橋貴醫藥品 擺念 및 管理體系

가. 種貴醫藥品의 廠念

f;ffi貴醫‘藥品 (Orphan drug) 은 통상적으로 환자수가 적은 純貴病病의 治撥 등에 사용되는 醫藥品을 가리키는 것으로서， 학술적으로 搬念이 定意되어 있거나 널리 通用되는 기준이 있는 用語는 아니다. 그런데 이러한 佛貴醫藥品은 대개 需꿇가 적어 收益性을 확보하기 어렵기 때 문에 需給을 시장기능에만 맡겨둘 경우 供給에 어려움을 겪을 所持가 있다. 각국에서는 이에 따라 웰、者 治廳에 필요한 희귀의약품의 供給을 원할하게 하기 위해 여러가지 支援政策을 실시하고 있으며 나름대로 그 대상이 되는 희귀의약품의 定意와 指定基準을 법으로 규정하고 있 다. 따라서 각국의 隔貴醫藥品 規程을 살펴보는 것이 희귀의약품의 縣 念과 範碼， 관련 규정의 政策的 含意 등을 파악하는데 도움이 될 것으 로 본다.

미국의 倚貴醫藥品 法令 (Orphan Drug Act) 에서는 희귀의약품을，

“미국내에 해당 질환의 뽑、者數가 20만명 이하인 희귀질병의 치료제이 거나， 혹은 환자수가 20만이 넘어도 질환치료제 開發에 소요되는 費用 이 回收되기 어렵다고 판단되는 醫藥品”으로 개념 정의하고 있다. 그 리고 아래의 훨件을 만족하는 경우에만 琮貴醫藥品으로 지정되어 이 법에서 규정하고 있는 각종 惠澤을 받을 수 있도록 되어 있다.

新物質 新藥 (NME) 이나 혹은 기허가 제품의 週應ftE이 희귀질병 치료에 새롭게 개발되는 品目

- 희귀질병 치료제로서의 藥理效果를 적절히 立證할 수 있는 경우 - 희귀의약품 지정을 요청하는 신청서를 제출하기 전에 판매허가를

받고자 했던 製品이 아닌 것에 한한다(이의경 등， 1992).

이에 비해 일본의 藥펄法에서는 희귀의약품의 定효와 指定基準을 다음과 같이 제시하고 있다.

- 일본내 뽑、者數가 50，000명보다 작은 질병에 사용하는 醫藥品

- 不治， 難治病에 사용되는 의약품으로서 적절한 代替醫藥品이 없 거나， 기존약에 비해 현저히 높은 安全性과 有效性이 기대되는 의약품

이와같은 미국 · 일본의 f쩌월→醫藥品 관련 규정을 살펴보면 공통적 으로 자국내의 有病뚫、者-數에 근거를 둔 隔貴흉病 Y台樓齊O 로서 희귀의 약품을 定意하고 있음을 발견할 수 있다. 그러나 그외에도 ‘開發에 소 요되는 費用을 回收하기 어렵다고 판단’(미국)되거나 ‘不治， 難治病에 사용되는 의약품’(일본)도 ffij 貴醫藥品에 포함되므로써 희귀질병의 치 료제만이 희귀의약품으로 指定되는 것은 아니라는 사실을 알 수 있다.

또한 희귀질병의 치료제라 하더라도 ‘새로운 週應flE을 추가하거나 新藥인 경우(미국)’ 그리고 ‘代替醫藥品이 없거나 藥效가 현저히 좋은 의약품(일본)’ 등의 희귀의약품 指定훨件을 만족해야 하기 때문에 희 귀질병 치료제라고 해서 모두 희귀의약품으로 指定될 수 있는 것은 아니다. 예를 들어 미국에서는 페스트와 같은 感梁↑生 族病이 환자수가 적어 橋홉族病이 될 수 있다. 그러나 이의 治擔에 쓰이는 醫藥品 중 테트라사이클린과 같이 이미 許可되어 널리 使用되고 있는 것은 희귀 의약품에 包승되지 않는다. 반면에 후천성 면역결핍증 (AIDS) 은 1993

년에 미국내 有病많者數가 28만을 넘어서 희귀질병은 아니지만 AIDS

치료제는 :f;fìj 월:醫藥品으로 지정되어 따究開發費 2:援 등 각종 펑、澤을 받고 있는 것이다.

