유전자 치료 어떻게 하지?

몸이 아플 때에는 주사기를 이용해 약물을 주입 한다. 유전자에 결함이 있어 정상 형질이 나타나지 못할 때에는 어떻게 치료할 수 있을까?

유전자 치료

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유전자 치료는 특정 유전자에 결함이 있는 유전병 환자의 몸에 정상 유전자를 집어넣어 병을 치료하는 방법이다.

교사 지도 Tip

▪ 유전자 치료는 시험 단계에 있다.

▪ DNA 운반체로는 바이러스가 쓰인다. 바이러스를 사용하기 때문에 생기는 문 제점에 대해 생각해보게 한다.

유전자 치료의 윤리적 문제

▪ 다음은 중증복합면역결핍증(SCID)에 걸린 환자를 대상으로 유전자 치료가 이루

어졌던 두 가지 사례를 조사한 것이다.

▪ 사례 1

SCID를 앓고 있는 4세의 여자아이 아산티 데실바는 ADA 결핍으로 어린 시절 내내 병과 싸우며 보냈다. 그러나 1990년 골수 세포를 추출하여 ADA 를 생산하는 정상 유전자를 주입한 후 골수에 넣어 주는 의료역사상 최초 의 유전자 치료를 받으면서 면역성이 회복되었다. 당시 시술한 의료진은 이 여자아이의 세포 중 30%가 ADA 정상 유전자를 갖고 있는 것을 확인하였 다. 아산티 데실바는 이제 친구들과 극장도 가고, 농구도 할 정도로 건강한 25세 아가씨로 성장했다.

▪ 사례 2

2002년 프랑스에서는 일명 ‘버블보이 병’이라 불리는 SCID를 앓고 있 는 7명의 어린이를 아산티 데실바와 같은 방법으로 유전자 치료를 하였다.

2년 후 이들 중 대부분은 증상이 매우 호전되었다. 그러나 2명의 어린이는 백혈병이 발생하였는데, 이것은 DNA 운반체인 바이러스가 혈액 증식과 관 련된 유전자 주위에 삽입되었기 때문이다.

토론 유전자 치료와 윤리적 문제

▪ 유전자 치료에 대한 두 가지 사례로부터 찬성하는 글과 반대하는 글에서 주장 의 근거로 제시한 내용을 각각 요약한다.

(1) 찬성하는 글 요약

유전자 치료는 지금의 의학 기술로는 고칠 수 없는 질병을 고칠 수 있다.

(2) 반대하는 글 요약

유전자 치료는 후 어떤 일이 발생할 지 알 수 없으므로 시행하면 안 된다.

▪ 만약 내가 유전병 환자일 경우 유전자 치료를 받을 것인지에 대해 자신의 입장

을 정하고 근거를 제시하여 보자.

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-▪ 유전자 치료에 사용된 기술을 사람의 형질을 바꾸는데 이용한다면 어떤 윤리적 문제가 발생할 수 있는지 브레인라이팅 방법을 활용하여 생각해보자.

이름 평가 기준 이유

참고 자료 꿈의 신약 시대

미국 플로리다에 살고 있는 가디너는 1996년 회사에서 심장발작으로 쓰러진 뒤 여러 차례 수술을 받았지만 상태는 계속 악화됐다. 결국 담당 의사로부터 6개월 을 넘기기 힘들 것 같다는 시한부 선고를 받았다. 그러나 기적같은 일이 일어났 다. 보스턴 대학의 이스너 박사로부터 심장에 ‘VEGF’라는 유전자를 주입 받고 건강을 되찾게 된 것이다.

이처럼 난치·불치병들이 ‘유전자 치료’를 통해 극복되는 사례가 늘어나고 있 다. 인간의 ‘유전자’를 ‘약’으로 사용하는 ‘유전자 치료제’는 21세기의 떠 오르는 첨단신약으로 주목 받고 있다.

지금까지 우리가 복용해 온 약의 성분은 대부분 유기화합물이나 단백질이었다.

