4대 보건산업
[제 약] 다발성 경화증 치료제 '코팍손' 제네릭 경쟁 시대 개막 ··· 1
[제 약] '악템라', 거대세포 동맥염 적응증 확대 ··· 2
[제 약] 'PPI' 장기 복용 시 심혈관 질환 위험 고조 ··· 3
[의료기기] 메드트로닉, 인슐린 주입기 '미니메드 인퓨전 세트' 리콜 ··· 4
[의료기기] 신형 흡입 모니터기 'STS' 승인 취득 ··· 4
[의료서비스] 컬럼비아대 ․ 노스캐롤라이나대, 특수 패치로 군살 제거 ··· 5
[의료서비스] 게이오대, "구강 세균이 난치성 장질환 유발" ··· 6
[의료서비스] 일본, 미용시술 전후 비교 사진 광고 금지 ··· 6
[화장품] ADA 코스메틱스, 아태시장 공략 가속화 ··· 7
[화장품] 마리노바 ‧ 이노스펙, 화장품 원료 '후코이단' 공급 제휴 ··· 8
바이오․디지털 헬스케어 [바이오] 특정 표적 부위 염기 치환 유전자 교정법 개발 ··· 9
[바이오] 희귀 유전성 망막질환 유전자 치료제 등장 임박 ··· 10
[바이오] 'LSD1' 유전자 결핍, 알츠하이머 원인 가능성 ··· 11
[바이오] 혈액뇌관문 통과 나노머신 제작 … 뇌질환 약물 전달 효율성 ↑ ··· 12
[바이오] 줄기세포, 피부 염증 기억 → 재발 시 치유 촉진 ··· 13
[바이오] 다카라바이오, 홍역 바이러스 벡터 iPS 세포 제작 기술 확보 ··· 13
[디지털] KNI · NEC, 병원 경영 인공지능 시스템 구축 착수 ··· 14
[디지털] 후생성 등, 재생의료 데이터베이스 운용 개시 ··· 14
4대 보건산업
다발성 경화증 치료제 '코팍손' 제네릭 경쟁 시대 개막
이스라엘 테바의 블록버스터 다발성 경화증 치료제 '코팍손(Copaxone)'에 대한 미국 시장 내 제네릭 경쟁이 본격적으로 시작
- 미국 식품의약국(FDA)은 최근 미국 밀란의 재발형 다발성 경화증 치료제
‘글라티라머 아세테이트 인젝션(Glatiramer Acetate Injection : GAI)’
40mg/mL 주 3회 주사제를 승인
- 이 약물은 코팍손 40mg/mL의 퍼스트 제네릭 제형으로, 코팍손 40mg/mL 제제는 지난 2분기 전체 코팍손 처방건수 중 85% 이상을 차지
- FDA는 GAI 20mg/mL 1일 1회 주사제도 승인
- 그러나 코팍손 20mg/mL의 퍼스트 제네릭 제형은 미국 모멘타(Momenta)가 스위스 산도스와의 제휴를 통해 개발해 지난 '15년 6월 FDA 승인을 취득한
‘글라토파(Glatopa)’ 20mg/mL
- 현재 모멘타는 코팍손 제네릭 40mg/mL을 개발 중으로, 전문가들은 코팍손 40mg/mL 제네릭 제형이 20mg/mL 제네릭 제형에 비해 내포하는 의미가 훨씬 크다고 평가
- 이는 코팍손 20mg/mL 제형이 지난 7월말까지 12개월 동안 미국 시장에서 7억불 내외의 매출 실적을 기록한 반면, 40mg/mL 제형은 이보다 5배나 많은 약 36억4천만불을 기록했기 때문
- 미국 내 다발성 경화증 환자 수는 40만명 정도로, 이 중 재발형 다발성 경화증 환자는 전체 환자의 85% 안팎으로 추정
- 미국 투자은행 웰스파고는 밀란이 테바의 코팍손 40mg/mL에 비해 40%
가량 할인된 가격으로 제네릭 제품을 출시, 시장점유율을 높일 것으로 예측 - 투자은행 JP모건은 당초 테바의 예상과는 달리 코팍손에 대한 본격적인
제네릭 경쟁이 9~12개월 앞당겨졌다고 평가
- 한편 밀란은 협력 관계를 유지 중인 제네릭 업체 네덜란드 신톤(Synthon)이 EU집행위원회로부터 GAI 40mg/mL 발매를 승인받았다고 공표
※ GAI 20mg/mL의 경우 신톤이 지난해 EU집행위 승인을 취득, 일부 국가에서 이미 발매에 돌입 [Health Medicine Network, 2017.10.31]
'악템라', 거대세포 동맥염 적응증 확대
스위스 로슈의 '악템라(Actemra)'가 EU집행위원회로부터 동맥 내부에 염증을 유발하는 거대 세포 동맥염(giant cell arteritis) 치료에도 사용될 수 있도록 적응증 확대 승인을 취득
