서울대학교병원에서의 희귀의약품 사용현황 분석
홍은정, 유성희, 정선회, 박경호, 손인자, 조윤경
*, 구현민
*, 장영수
*서울대학교병원 약제부, 한국 희귀의약품센터
Analysis of Orphan Drug Use in Seoul National University Hospital.
Eun Jung Hong, Seung Hee Yoo, Sun Hoi Jung, Kyoung Ho Park, In Ja Son Yun Kyung Cho
*, Hyun Min Gu
*, Young Soo chang
*Department of Pharmacy, Seou National University Hospital l
r Korea Orphan Drug Center *
#28, Yongon-Dong, Chongno-Gu,Seoul 110-744, Korea
#701 yoksam-dong Kangnam-ku, Seoul Sangnok Welfa e Center 2th floor, Seoul 135-080, Korea *
Abstract : Orphan drugs are used for rare disease, the number of domestic patients suffering from such disease being no more than 20,000 or for disease for which no treatment or no alternative medicine is yet. Orphan drugs are supplied by pharmaceutical companies or by Korea Orphan Drug Center(KODC). Presently, there are total 93 kinds of orphan drugs designated as such by the relevant laws, and Seoul National University Hospital(SNUH) has 49 kinds(53%) of them(as of June 2003). The purpose of this study was to analyze usage of orphan drugs prescribed by SNUH and to improve of the related pharmacy services for effective treatment of patents of the rare disease.
We analyzed usage of orphan drugs inside and outside of SNUH, gender of patients, related clinical departments and frequency of use for the period from Jan. 2001 to June 2003. For the purpose, we used KODC data of use by patients in SNUH.
The use of orphan drugs in SNUH sharply increased from 2000 through 2001 and was steadily increasing since then. The ratio of usage inside to outside SNUH was 92 to 8(as of June 2003). The clinical department that prescribed the orphan drugs most frequently was the internal medicine department(74~84%). The most frequently used drugs were antiviral agents(74%, oral drug) and antineoplastics(58%, injectable drug).
KODC supplied 6 kinds of orphan drugs in 2002 and 4 kinds in the first half of 2003 to SNUH patients. The proportion of SNUH patients to the total patients who used orphan drugs supplied by KODC was very variable. (dantrolen 0.46% ~ ganciclovir 50.5%).
[Key word] orphan drug, rare disease, KODC
현재까지 과학 및 의료기술의 눈부신 연구개발의 노력으로 수많은 질병의 치료가 가능 해졌다. 그러나 이와는 반대로 치료에 있어서 소외된 희귀질환자들은 점차 증가하고 있 으나, 이들을 치료할 희귀의약품의 개발 및 공급은 원활하지 않은 실정이다
1). 희귀의약 품이란 국내 환자수(유병인구)가 20,000명 이하, 또는 연간 총 수입실적이 오십만불(미 화) 이하이거나, 국내 총 생산실적이 5억원 이하인 의약품으로 적절한 치료방법과 대체 의약품이 개발되지 아니한 질환에 사용되는 의약품이다. 현재 법으로 지정된 희귀의약품 은 총 93종이며
3)이러한 희귀의약품은 제약회사에서 수입하여 공급하는 것과 시장성과 채산성 등의 이유로 의약품의 제조 및 수입 업소가 생산 또는 수입하지 않는 것으로 나 뉜다. 후자인 경우, 원활한 희귀의약품 공급의 필요에 따라 정부 지원에 의해 1999년에 한국희귀의약품센터가 설립되었다.
우리나라의 희귀질환에 대한 공식적인 정의는 없으나 희귀의약품 지정에 관한 고시에 언급된 바에 따라 희귀질환을 유병인구가 20,000명 이하인 질병으로 간주해 볼 수 있다.
Baudrihaye는 유럽연합 차원의 희귀의약품 정책제안서를 통해 희귀질환은 전 세계적으로 5,000여종이 존재하며, 그 중 80%는 유전적 소인과 관련이 있다고 보고한 바가 있
다.
2),6)하지만 최근에는 희귀질환의 종류가 6,000~7,000여종 사이로 보고되고 있으며
매주 5종 정도의 새로운 질환들이 의학문헌을 통해 발표되고 있고,
2)희귀, 난치성 질환 해설집에 의하면 현재 국내에는 51개의 희귀난치성 질환이 있다.
8)한국보건사회연구원에 서 조사된 바에 따르면 국내 희귀질환자 수는 1999년에서 2000년까지 최소 19만 5천명 에서 최대 71만명으로 약 47만명으로 추정되고 있으며,
5)그 수는 점차 증가하는 추세로 이에 따라 희귀의약품의 사용 및 수요도 증가하고 있다.
