임상시험부터 시판허가 단계

희귀질환 등 소집단 대상 임상시험은 임상시험 참여가 가능한 피험자의 수가 제한적이므로 일반적인 질환에서 수행하는 임상시험을 수행하기는 현실적으로 어려울 수 있다. 또한 이렇듯 일반적인 임상시험 절차대로 희귀질환 의약품의 임상시험을 진행 할 시 장시간이 소요될 것이다. 긴급한 치료 도입이 반드시 필요한 희귀질환자들에게 이러한 절차는 치료시기를 놓쳐 생명을 잃게 될 수 도 있는 중요한 문제 일 것이다. 따라서 제 3상 임상시험 자료를 제출하는 것을 조건으로 하는 일반 임상시험 절차에서 희귀의약품 혹은 항암제의 임상 시험은 제 2상 임상시험자료를 제3상 임상시험자료를 갈음하여 허가를 받을 수 있도록 하고 있다(생물학적 제제 등의 품목허가. 심사규정 제 24조). 또한 허가 절차를 단축하기 위해 AIDS,암 등 생명을 위협하거나 심각한 질병에 대 해 치료효과를 기대할 수 있는 의약품 또는 희귀의약품등에 대하여는 품목 허 가에 필요한 제출 자료의 일부를 시판 후 제출 할 수 있도록 하고 우선적으로 신속하게 심사하여 허가를 받을 수 있도록 하고 있다. 또한 독성, 약리작용, 임상시험 성적에 관한 자료의 작성기준에 관하여 사전 검토를 받은 의약품에 대하여는 우선적으로 신속하게 심사하여 허가할 수 있도록 하고 있다(생물학 적 제제 등의 품목허가. 심사규정 제41조).

대부분의 의약품을 수입하고 있는 우리나라는 의약품 또는 의약외품을 수입 할 경우 수입하려는 품목마다 식품의약품안전처장의 허가를 받아야한다(약사 법 제 42조 의약품 등의 안전에 관한 규칙). 이에, 수입 허가절차에 의거하여 신청서와 구비서류를 작성하여 제출 하게 되는데, 식품의약품안전처에서 고시 한 의약품등 수입품목 허가(신고) 처리 절차에 따르면 허가, 신고 및 자료검 토 기간은 총 90일 정도로 보고하고 있다. 희귀의약품은 생물학적제제등이 아

닌 품목과 함께 면제 대상에 속한다. 또한 의약품 등의 안전에 관한 규칙 제 57조에 따르면 한국희귀의약품센터의 장이 희귀의약품 및 희귀질환자 치료용 의약품의 공급업무를 수행하기 위하여 직접 수입하는 품목은 수입허가 없이 우리나라 환자에게 공급이 가능하다. 또한 자가 치료용 의약품의 경우, 한국 희귀 의약품센터의 장이 추천하는 경우 수입허가 없이 우리나라 환자에게 공 급이 가능하다.

이외에도, 2016년 식품의약품안전처는 희귀질환자 치료기회 확대와 신속한 허 가 지원을 위해 품목허가 유효기간 연장 ,재심사 대상 확대 등의 관련 법규를 정비한다고 밝혔다. 희귀의약품은 사용되는 환자수가 매우 적어 허가 갱신에 필요한 안전성‧유효성 등의 평가 자료 수집이 어려운 점을 고려해 품목허가 유효기간을 기존 5년에서 10년으로 연장하고, 우리나라에서 임상시험을 실시 해 허가를 받은 희귀의약품에 대해서만 재심사 대상으로 운영해 왔으나 우리 나라 임상시험 실시 유무와 상관없이 모든 희귀의약품을 재심사 대상으로 확 대·운영한다. 재심사 기간은 대체의약품이 없는 희귀의약품은 10년, 대체의 약품과 비교하여 안전성·유효성이 개선된 경우는 4년 또는 6년으로 부여된 다. 이러한 희귀질환의약품의 시판허가 제도를 일반의약품과 비교한 내용을 살펴보면 표3과 같다.

구분 희귀질환의약품 일반 신약

상적 효과가 관찰된 임상 2상 완료 또는 3상 진행 중인 의약품이 대상이 된 다. (의약품 등의 안전에 관한 규칙 제 28조). 희귀의약품의 경우 임상시험용 의약품의 사용 승인을 통해 동정적으로 사용되고 있다. 이에 따라, 우리나라 에서 임상시험용의약품 치료 목적으로 사용 가능한 환자는

1) 말기 암 또는 후천성면역결핍증 등 생명을 위협하는 중대한 질환을 가진 환자

2) 중대한 질환에 대하여 임상시험을 통하여 임상적 효과가 관찰된 의약품으로 한정된다.

희귀질환 의약품의 치료목적 사용승인을 득하기 위해 사용계획서를 작성해서 제출한다. 여기에는 대상 환자, 사용범위, 사용 기간 등이 포함되어 있다.

사용계획서의 내용에 따라 일정 규모이상의 환자를 대상으로 시행되며 해당 적응증에 대해 임상시험을 통해 임상적 효과가 관찰된 경우로 한정된다.

이에, 해당 의약품은 우리나라에서 임상시험계획 승인을 받은 바 있어야 하며, 일반적으로 제약사 등이 임상시험을 통해 효능을 입증하여 해당 적응증 으로 시판 허가 신청 단계에 있는 경우가 대부분이다. 우리나라의 동정요법은 임상시험을 기초로 진행되며, 의뢰자가 SOP등으로 관리하는 임상시험계획서 서식을 사용하여 작성하고, 의약품의 안전성, 유효성 관련 자료 수집 여부 또한 사용 계획서에 작성해야 한다. 구체적으로 의약품 등의 안전에 관한 규칙에서는 이러한 임상시험용의약품의 치료목적 사용 및 응급상황 사용에 대한 절차를 규정하고 있다.

임상시험용의약품의 응급상황 사용의 경우는 치료목적 사용과는 달리 법령상 추가적인 제한이 없어, 임상시험용 의약품이라면 모두 적용 가능하다. 응급상

황 사용은 생명이 위급하거나 대체치료수단이 없는 등 응급환자로서,

1) 전문의가 심각하거나 긴박하게 생명을 위협하는 상황에 있다고 판단한 환자 또는

2) 전문의가 치료시기를 놓치면 치료효과를 기대하기 어려운 상황으로서 대체 치료수단이 없다고 판단한 환자가 적용대상이 된다(약사법 제34조 제4항 제2 호 및 의약품 등의 안전에 관한 규칙 제29조 제1항).

임상의가 식품의약품안전처장으로부터 승인을 받은 후 임상시험용의약품을 사 용할 수 있다(의약품 등의 안전에 관한 규칙 제29조 제2항).

치료목적 사용 응급상황 사용