- 악템라는 원래 중등도에서 중증의 활성 류마티스 관절염을 앓고 있는 성인 환자 치료에 사용되는 약물
- 그러나 이번에 적응증이 확대됐는데, 유럽시장에서 거대세포 동맥염 치료제가 승인되기는 악템라가 최초
- 거대세포 동맥염은 동맥이 좁아지거나 불규칙한 상태가 돼 혈류량이 감소하고 혈액흐름이 지연되면서 동맥 내부에 염증이 발생하고, 그 결과 두‧경부와 대동맥 내부의 혈관이 괴사되는 치명적 만성 염증성 질환
- 이에 따라 거대세포 동맥염에 걸리면 영구적인 시력상실과 장기손상 등 파괴적 증상들이 수반
- EU집행위는 악템라를 주 1회 투여하면서 6개월에 걸쳐 스테로이드 투여량을 단계적으로 감소시키는 방식으로 진행된 임상 3상 ‘GiACTA 시험’에서 도출된 결과를 근거로 거대세포 동맥염 적응증 확대를 승인
- GiACTA 시험은 전 세계 14개국 76개 의료기관에서 충원된 250여명의 환자들을 대상으로 진행, 지금까지 거대세포 동맥염과 관련해 시행된 임상시험 중에는 최대 규모
- 이 시험에서 악템라를 투여받은 실험군은 지속적 관해에 도달한 비율이 56%로 나타나 스테로이드 투여량을 점감시키는 치료법만 진행한 대조군(14%)을 압도했으며, 이 과정에서 이렇다 할 부작용은 미발현
- 로슈 측은 악템라가 일종의 비스테로이드성 치료제로 거대세포 동맥염 치료법을 근본적으로 바꿀 수 있는 탁월한 효능의 약물이라며 EU집행위 적응증 확대 승인을 환영
- 악템라는 지난 5월 미국 FDA와 뉴질랜드 보건부로부터도 거대세포 동맥염 치료제로 승인을 취득
- 지난해 로슈의 악템라 판매액은 전년 대비 16% 증가한 약 17억4천만불 [The Financial, 2017.11.01]
'PPI' 장기 복용 시 심혈관 질환 위험 고조
덴마크 심장재단 연구팀이 '프로톤 펌프 억제제(proton pump inhibitor : PPI)'를 장기 복용하면 심혈관 질환 발생 위험이 높아진다고 내과의학저널(Journal of Internal Medicine)에 발표
- PPI는 위산 분비를 저해하는 약물로, 주로 위식도 역류 질환 치료에 사용 - 심장재단 연구팀은 1997년부터 2012년 사이에 상부 위장관 내시경 검사를 받은,
심근경색 또는 뇌졸중 전력이 없었던 피험자 21만5천여명의 건강 데이터를 평균 5.8년에 걸쳐 추적 분석
※ 분석 기간 동안 심근경색으로 진단받은 환자는 5천600여명, 허혈성 뇌졸중 진단 환자는 7천900여명
- 심장재단 연구팀은 이들 피험자를 대상으로 연령 ․ 성별 ․ 합병증 등 심혈관 질환 요인을 보정한 뒤 PPI 복용에 따른 심혈관 질환 발병 위험을 측정 - 측정 결과, PPI 복용군(실험군)은 비복용군(대조군)에 비해 심근경색 위험이
1.31배, 허혈성 뇌졸중 위험은 1.13배 높은 것으로 파악
- 더욱이 PPI를 고용량으로 복용할 경우 심근경색 위험은 1.43배, 허혈성 뇌졸중 위험은 1.31배로 증가함이 관찰
- 아울러 PPI를 장기간 복용한 실험군은 대조군보다 6개월 이내 심근경색이 나타날 위험은 36%, 허혈성 뇌졸중 위험은 29% 더 높았음이 확인
- 그러나 ‘히스타민 2 수용체 길항제(histamine H2 receptor antagonists : H2RAs)’의 경우 심근경색 또는 허혈성 뇌졸중 발병과 통계적으로 유의미한 연관성이 없는 것으로 파악
- 심장재단 연구팀은 이 같은 결과에 근거, PPI를 복용하면 심혈관 질환이 발생할 위험이 높고, 특히 고용량 또는 장기간 복용할 경우 그 위험이 상당히 증가해 주의가 요망된다고 언급
- 이와 관련, 지난 7월 미국 임상역학센터(Clinical Epidemiology Center) 연구팀은 PPI가 사망 위험을 높인다는 연구 결과를 발표하면서 PPI를 무분별하게 장기간 복용하는 것을 관계 당국이 제한하도록 조치를 요구
※ 미국 재향군인회 보건의료 시스템을 이용해 PPI 복용군과 H2RAs 복용군 또는 PPI 비복용군을 비교한 이 연구에서는 PPI 복용군이 H2RAs 복용군 또는 비복용군에 비해 사망 위험이 최대 1.25배 높은 것으로 파악
