연구 결과에 대한 고찰

본 연구는 실험군과 대조군이 1개씩 존재하고 주평가항목(Primary endpoint)을 하나만 가지는 기본적인 임상시험을 전제로 하였다. 그러나 임상시험은 복수 의 평가항목(Endpoint), 3개 이상의 비교군, 군당 배정비율, 중간분석 수행 등 에 따라 다양하게 설계되기 때문에, 복잡한 임상시험에서도 적용해보는 후속 연구가 수행될 필요가 있다.

아울러 임상시험 평가항목(Endpoint)이 생존관련 자료라면 추가되는 정보를 와이블 분포로 가정하고, 연구대상자 수를 계산할 수 있는지에 대해 검토하는 것도 흥미로운 주제가 될 수 있을 것이다. 또한 치료비용으로 “gain” 함수를 산정할 때 각 국의 화폐가치 등으로 동일적용이 어렵기 때문에, 각 비용에 통 화가치를 나누는 등 해당 수치를 일반화시켜 적용하는 방법도 추가적으로 검 토할 수 있을 것이다.

선행연구 중 Hee 등(2016)이 수행한 Decision theoretic 고찰문헌의 경우, 연 구대상자 수 산정을 포함하여 설계방식, 최적용법 등 광범위한 주제에서 활용 된 논문을 검토하였다. 이는 소집단 대상 임상시험에서 Decision theoretic 방 법을 활용한 연구의 양이 상대적으로 적다는 반증이라 할 수 있다. 따라서 실 제 Decision theoretic 방법을 활용해, 최적 연구대상자 수를 산정·적용시키기

위해서는 더 많은 연구데이터가 축적될 필요가 있다. 일반적인 방법으로 임상 시험을 수행할 때, Decision theoretic 방법을 병행하여 활용·검토하면 보다 많 은 연구데이터를 확보할 수 있으리라 기대된다.

Ⅵ. 결 론

본 연구는 희귀질환 등 소집단을 대상으로 한 임상시험에서 최적의 연구대 상자 수를 산출하는 방법에 대해 알아보고자 하였다. 그 결과 사전정보를 활 용하는 Assurance 방법은 일반적 방법보다 더 많은 연구대상자 수를 요구하 기 때문에, 효과적인 대안이 될 수 없음이 확인되었다.

반면 연구대상자 수 측면에서 비용이나 편익, 총 대상인구의 크기를 고려하 는 Decision theoretic 방법이 효과적이었다. 아울러 후원자나 제약회사의 입장 에서 투입비용 등 재무적인 요소는 상당히 중요한 변수이기 때문에, 재무적 요소를 연구대상자 수 산출을 위한 변수로 고려하는 것은 바람직하다고 볼 수 도 있다. 그러나 임상시험 결과의 검증 측면에서는 재무적 요소가 변수로 고 려되는 것은 결과에 대한 객관적인 설득력을 확보하기 어렵다.

이에 Decision theoretic 방법을 적용하되 두 군으로 구성된 임상시험 중 새 롭게 추가되는 데이터를 포아송분포로 가정하고, 연구대상자 수를 계산하는 방법을 검토하였다. 그러나 Decision theoretic 방법에 대한 국내연구나 실제 사례에 적용시킨 연구가 미비한 점을 고려하여, 해당 방법의 적용을 위해서는 관련연구가 더욱 활발하게 수행되어야 할 것으로 사료된다.

마지막으로 소표본 대상 임상시험을 위해 관련기관에서 일괄적으로 권고지 침을 공표하고 있다. 그러나 임상시험을 구성하는 다양한 항목을 고려해 적용 시키기에는 다소 어려운 점이 많기 때문에, 임상시험의 설계단계에서 고려 가능한 다양한 디자인을 차례로 검토하고 가장 적합한 디자인을 선택하는 것 이 매우 중요하다고 할 수 있겠다.