[1군 항암제 단독 또는 병용요법]
1 cytarabine
2 cytarabine + mitoxantrone 3 cytarabine + daunorubicin
4 cytarabine + daunorubicin + thioguanine(비급여) (제2011-106호: 2011.10.1) 5 cytarabine + daunorubicin + etoposide
6 cytarabine + etoposide + vincristine + isotretinoin (제2015-291호: 2015.12.1)
※ 연소성 골수단핵구성 백혈병(juvenile myelomonocytic leukemia)에 인정되는 요법임
주1. ‘cytarabine’, ‘methotrexate’, ‘hydrocortisone’ 약제는 환자의 상태 및 진료의사의 의학적 판단에 따라 상기요법 외에 척수강내(intrathecal)로 필요․적절하게 추가 투여 가능함
[2군 항암제를 포함한 요법]
연번 항암요법 투여대상 투여단계 투여요법
1 fludarabine + cytarabine주1
기존치료에 불응성이거나 재발된
골수형성이상증후군 2차 이상 관해유도요법,
관해공고요법 2 fludarabine + cytarabine + idarubicin주1
3
azacitidine
세부기준 참조 (제2006-6호: 2006.8.1, 개정 제2010-12호: 2010.12.15,
개정 제2015-77호: 2015.5.1)
4
decitabine
세부기준 참조 (제2008-6호: 2008.8.1, 개정 제2010-12호: 2010.12.15,
개정 제2015-77호: 2015.5.1)
5 lenalidomide 세부기준 참조
(제2019-136호: 2019.5.1)
주1. 연번 1, 2번은 식약처에서 지정하는 임상시험 실시기관으로서 다학제적위원회에서 동 요법이 반드시 필요하다고 협의한 경우에 한하여 인정함. 아울러, ‘용법․용량’ 부분은 다음과 같이 투여 시 요양급여를 인정하며, G-CSF는 환자의 상태 및 진료의사의 의학적 판단에 따라 다음 범위 내에서 적절히 투여할 수 있음
○ 연번1: fludarabine(30mg/㎡/일)×5일 + cytarabine(2g/㎡/일)×5일
○ 연번2: fludarabine(30mg/㎡/일)×5일 + cytarabine(2g/㎡/일)×5일 + idarubicin(12mg/㎡/일)×3일 ○ G-CSF: 400㎍/㎡/일×6일
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□ 세부기준
연번 3. azacitidine 주사제 (품명: 비다자주 등)
‘Bone marrow blasts가 20% 이하인 골수형성이상증후군(MDS)’으로 확진된 환자로서 다음의 가, 나 중 한 가지 이상을 만족하는 경우
다 음
-NCCN Practice Guidelines에 의한 IPSS(International Prognostic Scoring System) Risk category 분류에 따라 가. IPSS Low 또는 Intermediate-1인 환자로서 다음 중 1가지 이상에 해당하는 환자
(1) 빈혈이 erythropoietin 또는 antithymocyte globulin에 반응하지 않는 경우 (2) 절대호중구수 1,800/㎣ 미만의 호중구감소증이 있는 경우
(3) 혈소판 수 100,000/㎣ 미만의 혈소판감소증이 있는 경우
나. IPSS Intermediate-2 또는 High인 환자로서 다음 중 1가지 이상에 해당하여 동종조혈모세포이식을 시행할 수 없는 경우
(1) 고령(50세 이상)
(2) 활동도가 좋지 않은 경우: ECOG 수행능력 평가 (PS: Performance status) 2 이상 (3) 장기 기능 장애로 인하여 동종조혈모세포이식의 금기증에 해당하는 경우
(4) 적절한 공여자가 없는 경우
연번 4. decitabine 주사제 (품명: 다코젠주 등)
‘Bone marrow blasts가 20% 이하인 골수형성이상증후군(MDS)’으로 확진된 환자로서 다음의 가, 나 중 한 가지 이상을 만족하는 경우
다 음
-NCCN Practice Guidelines에 의한 IPSS(International Prognostic Scoring System) Risk category 분류에 따라 가. IPSS Intermediate-1인 환자로서 다음 중 1가지 이상에 해당하는 환자
(1) 빈혈이 erythropoietin 또는 antithymocyte globulin에 반응하지 않는 경우 (2) 절대호중구수 1,800/㎣ 미만의 호중구감소증이 있는 경우
(3) 혈소판 수 100,000/㎣ 미만의 혈소판감소증이 있는 경우
나. IPSS Intermediate-2 또는 High인 환자로서 다음 중 1가지 이상에 해당하여 동종조혈모세포이식을 시행할 수 없는 경우
(1) 고령(50세 이상)
(2) 활동도가 좋지 않은 경우: ECOG 수행능력 평가 (PS: Performance status) 2 이상 (3) 장기 기능 장애로 인하여 동종조혈모세포이식의 금기증에 해당하는 경우
(4) 적절한 공여자가 없는 경우 ※ 투여 용법․용량
‘치료 1주기당 20mg/㎡을(1시간 동안 정맥점적주입) 연속 5일간 시행하고, 이후 치료주기를 매 4주 간격으로 반복투여’하는 방법으로 투여
연번 5. lenalidomide 경구제 (품명: 레블리미드캡슐)
투여대상 투여단계 투여요법
5q 세포유전자 결손(chromosome 7은 제외)을 동반한 IPSS(International Prognostic Scoring System) Risk category 분류에 따른 IPSS Low 또는 Intermediate-1인 골수형성이상증후군에서 수혈 의존적 빈혈*이 있는 환자
* ‘수혈 의존적 빈혈’은 지난 8주내 수혈 받은 적이 있고, 지난 6개월 동안 8 unit이상 RBC 수혈을 받은 경우를 의미함
‧ 치료 시작 제외 조건: 절대호중구수 <500/mcL 또는 혈소판수 <25,000/mcL ‧ 투여 중지 조건: 경증의 적혈구 반응(치료 시작 4개월 이내에 수혈요구량이 적어도
50% 감소하거나, 수혈을 하지 않았을 경우 헤모글로빈 수치가 1g/dL 상승한 경우)이 없는 환자
※ 재투여시 전액본인부담함
※ 허가사항에 따라 ‘레블리미드캡슐’만 해당함
※ 참고 사항
○ IPSS(International Prognostic Scoring System)*from NCCN Practice Guidelines in Oncology
Score value
Prognostic Variable 0 0.5 1.0 1.5 2.0
Bone marrow blast(%) <5 5 ~ 10 - 11 ~ 20 21 ~ 30 Karyotypea Good Intermediate Poor
Cytopeniab 0/1 2/3
aKaryotype : Good = normal, -Y alone, del(5q) alone, del(20q) alone
Poor = complex(≥3 abnormalities) or chromosome 7 anomalies Intermediate = other abnormalities.
bCytopenia : neutrophil count <1,800/mcL, platelets <100,000/mcL, Hb <10g/dL
* Adapted from Greenberg P, Cox C, LeBeau M, et al. International scoring system for evaluating prognosis in myelodysplastic syndromes, Blood 1997;89:2079-2088
* Adapted from Greenberg P, Cox C, LeBeau M, et al. Erratum. International scoring system for evaluating prognosis in myelodysplastic syndromes, Blood 1998;91:1100
International Prognostic Scoring System Risk category Low Intermediate-1 Intermediate-2 High
Overall Score 0 0.5 ～ 1.0 1.5 ~ 2.0 ≥ 2.5
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