[Neurology Advisor, 2017.10.27]
메드트로닉, 인슐린 주입기 '미니메드 인퓨전 세트' 리콜
미국 메드트로닉이 당뇨병 환자 인슐린 주입에 사용되는 '메드트로닉 미니메드 인퓨전 세트(Medtronic MiniMed Infusion Set)'를 리콜하기로 결정
- 메드트로닉 측은 일부 인퓨전 세트의 막이 공기거품을 제거하는 과정에서 체액에 의해 차단, 잠재적으로 인슐린이 과다 주입되는 원인이 될 수 있어 리콜 조치를 시행한다고 설명
※ 인슐린이 과다 투여될 경우 저혈당이 나타날 수 있으며 극단적인 경우에는 사망으로까지 이르게 하는 것으로 분석
- 그러나 리콜되는 인퓨전 세트의 수량은 밝히지 않은 가운데, 소비자는 자신이 사용 중인 인퓨전 세트가 리콜 대상인지 여부를 회사 홈페이지를 통해 확인하고 대상일 경우 무료로 교환받을 것을 안내
- 메드트로닉은 이번 조치에 앞서 지난 4월에도 인공 호흡기기인 뉴포트 HT70 및 HT70 플러스를 리콜 [A Sweet Life, 2017.10.30]
신형 흡입 모니터기 'STS' 승인 취득
뉴질랜드 애드히어리엄의 신형 흡입 모니터기 '스마트 터치 포 심비코트(SmartTouch for Symbicort : STS)'가 미국 FDA 승인을 취득
- 애드히어리엄은 지난 '15년 영국 아스트라제네카(AZ)와 체결한 제휴에 따라 천식과 만성폐쇄성폐질환(COPD) 등 호흡기 질환자를 위해 STS를 제작
- STS는 애드히어리엄의 기존 모니터기 심비코트 기능을 개선한 스마트 인헤일러(Smart Inhaler)로, 사용자의 기기 사용 일시와 내용을 추적한 뒤 그 데이터를 스마트폰과 태블릿의 앱으로 의료진에게 전송하는 기능을 보유 - 이에 따라 의료진이 환자의 기기 사용 경향을 모니터링, 개인 맞춤형 치료
계획을 수립 ․ 시행할 수 있도록 지원
- 애드히어리엄 측은 STS를 사용하면 호흡기 질환자의 투약 순응도 제고는 물론, 재입원을 줄여 의료비용 경감에도 큰 도움이 될 것이라고 강조
[Adherium, 2017.11.01]
컬럼비아대 ․ 노스캐롤라이나대, 특수 패치로 군살 제거
미국 컬럼비아대와 노스캐롤라이나 공동 연구팀이 피부 부위에 특수 패치를 부착해 군살을 제거하는 동물실험에 성공했다고 미국화학학회 나노(ACS Nano)지에 발표
- 공동 연구팀은 백색지방을 갈색지방으로 전환시키는 약물을 특수 패치에 주입한 뒤 군살을 제거하려는 피부 부위에 부착해 약물이 지방에 침투토록 하는 방식으로 실험 쥐들의 지방을 20% 정도 줄일 수 있었다고 소개 - 인간을 비롯한 동물 체내에는 백색과 갈색 두 가지 종류의 지방이
존재한다는 것이 통념
- 이 중 백색지방은 잉여 에너지를 중성지방 형태로 저장했다가 유사시 다시 에너지로 활용하는 역할을 수행하나 과도하게 많으면 신체에 유해
- 갈색지방은 백색지방과 달리 미토콘드리아와 교감신경섬유가 많아 체온 조절 기능과 대사 활성화 특히 지방 분해와 지방산 산화 능력이 탁월하며, 추위에 노출되면 형성이 촉진
- 신생아의 경우 상대적으로 갈색지방이 많지만 나이가 들수록 대부분 백색지방으로 바뀌는데, 그렇더라도 운동과 생활습관 관리를 통해 갈색지방을 어느 정도 증가시키는 것은 가능
- 현재 백색지방을 갈색지방으로 전환시키는 약물은 존재하나 대부분 알약이나 주사제 형태여서 약물 성분이 전신에 퍼져 소화불량, 골절, 체중 증가 등 부작용이 유발되는 경우가 빈번
- 이런 상황에서 공동 연구팀은 패치에 있는 나노 수준의 초미세 침을 통해 약물 성분 대부분이 해당 부위 지방조직에만 침투할 수 있게 특수 패치를 실험 쥐들의 하복부에 부착하고 3일에 한 번씩 교체하는 실험을 4주간 지속 - 그 결과 이들 쥐는 가짜 패치가 부착된 쥐들과 달리 산소 소비량이 증가하고
공복 혈당수치는 떨어진 가운데 백색지방이 20% 정도 줄어든 것으로 파악 - 이번 실험은 동물을 대상으로 한 것이어서 인간에게도 부작용 없이 동일한
