희귀질환 치료제는 허가심사 과정에서 다른 신약에 비해 임상시험 자료 요건이 완화되어 있어, 급여 결정 시에는 임상적 최종결과변수(clinical endpoint)에 대한 결과가 결여되어 있는 경우가 많다. 그럼에도 불구하고 환자의 치료제 접근권 등의 이유로 급여가 될 수 있는데, 추후라도 합리적 의사결정을 위해서는 근거를 생산하여 평가할 필요가 있다.
환자 수가 적다는 이유로 시판 전 3상 임상시험이 면제되어 허가되었다 하더라도, 일단 희귀질환 치료제가 급여되면 시판 전 및 급여 전에 비해 약물을 사용하는 환자가 증가할 가능성이 있고 지속적 사용에 따라 약물 사용의 경험과 자료가 축적될 것이다. 그리고 많은 희귀질환이 단기에 치료 되는 것이 아니라 지속적으로 약물을 사용해야 하는 경우가 많으므로 급여 에 따른 보험재정이 계속 소요되므로, 그러한 지출의 정당성을 확보하는 차 원에서도 시판 후에 약제의 효과성에 관한 근거를 확보할 필요가 있다.
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희 귀 난 치 성 질환 자 의 의 약 품 접 근 성 제 고 방 안
통해 결정하는 것이 바람직하다. 그리고 평가는 전문조직에 의해 수행하고 보험자는 그 결과를 급여 및 약가에 관한 의사결정에 활용할 수 있다.
일부 희귀질환 치료제는 일인당 약제 사용 비용도 매우 높으므로 환자별 로도 평가하여 효과가 나타나지 않는 경우 약제 사용 및 급여를 중단시킬 수도 있다. 희귀질환은 환자 수가 적기 때문에 환자별 자료수집이 상대적으 로 용이하므로 환자별 약물사용에 관한 평가가 가능할 것이다. 또한 의료서 비스 제공의 차원에서 볼 때 희귀질환에 대한 임상전문가가 적으므로, 치료 가이드라인을 만들어 임상진료 과정에서 약제 사용과 관련한 중요한 결정 단계에서 환자의 상태를 평가할 수 있는 지표를 만들고 그 결과에 따라 약 제를 사용할 수 있게 한다면 고가의 희귀질환 치료제를 효과적으로 사용하 고 의료서비스의 질도 향상시킬 수 있을 것이다.
시판 후 근거를 수집하려면, 환자별로 약물 사용 현황을 기록하고 사전 에 결정한 효과성에 관한 임상적 지표를 측정하여 데이터베이스를 구축해 야 한다. 구축된 자료로 전문성과 독립성, 신뢰성을 갖춘 조직에서 효과성 및 비용효과성에 관한 평가를 수행해야 한다. 이상의 과정에는 행정 비용이 수반되고 전문가, 환자, 의료공급자, 연구조직, 보험자, 제약회사 등 다양한 이해당사자의 참여와 합의가 필요하다.
이러한 비용을 생각할 때 모든 희귀질환 치료제에 대하여 시판 후 근거 생산을 요구할 수는 없을 것이며, 환자의 규모와 현재의 근거 확보 수준, 일정 시간 내 의미있는 근거 생산의 가능성, 추가로 생산된 근거의 활용 가치 등을 종합적으로 고려하여 결정해야 할 것이다. 구체적인 조건은 다음 과 같이 정리할 수 있다: (1) 해당 약제가 환자에게 상당한 편익을 줄 것이 라는 합리적 근거가 존재하고; (2) 그럼에도 불구하고 현재 임상적 효과성 또는 비용효과성에 관한 불확실성이 존재하며; (3) 일정 시간 내에 근거를 생산하여 그 불확실성을 극복할 수 있으며; (4) 추가로 확보된 근거를 활용 하여 약제의 급여 또는 가격을 결정할 수 있어야 한다(박실비아 외, 2009:
161).
그러나 이러한 조건은 근거생산 조건부급여(CED)의 필요조건이지 충분
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