4대 보건산업
[제 약] '소타글리플로진', 제1형 당뇨 최초 경구용 약물 기대 ··· 1
[제 약] '키트루다', 요로상피암 1‧2차 선택약 적응증 추가 ··· 2
[제 약] 종양괴사인자 저해제 '심지아', 신생아에 안전 ··· 3
[의료기기] '플렉스 로보틱 시스템', 대장 시술에도 사용 가능 ··· 4
[의료기기] 라 메디컬, 말초동맥질환 치료기 '다브라' 제작 ··· 4
[의료서비스] 일본, '국제의약협력추진기구' 내년 신설 … 신흥국 진출 지원 ··· 5
[의료서비스] 워싱턴대, 자연당 '트레할로스'에 동맥경화 억제 효과 발견 ··· 6
[의료서비스] 웨일코넬의대, "간경변이 뇌졸중 위험 높여" ··· 7
[화장품] '메틸렌 블루', 피부노화 방지 화장품 원료 가능성 ··· 8
바이오․디지털 헬스케어 [바이오] '브리뉴라', 첫 CLN2 유형 바텐병 치료제 승인 취득 ··· 9
[바이오] 머크KGaA ․ F-스타, 면역항암항체 전략적 제휴 체결 ··· 10
[바이오] 얀센바이오텍, 염증성 장질환 치료물질 'PTG-200' 확보 ··· 11
[바이오] BCG 백신, 조절 T세포 기능 회복시켜 제1형 당뇨병 개선 ··· 12
[바이오] 펜실베이니아대, "뇌 속 'ACSS2' 효소가 기억과 관련" ··· 13
[디지털] 노바티스 ․ IBM 왓슨헬스, 유방암 인지 솔루션 개발 합의 ··· 14
[디지털] 제2형 당뇨 모바일 앱 '아이세이지 Rx' 출시 ··· 14
4대 보건산업
'소타글리플로진', 제1형 당뇨 최초 경구용 약물 기대
미국 렉시콘 파마의 '소타글리플로진(sotagliflozin)' 임상 3상시험이 성공리에 종료, 제1형 당뇨병에 대한 최초 경구용 약물로 개발이 기대
- 소타글리플로진은 각각 위장과 신장에서 포도당을 흡수하는 SGLT-1(나트륨 포도당 공동 수송체-1)과 SGLT-2를 억제할 수 있는 기전을 보유
- 이 물질은 임상 3상시험에서 인슐린과의 병용 시 위약 대비 당화혈색소(A1C) 수치를 통계적으로 유의미하게 떨어뜨림이 확인
- 임상 3상시험은 피하 투여 인슐린 주입 또는 주사요법으로 매일 치료를 받고 있으며 시험 개시 당시 A1C 수치가 7.0~11.0%인 제1형 당뇨 환자 1천400여명을 대상으로, 이중맹검 및 위약대조 방식으로 진행
- 피험자들에게는 최적화된 인슐린 용량 투여와 함께 소타글리플로진 200mg 또는 400mg, 위약을 매일 아침 식사 이전에 1회 복용토록 지시
- 이들 집단은 거의 1: 1: 1의 비율로 무작위 배정되었으며, A1C 수치는 각각 평균 7.61%, 7,57%, 7.55%
- 24주간 시험 결과, 소타글리플로진 200mg 치료군의 A1C는 등록 당시보다 0.43% 감소해 위약군(0.08% ↓)보다 유의미한 혈당조절 효과가 확인 - 또 소타글리플로진 400mg 치료군의 A1C도 0.49% 낮아져, 위약군 대비
혈당조절 효과가 우수한 것으로 파악
- 임상 3상시험에서는 순편익(net benefit)을 평가하기 위해, 당뇨병성 케톤산증 또는 중증 저혈당이 발생하지 않았고 A1C가 7% 미만 감소한 경우로 정의된 2차 종료점을 설정
- 그 결과 2차 종료점은 소타글리플로진 400mg 치료군에서 43.5%, 200mg 치료군 33.5%, 위약군에서는 21.6% 나타남으로써 소타글리플로진 400mg 치료군과 200mg 치료군이 위약군보다 순편익이 더 높았음이 관찰
- 렉시콘 측은 이번 시험이 제1형 당뇨병 환자에서 인슐린 치료와 경구용 당뇨병 치료제 병용요법의 혈당조절 효과를 입증했다는 점에서 의미가 크다고 자평한 뒤 향후 검증 작업을 거쳐 전체 분석 결과를 공개할 예정
[Seeking Alpha, 2017.06.13]
'키트루다', 요로상피암 1‧2차 선택약 적응증 추가
미국 머크의 면역항암제 '키트루다(Keytruda)'에 대한 요로상피암 1‧2차 선택약 적응증 추가가 확정
- 미국 식품의약국(FDA)은 키트루다를 과거 치료 전력이 없고 표준요법인 백금착체 항암화학요법을 사용할 수 없는 국소 진행성 혹은 전이성 요로상피암에 대한 1차 치료제로 사용할 수 있도록 적응증 확대를 승인