효과가 있을 지는 미지수
- 그러나 연구팀은 이 패치를 응용하면 군살 제거 뿐 아니라 비만이나 이와 관련된 당뇨 등 대사성 질환을 안전하고 효과적으로 치료할 수도 있을 것으로 기대
[Atlanta Journal Constitution, 2017.10.28]
게이오대, "구강 세균이 난치성 장질환 유발"
일본 게이오대 연구팀이 구강 세균이 장 속에서 증가하면 궤양성 대장염이나 크론병 같은 난치성 장질환이 유발될 수 있다고 사이언스지에 발표
- 궤양성 대장염이나 크론병은 장의 점막에 만성 염증이나 궤양이 생기고 복통 혹은 설사 증상이 나타나는 원인 불명의 질환으로, 아직 치료제가 없는 상황 - 게이오대 연구팀은 무균 상태에서 자란 쥐의 입에 크론병 환자 타액을 주입하는
실험에서 장 내 염증을 일으키는 면역세포가 증가했음이 관찰
- 연구팀은 이후 쥐 배설물을 분석, 염증 면역세포가 증가한 것은 일반적으로 구강에는 있으나 장에는 없는 폐렴간균이 장에서 증가했기 때문임을 확인
※ 연구팀이 일반 쥐를 대상으로 항생물질로 장의 세균을 약하게 한 뒤 폐렴간균을 넣은 실험에서도 폐렴간균이 급증
- 연구팀은 염증이 쉽게 유발되는 체질을 지닌 사람은 균이 장에서 증가하면 난치성 장질환으로 이어질 우려가 있어 특히 유의할 것을 당부
[⽇本⽣活習慣病予防協会, 2017.10.26]
일본, 미용시술 전후 비교 사진 광고 금지
일본 정부가 의료기관이 쌍꺼풀 · 지방흡입 · 치아 세라믹 가공 등 미용의료 시술을 받은 환자의 시술 전후 비교 사진을 홈페이지와 SNS에 게재해 광고할 수 없도록 금지하는 정책을 추진
- 이번 정책은 미용의료 시술 전후 비교 사진으로 인한 환자와 의료기관 사이 의료분쟁을 사전에 방지하기 위한 목적
- 후생노동성은 내년 6월 시행되는 개정의료법에 맞춰 구체적 방안을 마련할 계획으로, 환자가 누구든지 동일한 효과를 얻을 것이라고 착각해 시술받는 일이 없도록 시술 전후 비교 사진 광고를 허용하지 않을 방침
- 규제 대상에는 의료기관 홈페이지 및 SNS와 함께 의료기관이 자금을 지원하는 인터넷 의료정보 사이트가 포함
- 그러나 이용자들이 검색해 정보를 확인하는 홈페이지 특성을 고려, TV 광고에서는 할 수 없는 치료 효과 설명은 일정 조건 아래 허용할 계획
- 아울러 환자 본인이 아무 대가 없이 자신의 블로그에 올리는 행위도 광고로 보기 어렵다고 판단, 허용할 방침 [Japan Medical Journal, 2017.10.26]
ADA 코스메틱스, 아태시장 공략 가속화
독일 ADA 코스메틱스 인터내셔널이 말레이 보디케어 업체 'RDI 말레이시아' 인수를 계기로 아시아태평양 시장 공략을 가속화
- ADA 코스메틱스는 지난 1979년 설립 이후 호텔업계 · 항공업계 · 크루즈선 · 고급 휴양지를 주요 유통 채널로, 고품질 화장품과 샴푸 · 샤워 젤 · 마사지 오일 · 헤어 컨디셔너 및 보디로션 등 각종 객실 비품을 공급해 온 업체
- 특히 독일 브레너스 파크 호텔 앤드 스파(Brenners Park Hotel & Spa)와 스위스 바드루트 팰리스(Badrutt's Palace) 같은 4~5성급 호텔이 핵심 고객 - ADA 코스메틱스는 유럽 호텔 코스메틱스 시장에서 이미 확고한 입지를
구축한 가운데 아부다비 에티하드 타워(Etihad Tower) 등 중동에도 진출해 있으며, 최근 들어서는 일련의 M&A를 통한 성장 전략을 구사
- 일례로 이 회사는 지난 '15년 4월 덴마크 호텔 코스메틱스 업체 ‘스칸디나비안 어메니티스(Scandinavian Amenities)’를 인수한 데 이어, 같은 해 9월에는 영국의 동종 업체 ‘퍼시픽 디렉트(Pacific Direct)’도 인수
- 이번 RDI 말레이시아 인수 역시 동일한 맥락에서 진행
- ADA 코스메틱스 측은 RDI 말레이시아 인수에 대해 제품력을 한층 강화할 뿐 아니라 신규 고객층과 함께 RDI 말레이시아의 서비스 노하우도 확보, 최적의 영업 전략을 수립할 수 있게 되었다고 자평