세균에 감염됐을 때 사용하는 항생제는 화학물질이고, 당뇨병을 치료할 때 쓰이 는 인슐린은 단백질이다. 따라서 많은 질환이 유전자의 결함에 의해서 발생한다 는 원리에서 출발하는 ‘유전자 치료제’는 질병에 대항하는 신(新)무기다. 게다 가 기존 약들은 질환의 증상치료, 즉 대증요법(對症療法)에 초점을 맞춰 왔지만, 유전자 치료제는 질병의 원인을 유전자 차원에서 분석, 치료 유전자 또는 유전자 를 집어넣은 세포를 인체에 투여해 근본적인 치료를 하기 때문에 더 위력을 발휘 할 것으로 기대되고 있다.

유전자 치료의 원리는 치료에 필요한 유전자를 질병 부위에 투입함으로써 병이 생긴 유전자를 대체하거나, 그 부위에 치료용 단백질을 만들게 하여 질병을 치료 하게 하는 것. 즉 유전자를 환자의 몸에 넣어 건강한 유전자의 내용이 발현되게 하는 원리다.

유전자 치료제는 어떤 질병에 주로 적용될까. 전체 유전자 치료 연구분야의 85%

정도가 유전 질환과 암, 심혈관 질환에 집중되고 있다. 혈우병, 혈색소병증, 근위 축증, 파브리병, 고셔병 같은 유전 질환은 유전자치료 기술의 잠재력을 잘 보여 줄 수 있는 질환이라 할 수 있을 만큼 치료효과가 좋은 것으로 주목받고 있다.

조선일보

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참고 자료 유전자 치료제가 ‘맞춤 의료시대’ 연다

유전자 치료제는 아직 본격적인 상용화가 되지 못했지만 미국의 혈우병 환자에 대한 임상시험 등에서 좋은 결과를 보이고 있다. 인간 게놈 프로젝트(human genome project)의 완성에 따라 질병에 관련한 주요 유전자들의 정체가 밝혀지면 서 유전자 치료제의 개발 속도는 더 빨라지고 있다는 것도 고무적이다. 

전 세계적으로 유전자 치료제 임상시험은 올 1월 기준 1280여 건이 진행되고 있 으며, 대부분 미국(65%), 유럽(28%)에서 진행되고, 아시아에서 이뤄지는 임상시험 은 3%에 그친다. 현재 200개 이상의 회사에서 개발하고 있는 유전자 치료제 중 임상시험의 마지막 단계에 진입한 것이 약 30건으로 이들 제품이 봇물처럼 쏟아 질 날이 멀지 않았다. 지금도 중국에서 2건의 유전자 치료제가 시판되고 있고, 지난 4월 유럽에서도 유전자 치료제 생산이 허가됐다. 국내에서는 모두 8개의 유 전자 치료제가 임상시험 중이다. 

유전자 치료제의 임상시험은 초기에는 중증합병 면역결핍증, 악성 뇌종양, 백혈 병 등 극히 일부 질환에 제한됐지만 점차 암, 에이즈, 자가면역질환, 심혈관계 질 환 등의 다양한 후천성 질환에 대해서도 적용되고 있다. 최근에는 질병 진단이 유전자 레벨까지 가능하게 됨에 따라 개개인의 질병 원인에 따라 치료하는 맞춤 의약 시대까지 상상해 볼 수 있게 됐다. 

국내의 경우, 짧은 연구개발 역사에도 불구하고, 유전자 전달체 관련기술이 세계 적인 수준에 이르렀다. 최근에는 치료 유전자 발굴 성과도 잇따르고 있어, 명실 상부하게 세계적인 경쟁력을 확보한 유전자 치료제가 개발될 가능성도 엿보인다.

질병치료와 관련된 적절한 치료 유전자를 확보해 기술력을 선점하고, 생명과학 정보들을 효율적으로 선별, 활용한다면 개인별 맞춤의료 세상을 우리가 먼저 열 수도 있을 것이다. 

의약품시장 예측기관들은 세계 유전자 치료제 시장이 향후 2~3년 내 본격적으로

확대되고, 연평균 100% 이상의 고(高)성장을 거듭할 것으로 전망한다. 2010년 무

렵, 수십억 달러 규모의 시장이 형성될 것이라는 얘기다. 

■ 유전자 치료제, 안전하고 효과적인가?

유전자 치료제의 앞길에는 아직 난관이 많다. 가장 큰 문제는 안전성이다. 유전 자를 인체에 투여하기 위해 지금까지는 감기의 원인균인 아데노바이러스에 유전 자를 실어 보냈는데, 이 바이러스는 인체에 침투하는 데에는 효과적이지만 독성 이나 면역반응의 부작용이 동반된다는 문제점이 있다. 