희귀질환자 수의 증가에 따라 희귀의약품의 사용이 증가하고 있는데 반해 그 사용현황 에 대한 논문 및 자료 조사는 미비한 실정이다. 따라서 본 연구에서는, 현시점에서 서울 대학교병원에서의 희귀의약품 사용현황을 분석하고, 이를 바탕으로 희귀질환자의 효율적 인 치료를 위한 약제 업무로서 희귀약품 관리의 발전적 방향을 모색해 보고자 하였다.
연구방법
서울대학교병원에서 사용되는 희귀의약품을 대상으로, 서울대학교병원 전산시스템을 이용하여 2000년 1월에서 2003년 6월까지 원내, 원외에서 사용된 희귀의약품을 사용 건 수, 사용 금액, 진료과별, 사용 약품의 다빈도 순위를 분석하였다. 또한 한국희귀의약품 센터에 자료를 요청하여 같은 기간동안 센터를 통한 서울대학교병원 환자의 희귀의약품 사용현황을 파악하였다.
연구결과
2000년 1월에서 2003년 6월까지 월별, 연도별 희귀의약품 사용 추이를 살펴보면, 경 구제는 cap.과 tab.을, 주사제는 vial, amp.의 규격단위를 기준으로 하였을 때, 2000년 1 월 9,225건에서 2003년 6월 현재 64,928건으로 해마다 증가하는 추세임을 알 수 있다 (Fig. 1). 희귀의약품 사용 품목수는 2000년 29품목에서 2001년 50품목, 2002년 64품목 으로 증가하는 추세를 보였으며(Fig. 2), 더불어 금액도 2000년 약 20억에서 2001년 33 억으로 증가하였고(전년도 대비 증가율: 65%), 2002년은 약 42억원이었다(Table 1, Fig.
3). 서울대학교병원에서 사용된 희귀의약품을 원내, 원외로 나누어 비교해 보면, 2000년 원내, 원외는 각각 44%, 56%에서 2001년 93%, 7%로 원내가 크게 증가하였고, 2003년 상반기는 92%, 8%로 나타났다.(Table 2).
희귀의약품을 처방한 진료과별로 살펴보면 내과가 2000년 67%에서 2002년 85%로 가
장 큰 비중을 차지하였고, 다음으로 신경과(9~16%), 소아과(4~11%) 순으로 나타났다
(Fig. 4). 서울대학교병원에서 2000년 1월에서 2003년 상반기까지 사용된 희귀의약품을
경구제와 주사제로 나누어 처방 다빈도 순서를 분석하였다. 경구제는 항바이러스제인
nelfinavir가 가장 많이 처방되었으며, 다음으로는 stavudine, riluzole 순으로 나타났다
(Table 3). 또한 경구제 중 상위 10위안에 있는 약을 약효군별로 구분한 결과, 항바이러 스제가 74%로 가장 큰 비중을 차지하였으며, 상위 5위 약품 중 4개가 항바이러스제였다.
다음으로는 신경계용약(11%), 소염효소제(7%) 순으로 나타났다(Fig. 5). 주사제는 백혈병 에 쓰이는 asparaginase가 가장 많이 처방되었으며, 그 다음으로는 interferon beta, ganciclovir 순으로 나타났다(Table 4). 주사제 중 상위 10위 안에 있는 약을 약효군별로 구분한 결과 항종양제가 58%로 가장 큰 비중을 차지하였고, 그 다음으로는 항 바이러스 제(34%), 근 이완제(5%) 순으로 나타났다(Fig. 6).
희귀의약품센터를 통한 서울대병원 환자의 희귀의약품 사용현황을 보면, 2000 년과 2001 년에는 없었으며, 2002 년과 2003 년 상반기에는 각각 4 종이었다(Table 5).
희귀의약품센터에서 공급한 총 희귀의약품 중 서울대학교병원 환자가 차지하는 비율은 성분별로 보았을 때 악성고열증에 쓰이는 dantrolen 4.6%에서 항바이러스제인 ganciclovir 50.5%까지 다양한 것으로 나타났다(Table 6).