- 이에 따라 이번 인수가 회사 성장에 강력한 추진력을 제공, 특히 동남아를 중심으로 한 아시아태평양 시장에서 존재감을 한층 강화할 수 있는 교두보가 마련되었다며 기대감을 표명
- 전문가들 역시 RDI 말레이시아 인수에 대해 전체적으로 성장세가 급격한 아태시장 공략을 가속화하기 위한 전략이라고 풀이
- 그러나 ADA 코스메틱스 측은 RDI 말레이시아 측과의 합의에 따라 이번 인수에 수반되는 금전적 등 구체적 내역은 비공개
- RDI 말레이시아는 고품질 보디케어 제품을 중심으로 고급스런 제품 용기와 마개 등 주로 호텔 코스메틱스 비품을 생산, 주로 아시아와 북미 시장에 공급해 온 업체
※ 이 회사에는 110여명의 인력이 재직하고 있으며, 본사는 말레이시아 수도 쿠알라룸푸르에 위치
[CosmeticsDesign-Asia, 2017.10.23]
마리노바 ‧ 이노스펙, 화장품 원료 '후코이단' 공급 제휴
호주의 생명공학기업 마리노바(Marinova)와 미국의 특수화학업체 이노스펙 (Innospec)이 화장품 원료 '후코이단(fucoidan)'을 글로벌 시장에 공동으로 공급하는 비공개 금액의 제휴 계약을 체결
- 후코이단은 자외선으로 인한 손상과 수인성 병원균으로부터 미역과 다시마 등 해조류를 보호하는 끈적끈적한 점질 구조의 다당류로, 각종 화장품과 기능성 식품 및 식이보조제의 기초 원료와 첨가제로 사용
- 후코이단에는 암 발생 부위 성장 억제 및 암세포 사멸 촉진 효과가 있고, 콜레스테롤 배출을 도와 혈중 콜레스테롤 수치를 낮춰 혈관 질환을 예방할 수 있으며, 비만을 억제하는 효과도 있는 것으로 분석
※ 후코이단은 평균 분자량 20kDa로, 후코스(Fucose)라는 기본당과 황산기가 결합된 물질
- 마리노바는 후코이단을 이용, 화장품 및 스킨케어 제품에 함유될 수 있는 피부 미백물질 ‘루민액트 브라이트(Luminact Brite)’와 항노화 물질
‘루민액트 리버스(Luminact Reverse)’를 개발
- 화장품 및 스킨케어 제품 용도로 개발된 오가닉 후코이단 원료 성분으로는 루민액트 브라이트와 루민액트 리버스가 유일
- 루민액트 브라이트는 피부 광택을 향상시키면서 나이가 들면서 자연스럽게 나타나는 검버섯의 색소침착을 억제하는 효능이 임상적으로 입증
- 루민액트 리버스 역시 임상시험에서 피부 진정 및 보호, 자외선 노출로 인한 피부노화를 억제하는 효과가 입증
- 루민액트 브라이트와 루민액트 리버스는 비유전자 변형(non-GMO) 물질로, 천연 유기농 화장품(COSMOS) · 코셔(Kosher) · 할랄(Halal) 인증을 취득 - 마리노바는 이노스펙과의 제휴로 자사의 존재감을 한층 견고하게 구축,
글로벌 각지의 주요 화장품 및 스킨케어 업계에 후코이단 공급을 확대하면서 고객들에게 보다 많은 가치를 제공할 수 있게 됐다고 소개
- 이노스펙은 퍼스널케어 및 홈케어 업계에서 명성을 확보하고 있는 특수화학 기업으로, 특히 계면활성제 · 진정제 · 실리콘 · 킬레이트제(chelating agent) · 유동성 조절제 등 제조로 유명
[CosmeticsDesign-Europe, 2017.10.25]
특정 표적 부위 염기 치환 유전자 교정법 개발
미국 하버드대 연구팀이 특정 표적 부위 염기 하나를 선택해 치환하는 새로운 유전자 교정법을 개발, 그 기능을 확인했다고 네이처지에 발표
- DNA 가닥은 아데닌(adenine : A) · 구아닌(guanine : G) · 시토신(cytosine : C)
· 티민(thymine : T)의 4가지 염기 배열로 이루어진 가운데, A는 T, G는 C와 결합하면서 DNA의 이중나선 구조를 형성
- 그런데 DNA를 구성하는 염기 중 단 하나만 변형되어도 유전질환이 발생할 수 있으며, 이런 유전질환은 적혈구가 낫 모양으로 변해 생기는 ‘겸형 적혈구 빈혈증’ 등 현재까지 총 3만2천여 개가 보고
- 하버드대 연구팀은 자연에서 염기를 제대로 돌려놓을 수 있다는 사실에 착안, 기존 크리스퍼 유전자 가위의 단백질 대신 이 효소를 삽입하면 손쉽게 유전자를 교정할 수 있다는 가설을 수립
