에 대하여 장래의 혁신적 의약품 지정을 받은 자는 EMA 에게 해당 임상시험용의약품의 허가전의 사용에 대한 승인을 신청할 수 있다. 허가 전 사용 승인을 받은 경우 제조사는 허가전의약품을 무상 제공한다.