※ 이 승인은 가속승인(accelerated approval) 프로그램에 따라 단행
- 이와 함께 백금착체 항암화학요법 도중이나 이후 병이 진행된 국소 진행성 혹은 전이성 요로상피암에 대한 2차 치료제로의 적응증 확대도 승인
- FDA는 ‘키노트-052(KEYNOTE-052)’ 및 ‘키노트-045(KEYNOTE-045)’
임상시험 결과를 바탕으로 이번 승인을 결정
- 백금착체 항암화학요법을 사용할 수 없는 국소 진행성 혹은 전이성 요로상피암 환자 370여명을 대상으로 한 키노트-052 시험에서 객관적 반응률은 29%, 완전관해율은 7%로 집계
- 또 백금착체 항암화학요법 도중이나 이후 병이 진행된 국소 진행성 혹은 전이성 요로상피암 환자 540여명을 대상으로 한 키노트-045 시험에서는 객관적 반응률이 키트루다 치료군은 21%, 화학요법군 11%였으며 무진행 생존기간 측면에서는 양 측 사이 유의미한 차이가 미발현
- 이번에 승인된 2가지 적응증에서 키트루다는 증상이 진행되거나 수용 불가능한 독성이 나타날 때까지 200mg 고정 용량이 3주 간격으로 정맥 투여되며 증상 진행이 없을 경우 최대 24개월까지 투여가 가능
- 머크 측은 그러나 키트루다로 치료할 때 내분비계 이상 및 면역 매개성 부작용이 수반될 수 있으며 그 정도에 따라 키트루다 투여를 유보 내지 중단해야 하는 사태가 발생할 수도 있다며 주의를 촉구
- 키트루다는 PD-1, PD-L1, PD-L2의 상호작용을 차단, 암세포와 정상세포에 모두 영향을 미칠 수 있는 T림프구를 활성화시키는 단클론항체 약물로, 현재 500여건의 임상시험에서 30개 이상 유형의 종양에 대한 치료제로 개발 중 [Health Medicine Network, 2017.06.21]
종양괴사인자 저해제 '심지아', 신생아에 안전
벨기에 UCB 파마의 종양괴사인자(TNF) 저해제 '심지아(Cimzia)'를 임신기간 중 투여해도 신생아에 안전하다는 '크립 임상(CRIB trial)' 결과가 발표
- 크립 임상은 류마티스 관절염, 건선성 관절염, 축성 척추관절염, 강직성 척추염 및 크론병 등 각종 만성 염증성 질환들을 앓아 심지아로 치료를 받아 온 임신 30주 이상 여성 16명을 대상으로 진행(이들 중 2명은 유산) - UCB 파마는 크립 임상에서 기존 방법에 비해 감도가 10배 이상 높은
전기화학발광 면역분석법을 사용, 14명의 신생아 출생 시점과 출생 후 4주 및 8주가 경과한 시점에서 탯줄과 혈액을 채취해 혈중 심지아 농도를 측정 - 그 결과 출생 시점에서 측정한 심지아 농도가 13명의 신생아에서
최소정량한계(LLOQ)인 0.032ug/mL 이하를 기록한 가운데 나머지 1명도 LLOQ를 크게 상회하지 않은 0.042ug/mL로 관측
- 더욱이 생후 4주와 8주차 때는 14명 전원에서 심지아가 미검출
- 이러한 결과는 심지아가 신생아 건강에 별다른 부작용을 유발하지 않으면서 안전하다는 것으로 해석이 가능
- TNF 저해제는 각종 만성 염증성 질환들을 치료하는 데 효과를 발휘하는 대표적 약물이나, 태반을 통해 신생아 건강에 유해한 영향을 미칠 수 있다고 우려하는 산모들이 임신기간 중에는 치료를 중단하는 사례가 빈번
- 이에 따라 각종 만성 염증성 질환들로 인해 고통 받고 있는 산모들이 임신기간 동안 치료제 선택에 상당한 제한을 받고 있는 상황임을 감안할 때 CRIB 임상 결과는 주목해 볼만한 가치가 충분
- 크립 임상 결과는 유럽 류마티스학회(EULAR) 연례 학술회의에서 발표
- UCB 파마는 이번 임상 결과와는 별도로 성인 건선 환자들을 대상으로 심지아의 효능 및 안전성을 평가하는 ‘심팩트 임상(CIMPACT trial)’ 결론을 토대로 심지아를 성인 만성 판상형 건선 치료제로 사용될 수 있도록 FDA에 연내 적응증 추가를 신청할 계획
- 한편 영국 국립보건임상연구소(NICE)는 지난해 7월 기존 치료제에 반응하지 않거나 사용이 부적합한 경우의 중증 류마티스 관절염 환자 치료제로 심지아 단독 또는 메토트렉세이트(methotrexate)와의 병용요법을 권고
