OECD제출된 품목들의 대표성
○ 사례 연구로 선택된 12개 품목 들 중에서 국내 자료를 제출하기 어려운 품목들이 대부분이어서 외국과 비교하는데 어려움이 있음
○ 선별등재제도 도입 이후 국내에 등재된 품목들을 기준으로 외국에 등재 된 품목들과 비교할 필요성이 존재함
2. 연구 방법
국내에 선별등재제도 이후 보험등재가 심의된 품목이 대상
○ 국내에서 고려된 품목들을 해외 국가들의 등재 현황과 비교
○ 경제성평가를 통하여 가치를 평가하고, 위원회 심의 결과가 공개된 호주, 캐나다에서도 심의가 고려된 품목들의 특징을 비교함
- 영국도 자료가 공개되어 있으나 공개된 품목들이 한정되어 영국은 포 함되지 않음
비교군, 방법 등의 차이에 대하여 비교
○ 치료적/경제적 가치는 비교군에 따라 달라지고, 누구와 비교하였느냐에 따라 달라질 수 있음. 비교군이 최근 개발된 유사 효능군인지, 이전 세 대의 품목인지, 아니면 BSC(best supportive care) 인지, 또한 그 경향이 국가별로 차이가 있는 지 비교함.
요 약 • xxiii
○ 비용효과/효용분석 등을 이용한 경우, 대체로 비교약제 대비 효과는 우 월하면서 가격이 높으므로 동일 품목에 대하여 경제성평가를 수행했는 지 여부, 관련 근거 자료 및 급여 여부 결과를 비교하여 국가별로 신약 의 가치 반영 현황을 비교함.
○ 비교군이 여러 개 있는 경우, 한 개라도 ATC 코드 다섯 자리가 일치하는 것이 있으면 동일 계열의 비교군이 존재하는 것으로 처리하였음. 마찬가 지로 BSC나 placebo가 아닌 비교약제와 BSC가 함께 언급된 경우도 한 개라도 언급된 성분이 있으면 동일 계열은 아니지만 BSC나 placebo가 아닌 것으로 처리하였음.
3. 결과
가. 일반적 현황
국내에 선별등재제도 이후 보험등재가 심의된 품목이 대상임 ○ 국내에서 고려된 품목들을 해외 국가들의 등재 현황과 비교 ○ 외국과 크게 다르지 않음
○ 희귀의약품은 식약청 고시에 따른 희귀의약품과 평가결과 명시된 희귀 질환 의약품임
○ 항암제는 식약청 분류기준 421 항악성종양제에 해당하는 품목 중 암환 자 또는 AIDS환자의 식욕부진, 악액질 또는 원인불명의 현저한 체중감 소의 치료제로 쓰이는 megestrol(메게시아)은 제외함.
○ 비교군 비교 결과, 대체로 외국과 비교 경향이 유사함
<요약표 6> 한국 급평위 신약 검토 결과
요 약 • xxv
<요약표 8> 한국과 호주 공통 검토된 희귀의약품 및 항암제 비교 결과
한국 호주 p-value
급여 권고율
총 17 17
0.243538
급여 14 11
비급여 3 6
건강보험 이외의 재원 LSDP
사용된 방법
CEA 또는 CUA 4 10
0.036546
CMA 또는 투약비용 비교 13 7
비교군 선정 기준
동일 ATC class 존재 8 9
0.418002 Active, 동일 ATC class 존재안함 5 2
BSC 또는 placebo only, 비교약제없음 4 6
비교 결과
○ 등재 시 고려되는 일반적인 사항 외에 희귀성, rule of rescue 등과 같이 약제의 특수성이 고려된 의약품을 중심으로 한국, 영국, 호주 사이의 급여 현황과 방식을 비교한 결과,
○ dasatinib(스프라이셀정), alglucosidase alfa(마이오자임주), Idursulfase (엘라프라제주), Galsulfase(나글라지임주), Miglustat(자베스카캡슐)의 경 우 한국에서도 진료상 필수 약제로 인정되어 경제성평가가 검토되지 않 았으며, 호주에서도 LSDP를 적용받거나 급여 결정시 rule of rescue 원 칙이 참작된 경우였음
○ 세 국가 모두에서 특별하게 고려된 경우는 제1형 고셔병에 대한 Miglustat (자베스카캡슐) 뿐이었음
○ 국내에서 경제성평가 자료 제출 예외인 진료상 필수로 인정된 의약품 중 betaine anhydrous(시스타단), Rufinamide(이노베론필름코팅정), treprostinil(레모 둘린주사) 은 영국과 호주 중 급여가 되지 않는 경우도 있었음
○ 주요 20개의 희귀의약품에 대한 EU 국가와 비교결과에서도 우리나라는
성분명 급평위
요 약 • xxvii
VEGF(Vascular endothelial growth factor) 표적요법 (수니티닙 또는 소라페닙)의 치료에 실패한 진행성 신
다. 경제성평가의 비교군 비교
비교 방법
○ 한국의 약제급여평가 결과 비용-효과성 항목에서 언급한 대체약제를 선 정하였고, 호주 PBAC의 평가 결과에서는 Comparator항목에서 언급한 약제를 비교약제로 판단. 캐나다에서는 cost and cost effectiveness 항목 이 있는 경우는 그 항목에서 언급된 comparator를 비교약제로 선정.