이런 문제점을 잘 보여주는 사례가 1999년 9월 미국 펜실베이니아 대학에서 있 었다. 당시 18세의 건장한 남자 제시 겔싱어(Jessie Gelsinger)는 유전병인

‘OTC(ornithine transcarboxylase) 결핍증’(신체에 암모니아를 증가시키는 질병) 을 앓고 있었는데, 이 병을 치료하기 위해 유전자 치료 임상시험에 자원해 치료 를 받다가 불과 나흘만에 호흡곤란으로 사망했다. 유전자를 실어보내기 위해 사 용한 아데노바이러스를 과다 사용해 염증이 발생했기 때문인 것으로 추정됐다.

2002년 프랑스에서는 일명 ‘버블보이 병’이라 불리는 희귀한 중증면역결핍증 (X-SCID)을 앓고 있는 일곱 명의 소아에게 유전자 치료를 수행했는데 그 중 2명 에게서 백혈병이 발병했다. 원인은 환자에게 주입된 유전자가 염색체의 목표했던 특정 위치에 삽입되지 못한 데서 생긴 것으로 추정되고 있다.

 

이 같은 사례는 유전자 치료를 성공시키기 위해서는 안전성과 유효성 등 아직도 넘어야 할 장벽이 많다는 것을 보여준다. 또 투입된 유전자가 당대에만 효과를 내는 게 아니라 자손으로 전달될 가능성도 있고, 또 유전자 치료제를 어디까지 적용할 것인지 윤리적 측면도 고려해야 한다. 

이 때문에 우리나라는 유전자 치료제를 ‘유전성 질환, 암, 에이즈(AIDS) 및 기타 생명을 위협하거나 심각한 장애를 초래하는 질환’과 ‘현재 이용 가능한 치료법 이 없거나 유전자 치료제의 효과가 현재 이용 가능한 다른 치료법과 비교하여 우 수함을 예측할 수 있는 경우’로 제한하고 있다.

글 출처 :공동기획 : KiSTi · 한국과학기술정보연구원. 한국산업기술진흥협회

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참고 자료 디베이트 토론 방법

한 가지 논제를 놓고 찬성 측과 반대 측, 판정인으로 나뉘어 엄격한 규칙에 의해 벌이는 찬반대립토론의 형태로서 원탁 토론이나 교차대립토론(CEDA) 및 여타 모 든 토론의 뼈대가 되는 것으로 초․ 중고등학생들의 수준에 알맞게 재미있게 할 수 있는 토론 형태이다. 반론단계에서 찬성 측과 반대 측 양쪽의 입장을 정확하 게 알고 있어야 상대측이나 판정인을 설득할 수 있기 때문에 균형 잡힌 안목을 키워주는 데 많은 도움을 준다.

토론은 다음과 같은 방식으로 진행한다.

단계 주도권자 내용 및 유의점 입론

(주장 펼치기)

찬 성 측 입론을 미리 써오도록 하는 것이 좋고, 다양한 자료를 제시하며 주장하기

반 대 측 협의 1

(작전 타임) 양 팀 반론 펴기의 목록 작성, 조장이 주도함 1차 반론

(반론 펴기)

반 대 측 질문 없이 상대팀의 입론에서 발견되는 오류를 지적하는 데 주력함

찬 성 측 협의 2

(작전 타임) 양 팀 반론 펴기의 내용을 듣고 반론 꺾기의 목록 작성,

2차 반론 (반론 꺾기)

찬 성 측 입론과 반론 펴기에서 발견되는 모순과 불명확한 점에 대해 상대측에게 질문하면서 자기 측의 의견을 설득시 킴. 준비한 자료는 반복하여 제시해도 됨.

반 대 측

협의 3

(작전 타임) 양 팀

반론을 통해 검증된 결과를 중심으로 상대의 모순을 부 각시키고, 자신의 합리성을 강조하여 최종변론을 재구 성함. 모순이 드러난 자신의 주장이나 근거자료는 과감 히 버림

최종변론 (주장 다지기)

반 대 측 반론 내용을 반드시 반영하여야 하고, 체계의 일관성을 유지하면서 팀원들이 나누어 발표함.

찬 성 측

계

문서에서 ○ 바이오 분야 개발 목록 및 관련 교육과정 내용 (페이지 63-80)