[Monthly Prescribing Reference, 2017.06.16]
'플렉스 로보틱 시스템', 대장 시술에도 사용 가능
미국 메드로보틱스의 내시경 로봇 보조 수술 플랫폼 '플렉스 로보틱 시스템(Flex Robotic System : FRS)'이 FDA로부터 대장 시술에도 사용될 수 있도록 승인을 취득
- FRS는 기존 내시경으로는 도달하기 어려운 부분에도
비선형적으로 접근할 수 있도록 제작된, 유연한 특성을 가진 내시경
- 인간의 위장관은 구불구불하기 때문에 경직된 기존 내시경으로는 사용이 적합하지 않을 수 있는데 FRS는 이런 문제점을 해결
- 의료진은 가이드 튜브를 통해 FRS를 환자에 삽입한 뒤 카메라 영상을 보면서 조이스틱 등 컨트롤러로 조종하는 방식으로 시술을 진행
- FRS는 앞서 FDA로부터 이비인후과 시술에 사용되도록 승인된 바 있는데 메드로보틱스 측은 이비인후과 ․ 대장 시술 이외 복부의 작은 절개를 통한 외과 시술 및 산부인과 용도로도 사용될 수 있도록 승인을 신청할 계획
[Medrobotics, 2017.06.20]
라 메디컬, 말초동맥질환 치료기 '다브라' 제작
미국 라 메디컬 시스템스가 말초동맥질환 치료기 '다브라 (DABRA)'를 개발
- 다브라는 레이저를 이용해 만성완전폐쇄병변(CTO)을 뚫어 플라크를 제거하는 특수 카테터로, 동맥 폐색을 축소 혹은 변경시키는 시술에 사용
- 라 메디컬 측은 다브라가 임상시험에서 이렇다 할 부작용 없이 95%의 높은 성공률을 기록했으며, 원래 피가 흐르던 공간인 진성 내강(true lumen)에서 기능을 수행하기 때문에 안전성에는 문제가 없다고 설명
- 또 기존 치료에 비해 시술시간을 단축하고 비용도 낮춰 환자의 치료 접근을 확대시킬 수 있다고 강조
- 전 세계 말초동맥질환 환자는 2억명을 상회하는 가운데 미국과 유럽에서는 말초동맥질환으로 인해 매년 24만여건의 동맥 폐색 축소 혹은 변경 시술이 시행
[Ra Medical Systems, 2017.06.19]
일본, '국제의약협력추진기구' 내년 신설 … 신흥국 진출 지원
일본 정부가 제약업체의 아시아 ․ 아프리카 등 신흥국 진출을 지원하기 위해 '국제의약협력추진기구(가칭, 이하 협력추진기구)'를 이르면 내년에 신설하기로 결정
- 협력추진기구는 정부 측에서 의약품의료기기종합기구와 후생노동성 및 경제산업성, 민간 측에서 대형 제약업체들이 참여해 신설하는 민관 단체 - 협력추진기구는 신흥국 정부에 △의약품 승인 관련 법 ․ 제도를 조언하고
△의약품 임상시험 전문 인력을 육성하며 △의료기관 관계자들을 일본으로 초청해 교육 · 훈련하고 △의약품 제조 · 개발 기술을 이전하는 역할을 수행
※ 신흥국은 경제가 성장함에 따라 의약품 수요가 증가하고 있지만 의약품 안전성을 담보하는 제도 정비가 미흡하고 관련 인력도 태부족
- 일본 정부는 그러나 신흥국에 대해 후발 의약품을 중심으로 한 의약품 제조 · 개발 기술은 이전을 허용하지만 핵심기술은 금지한다는 방침
- 일본 제약업체는 협력추진기구를 통해 일본 국내에서는 수요가 포화 상태인 의약품을 신흥국에 수출해 판로를 확대할 수 있으며 현지에서 생산할 경우 생산비용도 크게 낮출 수 있을 것으로 기대
- 일본 정부가 협력추진기구를 설립하기로 한 궁극적인 목적은 일본 제약업체의 현지 진출을 지원하기 위한 포석
- 즉 신흥국에 일본식 제약 시스템을 정착시켜 일본 제약업체의 현지 진출을 도우면서 의약품 신규시장 개척과 국가경쟁력 강화로 연계시킨다는 계획 - 일본 정부는 또 협력추진기구가 공적개발원조(ODA) 자금을 이용해 일본
제약업체가 현지 기업과 공동으로 사용하는 공장을 설립하는 방안을 검토 중으로, 일단 동남아의 태국과 베트남 및 라오스가 대상
- 한편 일본 정부는 간병 분야에서 특히 인력 부족이 심각한 상황임을 감안, 오는 11월부터 간병 분야에서 베트남 출신 기능실습생을 활용할 계획으로 향후 3년간 베트남 출신 인력 총 1만명을 채용할 방침