國內 指定 챔貴醫藥品의 需給 現況

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미국 · 일본의 경우와 달리 우리나라는 아직까지 藥事法에 희귀의 약품에 대한 규정이 明示되지 않은 상태이다. 다만 보건복지부 고시

「희귀의약품 지정에 관한 규정 J( 제 89-20호)에 根據하여 橋貴醫藥品 指定이 이루어지고 있는데， 본 告示에서는 희귀의약품을 “국내 發病數 가 적은 핏病을 保有하고 있는 환자에 대한 治廳를 목적으로 外國으 로부터 긴급도입이 요구되는 醫藥品”으로 개념 정의하고 있다. 그리고 이하의 指定 펼件 즉，

CD

@ 적절한 대체 의약품 및 치료법이 없는 것

@ 대상 질환자수가 많지 않은 것

@ 보건복지부 장관이 인정하는 공정서에 수재되어 있지 아니한 것

@ 연간 수입실적이 미화 삼십만불 이하인 것(동 고시 제 2조) 등을 만족하는 것에 대하여 精貴醫藥品 指定을 하고 있다.

이상의 고시내용을 검토해 보면， 우리나라는 희귀의약품 지정 대상 에 있어서 미국， 일본과 구별되는 差異點이 있음을 알 수 있다. 즉 외 국과 달리 수입의약품 중에서 희귀의약품을 지정하도록 制限하고 있 으며 이와 함께 ‘국내 生E깥寶績이 없는 것’과 ‘年間 輸入寶績’이 지정 여부를 판단하는 基準의 하나로 제시되어 있는 것이다.

우리나라에서 이와같이 輸入醫藥品에 적용하는 규정으로서 희귀의 약품 지정기준을 마련하게 된 배경에는 國內 製藥~業의 發達 水準에 대한 政策的 考慮가 있었다. 사실상 아직까지 시장성이 큰 新藥의 판f 究開發조차 제대로 이루어지지 않고 있는 상황에서 經濟 ÉI성 價 f直가 적 은 *힘貴醫藥品까지 국내 生잖이나 따究開發을 기대하기에는 무리가 있다고 본 것이다. 따라서 정부의 희귀의약품 관련 政策은 환자 치료 에 필요한 의약품 중 輸入 외에는 별다른 供給通路를 가지고 있지 않 는 의약품을 희귀의약품으로 指定하여 원할히 供給될 수 있도록 하는

데 춧점을 둔 것이다. 이에 비해 미국과 일본은 자국의 製藥i표業이 이 미 t끄:界 醫藥品 市場에서 新藥開發을 주도하는 수준에 이르렀다. 그러 나 챔貴醫藥品은 需要가 制限되어 있다는 자체의 특성때문에 新藥

%

究開發이 활발이 이루어지는 製藥企業이라 할지라도 희귀의약품 핍究 開發에 많은 投資를 하기는 어려운 것이다. 따라서 探貴돗病과 碼貴醫 藥品에 대한 연구개발과 생산을 f足進하려면 정부차원에서 陽究開發費 支援과 財政的 特惠 등을 부여할 필요가 있다. 미국 · 일본의 희귀의약 품 관련 규정은 이러한 측면에 重點을 두고 마련된 된 것이다.

이상과 같은 희귀의약품 관련 政策상의 차이에 따라 희귀의약품의 供給을 원할하게 하기 위한 支援政策도 달라지게 된다.

