장 결 론
제6장 결론
이 연구는 희귀질환자의 치료제에 대한 접근성을 합리적으로 제고하기 위한 지속 가능한 정책방안을 제시하는 것을 최종적인 목적으로 하여, 건강 보장과 보건의료 자원배분의 측면에서 희귀질환과 희귀의약품의 특성에 관 한 개념을 이론적으로 고찰하고 국내외 제도 및 운영 현황을 분석하여 희 귀질환 치료제의 합리적 급여와 약가결정, 근거에 기반한 의사결정, 안정적 공급관리 등을 중심으로 정책방안을 제시하였다.
희귀질환은 환자 수가 적은 것이 가장 큰 특징이며 대부분이 유전질환이 고 환자의 건강에 심각한 영향을 주는 중증질환인 경우가 많다. 희귀질환 치료제는 대체치료제가 없이 유일한 치료제 또는 질병진행을 억제할 수 있 는 의약품으로 독점 공급되는 경우가 많으며 약가가 높은 특징을 갖는다.
이러한 특징들은 건강보장체계에서의 급여와 관련한 의사결정 과정에서 주 요한 영향을 미칠 수 있는 이슈들로서 희귀질환 치료제에서는 이러한 속성 들이 복합적으로 표출되어 급여 및 약가에 관한 의사결정을 매우 어렵게 한다. 특히 제한된 보건의료 자원과 급속히 증가하는 보건의료비 지출 환경 에서 고가의 희귀질환 치료제에 대한 자원 배분의 문제는 이론적으로나 현 실 제도 운영에서 많은 논쟁을 낳고 있다.
우리나라를 포함하여 국가건강보장체계를 운영하고 있는 선진국에서도 희귀질환 치료제를 모두 급여하고 있지는 않으며 급여율에서 국가별로 차 이가 관찰되었다. 일반 신약에 대한 급여 원칙에서 국가별로 차이가 나는 만큼 희귀질환 치료제의 급여 원칙에서도 차이가 존재하였다. 희귀질환 치
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료제에 대하여 일반 신약의 급여 결정 시 검토하는 비용효과성 자료를 공 식적으로 면제하는 국가가 있는 한편, 기준은 동일하게 적용하되 사례별로 예외적인 적용을 하는 국가도 있었다. 신약의 급여에서 임상적 유용성에 비 중을 두는 국가는 희귀질환 치료제에 대해서도 그러하였고, 신약의 급여 결 정에서 비용효과성 자료를 검토하는 국가에서는 희귀질환 치료제의 급여로 인한 재정적 영향에 대해 중요하게 고려하였다. 이와 같이 각국은 희귀질환 치료제의 특성을 고려하고 있으면서도 기본적으로 일반적인 약제급여 원칙 의 틀 안에서 희귀질환 치료제의 급여를 결정하고 있었다. 일부 국가에서는 국가 건강보장체계에서 급여되지 않는 일부 고가의 희귀의약품 등 특수 의 약품에 대하여 별도의 프로그램을 마련하여 환자의 약제 사용을 지원하고 있었다.
우리나라는 국민건강보험을 중심으로 의약품을 급여하고 있으며 희귀질 환 치료제가 가지는 주요한 속성 - 적은 환자 수, 질환의 심각성, 대체치료 제 미흡, 고가 - 들은 건강보험체계 내에서 자원배분에 관한 기존의 논의와 틀에서 이미 다루어지고 있으므로, 희귀질환 치료제도 건강보험체계 내의 전체 의약품에 관한 보장의 틀과 원칙 하에서 마련하는 것이 합리적이다.
그런데 희귀질환의 정의는 환자 수를 기준으로 이루어지므로 희귀질환으로 함께 분류된다 하더라도 질환마다 그 특성이 매우 다양하여 환자의 건강과 삶의 질에 미치는 임상적 위중도에서 차이가 크다. 따라서 희귀질환 치료제 의 급여를 결정할 때 가장 중요하게 고려해야 할 요소는 질환의 희귀성이 아니라 건강에 미치는 위중도와 약제의 치료효과가 되어야 한다.
희귀질환 치료제는 고가라는 특성과 임상적 최종결과에 관한 근거의 불 확실성 때문에 약가결정이 매우 어렵다. 그럼에도 질환의 위중도와 대체치 료제의 미흡으로 인하여 약제 급여에 대한 환자의 요구도가 높은 편이다.