※ 일본 정부에 따르면 간병 분야 인력은 오는 '25년에 도쿄 도에서만 3만5천800명을 비롯, 일본 전역에서 37만명 정도가 부족할 것으로 추산
- 이를 위해 일본어 교육 환경 개선과 수용 단체 · 기업 선정방법 등 세부 전략도 마련할 예정 [⽇本經濟新聞, 2017.06.14]
워싱턴대, 자연당 '트레할로스'에 동맥경화 억제 효과 발견
미국 워싱턴대 연구팀이 자연당 '트레할로스(trehalose)'에 동맥경화 억제 효과가 있다고 네이처 커뮤니케이션스(Nature Communications)지에 발표
- 트레할로스는 2개의 포도당 분자가 결합된 백색 결정상의 비환원성 이당류 구조를 지녔으며, 효모나 균류에서 얻어지고 식용 및 제약용과 함께 화장품 원료로도 사용
- 워싱턴대 연구팀은 실험을 통해 트레할로스가 세포와 혈관의 노폐물을 처리하는 대식세포의 기능을 강화한다는 사실을 발견
- 대식세포는 면역세포의 일종으로, 체내에 있는 죽은 세포와 불량 세포, 체내로 침입한 바이러스 등 이물질을 먹어치워 없애는 역할을 수행
- 연구팀이 실험쥐에 트레할로스를 투여한 결과 혈관 벽 안에 지방이 축적돼 만들어진 플라크가 크게 감소
- 연구팀은 일단의 쥐를 두 집단으로 구분해 실험군에는 트레할로스를 투여하고 대조군에는 투여하지 않은 뒤, 심장에서 나가는 동맥이 시작되는 부위인 대동맥 근부에 축적된 플라크 크기를 측정
- 그 결과 플라크 크기는 실험군 쥐들이 평균 0.25㎟로 대조군(0.35㎟)보다 30% 정도 작은 것으로 나타났으나, 트레할로스를 화학구조가 유사한 다른 형태의 당류와 함께 투여했을 때에는 이러한 효과가 미발현
- 이 같은 결과에 근거, 워싱턴대 연구팀은 트레할로스를 동맥경화의 치료 수단으로 검토해 볼 가치가 있다고 주장
- 연구팀은 다만 트레할로스는 주사로 투여해야 하는 데, 이는 경구로 투여하면 소화관에 위치한 효소에 의해 포도당 분자로 분해돼 효과가 상실되기 때문이라고 설명
- 연구팀은 현재 트레할로스가 그 구조와 기능을 그대로 유지할 수 있도록 만드는 방법을 연구 중
- 한편 지금까지 과학자들 사이에는 트레할로스가 세포의 자식 메커니즘 (autophagy mechanism)*을 촉발시킨다는 것이 일반적 견해
* 세포 내 에너지 공급원인 미토콘드리아의 손상된 부분과 기타 노폐물을 제거하고 세포에 필요한 영양소를 재순환시켜 세포를 재건하는 과정
[FierceBiotech, 2017.06.12]
웨일코넬의대, "간경변이 뇌졸중 위험 높여"
미국 웨일코넬의대 연구팀이 간경변이 뇌졸중 위험을 상당히 높일 수 있다고 자마 신경학(JAMA Neurology)지에 발표
- 웨일코넬의대 연구팀은 메디케어(Medicare)*에 등록된 161만8천여명(간경변 환자 1만5천600여명, 뇌졸중 환자 7만7천300여명 포함)의 4년간 의료관련 자료를 분석
* 미국 정부가 65세 이상 노인을 대상으로 시행하고 있는 의료보장제도
- 그 결과 전체적으로 뇌졸중의 연간 발생률은 간경변 환자가 2.17%로 간경변이 없는 환자의 1.11%에 비해 거의 2배 높은 것으로 확인
- 또 간경변 환자는 뇌졸중의 2가지 유형인 뇌경색과 뇌출혈 위험이 모두 높았지만, 뇌경색보다는 뇌출혈 위험이 더 큰 것으로 파악
- 간경변 환자의 경우 뇌혈관이 막혀 발생하는 뇌경색은 위험비(hazard ratio : HR)*가 1.3인데 비해, 뇌내출혈 1.9, 지주막하 출혈은 2.4로 뇌출혈 위험이 뇌경색 위험을 훨씬 상회
* 실험군의 위험률을 대조군의 위험률로 나눈 값
- 다만 경증의 간경변은 뇌경색 위험비가 0.8, 뇌내출혈이 1.1, 지주막하 출혈이 1.2로 뇌출혈 위험과 뇌경색 위험 사이 큰 차이가 없음이 확인 - 간경변은 일반적으로 황달 ․ 복수 등 간부전 증상이 발현되지 않는
대상성간경변과 간부전 증상이 발현되는 비대상성간경변으로 분류되는데, 간경변이 뇌졸중 위험을 높일 수 있는 연관성은 이들 유형과 무관
- 이번 실험 결과는 간경변이 뇌졸중을 억제한다는 기존 통념과 정 반대