미국에서는 1983년 희귀의약품법을 制定한 후 식품의약청에 節貴 醫藥品 開發室 (OPD， Office of Orphan Products Development)을 설

립하여 희귀질병과 희귀의약품의 연구개발에 관한 각종 支援政策을 실시하고 있다. 우선 희귀의약품 개발 과정에서 실시한 臨皮試驗에 대 해서는 50%에 해당하는 脫金減免 惠澤을 주고 있으며， OPD를 통해서

%究計딸U 휩 작성 단계부터 관련 情報提供과 휠面支援 등의 지원활동 도 하고 있다. 또한 FDA에 의해 희귀의약품으로 指定 承認을 받은 경우에는 特許를 받기 이전에도 7년동안의 市場獨러權 (marketing exclusive)을 주고 있는데， 이것은 특허를 획득한 品目이 아니더라도 다른 기업이 類似 (copy) 品目을 만들지 못하도록 하는 것이다. 그리고 직접 연구비 지원도 실시하고 있는데 1983년에서 1992년까지 약 170

종의 희귀질병 및 증상에 관한 190건의 연구에 지원된 연구비만해도 잃600만 달러 에 달한다. 이 러 한 m 貴醫藥 I묘I 開發 b및進 政策에 힘 입 어

희귀의약품법이 承訊된 지 11 년만인 1993년까지 총 108건의 희귀의약 품이 承認되었으며 이로인해 약 350만명 이상의 환자들이 혜택을 보

게 된 것으로 나타나고 있다.

國內 指定 쩨貴醫藥品의 需給 現況 67

日 本은 1994년 약사법 및 의 약품부작용피 해구제 • 연구진흥기 금법 의 일부를 改定하면서 부터 본격적으로 희귀의약품의 6뮤究開發을 촉 진하기 위한 여러가지 정책을 寶施하고 있다. 우선 의약품 피해구제연 구진흥 기금을 희귀의약품의 %究開發에 願資할 수 있도록 하였으며 희귀의약품과 관련된 試驗에 소요된 費用에 대해서는 세제상의 擾e待 錯 i置를 하고 있다. 또한 희귀의약품에 대해서는 再審호期間을 4-6년 에서 10년으로 연장하여 사실상 市場 獨白權을 인정하는 효과를 거두 었으며 희귀의약품의 승인심사시에는 다른 의약품보다 審훌를 먼저하 는 짧先審호制度도 마련하고 있다.

또한 일본에서는 1994년 藥事法이 개정되기 이전부터 ~貴醫藥品 으로 지정된 醫藥品에 대해서는 승인신청시 제출해야 하는 資料를 蘭 素化하는 提置를 취해왔다. 즉， 희귀의약품을 사용하는 환자수가 많지 않은 점을 감안하여 승인신청시 첨부해야 할 자료중에서 국내 臨%試 驗은 愚、者數로 보아 수집 가능한 在例數로 하고， 안전성 시험자료는 승인후 제출하여도 무방하도록 한 것이다.

우리나라는 앞서 지적한 바와 같이 輸入醫藥品에 한해서만 희귀의 약품 指定을 하고 있기 때문에 희귀질병이나 희귀의약품의 昭究開發 을 촉진하기 위 한 별도의 支援政策은 마련하지 않고 있다. 다만 輸入 을 없進하기 위한 조치로서 국내 임상시험 성적에 관한 자료를 免除 하는 등 1)의 일부 特惠를 認定하고 있다

1) 의약품등의 안전성 유효성 심사에 관한 규정(보건복지부 고시 제 1994-46 호)에 따르면， 희귀의약품중 특히 생병을 위협하는 희귀한 질환이나 긴박 한 상황하에서 적용되는 경우에는 각 독성시험자료를 급성， 아급성， 만성 및 표적장기독성 시험자료로， 약리시험자료를 효력시험자료로 갈음할 수

1) 의약품등의 안전성 유효성 심사에 관한 규정(보건복지부 고시 제 1994-46 호)에 따르면， 희귀의약품중 특히 생병을 위협하는 희귀한 질환이나 긴박 한 상황하에서 적용되는 경우에는 각 독성시험자료를 급성， 아급성， 만성 및 표적장기독성 시험자료로， 약리시험자료를 효력시험자료로 갈음할 수