※ 자연에서는, 예를 들어, 대장균의 경우 A를 G로 전환할 수 있는 효소를 보유
- 기존 크리스퍼 유전자 가위는 DNA 중 교정해야 할 부분을 찾아 안내하는
‘가이드 리보핵산’과 그 부분을 자르는 ‘절단효소’로 구성
- 하버드대 연구팀은 A에서 특정 화학기 ‘NH₃’가 제거된 ‘이노신(inosine)’을 이용, 대장균 효소 ‘ABE7.10’과 가이드 리보핵산을 붙인 새로운 효소를 만들어 세균에 삽입하는 실험에서 표적 부위 염기가 치환됨을 확인
- 하버드대 연구팀은 크리스퍼 교정법이 소위 ‘유전자 가위’로 언급되는데 비해 자신들이 새로 개발한 염기 교정법은 DNA를 절단하지 않고 염기를 치환한다는 점에서 ‘유전자 연필’에 비유할 수 있다고 소개
- 이 유전자 연필은 4가지 염기를 각각 원하는 염기로 변화시켜 각종 유전질환을 예방하는 데 유용하게 사용될 수 있을 것으로 기대
- 하버드대 연구팀은 앞서 C를 T로 바꾸는 방법도 개발
- 한편 미국 MIT 연구팀은, 하버드대 연구팀과 별도로, 인간 체내에 존재하는 효소 ‘ADAR2’를 크리스퍼 교정 시스템에 적용해 A를 G로 치환하는 새로운 기술 ‘리페어(REPAIR)’를 사이언스지에 발표 [ZME Science, 2017.10.26]
바이오･디지털 헬스케어
희귀 유전성 망막질환 유전자 치료제 등장 임박
미국 FDA 자문위원회가, 미국 스파크 테라퓨틱스(Spark Therapeutics)가 희귀 유전성 망막질환에 대한 최초의 유전자 치료제로 개발한 '룩스투나 (Luxturna)' 승인을 16대 0의 만장일치로 권고
- 룩스투나는 시력에 필요한 단백질을 만드는 유전자 ‘RPE65’ 결함으로 인해 발생하는 희귀 유전성 망막질환 환자에게 정상적인 RPE65를 주입해 시력이 회복되도록 지원하는 기전을 보유
- 미국 FDA는 자문위 의견에 반드시 따라야 할 의무는 없지만 수용하는 것이 관행으로, 현재 룩스투나를 우선검토 대상으로 지정한 상태이며 내년 1월 이내 승인 여부에 대한 최종 결정을 내릴 예정
- FDA 승인이 확정되면 룩스투나는 사상 최초로 환자에게 유전자를 직접 주입하는 유전성 질환 치료제로 등장
- 자문위 권고는 4~44세의 희귀 유전성 망막질환 환자들을 대상으로 실시된 3상 임상시험에 룩스투나가 투여된 집단은 기능적 시력과 시 기능 개선이 평균 이상을 유지한 가운데, 이렇다 할 부작용은 나타나지 않은 결과에 근거 - 3상 임상 결과 룩스투나로 치료 받은 피험자 중 90% 이상이 치료 시작 1년
후 어두운 곳에서 장애물을 피하는 능력이 유의미한 수준으로 개선된 반면 위약을 복용한 대조군에서는 이런 효과가 없는 것으로 판명
- 전문가들은 스파크가 룩스투나를 통해 유전자 치료법 개발을 한 단계 더 진전시킨 것으로 평가
- 스파크 측은 룩스투나 가격을 밝히지 않았으나 다른 희귀 유전성 질환인 폼페병, 헌터증후군, 발작성 야간혈색소뇨증 약물 가격이 1년 치료에 30만불에서 60만불 사이에서 책정됐다는 사실을 언급
- 이에 따라 전문가들은 룩스투나 1년 치료 가격도 이와 유사하게 책정될 것으로 예상하는 가운데 로이터통신은 스파크가 오는 '21년 룩스투나만으로 4억불 이상의 매출을 올릴 수 있을 것으로 전망
- 한편 미국에서 유전자 결함으로 인한 망막질환 환자의 절반 정도는 16세 정도에, 다른 환자들도 대부분 30대 중반 이전에 법적 시각장애인이 되면서 궁극적으로는 완전히 시력을 상실하는 것으로 파악
[AIS Health, 2017.10.24]
'LSD1' 유전자 결핍, 알츠하이머 원인 가능성
미국 에모리대 연구팀이 'LSD1(Lysine-specific histone demethylase1)' 유전자가 결핍되면 알츠하이머가 발병될 가능성이 있다고 네이처 커뮤니케이션스(Nature Communications)지에 발표
- LSD1은 뇌에서 라이신 특이적 히스톤 단백질에 결합된 메틸잔기를 떼어내 다른 유전자의 발현을 조절, 후성유전학적 변화를 일으키는 역할을 수행 - 에모리대 연구팀은 유전자 조작을 통해 LSD1가 결핍된 쥐를 제작