- 웨일코넬의대 연구팀은 간경변이 뇌졸중 위험을 높이는 결과가 나타난 데 대해 복합 혈액응고장애(mixed coagulopathy)와 연관이 있을 것으로 추정 - 즉 평소 잠복해 있던 혈관장애 위험요인들이 간경변으로 발현되고, 여기에
알코올 남용, C형 간염, 대사질환 같은 간경변 위험요인들이 뇌졸중 위험을 증폭시키는 것으로 판단
- 연구팀은 이 같은 실험 결과에 근거, 간경변을 치료하는 의사들은 환자의 혈전 내지 출혈 위험 요인들을 경계해야 한다고 강조
[Hep Magazine, 2017.06.12]
'메틸렌 블루', 피부노화 방지 화장품 원료 가능성
시중에서 흔히 볼 수 있고 가격도 저렴한 화학물질 '메틸렌 블루(methylene blue)'가 피부노화 방지 화장품 원료로 사용될 수 있을 전망
- 메틸렌 블루는 동물 세포나 세균 관찰 실험을 위한 염색제로, 또 일부 질환의 살균제나 진통제로도 사용
- 미국 메릴랜드대 연구팀은 이러한 메틸렌 블루가 피부 세포에 근본적인 변화를 일으켜 인체 피부 세포의 노화를 역전시키거나 늦추는 효과가 있다는 실험 결과를 사이언티픽 리포츠(Scientific Reports)에 발표
- 연구팀은 건강한 중년 남녀 피부세포를 4주 동안 메틸렌 블루, NAC, 미토Q, 미토템포 등 4종의 화학물질 용액 속에서 배양한 뒤 관찰
- 그 결과 메틸렌 블루가 다른 물질들에 비해 피부 섬유아세포 증식을 자극하고 세포노화를 지연시키는 효과가 월등히 뛰어난 것으로 확인
- 연구팀은 또 희귀 유전질환인 조로증 환자들의 피부세포를 이들 4개 용액에서 배양
- 이 실험에서도 메틸렌 블루가 다른 물질들에 비해 산화 스트레스로 인한 피부 섬유아세포의 손상과 사멸을 감소시키고 새 세포의 생성 과정인 세포분열은 증가시키는 효과가 탁월한 것으로 분석
- 이와 함께 80세 이상 노인들의 피부세포를 4개 용액에서 배양한 실험에서도 유사한 결과가 도출
- 메릴랜드대 연구팀은 FDA가 화장품 시판 승인 때 요구하는 안전성 기준에 부합하도록 자체 개발한 시뮬레이션 모델 아래 메틸렌 블루를 첨가한 크림을 피부에 도포하는 실험도 진행
- 그 결과 고농도에도 불구하고 자극성으로 인한 피부 안전성에는 전혀 문제가 발생하지 않은 가운데 특히 메틸렌 블루로 치료한 피부의 수분 함유량이 더 많아지고 두꺼워지는, 전형적인 젊은 피부의 특징이 나타났다고 소개
- 메틸렌 블루는 유전자 발현 분석 시험에서도 건강한 피부를 유지하는 데 필수적인 2가지 성분 ‘엘라스틴’과 ‘콜라겐 2A1’을 증가시킴이 확인
- 연구팀은 결론적으로 메틸렌 블루가 피부관리에 큰 잠재력이 있음이 입증되었다며 일부 피부질환들을 치료할 뿐 아니라 피부노화 방지 화장품의 원료로도 사용될 수 있을 것으로 기대 [Bel Marra Health, 2017.06.09]
'브리뉴라', 첫 CLN2 유형 바텐병 치료제 승인 취득
미국 바이오마린 파마의 '브리뉴라(Brineura)'가 FDA로부터 희귀 유전성 뇌신경 장애인 '2형 신경 세로이드 리포푸신증(neuronal ceroid lipofuscinosis type 2 : CLN2)'에 대한 치료제로 승인을 취득
- CLN2 치료제가 승인받기는 이번이 처음으로, FDA는 브리뉴라를 3세 이상 CLN2 소아환자들의 보행능력 상실을 지연시키는 약물로 사용을 허가
- 그러나 브리뉴라 효능이 96주 이후 어느 시점까지 유지되는지는 아직 밝혀진 바 없다며 바이오마린 파마에 향후 10년간의 장기적 안전성 평가 연구 결과를 보고해야 한다는 조건을 제시
- 트리펩티딜 펩티다제 1형(TPP1) 결핍증으로도 불리는 CLN2에 걸리면 초기에는 △언어발달 지연 △뇌전증 재발 △운동기능 악화 등이, 이후에는
△근육간대경련 △시력상실 등 증상이 발현
- FDA의 이번 승인은 브리뉴라가 3~8세 CLN2 질환 환자들의 보행능력 상실을 지연시키는 것으로 나타났다는 임상시험 결과에 근거
- 임상시험에 참가한 64명의 환자들에 대해 CLN2 임상평가 척도의 운동영역 점수 변화가 측정되었는데 치료 96주째 브리뉴라로 치료받은 실험군(22명) 중 21명은 운동영역 점수가 하락하지 않은 것으로 파악