보험자는 이런 조건 속에서 제한된 보험재정을 놓고 희귀질환에 얼마나 투 입해야 하는가를 고민해야 하므로 급여와 약가에 대한 결정은 더욱 어려워 진다. 이에 보험자는 가격 협상 시 다양한 전략을 발휘할 필요가 있으며 급여가 꼭 필요하다고 판단되나 약가 결정이 어려운 경우 사용량 또는 비
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용에 연계한 재정적 위험분담계약도 고려해볼 수 있다. 그런데 위험분담계 약은 희귀질환 치료제를 비롯한 고가 신약의 증가와 함께 외국에서 사례가 증가하고 있으나 아직 충분한 평가가 이루어지지 못한 제도이고 행정비용 이 소요되며 특히 약가의 투명성을 제한할 우려가 있으므로 매우 제한적으 로 적용을 검토해야 한다.
한편 희귀질환 치료제는 시판허가 절차상의 인센티브로 임상적 최종결과 변수가 없이도 허가가 가능하다. 그러나 이는 급여를 결정하는 단계에서 근 거의 불충분성으로 작용하게 되는데, 진료에의 필수성 등을 이유로 급여되 었다 하더라도 추후에라도 합리적 의사결정을 보장하기 위해서는 임상진료 에서 사용하여 나타나는 희귀의약품의 효과성(effectiveness)을 평가할 필요 가 있다. 시판 후의 진료환경에서 희귀의약품의 근거를 생산, 평가하여 의 사결정에 활용하는 과정에는 자료수집과 분석, 신뢰성 있는 평가를 수행할 수 있는 인프라가 반드시 필요하며 평가과정에 소요되는 비용부담과 근거 생산의 책임소재 등에 대한 논의와 합의가 필수적이다. 또 자원의 한계 내 에서 사회가 수용 가능한 불확실성의 정도에 대해서도 논의가 이루어질 필 요가 있다. 시판 후 근거 생산은 이러한 물리적 조건과 여건의 성숙과 함 께 추진될 때 시행이 용이할 것이다.
현재 희귀질환 치료제의 보장은 건강보험 급여를 통해서 가능하며 제도 적으로 급여되지 않은 약제에 대한 보장체계는 거의 마련되어 있지 않다.
그러나 건강보험 약제급여 원칙에 의하여 비급여로 결정된 약제라 하더라 도 일부 환자에게는 반드시 필요한 약제일 수 있다. 이러한 환자는 자신에 게 꼭 필요한 고가 치료제에 의해 과다한 비용부담을 하게 되고 이는 약제 에 대한 접근성에 장해가 될 수 있다. 이러한 가능성은 보험자에게도 부담 이 되며 약제급여 원칙에 의한 단호한 의사결정을 어렵게 할 수도 있다.
이 연구에서는 건강보험에서 급여되지 않은 약제라 하더라도 일부 환자에 게 반드시 필요한 약제에 대해 건강보험 외 별도의 프로그램을 마련하여 환자 개인별로 적합성을 평가하여 약제 사용 비용을 지원할 필요가 있다고 제안하였다. 이 때 지원 대상을 판별한 핵심적인 판단 요건은 질병의 심각
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성과 치료제의 효과성, 환자의 비용부담 크기가 되어야 하고, 재정지원 범 위는 건강보험 급여수준보다 낮도록 하여 치료제의 보장은 기본적으로 건 강보험을 중심으로 이루어지도록 해야 할 것이다.
희귀질환 치료제는 대체치료제가 없이 공급되고 수입되는 경우가 많아 사용하는 환자 입장에서는 안정적인 공급이 매우 중요하다. 궁극적으로는 국내 자체적인 제품 개발과 공급 역량을 강화해야 할 것이며, 단기적으로는 건강보장체계 내에서 안정적 공급이 이루어질 수 있도록 법적 구속력을 확 보할 수 있는 방안을 마련해야 할 것이다.
희귀질환 치료제는 의약기술의 발전과 함께 향후 더욱 빠르게 증가할 것 으로 전망된다. 이는 희귀질환 치료제의 급여와 공급에 관한 의사결정이 더 욱 빈번하게 이루어질 것이며 희귀질환 치료제가 내포하는 다양한 이슈들 에 대해 건강보험의 급여체계에서 견고한 원칙을 수립할 필요가 있음을 시 사한다.
이 연구에서는 희귀질환 치료제가 다른 신약과 차별적으로 가지는 속성 에도 불구하고 급여 결정과 관련하여 핵심적으로 고려해야 하는 사항에서 는 다르지 않음을 확인하였다. 즉 건강보험의 약제급여 체계의 기본적인 틀 내에서 희귀질환 치료제를 사고하는 것이 중요하며, 그 안에서 희귀질환 치 료제의 특수성을 고려하는 것이 필요하다.
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