고찰 및 결론
진단기술의 발달로 인하여 희귀질환의 진단이 보다 용이해졌고 이에 따라 희귀질환자 수도 증가하고 있다. 이번 연구결과에서도 희귀의약품의 사용 건수, 품목수, 사용 금액이 증가하는 추세를 보였다. 서울대학교병원에서의 희귀의약품의 원내 사용이 2001년에 대 폭으로 증가하였는데, 이는 서울대학교병원에서 보유하는 희귀의약품이 증가하였고 또한 2000년 의약분업 시 희귀의약품은 의약분업 예외 대상이 됨으로써
10)외래 환자라도 의 료기관에서 의약품을 구입할 수 있게 되었기 때문이라고 판단되었다. 희귀의약품센터를 통한 서울대학교병원 환자의 희귀의약품 사용현황에서, 2000과 2001년도에는 희귀의약 품 수입 시 복잡한 허가 과정이 필요했기 때문에 희귀의약품센터의 이용이 저조했음을 알 수 있다. 그러나 2002년부터는 수입의약품 허가면제 법률이 신설됨으로써 희귀의약품 센터가 수입하는 품목과 식품의약품안정청장이 긴급 도입이 필요하다고 인정하는 품목에 대하여는 수입허가 및 신고과정없이 수입이 가능하게 되어 희귀의약품센터의 이용이 증 가하였다. 이러한 연구결과를 토대로 볼 때, 희귀의약품의 사용 및 수요는 계속적으로 증 가할 것이다. 따라서 희귀질환의 진단 및 치료에 사용되는 희귀의약품의 연구개발 및 원 활한 공급이 그만큼 매우 중요하다.
외국의 희귀의약품에 관련한 정책을 살펴보면, 1983년 미국에서 처음으로 ‘희귀의약품 법(Orphan Drug Act)’이 제정된 후 많은 국가들이 희귀의약품에 관련된 법률을 제정하였 다. 미국의 경우, 희귀의약품 개발을 위한 연구계획서의 개발지원, 임상연구비의 50%에 해당하는 세금감면, 제품 생산 시 7년 동안 독점판매권 부여 등의 인센티브를 부여하여 희귀질환 치료에 적극적으로 나서고 있다. 일본의 경우 1993년 ‘희소질병용 의약품의 지 정과 신청 규정’을 제정하고 정부 보조금으로 개발비의 50%까지 상환, 연구개발비의 6%
에 해당하는 세금감면, 개발된 제품에 대해 10년간 독점판매권을 부여하는 등의 인센티 브를 부여하고 있다. 또한 유럽연합에서도 2000년 ‘희귀의약품 규정’을 제정하고, 희귀 의약품으로 지정받은 품목에 대해 10년간(5년 이내에 수익성 있다고 판단되면 6년간) 독 점판매권 부여, 세금 감면은 각 개발국에서 결정, 희귀의약품 지정에 관한 비용을 면제, 연구계획서의 개발지원 등의 인센티브를 부여하고 있다.
2),6)미국, 일본, 유럽 등지에서는 이러한 국가의 정책적인 노력으로 희귀의약품의 연구 및 개발이 활발하고 그에 따라 희 귀의약품의 종류가 다양할 뿐 아니라 직접 생산하기 때문에 의약품의 공급이 원활하다.
반면 우리나라는 제약산업의 취약성으로 인해 희귀의약품의 개발이 아닌 수입에 의존하
고 있어
6)희귀의약품의 종류가 다양하지 못하고 공급 또한 원활하지 못한 실정이다. 실
제로 현재 우리나라의 지정된 희귀의약품은 93종인데 반해 미국은 이의 약 2.5배인 238
종, 일본은 약 2배인 171종이다.
9),11)그러므로 희귀의약품의 원활한 공급을 위하여 국가
적인 노력이 필요하다. 이러한 노력의 일환으로 현재 우리나라에서는 희귀의약품 수입
절차를 간소화하고 관세를 감면하고 있다. 그리고 안정성·유효성 심사 면제, 국내 임상시
험성적 자료 면제 등의 별도의 지정 심사 제도가 있으며,
5),10)2003년 현재, 만성신부전증,
근육병 등 총 8종의 희귀 질환에 대해 재정지원 등의 국가 정책이 시행되고 있다.
7),10)그 러나 희귀의약품의 사용 및 수요가 증가하고 있으므로 이에 따라 재정 지원 및 희귀의약 품의 지정이 확대되어야 한다. 그리하여 제약회사의 희귀의약품 수입을 격려하고 병원 내에 보다 많은 희귀의약품을 보유하여 안정적인 의약품 공급이 이루어 질 수 있도록 해 야 한다. 이때 주의해야 하는 문제점은 희귀의약품 기준의 과도한 완화 시 임상시험 면 제 등으로 인해 안정성 및 효능이 확보되지 않은 의약품을 사용 할 가능성이 있고, 이로 인해 약화사고가 일어날 수 있다는 점이다.
이러한 문제점을 보완하기 위해 약제 업무로서의 발전적인 방향을 모색해 볼 수 있다.