- 반면 치료를 받지 않은 대조군(42명)에서는 50%에서 운동영역 점수가 점진적으로 하락
- 브리뉴라는 TPP1 효소를 뇌에 직접 투여하는 최초의 효소 보충요법제로, 3세 이상 소아환자 권고용량은 격주 1회 300mg
- 브리뉴라 성분은 CLN2 환자들에게서 결핍되어 있는 휴먼 트리펩티딜 펩티다제 1형 효소를 재조합한 ‘설리포나제 α(cerliponase α)’
- FDA는 이번 승인에 앞서 브리뉴라를 혁신 치료제와 희귀질환 치료제로 지정한 데 이어 ‘소아 희귀질환 신속심사 바우처’* 프로그램에도 적용
* 희귀 소아질환의 예방 또는 치료를 위한 의약품의 개발을 장려하기 위한 제도로, 바우처를 사용하면 우선검토 자격이 없는 의약품도 신속하게 검토될 수 있는 자격이 부여
- 한편 유럽에서는 유럽의약품청 산하 약물사용자문위원회(CHMP)가 브리뉴라에 대한 승인 권고를 결정 [Health Medicine Network, 2017.06.20]
바이오･디지털 헬스케어
머크KGaA ․ F-스타, 면역항암항체 전략적 제휴 체결
독일 머크KGaA와 영국 F-스타(F-star)가 5 종류의 이중특이성 면역항암항체 개발 및 상업화를 위한 전략적 제휴를 체결
- 이번 제휴에는 암세포가 면역체계를 회피하기 위해 LAG-3(Lymphocyte Activation Gene 3)와 PD-L1(Programmed Death-Ligand 1) 경로를 사용할 수 없도록 F-스타가 제작한 후보물질 ‘FS118’이 포함
- FS118은 전임상시험에서 다른 병용요법보다 탁월한 치료 효능이 확인
- 이번 제휴에 포함된 FS118 이외 다른 이중특이성 면역항암항체 역시 항종양 면역반응을 증가시키는 특정 경로가 표적
- 합의에 따라 머크KGaA는 F-스타에 계약금과 R&D 지원금 등으로 처음 2년 동안 1억1천500만 유로를 단계별로 지급하고, 이후 승인 및 판매 목표 달성 여부에 따라 최대 10억 유로를 추가 전달할 계획
- 대신 머크KGaA는 5 종류의 이중특이성 면역항암항체에 대한 독점적 개발 및 상업화 권리를 확보
- F-스타 측은 그동안 자사가 암 치료에 혁신을 일으키기 위해 지속적으로 노력해 왔다며 이번 제휴를 통해 FS118을 비롯한 차세대 이중특이성 면역항암항체들이 그 혁신을 일으키는 단초가 될 수 있을 것으로 전망 - F-스타는 지난 '11년 머크KGaA의 계열사 머크 세로노(Merck Serono)와
염증질환에 대한 이중특이성 항체 유래 후보물질을 발굴 ․ 개발하기 위한 제휴를 체결하는 등 머크KGaA와 긴밀한 관계를 유지
- 머크KGaA 측은 이번 제휴가 자사가 중시하고 있는 이중특이성 면역치료제 포트폴리오를 다양화시키면서 내부 역량을 보완 ․ 강화해 이중특이성 분야에서 선도 기업의 위치를 견고하게 구축해 줄 것이라고 기대
- 한편 F-스타는 '14년 브리스톨마이어스스퀴브(BMS)와 HER2 표적 항체조각 개발 제휴를 체결했지만, BMS는 지난 4월 후보물질에 대한 권리를 매입할 수 있는 옵션을 행사하지 않기로 결정
- 머크KGaA는 최근 화이자(Pfizer)와 공동 개발한 면역항암제 바벤시오(Bavencio)가 피부암의 일종인 전이성 메르켈 세포 암종(MCC) 치료제로 12세 이상 환자에 대해 사용될 수 있도록 FDA 승인을 취득
[Chemical & Engineering News, 2017.06.12]
얀센바이오텍, 염증성 장질환 치료물질 'PTG-200' 확보
미국 얀센바이오텍이 미국 프로태고니스트 테라퓨틱스(Protagonist Therapeutics)의 염증성 장질환 치료물질 'PTG-200'에 대한 전권을 확보 - PTG-200은 프로태고니스트가 인터류킨-23(interleukin-23) 경로를 억제해
염증성 장질환을 치료할 수 있도록 개발 중인 동종 계열 최초의 경구용 펩타이드 인터류킨-23 수용체 길항제로, 올 하반기 임상 1상시험이 예정 - 양 측은 얀센바이오텍이 프로태고니스트에 5천만불의 계약금을 우선 지급하고,
향후 개발 ‧ 승인 신청 ‧ 매출 목표 달성 등 성과가 도출되었을 때 단계 별로 최대 9억4천만불을 추가 전달한다는 데 합의
