희귀의약품의 개발과 시장 전망

희귀질환은 개별 질환으로서는 환자 수가 매우 적으나 그 종류가 6천개 이상으로 북미에서 2천5백만, 유럽에서 3천만명의 환자가 존재하는 것으로 알려져 전체 환자 규모는 결코 작지 않다. 이는 의약품을 개발하는 제약회 사에게 작지 않은 시장이 되며, 희귀의약품의 시판허가 시 부여되는 장기간 의 시장독점권을 비롯하여 각종 인센티브는 희귀질환이 수익성을 창출할 수 있는 잠재시장이 될 수 있음을 보여준다.

1983년 미국에서 최초로 희귀의약품법이 시행되면서 희귀의약품 개발을 촉진하기 위한 각종 인센티브가 제공되었고 이후 희귀의약품 개발이 증가 하기 시작하였다. 2000년에는 EU에서도 희귀의약품 개발을 촉진하는 법이 시행되어 세계적으로 희귀의약품 개발이 활성화 추세에 있다. 이에 따라 2000년 중반에 이르러 희귀의약품 지정 건수가 빠르게 증가하고 있음이 관

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제2 장 희 귀 질 환 및 희 귀 의 약 품 에 관 한 이 론 적 고 찰

찰되고 있다. 2009년 4월 현재 미국에서 1,994개의 희귀의약품이 지정되어 있었고 339개가 시장독점권을 얻어 허가되었다(Dimond, 2009).

2006년 세계 희귀의약품 시장은 587억 달러로 전년도에 비해 8% 성장 하였고 전체 의약품 시장의 9.1%를 차지하였다. 2011년 세계 희귀의약품 시장은 818억 달러로 예상되며, 그 중 60% 이상을 생물의약품이 차지할 것으로 전망된다.

〈표 2-2〉세계 희귀의약품 시장(2005~2011)

(단위: 억 달러)

2005 2006 2011 CAGR

(2006-2011)

전체 희귀의약품 시장 545 587 818 7%

생물의약품 302 353 534 9%

그 외 243 234 284 4%

자료: BCC Research, 2007.

희귀의약품은 다른 신약과 달리 생물의약품의 비중이 높으며 이는 상대 적으로 규모가 작은 생물의약품 제약기업들의 성장에 견인차 역할을 하였 다. 그런데 최근 들어 화합물 의약품 중심의 세계적인 거대 제약기업들도 대형 블록버스터 신약개발의 성공 가능성이 낮아지고 주요 품목들의 특허 만료가 가까워지면서, 희귀의약품과 같이 작은 규모의 시장에서 전문치료제 를 판매하여 수익을 올리는 전략에 큰 관심을 보이고 있다.

이러한 경향은 일부 상업적으로 성공한 희귀의약품의 사례가 증가하면서 더욱 강화되고 있다. 가장 대표적인 예는 Genzyme사의 고셔병 치료제로서 미국에서 그 환자 수는 6천명 미만이나 일인당 20~60만 달러의 약값으로 인하여 10억 달러 이상의 매출을 달성하였다. 일부 희귀의약품은 처음에 희귀의약품으로 허가되어 고수익으로 판매되고 나서 이후 다른 적응증을 추가하여 더 넓은 시장에서 판매되기도 한다. 그런가 하면 희귀의약품으로 허가받지 않은 약이라도 희귀의약품 지정을 받아서 판매되는 경우도 있다.

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희 귀 난 치 성 질환 자 의 의 약 품 접 근 성 제 고 방 안

Amgen사의 Epogen은 항암제로 허가받아 2003년 23억 달러를 판매하였 으면서 신장질환과 관련된 빈혈에 대해 희귀의약품으로 지정을 받았다.

이제는 희귀의약품에서도 블록버스터 제품을 쉽게 볼 수 있다. 2006년 19개의 블록버스터 희귀의약품이 존재하였고, 2009년에는 27개나 되었다.

2009년에는 58개의 희귀의약품이 2억 달러 이상의 수입을 달성하였는데, 그것이 모두 희귀질환에 대하여 판매된 금액은 아니었다. 중요한 것은 의약 품 개발자들이 그들의 블록버스터 의약품에 대해 희귀질환에 대한 치료효 과를 입증하기 위한 임상시험에 추가적으로 투자할 의향이 있다는 것이다 (Ariyanchira, 2010).

제약기업들이 희귀의약품에 관심을 갖는 것은 무엇보다 시장독점력을 통 한 고가의 약가 책정이 가능하다는 것과 소규모의 임상시험으로도 허가가 가능하다는 것이다. 또 3상 임상시험을 마치기 전에도 시판이 가능하며, 시 장 규모가 작아서 대규모의 판촉비용을 들일 필요 없이 일부 전문 의료인 과 환자집단에 초점을 맞추어 홍보하면 된다는 것도 큰 매력이다.

한편 기술 측면에서 질병의 유전체 정보에 대한 해독 능력이 발전하면서 유전체적 특이성을 중심으로 질병을 세분화하여 과거에는 비희귀질환이었 던 질환도 이제는 희귀질환으로 전환되고 결과적으로 희귀의약품도 증가하 는 것이 최근 경향이다. 여러 개의 희귀질환에 대해 사용 가능하여 전체 환자 규모가 커질 수 있는 약도 희귀의약품의 자격은 그대로 유지된다. 이 는 제약회사로 하여금 공공 재원을 최대한 활용하고 재정 위험을 최소화하 는 전략으로 활용될 수 있다.

기존 질환을 다시 희귀질환으로 분류하여 고가로 의약품을 판매하여 고 수익을 달성하는 데 대해서는 비판이 있으며, 희귀의약품의 높은 가격에 대 해서도 그 타당성에 많은 의문이 제기되고 있다. 그럼에도 불구하고 현재 희귀의약품의 시장 진입 촉진을 위하여 존재하는 다양한 인센티브는 당분 간 희귀의약품의 개발과 시판을 계속 증가시킬 것으로 전망된다.

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