○ 비용-효과성에 대한 항목이 따로 없는 경우는 Reasons for the recommen- dation항목에서 언급된 약제를 비교약제로 선정. 3개국의 비교약제 일치여 부는 한 개 이상의 동일한 약제가 비교약제로 언급된 경우 일치한다고 판단.
비교 결과
○ 한국, 호주, 캐나다 3개국 모두에서 검토된 약제들은 총 24개.
○ 이 중 한국의 급평위에서 급여적절성 결정을 받은 약제는 21개, 호주의 PBAC 에서 급여 결정한 약제는 20개, 캐나다는 CDR에서 급여권고한 약제는 13개.
○ 한국이 비교적 급여권고 결정을 받은 약제가 많음. 비급여된 약제는 한 국이 3개, 호주 4개, 캐나다 11개로 한국과 호주는 유사하고 캐나다는 비급여 권고가 많음.
○ 급여 권고가 일치하는 경우에는 비교약제도 일치수준이 높은 것으로 분 석되었고, 급여권고가 일치하지 않는 경우에는 비교약제의 선정에 차이 가 있는 것으로 나타남
○ 그러나 해당 품목수가 적어 통계적으로 유의미한 결과라고 보기는 어려움.
<요약표 10> 3개국 모두에서 검토된 약제 급여 결과
구 분 한국 호주 캐나다
전체
급여 21 20 13
비급여 3 4 11
합계 24 24 24
한국과 비교약제 일치건 - 19 16
요 약 • xxix
oxycodone controlled release (CR)
oxycodone CR(제약사 제출), longeracting formulations (hydromorphone), fentanyl 패치, tramadol CR, codeine CR, hydromorphone CR, sustained- release morphine products 권고
(급여조건) 비급여 chronic severe disabling pain not responding to non-narcotic analgesics. 비급여 Paliperidone palmitate (인베가 서방정)
방법 CEA/CMA CEA/CMA CMA
한국 호주 캐나다 비교군 risperidone, olanzapine olanzapine Risperidone LAI
권고
(급여조건) 정신분열증의 치료 정신분열증의 치료 비급여
Topotecan HCl 0.27mg, 1.09mg
방법 투약비용비교 CEA (CUA) is considered inappropriate)에 있어, BSC 대비 BSC+신청약이 더 우월한
비교군 topotecan IV, belotecan
BSC(환자군이 다름: patients with
요 약 • xxxi
○ NICE: 정량화 시킬 수 있는 건강에 관련된 가치를 고려11)
○ 치료적 이익 이외의 혁신성을 가격 고려 요소로 고려하는 국가는 이태 리가 유일하며, 이태리에서도 다른 요소들과 같이 고려되는 요소들 중 하나인데 실제로 어떻게 반영되는지 명확하지 않다고 제시함.
○ 치료적 가치를 넘어서는 잠재적인 가치는 OECD 연구 및 국내 자체 연 구에서도 반영되지 않음이 관찰됨
○ 대체로 “QALY”에 반영되는 치료적 이익으로 평가
○ 주 효과 이외의 부작용 개선의 경우, 수치화시켰을 경우 경제성평가를 수행하여 비교약제 대비 더 높은 가격을 받음 (자누비아; 한국 및 캐나 다), 그러나 호주에서는 부작용 개선관련 불확실성이 있다고 여겨져 비 용최소화분석만 고려하기도 함.