- 그 뒤 쥐의 뇌를 관찰한 결과 알츠하이머 환자에서 발견할 수 있는 것과 유사한, 학습 및 기억에 대한 인지기능이 손상되는 변화가 나타났음이 확인 - 아울러 쥐의 뇌에서는 뉴런들도 사멸했는데 다만 알츠하이머의 원인으로
추정되는 독성 단백질의 응집은 미관찰
- 에모리대 연구팀은 이에 대해 알츠하이머 쥐의 경우 독성 단백질 응집 단계는 건너뛰고 행동인지 이상을 보이는 단계로 곧 바로 넘어가기 때문이라고 설명
- 에모리대 연구팀은 또한 전두측두치매(frontotemporal dementia : FTD) 환자의 뇌 조직 샘플을 분석한 실험에서 TDP-43 응집체에서 LSD1에 의해 발생하는 단백질이 축적되어 있다는 사실을 발견
- 일반적으로 LSD1이 핵 안에 위치하고 있음을 감안하면 이 단백질이 세포질에 비정상적으로 축적되어 있는 이번 발견은 다소 의외
- 에모리대 연구팀은 쥐실험과 FTD 뇌조직 샘플 분석을 통해 LSD1의 결핍으로 인해 일반적인 퇴행성신경질환 경로에서 유전자 전사에 변화가 일어난 것을 확인
- 전문가들은 이번 실험에 대해 LSD1이 일부 퇴행성신경질환과 연관될 수 있는 단서를 제공하고 있다고 평가하면서, LSD1이 유도하는 부적절한 전사를 억제할 경우 신경 퇴행을 예방할 수도 있을 것으로 전망
- 향후 에모리대 연구팀은 LSD1가 알츠하이머와 FTD의 주요 원인으로 추정되는 타우(Tau) 단백질 및 타우 단백질 응집체와 어떤 관련성이 있는 지 연구를 진행할 예정
[Neuro Central, 2017.10.27]
혈액뇌관문 통과 나노머신 제작 … 뇌질환 약물 전달 효율성↑
일본 나노의료이노베이션센터(iCONM)와 도쿄대 공동 연구팀이 혈액뇌관문을 통과할 수 있는 나노머신(nanomachine)을 제작, 뇌질환 치유 약물을 뇌에 보다 효율적으로 전달할 수 있을 전망
- 나노머신은 약물이 체내 병소에 정확하게 도착해 질환을 치료할 수 있도록 지원하는 0.1~100nm 정도 크기의 초미세 장치
- 인간을 비롯한 고등생물의 혈관망에는 혈액뇌관문이라는 장벽이 존재
- 혈액뇌관문은 이물질이 뇌에 들어갈 수 없게 제어함으로써 뇌를 보호하나, 이 과정에서 뇌에 약물을 전달하는 활동 역시 억제하기 때문에 뇌 질환을 치료하는 약물의 효과가 경감
- 그 결과, 예를 들어, 알츠하이머 증상 치료에 널리 사용되는 저분자 약물
‘도네피질(donepezil)’의 경우 뇌 내 집적량이 투여량의 0.1%에도 미달하면서 약물의 효과가 충분히 발휘되지 못하고 있는 상황
- 그러나 이러한 혈액뇌관문을 형성하는 뇌혈관 내피세포는 뇌가 에너지로 사용하는 글루코스(glucose)는 특별하게 전달하는 성질을 보유
- 이에 따라 지금까지 전 세계 의료계에서는 약물을 글루코스에 결합시켜 뇌에 전달하는 방법론이 연구되어 왔지만 아직 성공하지 못한 상태
- iCONM과 도쿄대 공동 연구팀이 개발한 나노머신은 직경이 30nm로, 글루코스를 세포막에 넣어 세포내에 이입시키는 단백질인 글루코스 트랜스포터(glucose transporter)의 위치를 인식하는 능력을 보유
- 공동 연구팀은 글루코스 트랜스포터가 글루코스의 농도에 반응해 작동한다는 사실에 주목, 외부 자극을 이용해 글루코스를 세포에 계속 주입하면서 나노머신이 혈액뇌관문을 통과하도록 시도
- 공동 연구팀은 이 나노머신을 쥐에 삽입하고 글루코스 용액을 투여한 결과, 투여량의 6% 정도가 뇌에 도달함이 확인됐는데, 이 비율은 기존 나노머신에 비해 100배 이상 높은 수치
- 뇌에 약물을 효과적으로 전달할 수 있는 이 나노머신은 항체의약과 핵산의약 기술 수준을 한 단계 더 높이면서 알츠하이머병 등 난치성 질환 치유에 큰 보탬이 될 것으로 기대 [QLifePro, 2017.10.23]
줄기세포, 피부 염증 기억 → 재발 시 치유 촉진
미국 록펠러대 연구팀이 쥐실험을 통해 미생물 공격을 받아 염증이 생기면 이 기억이 줄기세포에 남아 염증이 재발할 경우 신속하게 치유되도록 만든다는 연구 결과를 네이처지에 발표
