고비용 의약품의 상당수는 암 또는 희귀질환을 대상으로 하는데, 이 러한 영역의 신약은 시판허가 당시에서 3상 임상시험 자료가 면제되는 등 다른 신약에 비하여 안전성․유효성에 관한 근거가 불충분한 경우가 많다. 항암제의 경우 생명 연장 여부에 대한 효과가 아닌 종양 축소와 같은 중간단계의 효과(surrogate outcome)만으로 허가되는 경우가 많으 며, 시판 이후 이루어진 임상시험 등에서 종양축소가 생명 연장으로 이 어지지 않는다는 결과가 관찰되기도 하였다.
예를들어 항암제 신약 bevacizumab의 경우 우리나라를 포함하여 미 국, 유럽에서 종양 축소의 근거를 바탕으로 유방암 치료제로 시판허가 를 받았으나, 환자의 생명을 연장시키는 효과는 입증하지 못하였다. 심 지어 심각한 부작용을 야기하고 사망에 이르게 하기도 하는 것으로 나 타나 약의 효과성에 관한 논란이 계속 존재하였다. 그럼에도 이 약은 치료비용이 치료 당 4천 달러 이상으로 대표적인 고비용 의약품이다 (Sinha, 2008). 2010년 bevacizumab의 유방암 치료 효과성은 세계적 인 논쟁 이슈였는데, 미국 FDA 자문위원회에서는 유방암 적응증 취소 를 권고하였고 마침내 2011년 11월 FDA는 이 약에 대한 유방암 적응 증 허가를 취소하였다. 반면 EU에서는 bevacizumab에 대한 유방암 치 료 효과를 인정하고 허가를 유지하고 있으며, 우리나라도 이 약에 대한 유방암 적응증을 유지하고 있다.
이와 같이 동일한 의약품에 대하여 서로 다른 규제기관에서 다른 결 정을 내리는 것은, 그만큼 신약의 효과성, 안전성에 대한 근거가 불투명 함을 의미한다. 즉 효과성이 있다는 근거와 부족하다는 근거가 공존하 여 동일한 자료에 대한 해석에서도 전문가에 따라 다른 판단을 할 수 있다는 의미이다.
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제 3 장 고 비 용 의 약 품 관 련 정 책 이 슈
여약이거나 급여 범위가 제한된 경우 치료제 사용에 어려움이 있을 수 있다.
임상적 우위성 또는 비용효과성을 입증하지 못하여 급여되지 못한 고 비용 의약품은 환자들의 접근성에 제한이 있을 뿐 아니라 급여권 밖에 서 사용되면서 그 사용 내역 및 결과에 대한 평가의 기회가 더욱 좁아 진다.
건강보험 급여 결정을 위해 평가하는 임상적 유용성 및 비용효과성은 인구집단을 대상으로 평가하는 것이므로, 서로 이질적인 개인 환자들에 서 나타나는 결과(outcome)와 반드시 일치하는 것은 아니다. 따라서 급 여 결정된 의약품이라 하더라도 어떤 환자에게서는 치료효과가 나타나 지 않을 수 있고, 비급여결정된 의약품이라도 어떤 환자에게는 유일한 치료제가 될 수 있다. 따라서 임상적 유용성 및 비용효과성에 관한 근 거도 대상 환자그룹을 적절히 선정(targeting)하는 것이 중요하다. 최근 신약들에서 유전자정보를 이용하여 최적 대상 환자를 파악하는 기술이 발달하면서 이러한 근거 생산의 가능성이 커지고 있다.
한편 급여된 의약품들 중에서도 환자마다 치료효과 정도 및 부작용 발생 가능성은 서로 다를 수 있다. 즉 대체 가능한 고비용 의약품 중에 서 어떤 약이 적합한지에 대해서도 근거가 필요하다. 그러나 이미 시판 중이며 급여가 되는 경쟁 제품들 간에 비교효과성을 평가하는 것은 해 당 제약회사가 연구 동기를 갖기가 쉽지 않다.
또한 고비용 의약품의 사용이 환자에게 경제적 부담이 되면서, 다른 저렴한 약으로 동등한 치료효과를 기대할 수 있는 경우 그것이 허가사 항 초과 사용(off-label use)임에도 널리 사용되는 경우도 있다. 허가사 항 초과 사용은 안전성이나 효능에 관한 엄밀한 임상시험의 근거 없이 경험이나 사례를 바탕으로 이루어지는 것이어서, 약제에 따라 환자가 치료적 편익을 얻는 경우도 있으나 그렇지 않고 위험에 노출될 수도 있