○ 편의성 개선 관련, 급여에 어떻게 반영되는지 명확하지 않음. OECD결 과12) 및 국내 자체분석 결과에서도 대체로 경제성평가 보다는 가격비교 를 통하여 급여결정되어, 비교군 대비 더 높은 약가를 받은 근거는 부족함.
경제성평가에 반영되지 못하는 가치에 대한 고려
○ 중증, 희귀질환 등의 경우 대체로 효율성 (경제성평가) 이외에 반영되어 야 하는 형평성 등을 고려, ICER 등이 더 높음에도 불구하고 급여되는 경향 등이 OECD국가에서 관찰됨
○ 이러한 질환에 대한 불확실성을 외국은 조건부급여 등을 통하여 위험을 분담하는 제도 등이 있는 반면, 우리나라는 진료 상 필수약제 제도가 유 일함
○ 편의성 개선, 부작용 개선 등의 경우 다른 요소들과 같이 고려되는 경향이 관찰됨.
11) innovative characteristics of a technology when they are clear, can be quantified in a credible way and are plausibly linked to health-related benefits. (NICE's response to Kennedy Report, 2009)
12) may have sometimes resulted in a higher price being paid for new products. although the evidence is not clear.
가치 반영 현황
○ 가치가 어떻게 반영되고 있는지는 국가 별 가격 비교 또한 같이 이루어 져야 하나, 자료의 한계로 이루어지지 못함
○ 비교군이 만약 구세대 치료제가 아닌 유사 세대의 치료군13)일 경우, 상 대적으로 유사 효능군과 가격 및 효과가 비교된다는 의미이고, 최근 개 발된 치료군일 경우 상대적으로 더 높은 약가라고 한다면 최근 개발된 비교군과 비교될 경우 신약의 가치가 상대적으로 더 잘 반영된다고 볼 수 있음. 또한 비교군은 “비교할만한 둥재 의약품 중 가장 많이 사용되 는 의약품”으로 지침에서 정의되어, 만약 신세대 치료제가 비교군으로 설정되었다는 의미는 그만큼 신세대 의약품이 현재 많이 사용되고 있음 을 간접적으로 제시할 수 있음.
○ 본 연구에서는 호주 및 캐나다와 선별등재 이후 등재된 품목들의 비교 약제를 비교 했을 때, 대체로 비교군 선정에 있어 차이가 없던가 아니면 더 신세대 치료군이 선정되는 경향이 있음을 제시함. 이는 호주/캐나다 대비 국내에서 신세대 치료군이 상대적으로 더 많이 사용되고 있으며, 가치 산정을 위한 비교군 또한 신세대 품목이 더 많이 선정됨을 의미함.
2. 한계
선택된 품목/국가의 대표성
○ OECD연구 및 본 연구는 사례 비교 연구로, 선택된 국가 및 품목의 대 표성이 떨어질 경우 그 의미가 퇴색할 수 있음. OECD 연구는 선정된 12개 품목 기준으로 분석되어 그 해석에 주의가 필요하며, 국내 연구 또 한 호주 및 캐나다에서 고려된 품목과 비교하여 호주/캐나다의 경향만 으로 국제 경향을 비교하는 데 한계가 있다는 의견이 제기될 수 있음.
그러나 OECD 연구에서 호주/캐나다와 다른 참가국들과의 경향을 비교 했을 때, 호주 및 캐나다가 경제성평가를 수행하는 다른 국가들 대비 방
13) WHO ATC code 기준 처음 5자리수가 같음
요 약 • xxxiii
법론, 가치 반영 방법 등에 있어 outlier(이상치)라고 보기 어렵다는 결 론이 이미 도출됨.
“confidential”한 조건들
○ 본 연구는 공개된 자료에 근거하여 분석됨. 만약 공개된 자료가 전체의 정보를 포함하지 않거나, 제약사 간의 비밀 계약 등이 있는 경우, 또는
○ 본 연구는 공개된 자료에 근거하여 분석됨. 만약 공개된 자료가 전체의 정보를 포함하지 않거나, 제약사 간의 비밀 계약 등이 있는 경우, 또는