Calthech의 Mark Davis 연구팀은 나노 입자를 이용하여 암환자에게 RNAi를 전달하는데 성공하였다.
Mark Davis씨는 ‘이 연구가 siRNA 전달을 통해 사람의 몸에서 RNA간섭현상을 일으킬 수 있다는 첫 번째 증거다.’라고 말한다.
siRNA로 불리는 짧은 서열의 이중가닥 RNA는 세포 안에서 특정 단백질 생성을 방해할 수 있다. 이런 RNAi는 암과 같은 많은 질병을 치료하는데 응용될 수 있을 것으로 보이지만 실제로 적용하기에는 수많은 장애물들이 존재한다.
이 새로운 연구를 이끈 Mark Davis는 ‘RNA는 혈액 속에서 매우 빠르게 분해된다’고 말한다. 만약 RNA 가 혈액 속에서 안정화되어 살아남는다 하더라도 신장을 통해 방출된다. 이러한 문제점들이 해결될 수 있 다면 RNA는 특정 표적 세포에 도달할 수 있을 것이다.
연구팀은 다 성분 시스템으로 이를 극복하였다. Cyclodextrin 기반 고분자(CDP)는 siRNA와 자가 조립을 통해 siRNA의 분해를 막을 수 있는 기본적인 나노 입자를 형성한다. Cycloalkane adamantane을 포함하 는 polyethylene glycol (AD‐PEG)이 나노 입자의 표면을
장식하여 나노 입자의 응집 및 원치 않는 다른 존재들과 의 결합을 막아준다. 마지막으로 표적 리간드인 단백질 transferrin (Tf)을 붙여주면 이 나노 복합체는 표면에 Tf 수용체가 많이 존재하는 암세포를 찾아간다.
연구진들은 흑색종이라 불리는 암을 가진 환자에게 이 나노 입자를 투여하면 암 세포에 이 나노 입자가 축적되 는 것을 발견하였다.
영국 Nottingham대학의 약물전달 시스템 전문가 Snow Stolnik‐Trenkic씨는 ‘현재 효율적인 siRNA의 전달은 siRNA를 이용한 치료 가능성으로부터 실제 치료로의 이 행에 있어서 병목현상으로 간주된다. 이 새로운 연구의 가장 큰 이점은 첫 임상실험이라는 것이다’라고 말한다.