먼저 얼마나 많은 희귀질환이 있는지, 또 그 환자수가 얼마나 되는지를 파악하고 희귀의 약품센터와 협력하여 희귀질환자의 데이터베이스를 구축하는 것이다. 그리하여 희귀의약 품 사용에 관한 사후 관리 및 모니터링을 함으로써 약화사고 등을 방지하고, 또한 환자 관리 창구로서의 역할을 할 수 있다. 2002년 한국보건사회연구원에서 조사한 바에 의하 면 희귀질환자 382명 중 377명인 98.6%가 단골의료기관을 가지고 있고 이 중 70%가 종합병원이라고 응답했다.
6)이 결과로 볼 때 병원약사가 이러한 데이터베이스를 구축하 는데 좀 더 용이하다는 것을 알 수 있다.
두번째는 희귀의약품을 담당하는 전문 약사를 두어 약품의 효능, 부작용 및 신약 등에 대한 정확하고 신뢰성 있는 정보를 환자들에게 제공하는 것이다. 또한 약품에 대한 이러한 학술적인 정보 이외에 환자에게는 의약품의 소재, 유통, 보유실태 등에 대한 정보를, 공급자에게는 희귀질환자 수 및 의약품 수요 등에 대한 정보를 제공하여 희귀 질환자의 치료에 도움을 줄 수 있다. 이러한 정보는 희귀의약품센터와 연계함으로써 보다 신속하고 정확한 정보를 제공할 수 있을 것이다.
마지막으로 원활하고 신속한 희귀의약품 공급을 위해 약제부에서 대행 업무를 하는 것 이다. 희귀질환자들의 의료기관 이용실태 조사에 따르면 비경제적 문제로 의료 기관을 이용하지 못한 이유 중 이동 및 거동불편이 34.6%로 가장 높았다.
6)따라서 희귀 의약품센터를 통해 약품을 공급 받는 경우, 약제부에서 대행 업무를 함으로써 환자들의 불편함을 줄일 수 있고, 보다 신속한 희귀의약품 공급이 이루어 질 수 있다. 뿐만 아니라 희귀의약품 전문 약사가 환자를 직접 만남으로써 복약 지도가 용이하다는 장점도 있다.
현재 서울대학교병원에서는 최기형성 등의 문제로 국내시판이 허가되지 않은 thalidomide에 대해 의약품 구입에 필요한 진단서, 의사동의서, 환자동의서 등의 구비 서류 대행업무를 하고 있다.
앞으로 희귀질환과 희귀의약품에 관한 보다 많은 조사, 연구 및 사회복지, 경제적 지원
문제 등에 대한 좀 더 구체적이고 현실적인 국가 정책이 제시되고, 이와 더불어 희귀질
환의 효율적인 치료를 위한 약제 업무로서의 발전적인 방향을 끊임없이 모색 및 개발하
는 노력이 이루어져야 한다. 더 나아가 희귀의약품의 연구 및 개발에 대한 보다 많은 관
심과 지원이 필요하다고 생각한다.
0 2 4 6 8
1월 2월 3월 4월 5월 6월 7월 8월 9월 10월 11월 12월
(만)
( 월 )
건수
2000년 2001년 2002년 2003년 상반기
Fig. 1 – 희귀의약품의 월별, 년도별 사용건수 비교(2000년 1월~2003년 6월)
29
50
64 57
0 20 40 60 80
품목수
2000 2001 2002 2003 상반기 년도
Fig. 2 – 희귀의약품의 년도별 사용품목수 비교(2000년 1월~ 2003년 6월)
Table 1. 희귀의약품의 년도별 사용금액 비교(2000년 1월~ 2003년 6월)
(단위 : 백만원)
년도 원내 원외 Total 증가율 전년도대비
증가율 (%)
2000 1,040 946 1,986 1 -
2001 2,947 339 3,286 1.7 65%
2002 3,798 398 4,195 2.1 28%
2003년 상반기 2,256 470 2,726 2.7
*30%
** 과거의 결과 추이를 토대로 2003년 상반기 결과를 년단위로 환산
Fig. 3 – 희귀의약품의 년도별 사용금액 비교(2000년 1월~ 2003년 6월)
Table 2. 희귀의약품의 원내/원외 년도별 사용건수 비교(2000년 1월~2003년6월)
년도 원내 원외
건수 % 건수 %
2000 114,026 44 88,307 56
2001 452,562 93 32,180 7
2002 547,958 94 32,027 6
2003년 상반기 334,223 92 29,496 8
0 5 10 15 20 25 30 35 40 45
금액(원)
억
2000 2001 2002 2003
( 년도 )
원내 원외