- 이 중 개발 성과와 관련된 항목은 프로태고니스트 측이 크론병을 적응증으로 한 임상 2상 전 ‧ 후기 단계 시험을 성공리에 종료한 상태에서 얀센바이오텍 측이 PTG-200에 대한 전권을 행사하기로 확정할 때 효력이 발생
- 양 측은 또 크론병에 대한 PTG-200 임상 2상 개념증명(proof-of-concept) 연구를 공동 진행하고, 이후에는 얀센바이오텍 측이 후속 개발 및 발매를 전담한다는 데 서명
- 이번 제휴에 대해 얀센바이오텍 측은 PTG-200이 자사가 현재 보유한 염증성 장질환 치료제 포트폴리오를 크게 확대 ‧ 강화시켜 줄 것으로 확신 - 프로태고니스트 측은 PTG-200을 통해 염증성 장질환에 대한 차세대 표적
치료제로 동종 계열 최초의 경구용 펩타이드를 제작할 수 있는 자사의 기술력이 인정받았음을 입증한다고 자평
- 또 얀센바이오텍으로부터 받게 되는 자금으로 경구용 펩타이드 α-4-β-7 인테그린 길항제 ‘PTG-100’을 비롯한 혁신적 펩타이드 기반 약물 개발에 더욱 속도를 낼 계획
※ PTG-100은 염증성 대장염 치료제 기대주로, 현재 임상 2상 후기단계 시험이 진행 중
- 얀센바이오텍은 존슨앤드존슨(J&J) 산하 얀센파마슈티컬의 자회사이고 프로태고니스트는 펩타이드 기반 약물 개발 전문업체로, J&J는 지난 '13년부터 프로태고니스트 R&D 비용의 상당 부문을 지원
[Drug Discovery & Development, 2017.06.16]
BCG 백신, 조절 T세포 기능 회복시켜 제1형 당뇨병 개선
미국 매사추세츠종합병원 연구팀이 BCG 백신에 조절 T세포(regulatory T cell) 기능을 회복시켜 제1형 당뇨병을 개선시키는 효과가 있는 것으로 나타났다고 발표
- 연구팀은 지난 '15년부터 5년간 예정으로 제1형 당뇨병 환자 150명을 대상으로 진행 중인 임상시험 중간 결과 이 같은 사실이 밝혀졌다고 소개 - 임상시험에서 BCG 백신은 인슐린을 만드는 췌장의 베타세포를 공격하는
비정상 백혈구 생성을 차단할 뿐 아니라 면역체계가 자체 조직을 공격하지 못하게 막는 조절 T세포 기능을 회복시킴이 확인
- 제1형 당뇨병은 면역체계가 인슐린을 만드는 췌장의 베타세포를 공격해 인슐린이 극히 적게 생산되거나 아예 생산되지 않아 발생하는 일종의 자가면역질환으로, 인슐린 생산이 부족하거나 세포의 인슐린 활용 기능이 저하돼 발생하는 제2형 당뇨병과는 다소 차이
- 조절 T세포는 외부 침입자가 적군인지 우군인지를 구분해 공격할 대상인지 아닌지를 다른 면역세포들에게 알려주는 역할을 수행
- BCG 백신은 유전자 발현을 조절하는 후성유전학적 메커니즘을 통해 조절 T세포 유전자의 발현을 회복
- 연구팀은 BCG 백신이 체내 종양괴사인자(TNF)를 증가시켜 자체 세포나 조직을 외부물질로 오인해 공격하는 잘못된 자가 면역세포를 감소시키고 정상 면역세포를 증가시킨다는 사실에 착안, 시험을 단행
- 연구팀이 제1형 당뇨병 환자(평균병력 15년) 6명을 두 집단으로 나누어 각각 BCG 백신과 위약을 투여한 1상시험에서 BCG 백신이 투여된 3명 가운데 2명에서 자가 면역세포가 감소하면서 인슐린 생산이 증가, BCG 백신이 제1형 당뇨병 치유에 효과가 있는 것으로 관찰
- 매사추세츠종합병원 연구팀은 현재 2상 임상시험 중으로, BCG 백신이 제1형 당뇨병 뿐 아니라 셀리악병, 건선, 다발성 경화증, 자가면역성 갑상선질환 등 다른 자가면역질환에도 활용될 수 있을 것으로 기대
- BCG 백신은 개발 이후 지금까지 결핵 예방에 사용, 그 안정성은 이미 입증 - 이번 연구는 미국당뇨병학회 학술회의에서 발표
[Precision Vaccinations, 2017.06.14]
펜실베이니아대, "뇌 속 'ACSS2' 효소가 기억과 연관"
미국 펜실베이니아대 연구팀이 뇌에 있는 '아세틸-코엔자임A 합성효소2(ACSS2)'가 기억과 연관되어 있다고 네이처지에 발표
- 지금까지 과학자들은 하나의 뉴런이 다른 뉴런을 만나는 장소인 시냅스에서 단백질이 만들어져야 기억이 저장될 수 있는 것으로 추정
