1. 희귀질환 의약품의 동정적 사용제도의 확대
세계 각국은 희귀난치성 질환을 각국의 보건의료체계의 성격과 무관하게 공공부문의 적극적인 배려가 필요한 영역으로 보고 시판허가, 급여 과정에서 특별제도를 만들고 지원하고 있다. 희귀질환의약품은 소수의 희귀질환자를 대상으로 허가임상을 진행하는 바, 일반적으로 허가와 급여를 위한 필수 근거 자료를 제출하는 데는 어려움이 있다. 이에, 제 2상 임상시험 결과로 허가와 급여 절차를 진행할 수 있다. 시판 허가를 위한 국가별 특례에서와 같이 우리나라의 시판허가 특례는 타 국가 대비 유사하다. 하지만, 외국의 허가와 급여 결과가 이루어진 후 신청 서류를 준비하고 제출하게 된다. 이는 외국의 허가와 급여 결과가 우리나라가 허가와 급여를 결정하는데 중요한 참고사항이 되며 많은 영향을 주고 있기 때문이다. 즉, 외국의 희귀질환환자들 보다 우리나라 희귀질환자들이 치료제에 접근할 수 있는 시기가 매우 늦다는 것을 의미한다.
이와 같은 환경에서, 시판 허가 전 희귀의약품을 사용할 수 있도록 제도적 접근이 필요하다. 동정적 사용은 희귀질환, 말기 암 환자 등 불치병 환자가 적절한 치료제가 없어 치료를 포기하는 상황에 이를 경우에 보건당국이 시판승인 전 신약을 공급해 환자에게 치료의 기회를 주는 제도를 일컫는다.
우리나라에서는 현재 약사법령에 존재하는 임상시험용의약품의 치료목적 및 응급사용제도를 이용하는 것 이외, 다른 동정적 사용은 없다. 하지만 이 두가지 방법 이외에도 실제 우리나라 제약사들이 활용하고 있는 동정적
사용이 존재함을 본 연구를 통해 확인하였다. 이와 같은 결과를 통해서, 실제 현장에서 희귀의약품 치료제에 대한 환자와 임상의의 니즈가 얼마나 큰 지 이해할 수 있을 것이다. 치료제가 부재인 환경에서 치료 가능한 약제가 개발되었으나, 시판 전 치료제에 접근할 수 있는 방법은 단 2가지라는 현실은 생명을 잃을 수도 있는 희귀질환자는 이해하기 어려울 것이다. 이에 다양한 동정적 사용 프로그램을 개발하고 사용범위를 확대 하는 방안을 제안하고자 한다. 또한 외자 제약사와 적극적인 대화와 소통을 통해 의약품 개발 중인 희귀의약품에 대한 정보를 공유 받고, 동정적 사용에 대한 계획과 진행 여부에 대해 정부의 지원이 필요할 것이다. 상대적으로 질환과 치료현황에 대한 정보가 매우 제한적인 희귀질환에 대해, 정부는 해당 희귀질환에 대해 우리나라 현황을 제약사와 공유하여 우리나라 희귀질환자를 대상으로 동정적 사용에 대해 적극적인 참고인 역할을 할 수 있을 것이다. 또한 고가의 희귀의약품의 동정적 사용에서 제약사가 무상으로 공급하는 현행 방법에서 정부의 재정적 지원 여부를 고려할 수 있을 것이다.
2. 동정적 사용 관련 프로그램별 가이드라인 개발 및 적용
우리나라의 임상시험용의약품의 치료목적의 사용은 희귀의약품 대상의 동정적 사용으로 이해되고 있다. 이러한 우리나라의 동정적 사용 프로그램의 개요와 신청절차는 미국과 유럽의 동정적 사용과 유사한 듯 보인다. 하지만 프로그램 의 주체자인 제약사와 임상의가 프로그램별 정확한 대상 질환 및 의약품, 진 행과정 및 보고 절차를 이해하고 프로그램을 관리하기에는 현재의 가이드라인 의 내용으로선 매우 부족하다. 2015년 고시된 응급환자 등 치료를 위한 ‘임 상시험용의약품의 안전사용 가이드라인’은 식품의약품안전처의입장을 기술하 고 있다 총 33장의 분량 중 민원 신청방법은 약 22장을 차지하고 있다. 이는
제약사 및 임상의에게 신청서를 작성하여 식품의약품안전처에 제출하는데 큰 도움이 될 수 있겠으나, 이전에 해당 의약품과 적합한 환자군을 선별하기에는 매우 부족한 자료일 것이다. 미국, 유럽, 호주의 경우 동정적사용의 프로그램 별로 해당 질환자에 대한 정의가 매우 자세히 기입되어 있다. 대부분의 동정 적 사용이 허용되는 대상질환 군은 ‘중대한 질환으로 생명을 위협하는 질환 을 가진 환자로 대체의약품이 없는 질환군의 환자‘이다. 하지만 ’중대한
‘’생명을 위협하는‘과’대체의약품‘과 같은 단어는 읽는 사람마다 해석을 달리할 수 있을 가능성이 높다. 이에 대상질환에 대해 좀 더 자세한 정의가 필요하다, 또한 치료목적 사용일 지라도 제약사는 전문 임상의에게 가이드를 받고 해당 질환군에 대해 논의하고 함께 신청 할 수 있어야 할 것이다. 미국 과 유럽 회원국마다 다양한 동정적 사용을 진행하고 있다. Patient access program, Patients early program, named patient program, early access program, patient assistant program, patient expanded program이 그것이 다. 우리나라에서는 해외에서 실제로 사용되고 있는 동정적 사용에 대해 좀 더 이해해야 한다. 이 후 우리나라의 보험 재정과 제약환경과 적합한 희귀질 환의약품의 동정적 사용 프로그램을 선택하고, 관련하여 가이드라인을 개발하 고 적용할 수 있을 것이다.
