귀 난 치 성 질환 자 의 의 약 품 접 근 성 제 고 방 안
적 가치의 모든 요소를 통합하지 못했다고 비판하였다. 그 대안의 한 예로 서, QALY에 대한 최대 지불의사가 치료제에 대한 사회적인 가치의 수준 에 따라 다양해질 수 있으며 이를 경제성평가 방법론에 적용할 수 있다고 주장했다.
Drummond 등이 QALY에 사회적 가치를 반영하자고 주장한 것과 달리 Hughes 등(2005)은 질병의 발생률에 따라 QALY의 가중치를 부여하자고 주장하였다. Hughes 등은 질병의 발생률이 낮은 것에 대해 사회적으로 높 은 가치를 부여할 수 있다는 믿음으로 이러한 주장을 한 것으로 보인다.
그러나 사회가 희귀성 자체에 높은 가치를 부여하는지는 명확하지 않다 (McCabe et al., 2006).
지금까지의 논의와 현상을 볼 때 전통적인 비용효과성 평가체계는 희귀 의약품의 급여 결정에 활용되기가 매우 어렵다고 결론 내릴 수 있다. 현재 대부분의 국가에서 취하고 있는 방식인 비용효과성 평가를 희귀의약품에 적용하지 않는 방향으로 계속 갈 것인가, 아니면 희귀의약품의 특성을 반영 할 수 있는 비용효과성 평가체계를 개발할 것인가에 대해서는 앞으로 계속 논의가 이루어질 것으로 보인다.
다. 제한된 보건의료자원 하에서 희귀질환에 대한 자원 분배
건강보장체계에서 희귀질환 또는 희귀의약품에 대하여 급여를 결정하기 어려운 근본적인 원인은 자원이 제한되어 있다는 사실에 있다. 환자 당 높 은 비용을 발생시키는 희귀의약품을 급여할 경우 동일한 자원으로 더 많은 환자들이 얻을 수 있는 편익을 희생하게 되기 때문이다.
예를들어 영국 West Midlands PCT(Primary Care Trust)가 고셔병과 파브리병, 뮤코다당증 1형 등에 대한 치료제의 급여를 위해 부담한 비용은 그 지역의 다른 급성진료 서비스 - 혈액 및 골수 이식, 혈우병에 대한 혈액 제제, 신생아 집중치료 및 영아의 특별 케어서비스, 소아 집중치료, 화상치 료 서비스, 실험실 및 임상 유전서비스 등 - 의 비용을 초과하는 수준이었
45 (evidence-based medicine)와 비용효과분석은 근거(evidence), 편익 (benefit), 효율(efficiency)의 가치를 지지하는 정보를 잘 제공해주고 있다.
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러한 맥락에서 의약품의 급여 결정에서 경제성평가 결과를 검토하고 있는 호주는 PBAC(Pharmaceutical Benefits Advisory Committee)가 임상적 으로 효과성이 있다고 수용하였으나 비용효과적이지 못한 것으로 판단되어 급여되지 못하는, 고가의 생명을 구하는 약에 대한 접근성을 보장하기 위하 여 별도의 재정으로 지원하고 있다.
이상과 같이 희귀의약품에 자원을 할당할 수 있는 논리적 근거는 이론상 으로 분명히 존재하는 것으로 보인다. 그러나 실제로 개별 사례에 대하여 적용할 때 이러한 원칙과 또 다른 원칙 간에 어떻게 조화를 이루고 그 결 정이 적절한 것이었는지를 판단하는 것은 쉽지 않다. 의사결정의 결과가 어 떻게 되든지 한 곳에 투입된 자원은 다른 곳에 동시에 투입되는 것이 불가 능하므로 결과를 둘러싼 논쟁은 피할 수 없을 것이다.
따라서 보건의료의 자원배분에 관한 논의에서는 우선순위 설정의 원칙 뿐만 아니라 의사결정의 절차의 공정성과 투명성도 매우 강조되고 있다. 대 표적인 학자가 Daniels와 Sabin(1997)으로서 이들은 보건의료에서 우선순 위 결정 과정의 공정성을 위하여 네 가지 조건을 충족해야 한다고 주장하 였다. 첫째, 의사결정의 정당성이 대중적으로 접근 가능해야 한다 (publicity). 둘째, 의사결정은 적절한 정보와 원칙에 근거해야 한다 (relevance). 셋째, 이미 이루어진 결정은 새로운 주장 또는 증거에 따라 재고될 수 있어야 한다(appeals). 넷째, 이상의 조건이 실행될 수 있도록 촉진하는 자발적인, 그리고 공적인 규제가 요구된다(enforcement). Daniels 와 Sabin은 이상의 조건을 “합리성에 대한 책임(accountability for reasonableness)"라고 불렀다.
제한된 보건의료 자원 하에서 희귀질환에 얼마나 어떻게 자원을 분배할 것인가에 대해서는 명쾌한 답은 없을 것이다. 자원의 희소성 문제는 희귀질 환 문제를 넘어 보건의료 공급에서 피할 수 없는 조건이며, 따라서 사회의 가치체계와 기술수준, 자원의 여력 등을 감안한 자원배분의 원칙 설정 및 절차상의 합리성과 공정성을 확보하기 위한 노력은 계속되어야 할 것이다.
K I H A S