- 그러나 이러한 작업이 진행되려면 세포핵에서 새로운 유전자 발현이 필요
※ 즉 세포핵에는 DNA가 저장되어 있기 때문에 세포가 자신에게 특별히 할당된 기능을 수행하기 위해서는 DNA 안에 있는 유전자가 읽혀져야 하는 과정이 요구
- 기억을 형성하기 위해서는 시냅스가 재구성되어야 하는데, 이 재구성을 위해서는 기억 유전자 집단의 조화로운 발현이 필요
- 뉴런에 있는 유전체의 특정 부위에 아세틸화라는 화학적 과정이 부가되면 단단하게 감긴 DNA가 열려 기억 형성에 관여하는 유전자가 판독되면서 결과적으로 부호화된 단백질이 생성
- 펜실베이니아대 연구팀은 쥐실험을 통해 뇌에 있는 ACSS2가 뇌신경세포의 핵 안에 직접 작용해 새로운 기억이 형성될 때 관련 유전자를 활성화 혹은 비활성화시켜 기억을 조절한다는 사실을 확인
- 연구팀은 이에 대해 ACSS2가 감소되면 유전체의 아세틸화가 낮아지면서 기억 유전자의 활성화가 저해되는 등 ACSS2가 뉴런의 기억 유전자와 결합해 유전체의 아세틸화를 통해 기억을 조절한다고 설명
- 이는 곧 ACSS2가 감소하면 기억 유전자의 판독이 어려워진다는 의미
- 이번 연구는 신경-후성적 기제(neuro-epigenetic mechanisms)가 핵심적 역할을 수행하는 것으로 알려진 불안이나 우울증 같은 신경정신 질환 치료에 새로운 지평을 열어주는 것으로 평가
- 펜실베이니아대 연구팀은 이번 연구가 특히 외상후 스트레스 장애(PTSD) 환자들에게 적용, 이들의 기억이 저장되는 것을 막거나 기억을 지우는데 도움이 될 수 있기를 희망
- 이 같은 작업은 장기기억을 처리하는 뇌 영역인 해마에서 ACSS2의 발현을 차단할 수 있어야 가능할 것으로 예상
[Activist Post, 2017.06.12]
노바티스 ‧ IBM 왓슨헬스, 유방암 인지 솔루션 개발 합의
스위스 노바티스와 미국 IBM 왓슨헬스가 유방암 치료법을 최적화할 수 있는 인지 솔루션(cognitive solution)을 공동 개발하기로 합의
- 양 측은 노바티스가 보유한 유방암 관련 전문 노하우와 IBM의 데이터 분석 및 기계학습 기술을 융합, 유방암 치료 성과를 높이고 예후를 개선시키는 인지 솔루션을 개발할 예정
- 인지 솔루션은 항암제로 치료받은 유방암 환자의 실제 데이터를 기반으로 인공지능(AI) 왓슨이 의사에게 진료 계획을 제시, 최종 판단을 결정해야 하는 의사의 선택을 지원
- 노바티스 측은 가치-기반 치료(value-based care)의 중요성을 강조하면서 유방암 인지 솔루션이 의사에게 유방암 환자 개인 정보에 부합해 맞춤형 치료 결정을 내리도록 도움을 주는 변혁적 도구가 될 것으로 기대
※ 노바티스 측은 인지 솔루션 성과를 보면서 다른 암에서의 활용 여부를 결정한다는 계획
- IBM 측은 유방암 환자 관리의 질을 높이면서 보다 탁월한 효능의 치료를 위해 제휴를 결정했다고 소개 [Patient Daily, 2017.06.15]
제2형 당뇨 모바일 앱 '아이세이지 Rx' 출시
미국 기술업체 아말감 Rx(Amalgam Rx)가 제2형 당뇨환자를 위한 모바일 앱 '아이세이지 Rx(iSage Rx)'를 출시
- 아이세이지 Rx는 제2형 당뇨환자가 공복 상태에서도 혈당을 조절할 수 있도록 지원할 뿐 아니라, 당뇨 관련 최신 정보와 영상을 제공하는 교육적 기능도 수행
- 이에 따라 보다 많은 제2형 당뇨환자들이 자가 관리를 쉽고 편리하게 할 수 있어 당뇨치료 개선과 함께 의료비용이 낮아지는 효과가 기대
- 아말감 Rx는 아이세이지 Rx 이외 당뇨환자용 소프트웨어 키트 및 애플리케이션 프로그램 인터페이스를 개발 중이며, 다른 만성질환에 대해서도 제약 ․ 생명공학업체와 함께 디지털 치료 솔루션을 구축한다는 방침
- 한편 아말감 Rx의 공동설립자 수잔 클라우(Suzanne Clough)와 라이언 시스코 (Ryan Sysko)는 이전에도 기술업체 웰닥(WellDoc)에서 당뇨관리 서비스 블루스타(BlueStar)를 출시 [Amalgam Rx, 2017.06.21]