3. 동정적 사용제도를 위한 의약품의 효과와 안전성 관리
임상실험단계의 치료제를 시판 허가 전에 투여하기 위해서 미완성 약물의 동정적 사용에 대한 사회적 합의가 이뤄져야 한다는 임상의의 의견이 있듯이 동정적사용은 우리사회에서 윤리적이며, 인도적인 차원과 의약품의 효과와 안 전성의 두가지 입장을 모두 고려해서 진행여부를 결정해야 할 것이다. 임상의 와 제약사의 입장에서 임상시험용의약품을 동정적사용 프로그램 안에서 사용
을 득하고, 희귀질환자에게 조속히 제공하는 것에 대해 치료적 제공 목적이 클 것이다. 하지만 의약품의 효과와 안전성이 충분히 입증되지 않은 의약품의 제공에 대해 치료적 결과와 안전성에 대한 책임을 회피할 수 없을 것이다. 이 에, 동정적 사용 이 전 적합한 환자 선정과 사용 중 안전성 관련 자료를 수집 하고 지속적으로 관리하는 제도적 접근이 필요 할 것이다. 앞서 말했듯이, 가 이드라인을 통해 동정적 사용 전, 중, 후의 과정에서 수집해야할 의약품의 효 과와 안전성 보고 절차를 가이드라인에 기입하고 임상의 및 제약사는 관련 정 보를 수집하고 보고할 의무를 갖어야 한다. 또한 해당 의약품을 임상시험에서 사용해 본 경험이 있는 전문임상의 및 기관을 선정하여 제한적으로 동정적 사 용에 대해 접근할 수 있도록 하여 안전한 체계 내에서 의약품을 접근할 수 있 도록 해야 할 것이다.
4. 동정적 사용제도를 위한 재정적 지원
무분별한 동정적 사용을 통한 희귀질환의약품의 조기도입 확대는 상업적인 목적으로 활용될 가능성을 높힐 수 있다. 우리나라의 현행 법령상 제약회사가 임상시험용의약품을 무상으로 제공하도록 명문을 규정하고 있지 않기 때문에 제약사를 이를 악용할 수 있다. 일반적으로 동정적 사용은 제약회사에서 임상 시험의약품을 무상으로 공급하게 되며, 관련하여 발생 가능한 행위수가는 환 자가 지급하게 된다. 이러한 희귀질환 의약품을 동정적 사용을 위해 공급하게 되는 제약회사는 의약품을 수입하면서 발생하는 관세 및 고가의 의약품을 무 료로 공급함으로서 재정적 부담을 갖을 수밖에 없다. 하지만 제도적으로 동정 적 사용을 확대하게 될 경우, 제약회사는 이를 이유로 정부와 약가 협상 시 우위적인 입장에서 서려 할 수 있으며, 이를 악용 할 수 있다. 따라서 정부 혹은 환자는 동정적사용을 위한 의약품의 비용을 일부 지원할 수 있어야 할
것이다. 실제 미국의 경우 동정적사용에 대한 의약품 비용 청구를 환자에게 할 수 있도록 허용하고 있다. 이는 대상 질환이 매우 제한적일 지라도 생산원 가가 다른 의약품에 비해 매우 고가인 희귀의약품의 동정적 사용은 제약사의 입장에서는 매우 큰 재정적 부담으로 다가오고 결과적으로 임상시험용의약품 의 공급을 기피하는 현상을 발생 시킬 수 있기 때문이다.
따라서, 단기간 일지라도 일정한 기간 동안 동정적 사용을 위해 사용하는 의 약품의 일정 비용에 대해 제약회사는 정부 혹은 환자에게 비용을 청구할 수 있으며, 이에 대한 신청 절차 및 승인에 대한 내용을 구체화해야 할 것 이다.