- 연구팀은 쥐실험에서, 한 번 염증을 경험한 피부에서 발생한 상처는 염증 경험이 전혀 없는 피부에 비해 치유되는 속도가 2배 이상 빠름을 확인 - 이 같은 신속한 치유는 피부가 6개월 이상 앞선 시점에 염증을 경험했어도
마찬가지였는데, 이를 인간에게 적용하면 15년 전 염증 경험을 피부가 기억해서 신속하게 아물게 하는 것과 동일
- 연구팀은 이러한 결과에 대해 한 번 염증을 경험한 피부 줄기세포에는
‘Aim2’라는 유전자에 그 기억이 남아있어 다시 염증이 발생할 경우 그 기억을 떠올리면서 즉각 반응하기 때문이라고 설명
- 이번 연구는 피부 염증은 물론, 피부 염증과 유사한 증상을 보이는 질환에 대한 새로운 치료법 개발에도 도움이 될 전망 [NEWS.am, 2017.10.26]
다카라바이오, 홍역 바이러스 벡터 iPS 세포 제작 기술 확보
일본 다카라바이오가 규슈대가 개발한, 홍역 바이러스 벡터를 이용해 iPS 세포를 제작하는 기술을 전 세계에서 독점적으로 실시할 수 있는 권리를 비공개 금액에 확보
- 홍역 바이러스 벡터는 파라믹소바이러스(paramixovirus)과에 속하는 홍역 바이러스에 존재하는 병원성 유전자를 결손시키는 대신, 목적한 유전자가 삽입될 수 있도록 특수하게 만든 유전자 도입용 바이러스 벡터
- 홍역 바이러스 벡터는 삽입된 유전자가 세포질 속에서만 전사되기 때문에 염색체에 유전자가 조합되지 않은 반면, 면역세포나 조혈모세포에는 높은 효율로 유전자가 조합될 수 있어 고효율로 iPS 세포 제작이 가능
※ 이와 함께 iPS 세포가 암에 노출될 위험이 대폭 감소
- 다카라바이오는 일단 iPS 세포 제작용 홍역 바이러스 벡터를 대량 제조할 계획으로, 이 회사는 최근 들어 iPS 세포 제조 관련 사업을 대폭 강화
[QLifePro, 2017.10.23]
KNI · NEC, 병원 경영 인공지능 시스템 구축 착수
일본 키타국제병원을 운영하는 의료법인 KNI가 일본전기주식회사(NEC)와 함께 인공지능(AI)을 활용한 병원 경영 시스템 구축에 착수
- 양 측은 입원 환자에서 흔히 나타나는 환각과 망상 등 불안 행동의 전조를 미연에 감지하는 AI 실증 실험을 진행 중으로, 일부 성과가 도출
- 이 실험은 환자에게 손목시계형 특수 센서를 설치해 체온과 심장 등 수백여 생체 데이터를 수집한 뒤, 수집 데이터에서 특징을 추출하는 방식
- 그 결과 불안 행동을 보인 입원 환자의 약 70%에서 그 전조를 평균 40분 전에 감지할 수 있었던 것으로 파악
- 양 측은 AI를 이용해 환자의 퇴원 및 다른 병원으로의 이송 등으로 예측을 확대할 계획으로 △입원 장기화 방지 △의사와 간호사 등 업무량 감소
△원활한 신규 환자 수용 등 병원 업무 효율화가 이어질 것으로 기대
[Innervision, 2017.10.24]
후생성 등, 재생의료 데이터베이스 운용 개시
일본 후생노동성과 재생의료학회 및 의약품의료기기종합기구가 공동으로, 재생의료와 관련된 임상연구와 제품 등의 정보를 취합한 데이터베이스(DB) 운용을 개시
- 일본에서 재생의료에 특화된 DB가 운용되기는 이번이 처음으로, 후생성 등은 재생의료 임상연구나 제품에 관한 신뢰성 높은 데이터를 확보해야 할 필요성이 있다는 인식을 같이 하면서 2년 전부터 DB 개발을 진행
- 후생성 등은 안과 재생의료 연구의 증례 정보 등록을 시작으로 DB 운용을 개시한 데 이어 조만간 순환기 ․ 중추신경 ․ 혈액 부문에서의 증례 정보 등록도 시작할 예정
- 일본에서는 국가 제출이 의무화된 제1종 재생의료 공급 계획서를 제출하지 않고 재생의료를 제공하는 사례가 빈번하고, 아직 효능이 명확하게 알려지지 않았음에도 불구하고 세포이식을 실시하는 의료기관도 적지 않은 것이 현실 - 이 같은 상황에서 재생의료 DB는 과학적 근거에 입각한 재생의료 치료법
확립과 함께 제품 시판 후 조사에도 유용하게 활용될 수 있을 전망
[⽇本經濟新聞, 2017.10.17]
